- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT02883023
Электросклеротерапия капиллярных мальформаций
Электросклеротерапия как новый метод лечения капиллярных мальформаций: пилотное исследование
Капиллярные мальформации (винные пятна) состоят из аномально развитых капилляров в коже. На сегодняшний день лазерная терапия является единственным общепринятым методом лечения капиллярных мальформаций, но эта терапия дает субоптимальный эффект примерно у 50-60% пациентов.
Внутриочаговые инъекции блеомицина (склеротерапия) являются распространенным эффективным вариантом лечения сосудистых мальформаций с кровеносными сосудами большего диаметра. Однако блеомицин не может быть адекватно введен в сосуды малого диаметра при капиллярных мальформациях. Использование электрического поля над тканью (электропорация) может решить эту проблему: оно увеличивает проницаемость клеточной мембраны и, следовательно, способствует локальной доставке лекарств внутри (эндотелиальных) клеток.
Таким образом, электропорация в сочетании со склеротерапией блеомицином («электросклеротерапия») может предложить новые терапевтические возможности для капиллярных мальформаций. Это доказательство принципа исследования направлено на изучение эффективности, безопасности и осуществимости этого потенциального варианта лечения в пилотном исследовании, контролируемом пациентом.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Капиллярные мальформации — это врожденные аномалии капилляров кожи. Эти аномально развитые кровеносные сосуды вызывают красный цвет кожи (также известный как «винное пятно»), часто в сочетании с булыжно-подобным внешним видом кожи. В настоящее время единственным широко распространенным вариантом лечения является лазерная терапия, при которой аномальные кровеносные сосуды воздействуют на фотокоагуляцию. Однако примерно у 50-60% пациентов результаты лечения лазерной терапией субоптимальны. Кроме того, повторное потемнение капиллярной мальформации часто происходит после лазерной терапии. Следовательно, существует потребность в альтернативном варианте лечения, особенно для резистентных к лечению и рецидивирующих капиллярных мальформаций.
Внутриочаговые инъекции блеомицина (склеротерапия) являются распространенным вариантом лечения сосудистых мальформаций кровеносных и лимфатических сосудов большего диаметра (венозные и лимфатические мальформации). По данным литературы, это лечение эффективно примерно у 80-90% больных. К сожалению, диаметр капиллярных сосудов слишком мал, поэтому адекватные локальные инъекции блеомицина при мальформациях капилляров невозможны.
«Электропорация» — это физическое явление, вызывающее изменение структуры клеточных мембран в результате воздействия на клетки кратковременного, но интенсивного электрического поля; эта модификация клеточной мембраны увеличивает ее проницаемость. После электропорации молекулы, которые в норме не пересекают клеточную мембрану ни за счет диффузии, ни за счет активного транспорта, могут достигать внутриклеточной среды. Таким образом, электропорация является идеальным методом для локализованной доставки лекарств, в частности для локализованной доставки блеомицина.
Комбинация электропорации и блеомицина уже используется при различных поражениях кожи, таких как плоскоклеточный рак, с удивительно высокой частотой полной ремиссии. Особенно при сосудистых опухолях, таких как саркома Капоши, наблюдается чрезвычайно высокий процент полной ремиссии (90%), поскольку комбинация блеомицина и электропорации вызывает «сосудистый замок» и внутрисосудистый тромбоз опухолевой васкуляризации, приводя к регрессии опухоли.
Это явление (внутрисосудистый тромбоз и регресс поражения) как раз и является предполагаемым эффектом лечения капиллярной мальформации.
Поэтому исследователи предполагают, что внутриочаговые инъекции блеомицина в сочетании с электропорацией (электросклеротерапией) могут быть альтернативным вариантом лечения капиллярных мальформаций. Это доказательство принципа исследования направлено на изучение осуществимости этого потенциального варианта лечения на небольшой выборке пациентов.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Sophie E Horbach, MD
- Номер телефона: 0031-20-5666679
- Электронная почта: s.e.horbach@amc.uva.nl
Места учебы
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Нидерланды, 1105AZ
- Рекрутинг
- Academic Medical Center (AMC)
-
Контакт:
- Sophie E Horbach, MD
- Номер телефона: 0031205666679
- Электронная почта: s.e.horbach@amc.uva.nl
-
Контакт:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
- Электронная почта: a.wolkerstorfer@amc.uva.nl
-
Младший исследователь:
- Sophie E Horbach, MD
-
Главный следователь:
- Chantal M van der Horst, MD PhD
-
Младший исследователь:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
-
Младший исследователь:
- Martijn de Bruin, MSc PhD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с ≥1 полностью или частично гипертрофической капиллярной мальформацией, расположенной не только на коже лица, коже над суставами или в слизистой оболочке
- Возраст ≥ 18 лет
- Тип кожи по Фитцпатрику 1-3 без явного загара
Критерий исключения:
- Беременные или кормящие женщины
- Женщины с детородным потенциалом, не использующие контрацепцию
- Пациенты с хронической почечной дисфункцией СКФ
- Пациенты с хронической легочной дисфункцией, активными легочными инфекциями или предшествующей легочной токсичностью блеомицина
- Пациенты с атаксией телеангиэктазией
- Пациенты с предыдущими аллергическими реакциями на блеомицин
- Пациенты, которые уже получили максимальную дозу блеомицина (400 мг или 400000 МЕ/м2)
- Пациенты с имплантированными электрическими устройствами, такими как кардиостимуляторы или ИКД.
- Пациенты с клинически выраженной аритмией
- Больные эпилепсией
- Пациенты, которые не могут вернуться в больницу для последующих посещений
- Пациенты, которые, вероятно, не в состоянии понять условия и риски исследования (например, когнитивные нарушения)
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: Электросклеротерапия
Одна интересующая область капиллярной мальформации (примерно 1,5x1,5 см) будет
лечится электросклеротерапией
|
Комбинация внутриочаговой склеротерапии блеомицином и электропорации
Другие имена:
|
Активный компаратор: Внутриочаговые инъекции блеомицина
Одна интересующая область капиллярной мальформации будет обработана внутриочаговыми инъекциями блеомицина без электропорации.
|
Местные внутриочаговые инъекции блеомицина
Другие имена:
|
Без вмешательства: Без лечения
Одна интересующая область капиллярной мальформации (примерно 1,5x1,5 см) будет
не лечиться.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Глобальная оценка капиллярной мальформации пациентом и наблюдателем (инструмент POSAS)
Временное ограничение: 7 недель
|
Изменение оценки пациентом и наблюдателем васкуляризации, пигментации, толщины, податливости, рельефа, площади поверхности и общего мнения.
|
7 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 7 недель
|
Любое нежелательное явление или серьезное нежелательное явление, возникающее после вмешательства
|
7 недель
|
Колориметрия
Временное ограничение: 7 недель
|
Изменение цвета капиллярной мальформации по отношению к контралатеральной здоровой коже
|
7 недель
|
Оптическая визуализация (лазерная спекл-визуализация)
Временное ограничение: 7 недель
|
Изменение перфузии крови, измеренное с помощью неинвазивной визуализации с использованием света
|
7 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Chantal M van der Horst, MD PhD, Academic Medical Center (AMC)
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, Jolink F, Bloemen PR, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy as a Novel Treatment Option for Hypertrophic Capillary Malformations: A Randomized Controlled Pilot Trial. Dermatol Surg. 2020 Apr;46(4):491-498. doi: 10.1097/DSS.0000000000002191.
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, de Bruin DM, Jansen SM, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy for capillary malformations: study protocol for a randomised within-patient controlled pilot trial. BMJ Open. 2017 Nov 14;7(11):e016401. doi: 10.1136/bmjopen-2017-016401. Erratum In: BMJ Open. 2018 Jan 27;8(1):e016401corr1.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 58824
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .