Tutkimus DSP-7888:sta lapsipotilailla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen korkea-asteinen glioomi

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilaat, jotka täyttävät jonkin seuraavista ehdoista a)–c:

   1. Sinulla on diffuusi sisäinen pontinegliooma diagnoosi magneettikuvauksen (MRI) kuvantamislöydösten ja kliinisen kulun perusteella
   2. Onko sinulla histologisesti tai sytologisesti vahvistettu glioblastooma
   3. Ei täytä yllä olevia a) ja b) vaatimuksia, mutta sinulla on histologisesti tai sytologisesti vahvistettu asteen III tai IV gliooma
2. Potilaat, jotka voivat olla sairaalahoidossa DSP-7888:n aloitusannoksesta aloitusannoksen jälkeisen tarkkailun loppuun asti (Vain vaiheen 1 osassa potilaille voidaan sallia tilapäinen yöpyminen sairaalahoidon aikana.)
3. Potilaat, jotka ovat alle 20-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana
4. Potilaat, joiden joko laillisesti hyväksyttävä edustaja tai potilas (jos ikä on ≥ 16 vuotta) on antanut kirjallisen vapaaehtoisen suostumuksen osallistua tähän tutkimukseen saatuaan ja ymmärtänyt tätä tutkimusta koskevat tiedot, mukaan lukien tutkimuksen tavoitteet, sisällöt, odotetut farmakologiset vaikutukset ja vaikutukset ja ennakoitavissa olevia riskejä
5. Potilaat, joille tavanomainen hoito epäonnistui tai joille standardihoitoa ei ole vahvistettu
6. Diffuusia sisäistä pontiiniglioomaa sairastavien potilaiden on saatava sädehoitoon perustuvaa hoitoa tai kemoterapiaa (jos sädehoitoa ei ole aiheellista) vähintään yksi sykli ja sen jälkeen kasvaimen suureneminen, johon liittyy kasvaimeen liittyvä oireiden paheneminen (paitsi paheneminen, joka johtuu aivoturvotuksen steroidihoidon annoksen pienentämisestä )
7. Glioblastoomapotilailla ja asteen III tai IV glioomapotilailla on oltava radiologisesti ilmeinen kasvaimen uusiutuminen tai uusiutuminen
8. Potilaat, joiden ECOG PS -pistemäärä on 0–2 ilmoittautumisen yhteydessä. Potilaat, joiden PS-pistemäärä on 3 tai 4 primaariseen sairauteen liittyvien neurologisten oireiden vuoksi, voivat olla kelvollisia tutkijan tai osatutkijan mielestä tarvittaessa.
9. Potilaat, joiden elinajanodote on 2 kuukautta (60 päivää)
10. Potilaat, joilla on HLA-tyyppinen HLA-A*24:02 tai A*02:01/06

11. Potilaat, joilla on riittävät tärkeimmät elintoiminnot ja jotka täyttävät seuraavat kriteerit laboratoriotietojen perusteella 28 päivän sisällä ennen ilmoittautumista:

    Neutrofiilien määrä: 1000/μL Verihiutalemäärä: 5,0 × 104/μL Hemoglobiini: 9,0 g/dl Seerumin kreatiniini: 2-kertainen tutkimuspaikan normaalin alueen ylärajaan (ULN) Kokonaisbilirubiini: 2-kertainen ULN AST-arvoon, ALT: 3-kertainen ULN

12. Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti 4 viikon (28 päivän) sisällä ennen ilmoittautumista
13. Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden ja miespotilaiden, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisia kumppaneita, on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä suostumuksesta 180 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen raskauden välttämiseksi.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaat, joilla on asteen 3 infektio CTCAE v4.0:n mukaan
2. Potilaat, joiden testitulos on positiivinen HIV-vasta-aineelle, HBs-antigeenille tai HCV-vasta-aineelle
3. Potilaat, joilla on useita tai disseminoituneita primaarisia leesioita (useita kyhmyjä samassa kasvainontelossa hyväksytään.)
4. Potilaat, joilla on muita pahanlaatuisia kasvaimia
5. Potilaat, joilla on merkittäviä sairauksia ilmoittautumisvaiheessa, jotka voivat vaikuttaa tutkimushoitoon, kuten New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallisen luokan III tai IV sydänsairaus, CTCAE v4.0 asteen 3 rytmihäiriöt, angina pectoris, epänormaalit elektrokardiogrammilöydökset, interstitiaalinen keuhkokuume tai keuhkofibroosi
6. Potilaat, joilla on hallitsemattomia komplikaatioita
7. Potilaat, joille tehtiin allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto

8. Potilaat, jotka ovat saaneet jotakin seuraavista hoidoista määritetyn ajanjakson aikana ennen ilmoittautumista

   • Nitrosoureat, mitomysiini C: <42 päivää
   • Kemoterapia (mukaan lukien molekyylipainotteiset lääkkeet), sädehoito: <21 päivää
   • Leikkaus, verensiirto, erytropoieesia stimuloivat lääkkeet, endokriininen hoito, immunoterapia (mukaan lukien biologista vastetta modifioiva [BRM] hoito): <14 päivää
9. Raskaana olevat tai imettävät naiset
10. Potilaat, joilla on samanaikainen autoimmuunisairaus tai joilla on ollut krooninen tai uusiutuva autoimmuunisairaus, tai potilaat, jotka tarvitsevat pitkäaikaista systeemistä steroidihoitoa (pois lukien PRN-perusteinen hoito). Kuitenkin steroidihoito aivoturvotukseen (prednisolonia vastaava annos 30 mg/m2) ja steroidikorvaushoito fysiologisella annoksella ovat hyväksyttäviä.
11. Potilaat, joilla on meneillään aiemman hoidon CTCAE v4.0 asteen 2 haittavaikutuksia (pois lukien hiustenlähtö ja flebiitti)
12. Potilaat, jotka ovat saaneet mitä tahansa muuta tutkimusvalmistetta tai markkinoille tulon jälkeistä tutkimuslääkettä 4 viikon (28 päivän) sisällä ennen ilmoittautumista
13. Potilaat, jotka ovat olleet allergisia jollekin öljypohjaiselle aineelle
14. Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet DSP-7888:aa sisältävää WT1-peptidiä tai WT1-immunoterapiaa
15. Potilaat, jotka eivät tutkijan tai osatutkijan mielestä muista syistä ole sopivia osallistumaan tutkimukseen