Vaiheen II tutkimus monoklonaalisesta vasta-aineesta ch14.18/CHO jatkuvasta infuusiosta potilailla, joilla on primaarinen refraktaarinen tai uusiutunut neuroblastooma

Sisällyttämiskriteerit:

1. ≥ 12 kuukautta ja ≤ 21 vuotta tutkimukseen tulohetkellä
2. Neuroblastooman diagnoosi INSS-kriteerien mukaan

3. Perinteisellä hoidolla hallittu kasvaintaakka (paitsi potilaat, joilla on varhainen minimaalinen luuytimen uusiutuminen), joka täyttää yhden seuraavista kriteereistä:

   - Primaariset refraktoriset potilaat, joilla on vaiheen 4 sairaus

   • Relapsi primaarisen vaiheen 4 taudin jälkeen
   • Disseminoitu relapsi primaarisen paikallisen neuroblastooman jälkeen.
4. Mitattavissa oleva ja/tai arvioitava sairaus missä tahansa seuraavista kohdista (luustovauriot, pehmytkudosvauriot, imusolmukkeet ja/tai primaarinen kasvainkohta ja/tai luuydin) mitattuna mIBG-skannauksella, CT:llä, MRI:llä ja/tai immunosytologialla
5. Elinajanodote vähintään 12 viikkoa.
6. Suorituskyky on suurempi tai yhtä suuri kuin 70 % (Lansky Score tai Karnofsky)
7. Suostumus keskuslaskimolinjan asettamiseen, jos sitä ei ole jo asetettu
8. Poissa normaalista tai kokeellisesta hoidosta vähintään kaksi viikkoa ennen immunoterapian aloittamista (syklin 1 päivä 1) ja täysin toipunut lyhytaikaisista merkittävistä toksisista vaikutuksista
9. Ei välittömiä vaatimuksia palliatiiviselle kemoterapialle, sädehoidolle tai leikkaukselle
10. Vähintään 2 viikkoa kasvainleikkauksesta ja täysin toipunut kaikista leikkauksen jälkeisistä komplikaatioista
11. HIV sero-negatiivinen
12. Ei aktiivinen eikä krooninen replikoituva hepatiitti B -infektio

13. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti ja heidän on suostuttava tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöön koko tutkimuksen ajan, mukaan lukien viimeinen FU-käynti.

    Imettävien naispotilaiden on suostuttava imetyksen lopettamiseen.

14. Potilaalla on saattanut olla aiemmin keskushermoston etäpesäkkeitä, mikäli kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:

    • Potilaan keskushermostosairaus on aiemmin hoidettu.
    • Potilaan keskushermostosairaus on ollut kliinisesti vakaa neljän viikon ajan ennen tämän tutkimuksen aloittamista (arviointi on tehtävä kliinisesti ja TT:llä tai MRI:llä).
    • Potilas ei saa steroideja neljän viikon ajan ennen koehoidon aloittamista eikä tarvitse niitä tutkimuksen aikana.
15. Potilaat, joilla on kohtaushäiriöitä, voidaan ottaa mukaan, jos he ovat hyvin hallinnassa kouristuslääkkeillä ja jos kouristuskohtauksia ei ole esiintynyt 6 viikon aikana ennen koehoidon aloittamista
16. Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisten huoltajiensa on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus.

17. Laboratoriotestit:

    • Lyhennysfraktio ≥ 30 % kaikukuvauksessa.
    • FEV1 ja FVC > 60 % keuhkojen toimintatesteissä ennustetusta. Lapsilla, jotka eivät pysty tekemään PFT:tä, ei pitäisi olla hengenahdistusta levossa ja pulssioksimetria > 94 % huoneilmassa.
    • Riittävä luuytimen toiminta ANC:n mukaan >0,5 10^9/l, verihiutaleet ≥ 20 10^9/l ja hemoglobiini > 8,0 g/dl
    • Riittävä maksan toiminta, kuten ALAT tai ASAT < 5 x normaali ja kokonaisbilirubiini < 1,0 mg/dl.
    • Riittävä munuaisten toiminta, määriteltynä seerumin kreatiniiniarvolla 60 ml/min/1,73 m².

Poissulkemiskriteerit:

1. Progressiivinen sairaus tutkimukseen sisällyttämisen hetkellä.
2. ADA-positiivisuus, joka johtuu aikaisemmasta anti-GD2-vasta-ainehoidosta (esim. ch14.18/SP2/0, ch14,18/CHO).
3. Aikaisempi hoito ch14.18/CHO:lla tässä tutkimuksessa.

e) Kortikosteroidien tai muiden immunosuppressiivisten lääkkeiden tarve tai todennäköinen tarve.

f) Samanaikainen hoito muiden kuin kokeellisten syöpähoitojen kanssa. g) Potilaat, jotka ovat yliherkkiä jollekin tutkimustuotteen komponentille tai hiiren proteiineille.

h) Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat, jos he ovat raskaana, imettävät tai eivät käytä tehokasta ehkäisyä hoitojakson aikana, koska ch14.18:n mahdollisia vaikutuksia sikiöön ei ole määritetty.