Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Elektroskleroterapi för kapillärmissbildningar

26 juni 2017 uppdaterad av: Sophie Horbach

Elektroskleroterapi som ett nytt behandlingsalternativ för kapillärmissbildningar: en pilotstudie

Kapillärmissbildningar (portvinsfläckar) består av onormalt utvecklade kapillära blodkärl i huden. Hittills är laserterapi den enda allmänt accepterade behandlingsmetoden för kapillärmissbildningar, men denna terapi har en suboptimal effekt hos cirka 50-60 % av patienterna.

Intralesionala bleomycininjektioner (skleroterapi) är ett vanligt effektivt behandlingsalternativ för vaskulära missbildningar med blodkärl med större diametrar. Bleomycin kan dock inte injiceras adekvat i de små kärlen av kapillärmissbildningar. Användningen av ett elektriskt fält över vävnaden (elektroporation) kan lösa detta problem: det ökar cellmembranpermeabiliteten och främjar därför lokaliserad leverans av läkemedel inom (endotelceller).

Elektroporation i kombination med bleomycinskleroterapi ('elektroskleroterapi') kan därför erbjuda nya terapeutiska alternativ för kapillärmissbildningar. Denna principiella studie syftar till att undersöka effektiviteten, säkerheten och genomförbarheten av detta potentiella behandlingsalternativ i en inom-patientkontrollerad pilotstudie.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Kapillärmissbildningar är medfödda avvikelser i kapillärerna i huden. Dessa onormalt utvecklade blodkärl orsakar en röd färg på huden (även känd som "portvinsfläckar"), ofta i kombination med en kullerstensliknande aspekt av huden. För närvarande är det enda allmänt accepterade behandlingsalternativet laserterapi, där de onormala blodkärlen riktas mot fotokoagulation. Hos cirka 50-60 % av patienterna är emellertid behandlingsresultatet av laserterapi suboptimalt. Dessutom inträffar ofta återförmörkning av kapillärmissbildningen efter laserterapi. Därför finns det ett behov av ett alternativt behandlingsalternativ - speciellt för behandlingsresistenta och återkommande kapillärmissbildningar.

Intralesionala bleomycininjektioner (skleroterapi) är ett vanligt behandlingsalternativ för vaskulära missbildningar av blodkärl och lymfkärl med större diameter (venösa och lymfatiska missbildningar). Enligt litteraturen är denna behandling effektiv hos cirka 80-90 % av patienterna. Tyvärr är diametern på kapillärblodkärlen för liten, och därför är tillräckliga lokaliserade injektioner av bleomycin inte möjliga vid kapillärmissbildningar.

"Elektroporation" är ett fysiskt fenomen som orsakar en förändring av cellmembranens struktur genom att celler utsätts för ett kort men intensivt elektriskt fält; denna modifiering av cellmembranet ökar dess permeabilitet. Efter elektroporering kan molekyler som normalt inte passerar cellmembranet, antingen genom diffusion eller genom aktiv transport, nå den intracellulära miljön. Därför är elektroporering en idealisk metod för lokaliserad läkemedelstillförsel, i synnerhet för lokaliserad bleomycintillförsel.

Kombinationen av elektroporation och bleomycin används redan i en mängd olika hudskador, såsom skivepitelcancer, med en förvånansvärt hög grad av fullständig remission. Speciellt i vaskulära tumörer, såsom Kaposi-sarkom, finns en extremt hög andel fullständig remission (90 %), eftersom kombinationen av bleomycin och elektroporation orsakar en "vaskulär låsning" och intravaskulär trombos av tumörvaskularisering, vilket leder till tumörregression.

Detta fenomen (intravaskulär trombos och lesionsregression) är exakt den avsedda effekten av behandling av kapillärmissbildning.

Utredarna antar därför att intralesionala bleomycininjektioner kombinerat med elektroporation (elektroskleroterapi) kan vara ett alternativt behandlingsalternativ för kapillärmissbildningar. Denna principiella studie syftar till att utforska genomförbarheten av detta potentiella behandlingsalternativ i ett litet patienturval.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Nederländerna
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Nederländerna, 1105AZ
        • Rekrytering
        • Academic Medical Center (AMC)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Sophie E Horbach, MD
        • Huvudutredare:
          • Chantal M van der Horst, MD PhD
        • Underutredare:
          • Albert Wolkerstorfer, MD PhD
        • Underutredare:
          • Martijn de Bruin, MSc PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med ≥1 helt eller delvis hypertrofisk kapillärmissbildning som inte enbart lokaliseras i ansiktets hud, huden över lederna eller i slemhinnevävnaden
  • Ålder ≥ 18 år
  • Fitzpatrick hudtyp 1-3 utan tydlig solbränna

Exklusions kriterier:

  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Kvinnor i fertil ålder som inte använder preventivmedel
  • Patienter med kronisk njurdysfunktion av GFR
  • Patienter med kronisk lungdysfunktion, aktiva lunginfektioner eller tidigare bleomycin-lungtoxicitet
  • Patienter med ataxi teleangiectasia
  • Patienter med tidigare allergiska reaktioner mot bleomycin
  • Patienter som redan fått den maximala dosen bleomycin (400 mg eller 400 000 IE/m2)
  • Patienter med implanterade elektriska apparater som pacemaker eller ICD
  • Patienter med kliniskt manifesterad arytmi
  • Patienter med epilepsi
  • Patienter som inte kan återvända till sjukhuset för uppföljningsbesök
  • Patienter som sannolikt inte kan förstå villkoren och riskerna med studien (t.ex. kognitiv försämring)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Elektroskleroterapi
En region av intresse i kapillärmissbildningen (cirka 1,5x1,5 cm) kommer att behandlas med elektroskleroterapi
Övrig: Elektroskleroterapi
Kombination av intralesional bleomycin skleroterapi och elektroporation
Andra namn:
  • Elektrokemoterapi
Aktiv komparator: Intralesionala bleomycininjektioner
En region av intresse i kapillärmissbildningen kommer att behandlas med intralesionala bleomycininjektioner utan elektroporering
Läkemedel: Intralesional bleomycininjektion
Lokala intralesionala injektioner med bleomycin
Andra namn:
  • bleomycin skleroterapi
Inget ingripande: Ingen behandling
En region av intresse i kapillärmissbildningen (cirka 1,5x1,5 cm) kommer att inte behandlas.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Patient och observatör global bedömning av kapillärmissbildning (POSAS-instrument)
Tidsram: 7 veckor
Förändring i patientens och observatörens bedömning av vaskularitet, pigmentering, tjocklek, böjlighet, lättnad, yta och allmän åsikt.
7 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: 7 veckor
Alla biverkningar eller allvarliga biverkningar som inträffar efter intervention
7 veckor
Kolorimetri
Tidsram: 7 veckor
Förändring i färg på kapillär missbildning i förhållande till den kontralaterala friska huden
7 veckor
Optisk bildbehandling (laserfläckavbildning)
Tidsram: 7 veckor
Förändring i blodperfusion mätt med icke-invasiv bildbehandling med ljus
7 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sophie Horbach

Samarbetspartners

IGEA

Utredare

  • Huvudutredare: Chantal M van der Horst, MD PhD, Academic Medical Center (AMC)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2016

Primärt slutförande (Förväntat)

1 januari 2018

Avslutad studie (Förväntat)

1 mars 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 augusti 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 augusti 2016

Första postat (Uppskatta)

30 augusti 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 juni 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 juni 2017

Senast verifierad

1 juni 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 58824

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera