- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02883023
Elektrosklerotherapie bei Kapillarfehlbildungen
Elektrosklerotherapie als neuartige Behandlungsoption für Kapillarfehlbildungen: Eine Pilotstudie
Kapillarfehlbildungen (Feuerbrandflecken) bestehen aus abnormal entwickelten kapillaren Blutgefäßen in der Haut. Bisher ist die Lasertherapie die einzige allgemein anerkannte Behandlungsmethode für Kapillarfehlbildungen, aber diese Therapie hat bei etwa 50-60 % der Patienten eine suboptimale Wirkung.
Intraläsionale Bleomycin-Injektionen (Sklerotherapie) sind eine häufige wirksame Behandlungsoption für Gefäßmissbildungen mit Blutgefäßen mit größeren Durchmessern. Bleomycin kann jedoch nicht ausreichend in die kleinen Gefäße von Kapillarfehlbildungen injiziert werden. Die Verwendung eines elektrischen Feldes über dem Gewebe (Elektroporation) kann dieses Problem lösen: Es erhöht die Permeabilität der Zellmembran und fördert daher die lokalisierte Abgabe von Arzneimitteln innerhalb der (Endothel-)Zellen.
Die Elektroporation in Kombination mit der Bleomycin-Verödung („Elektrosklerotherapie“) könnte daher neue therapeutische Optionen für Kapillarfehlbildungen bieten. Diese Proof-of-Principle-Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit, Sicherheit und Durchführbarkeit dieser potenziellen Behandlungsoption in einer am Patienten kontrollierten Pilotstudie zu untersuchen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Kapillarfehlbildungen sind angeborene Anomalien der Kapillaren in der Haut. Diese abnormal entwickelten Blutgefäße verursachen eine rote Hautfarbe (auch als „Portweinflecken“ bekannt), oft in Kombination mit einem kopfsteinpflasterähnlichen Aussehen der Haut. Derzeit ist die einzige allgemein akzeptierte Behandlungsoption die Lasertherapie, bei der die abnormen Blutgefäße mit Photokoagulation angegriffen werden. Bei etwa 50–60 % der Patienten ist das Behandlungsergebnis der Lasertherapie jedoch suboptimal. Darüber hinaus kommt es nach einer Lasertherapie häufig zu einer erneuten Verdunkelung der Kapillarfehlbildung. Daher besteht Bedarf an einer alternativen Behandlungsoption – insbesondere bei therapieresistenten und rezidivierenden Kapillarfehlbildungen.
Intraläsionale Bleomycin-Injektionen (Sklerotherapie) sind eine gängige Behandlungsoption bei Gefäßfehlbildungen von Blutgefäßen und Lymphgefäßen mit größerem Durchmesser (venöse und lymphatische Malformationen). Laut Literatur ist diese Behandlung bei etwa 80-90 % der Patienten wirksam. Leider ist der Durchmesser der kapillaren Blutgefäße zu klein, und daher sind adäquate lokalisierte Injektionen von Bleomycin bei Kapillarmissbildungen nicht möglich.
„Elektroporation“ ist ein physikalisches Phänomen, das eine Veränderung der Struktur von Zellmembranen bewirkt, indem Zellen einem kurzen, aber intensiven elektrischen Feld ausgesetzt werden; Diese Modifikation der Zellmembran erhöht ihre Durchlässigkeit. Nach der Elektroporation können Moleküle, die normalerweise die Zellmembran weder durch Diffusion noch durch aktiven Transport passieren, die intrazelluläre Umgebung erreichen. Daher ist die Elektroporation ein ideales Verfahren zur lokalisierten Arzneimittelabgabe, insbesondere zur lokalisierten Abgabe von Bleomycin.
Die Kombination aus Elektroporation und Bleomycin wird bereits bei einer Vielzahl von Hautläsionen, wie Plattenepithelkarzinomen, mit einer überraschend hohen Rate an vollständiger Remission eingesetzt. Besonders bei vaskulären Tumoren wie dem Kaposi-Sarkom gibt es einen extrem hohen Prozentsatz an vollständiger Remission (90 %), da die Kombination von Bleomycin und Elektroporation einen „vaskulären Verschluss“ und eine intravaskuläre Thrombose der Tumorvaskularisation verursacht, was zu einer Tumorregression führt.
Dieses Phänomen (intravaskuläre Thrombose und Läsionsregression) ist genau die beabsichtigte Wirkung der Behandlung von Kapillarfehlbildungen.
Die Forscher gehen daher davon aus, dass intraläsionale Bleomycin-Injektionen in Kombination mit Elektroporation (Elektrosklerotherapie) eine alternative Behandlungsoption für Kapillarfehlbildungen sein können. Diese Proof-of-Principle-Studie zielt darauf ab, die Machbarkeit dieser potenziellen Behandlungsoption in einer kleinen Patientenstichprobe zu untersuchen.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Sophie E Horbach, MD
- Telefonnummer: 0031-20-5666679
- E-Mail: s.e.horbach@amc.uva.nl
Studienorte
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Niederlande, 1105AZ
- Rekrutierung
- Academic Medical Center (AMC)
-
Kontakt:
- Sophie E Horbach, MD
- Telefonnummer: 0031205666679
- E-Mail: s.e.horbach@amc.uva.nl
-
Kontakt:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
- E-Mail: a.wolkerstorfer@amc.uva.nl
-
Unterermittler:
- Sophie E Horbach, MD
-
Hauptermittler:
- Chantal M van der Horst, MD PhD
-
Unterermittler:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
-
Unterermittler:
- Martijn de Bruin, MSc PhD
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit ≥1 vollständig oder teilweise hypertropher Kapillarfehlbildung, die nicht ausschließlich in der Gesichtshaut, der Haut über Gelenken oder im Schleimhautgewebe lokalisiert ist
- Alter ≥ 18 Jahre
- Fitzpatrick-Hauttyp 1-3 ohne offensichtliche Sonnenbräune
Ausschlusskriterien:
- Schwangere oder stillende Frauen
- Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht verhüten
- Patienten mit chronischer Nierenfunktionsstörung der GFR
- Patienten mit chronischer Lungenfunktionsstörung, aktiven Lungeninfektionen oder früherer Lungentoxizität von Bleomycin
- Patienten mit Ataxie Teleangiektasie
- Patienten mit früheren allergischen Reaktionen auf Bleomycin
- Patienten, die bereits die maximale Bleomycin-Dosis (400 mg oder 400.000 IE/m2) erhalten haben
- Patienten mit implantierten elektrischen Geräten wie Herzschrittmachern oder ICDs
- Patienten mit klinisch manifestierter Arrhythmie
- Patienten mit Epilepsie
- Patienten, die nicht in der Lage sind, zu Nachsorgeuntersuchungen ins Krankenhaus zurückzukehren
- Patienten, die die Bedingungen und Risiken der Studie wahrscheinlich nicht verstehen können (z. kognitive Beeinträchtigung)
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Elektrosklerotherapie
Eine Region von Interesse in der Kapillarfehlbildung (ca. 1,5 x 1,5 cm) wird
mit Elektrosklerotherapie behandelt werden
|
Kombination aus intraläsionaler Bleomycin-Sklerotherapie und Elektroporation
Andere Namen:
|
Aktiver Komparator: Intraläsionale Bleomycin-Injektionen
Eine interessierende Region der Kapillarfehlbildung wird mit intraläsionalen Bleomycin-Injektionen ohne Elektroporation behandelt
|
Lokale intraläsionale Injektionen mit Bleomycin
Andere Namen:
|
Kein Eingriff: Keine Behandlung
Eine Region von Interesse in der Kapillarfehlbildung (ca. 1,5 x 1,5 cm) wird
nicht behandelt werden.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Globale Patienten- und Beobachterbewertung der Kapillarfehlbildung (POSAS-Instrument)
Zeitfenster: 7 Wochen
|
Veränderung der Patienten- und Beobachterbeurteilung von Vaskularität, Pigmentierung, Dicke, Geschmeidigkeit, Relief, Oberfläche und allgemeiner Meinung.
|
7 Wochen
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 7 Wochen
|
Jedes unerwünschte Ereignis oder schwerwiegende unerwünschte Ereignis, das nach dem Eingriff auftritt
|
7 Wochen
|
Farbmetrik
Zeitfenster: 7 Wochen
|
Farbveränderung der Kapillarfehlbildung gegenüber der kontralateralen gesunden Haut
|
7 Wochen
|
Optische Bildgebung (Laser Speckle Imaging)
Zeitfenster: 7 Wochen
|
Veränderung der Durchblutung, gemessen mit nicht-invasiver Bildgebung unter Verwendung von Licht
|
7 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Chantal M van der Horst, MD PhD, Academic Medical Center (AMC)
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, Jolink F, Bloemen PR, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy as a Novel Treatment Option for Hypertrophic Capillary Malformations: A Randomized Controlled Pilot Trial. Dermatol Surg. 2020 Apr;46(4):491-498. doi: 10.1097/DSS.0000000000002191.
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, de Bruin DM, Jansen SM, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy for capillary malformations: study protocol for a randomised within-patient controlled pilot trial. BMJ Open. 2017 Nov 14;7(11):e016401. doi: 10.1136/bmjopen-2017-016401. Erratum In: BMJ Open. 2018 Jan 27;8(1):e016401corr1.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 58824
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