Badanie DSP-7888 u pacjentów pediatrycznych z nawracającymi lub opornymi na leczenie glejakami wysokiego stopnia

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci spełniający którykolwiek z warunków od a) do c) poniżej:

   1. Mieć rozpoznanie rozlanego glejaka mostu na podstawie wyników badań obrazowych rezonansu magnetycznego (MRI) i przebiegu klinicznego
   2. Mają histologicznie lub cytologicznie potwierdzonego glejaka wielopostaciowego
   3. Nie spełnia kryteriów a) ib) powyżej, ale ma potwierdzonego histologicznie lub cytologicznie glejaka stopnia III lub IV
2. Pacjenci, którzy będą mogli być hospitalizowani od dawki początkowej DSP-7888 do końca obserwacji po podaniu dawki początkowej (tylko w części Fazy 1, pacjentom można pozwolić na tymczasowe przenocowanie podczas hospitalizacji).
3. Pacjenci w wieku < 20 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
4. Pacjenci, w przypadku których prawnie akceptowalny przedstawiciel lub pacjent (w wieku ≥ 16 lat) wyrazili pisemną dobrowolną zgodę na udział w tym badaniu po pełnym otrzymaniu i zrozumieniu informacji o tym badaniu, w tym celów badania, treści, oczekiwanych działań i efektów farmakologicznych oraz przewidywalne ryzyko
5. Pacjenci, u których standardowa terapia nie powiodła się lub nie ustalono standardowej terapii
6. Pacjenci z rozlanym glejakiem pnia mózgu musieli otrzymać leczenie oparte na radioterapii lub chemioterapii (jeśli radioterapia nie jest wskazana) przez co najmniej jeden cykl, a następnie u których wystąpiło powiększenie guza, któremu towarzyszyło pogorszenie objawów związanych z guzem (z wyjątkiem pogorszenia spowodowanego zmniejszeniem dawki steroidoterapii stosowanej w leczeniu obrzęku mózgu). )
7. Pacjenci z glejakiem wielopostaciowym i glejakiem stopnia III lub IV muszą mieć widoczne radiologicznie ponowne powiększenie guza lub nawrót
8. Pacjenci z wynikiem ECOG PS od 0 do 2 w chwili włączenia. Pacjenci z wynikiem PS 3 lub 4 z powodu objawów neurologicznych związanych z chorobą pierwotną mogą się kwalifikować, jeśli jest to właściwe w opinii badacza lub badacza pomocniczego.
9. Pacjenci z oczekiwaną długością życia 2 miesiące (60 dni)
10. Pacjenci z typem HLA HLA-A*24:02 lub A*02:01/06

11. Pacjenci z prawidłowymi funkcjami głównych narządów, spełniający następujące kryteria na podstawie danych laboratoryjnych w ciągu 28 dni przed włączeniem:

    Liczba neutrofili: 1000/μL Liczba płytek krwi: 5,0 × 104/μL Hemoglobina: 9,0 g/dL Kreatynina w surowicy: 2-krotność górnej granicy zakresu normy miejsca badania (GGN) Bilirubina całkowita: 2-krotność GGN AspAT, ALT: 3-krotność GGN

12. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w ciągu 4 tygodni (28 dni) przed włączeniem do badania
13. Kobiety w wieku rozrodczym i pacjenci płci męskiej mający partnerki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji od momentu wyrażenia zgody do 180 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku, aby uniknąć ciąży

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci z zakażeniem stopnia 3 według CTCAE v4.0
2. Pacjenci z dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał HIV, antygenu HBs lub przeciwciała HCV
3. Pacjenci z mnogimi lub rozsianymi zmianami pierwotnymi (dopuszczalne jest występowanie wielu guzków w tej samej jamie guza).
4. Pacjenci z innymi nowotworami złośliwymi
5. Pacjenci z istotnymi chorobami w chwili włączenia, które mogą mieć wpływ na leczenie w ramach badania, takimi jak choroba serca III lub IV klasy czynnościowej według New York Heart Association (NYHA), arytmia stopnia 3 wg CTCAE v4.0, dusznica bolesna, nieprawidłowe wyniki elektrokardiogramu, śródmiąższowe zapalenie płuc lub zwłóknienie płuc
6. Pacjenci z niekontrolowanymi powikłaniami
7. Pacjenci po allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych

8. Pacjenci, którzy otrzymali którykolwiek z poniższych zabiegów w określonym okresie przed włączeniem

   • nitrozomoczniki, mitomycyna C: <42 dni
   • Chemioterapia (w tym leki ukierunkowane molekularnie), radioterapia: <21 dni
   • Chirurgia, transfuzja krwi, leki stymulujące erytropoezę, hormonoterapia, immunoterapia (w tym terapia modyfikatorem odpowiedzi biologicznej [BRM]): <14 dni
9. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
10. Pacjenci ze współistniejącą chorobą autoimmunologiczną lub przewlekłą lub nawracającą chorobą autoimmunologiczną w wywiadzie lub pacjenci wymagający długotrwałej ogólnoustrojowej terapii steroidowej (z wyłączeniem terapii stosowanej na podstawie PRN). Jednak steroidoterapia obrzęku mózgu (dawka równoważna prednizolonowi 30 mg/m2) oraz steroidoterapia zastępcza w dawkach fizjologicznych będą dopuszczalne.
11. Pacjenci z trwającymi działaniami niepożądanymi CTCAE v4.0 stopnia 2 wcześniejszego leczenia (z wyłączeniem łysienia i zapalenia żył)
12. Pacjenci, którzy otrzymali inny badany produkt lub badany lek po wprowadzeniu do obrotu w ciągu 4 tygodni (28 dni) przed włączeniem
13. Pacjenci z alergią w wywiadzie na jakiekolwiek środki na bazie oleju
14. Pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali peptyd WT1 zawierający DSP-7888 lub immunoterapię WT1
15. Pacjenci niekwalifikujący się do udziału w badaniu z innych powodów w opinii badacza lub badacza pomocniczego