Elektroskleroterapia kapillaariepämuodostuksiin
Elektroskleroterapia uutena hoitovaihtoehtona kapillaariepämuodostumille: pilottitutkimus
Kapillaariepämuodostumat (portviinin tahrat) koostuvat epänormaalisti kehittyneistä kapillaariverisuonista ihossa. Toistaiseksi laserhoito on ainoa laajalti hyväksytty hoitomuoto kapillaariepämuodostumien hoitoon, mutta tällä hoidolla on alle optimaalinen vaikutus noin 50-60 %:lla potilaista.
Intralesionaaliset bleomysiini-injektiot (skleroterapia) ovat yleinen tehokas hoitovaihtoehto verisuonten epämuodostumille, joissa verisuonet ovat halkaisijaltaan suurempia. Bleomysiiniä ei kuitenkaan voida injisoida riittävästi kapillaariepämuodostumien pienikokoisiin verisuoniin. Sähkökentän käyttö kudoksen päällä (elektroporaatio) voi ratkaista tämän ongelman: se lisää solukalvon läpäisevyyttä ja edistää siten lääkkeiden paikallista kulkeutumista (endoteelisolujen) sisällä.
Elektroporaatio yhdistettynä bleomysiiniskleroterapiaan ("elektroskleroterapia") voi siksi tarjota uusia hoitovaihtoehtoja kapillaarien epämuodostumille. Tämän periaatetutkimuksen tarkoituksena on tutkia tämän mahdollisen hoitovaihtoehdon tehokkuutta, turvallisuutta ja toteutettavuutta potilaan sisäisessä kontrolloidussa pilottitutkimuksessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kapillaarien epämuodostumat ovat ihon kapillaarien synnynnäisiä poikkeavuuksia. Nämä epänormaalisti kehittyneet verisuonet aiheuttavat ihon punaisen värin (tunnetaan myös nimellä "portviinin tahra"), usein yhdessä mukulakivimäisen ihon kanssa. Tällä hetkellä ainoa laajalti hyväksytty hoitovaihtoehto on laserhoito, jossa epänormaalit verisuonet kohdistetaan valokoagulaatiolla. Kuitenkin noin 50-60 %:lla potilaista laserhoidon hoidon tulos ei ole optimaalinen. Lisäksi kapillaarin epämuodostuman uudelleen tummumista tapahtuu usein laserhoidon jälkeen. Tästä syystä tarvitaan vaihtoehtoista hoitovaihtoehtoa - erityisesti hoitoa kestäville ja toistuville kapillaariepämuodostumille.
Intralesionaaliset bleomysiini-injektiot (skleroterapia) ovat yleinen hoitovaihtoehto verisuonten ja läpimitaltaan suurempien imusuonten vaskulaarisille epämuodostumille (laskimo- ja imusuonten epämuodostumat). Kirjallisuuden mukaan tämä hoito on tehokas noin 80-90 %:lla potilaista. Valitettavasti kapillaariverisuonten halkaisija on liian pieni, ja siksi riittävät paikalliset bleomysiiniinjektiot eivät ole mahdollisia kapillaariepämuodostumissa.
"Elektroporaatio" on fysikaalinen ilmiö, joka aiheuttaa solukalvojen rakenteen muutoksen altistamalla solut lyhyelle mutta voimakkaalle sähkökentälle; tämä solukalvon modifikaatio lisää sen läpäisevyyttä. Elektroporaation jälkeen molekyylit, jotka eivät normaalisti läpäise solukalvoa diffuusion tai aktiivisen kuljetuksen kautta, voivat päästä solunsisäiseen ympäristöön. Siksi elektroporaatio on ihanteellinen menetelmä paikallista lääkkeen antoa varten, erityisesti paikallista bleomysiinin antoa varten.
Elektroporaation ja bleomysiinin yhdistelmää käytetään jo useissa ihovaurioissa, kuten levyepiteelikarsinoomassa, jolloin täydellinen remissio on yllättävän korkea. Erityisesti vaskulaarisissa kasvaimissa, kuten Kaposin sarkoomassa, on äärimmäisen korkea prosenttiosuus täydellisestä remissiosta (90 %), koska bleomysiinin ja elektroporaation yhdistelmä aiheuttaa tuumorin vaskularisaatiossa "verisuonitukoksen" ja intravaskulaarisen tromboosin, mikä johtaa kasvaimen regressioon.
Tämä ilmiö (suonensisäinen tromboosi ja leesion regressio) on juuri hiussuonien epämuodostumien hoidon tarkoitus.
Siksi tutkijat olettavat, että leesionaaliset bleomysiini-injektiot yhdistettynä elektroporaatioon (elektroskleroterapia) voivat olla vaihtoehtoinen hoitovaihtoehto kapillaarien epämuodostumille. Tämän periaatteellisen tutkimuksen tarkoituksena on selvittää tämän mahdollisen hoitovaihtoehdon toteutettavuutta pienessä potilasotoksessa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Alankomaat, 1105AZ
- Rekrytointi
- Academic Medical Center (AMC)
-
Ottaa yhteyttä:
- Sophie E Horbach, MD
- Puhelinnumero: 0031205666679
- Sähköposti: s.e.horbach@amc.uva.nl
-
Ottaa yhteyttä:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
- Sähköposti: a.wolkerstorfer@amc.uva.nl
-
Alatutkija:
- Sophie E Horbach, MD
-
Päätutkija:
- Chantal M van der Horst, MD PhD
-
Alatutkija:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
-
Alatutkija:
- Martijn de Bruin, MSc PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on ≥1 kokonaan tai osittain hypertrofinen kapillaariepämuodostuma, joka ei sijaitse yksinomaan kasvojen ihossa, nivelten päällä tai limakalvokudoksessa
- Ikä ≥ 18 vuotta
- Fitzpatrick-ihotyyppi 1-3 ilman selvää rusketusta
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä ehkäisyä
- Potilaat, joilla on krooninen GFR:n munuaisten vajaatoiminta
- Potilaat, joilla on krooninen keuhkojen vajaatoiminta, aktiivinen keuhkoinfektio tai aikaisempi bleomysiinin keuhkotoksisuus
- Potilaat, joilla on ataksia teleangiectasia
- Potilaat, joilla on aiemmin ollut allergisia reaktioita bleomysiinille
- Potilaat, jotka ovat jo saaneet enimmäisannoksen bleomysiiniä (400 mg tai 400 000 IU/m2)
- Potilaat, joille on istutettu sähkölaitteita, kuten sydämentahdistin tai ICD
- Potilaat, joilla on kliinisesti ilmennyt rytmihäiriö
- Epilepsiapotilaat
- Potilaat, jotka eivät voi palata sairaalaan seurantakäynneille
- Potilaat, jotka eivät todennäköisesti ymmärrä tutkimuksen ehtoja ja riskejä (esim. kognitiivinen rajoite)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Elektroskleroterapia
Yksi kiinnostava alue kapillaarin epämuodostumissa (noin 1,5 x 1,5 cm)
hoidetaan sähköskleroterapialla
|
Intralesionaalisen bleomysiiniskleroterapian ja elektroporaation yhdistelmä
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Intralesionaaliset bleomysiini-injektiot
Yhtä kiinnostavaa aluetta kapillaarien epämuodostumissa hoidetaan intralesionaalisilla bleomysiiniinjektioilla ilman elektroporaatiota
|
Paikalliset leesionaaliset injektiot bleomysiinillä
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Ei hoitoa
Yksi kiinnostava alue kapillaarin epämuodostumissa (noin 1,5 x 1,5 cm)
ei saa hoitaa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaan ja tarkkailijan yleinen arvio kapillaariepämuodostuksesta (POSAS-laite)
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
Muutos potilaan ja tarkkailijan arviossa verisuonisuudesta, pigmentaatiosta, paksuudesta, taipuisuudesta, kohokuviosta, pinta-alasta ja yleisestä mielipiteestä.
|
7 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
Mikä tahansa haittatapahtuma tai vakava haittatapahtuma, joka tapahtuu toimenpiteen jälkeen
|
7 viikkoa
|
|
Kolorimetria
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
Hiussuonien epämuodostuman värin muutos suhteessa vastakkaiseen terveeseen ihoon
|
7 viikkoa
|
|
Optinen kuvantaminen (laserpilkkukuvaus)
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
Muutos veren perfuusiossa mitattuna noninvasiivisella kuvantamisella valolla
|
7 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Chantal M van der Horst, MD PhD, Academic Medical Center (AMC)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, Jolink F, Bloemen PR, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy as a Novel Treatment Option for Hypertrophic Capillary Malformations: A Randomized Controlled Pilot Trial. Dermatol Surg. 2020 Apr;46(4):491-498. doi: 10.1097/DSS.0000000000002191.
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, de Bruin DM, Jansen SM, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy for capillary malformations: study protocol for a randomised within-patient controlled pilot trial. BMJ Open. 2017 Nov 14;7(11):e016401. doi: 10.1136/bmjopen-2017-016401. Erratum In: BMJ Open. 2018 Jan 27;8(1):e016401corr1.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 58824
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .