- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02883023
Elektroskleroterapia malformacji naczyń włosowatych
Elektroskleroterapia jako nowa opcja leczenia malformacji naczyń włosowatych: badanie pilotażowe
Wady rozwojowe naczyń włosowatych (plamy z wina porto) składają się z nieprawidłowo rozwiniętych naczyń włosowatych w skórze. Do tej pory laseroterapia jest jedyną powszechnie akceptowaną metodą leczenia malformacji naczyń włosowatych, ale ta terapia ma suboptymalny efekt u około 50-60% pacjentów.
Doogniskowe zastrzyki z bleomycyny (skleroterapia) są powszechną skuteczną opcją leczenia malformacji naczyniowych z naczyniami krwionośnymi o większej średnicy. Jednak bleomycyny nie można odpowiednio wstrzykiwać do małych naczyń w malformacjach naczyń włosowatych. Zastosowanie pola elektrycznego nad tkanką (elektroporacja) może rozwiązać ten problem: zwiększa przepuszczalność błony komórkowej, a zatem sprzyja miejscowemu dostarczaniu leków do komórek (śródbłonka).
Elektroporacja w połączeniu ze skleroterapią bleomycyną („elektroskleroterapia”) może zatem oferować nowe możliwości terapeutyczne wad wrodzonych naczyń włosowatych. To badanie potwierdzające zasady ma na celu zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa i wykonalności tej potencjalnej opcji leczenia w kontrolowanym badaniu pilotażowym z udziałem pacjentów.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Wady rozwojowe naczyń włosowatych to wrodzone nieprawidłowości naczyń włosowatych w skórze. Te nieprawidłowo rozwinięte naczynia krwionośne powodują czerwone zabarwienie skóry (znane również jako „plamy z wina porto”), często w połączeniu z wyglądem przypominającym bruk. Obecnie jedyną powszechnie akceptowaną opcją leczenia jest laseroterapia, w której nieprawidłowe naczynia krwionośne są celowane za pomocą fotokoagulacji. Jednak u około 50-60% pacjentów wynik leczenia laseroterapią jest suboptymalny. Ponadto po terapii laserowej często dochodzi do ponownego ciemnienia malformacji naczyń włosowatych. W związku z tym istnieje zapotrzebowanie na alternatywną opcję leczenia – zwłaszcza w przypadku opornych na leczenie i nawracających malformacji naczyń włosowatych.
Doogniskowe iniekcje bleomycyny (skleroterapia) są powszechną opcją leczenia malformacji naczyniowych naczyń krwionośnych i naczyń limfatycznych o większej średnicy (malformacje żylne i limfatyczne). Według piśmiennictwa leczenie to jest skuteczne u około 80-90% pacjentów. Niestety średnica naczyń włosowatych jest zbyt mała, przez co nie jest możliwe odpowiednie miejscowe wstrzyknięcie bleomycyny w malformacjach naczyń włosowatych.
„Elektroporacja” to zjawisko fizyczne, które powoduje zmianę struktury błon komórkowych poprzez wystawienie komórek na krótkie, ale intensywne pole elektryczne; ta modyfikacja błony komórkowej zwiększa jej przepuszczalność. Po elektroporacji cząsteczki, które normalnie nie przechodzą przez błonę komórkową ani na drodze dyfuzji, ani transportu aktywnego, mogą przedostać się do środowiska wewnątrzkomórkowego. Dlatego elektroporacja jest idealną metodą miejscowego dostarczania leków, w szczególności miejscowego dostarczania bleomycyny.
Połączenie elektroporacji i bleomycyny jest już stosowane w różnych zmianach skórnych, takich jak rak płaskonabłonkowy, z zaskakująco wysokim odsetkiem całkowitej remisji. Szczególnie w przypadku guzów naczyniowych, takich jak mięsak Kaposiego, odsetek całkowitej remisji (90%) jest niezwykle wysoki, ponieważ połączenie bleomycyny i elektroporacji powoduje „blokadę naczyń” i wewnątrznaczyniową zakrzepicę unaczynienia guza, prowadząc do regresji guza.
Zjawisko to (zakrzepica wewnątrznaczyniowa i regresja zmian) jest dokładnie zamierzonym efektem leczenia malformacji naczyń włosowatych.
Badacze stawiają zatem hipotezę, że doogniskowe zastrzyki z bleomycyny w połączeniu z elektroporacją (elektroskleroterapią) mogą stanowić alternatywną opcję leczenia malformacji naczyń włosowatych. To badanie potwierdzające zasadę ma na celu zbadanie wykonalności tej potencjalnej opcji leczenia na małej grupie pacjentów.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Sophie E Horbach, MD
- Numer telefonu: 0031-20-5666679
- E-mail: s.e.horbach@amc.uva.nl
Lokalizacje studiów
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Holandia, 1105AZ
- Rekrutacyjny
- Academic Medical Center (AMC)
-
Kontakt:
- Sophie E Horbach, MD
- Numer telefonu: 0031205666679
- E-mail: s.e.horbach@amc.uva.nl
-
Kontakt:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
- E-mail: a.wolkerstorfer@amc.uva.nl
-
Pod-śledczy:
- Sophie E Horbach, MD
-
Główny śledczy:
- Chantal M van der Horst, MD PhD
-
Pod-śledczy:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
-
Pod-śledczy:
- Martijn de Bruin, MSc PhD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z ≥1 całkowicie lub częściowo przerośniętą malformacją naczyń włosowatych, która nie jest zlokalizowana wyłącznie w skórze twarzy, skórze pokrywającej stawy lub w tkance błony śluzowej
- Wiek ≥ 18 lat
- Typ skóry Fitzpatricka 1-3 bez widocznej opalenizny
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Kobiety w wieku rozrodczym niestosujące antykoncepcji
- Pacjenci z przewlekłą dysfunkcją nerek GFR
- Pacjenci z przewlekłymi zaburzeniami czynności płuc, czynnymi infekcjami płucnymi lub wcześniejszym zatruciem płucnym bleomycyną
- Pacjenci z ataksją teleangiektazją
- Pacjenci z wcześniejszymi reakcjami alergicznymi na bleomycynę
- Pacjenci, którzy otrzymali już maksymalną dawkę bleomycyny (400 mg lub 400 000 j.m./m2)
- Pacjenci z wszczepionymi urządzeniami elektrycznymi, takimi jak rozruszniki serca lub ICD
- Pacjenci z klinicznie objawiającą się arytmią
- Pacjenci z epilepsją
- Pacjenci, którzy nie mogą wrócić do szpitala na wizyty kontrolne
- Pacjenci, którzy prawdopodobnie nie są w stanie zrozumieć warunków i ryzyka związanego z badaniem (np. upośledzenie funkcji poznawczych)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Elektroskleroterapia
Jeden obszar zainteresowania malformacją naczyń włosowatych (około 1,5 x 1,5 cm) będzie
leczyć elektroskleroterapią
|
Połączenie doogniskowej skleroterapii bleomycyną i elektroporacji
Inne nazwy:
|
Aktywny komparator: Doogniskowe zastrzyki z bleomycyny
Jeden obszar zainteresowania malformacją naczyń włosowatych będzie leczony doogniskowymi wstrzyknięciami bleomycyny bez elektroporacji
|
Miejscowe iniekcje doogniskowe z bleomycyną
Inne nazwy:
|
Brak interwencji: Brak leczenia
Jeden obszar zainteresowania malformacją naczyń włosowatych (około 1,5 x 1,5 cm) będzie
nie leczyć.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Ogólna ocena malformacji naczyń włosowatych przez pacjenta i obserwatora (instrument POSAS)
Ramy czasowe: 7 tygodni
|
Zmiana w ocenie przez pacjenta i obserwatora unaczynienia, pigmentacji, grubości, giętkości, reliefu, pola powierzchni i opinii ogólnej.
|
7 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 7 tygodni
|
Każde zdarzenie niepożądane lub poważne zdarzenie niepożądane występujące po interwencji
|
7 tygodni
|
Kolorymetria
Ramy czasowe: 7 tygodni
|
Zmiana koloru malformacji naczyń włosowatych w stosunku do przeciwległej zdrowej skóry
|
7 tygodni
|
Obrazowanie optyczne (laserowe obrazowanie plamkowe)
Ramy czasowe: 7 tygodni
|
Zmiana perfuzji krwi mierzona za pomocą nieinwazyjnego obrazowania przy użyciu światła
|
7 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Chantal M van der Horst, MD PhD, Academic Medical Center (AMC)
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, Jolink F, Bloemen PR, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy as a Novel Treatment Option for Hypertrophic Capillary Malformations: A Randomized Controlled Pilot Trial. Dermatol Surg. 2020 Apr;46(4):491-498. doi: 10.1097/DSS.0000000000002191.
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, de Bruin DM, Jansen SM, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy for capillary malformations: study protocol for a randomised within-patient controlled pilot trial. BMJ Open. 2017 Nov 14;7(11):e016401. doi: 10.1136/bmjopen-2017-016401. Erratum In: BMJ Open. 2018 Jan 27;8(1):e016401corr1.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 58824
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Malformacje naczyniowe
-
Kasr El Aini HospitalZakończonyExta Vascular Woda płucnaEgipt