- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02883023
Elettroscleroterapia per malformazioni capillari
Elettroscleroterapia come nuova opzione terapeutica per le malformazioni capillari: uno studio pilota
Le malformazioni capillari (macchie di vino porto) consistono in vasi sanguigni capillari sviluppati in modo anomalo nella pelle. Ad oggi, la terapia laser è l'unica modalità di trattamento ampiamente accettata per le malformazioni capillari, ma questa terapia ha un effetto subottimale in circa il 50-60% dei pazienti.
Le iniezioni intralesionali di bleomicina (scleroterapia) sono un'opzione terapeutica efficace comune per le malformazioni vascolari con vasi sanguigni di diametro maggiore. Tuttavia, la bleomicina non può essere iniettata adeguatamente nei vasi di piccole dimensioni delle malformazioni capillari. L'uso di un campo elettrico sul tessuto (elettroporazione) può risolvere questo problema: aumenta la permeabilità della membrana cellulare e quindi promuove la consegna localizzata di farmaci, all'interno delle cellule (endoteliali).
L'elettroporazione in combinazione con la scleroterapia con bleomicina ("elettroscleroterapia") può quindi offrire nuove opzioni terapeutiche per le malformazioni capillari. Questo studio di prova di principio mira a esplorare l'efficacia, la sicurezza e la fattibilità di questa potenziale opzione terapeutica in uno studio pilota controllato all'interno del paziente.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le malformazioni capillari sono anomalie congenite dei capillari della pelle. Questi vasi sanguigni sviluppati in modo anomalo causano un colore rosso della pelle (noto anche come "macchia vino porto"), spesso in combinazione con un aspetto della pelle simile a un ciottolo. Attualmente, l'unica opzione di trattamento ampiamente accettata è la terapia laser, in cui i vasi sanguigni anomali vengono presi di mira con la fotocoagulazione. Tuttavia, in circa il 50-60% dei pazienti, l'esito del trattamento della terapia laser non è ottimale. Inoltre, dopo la terapia laser si verifica spesso un nuovo oscuramento della malformazione capillare. Pertanto, è necessaria un'opzione terapeutica alternativa, in particolare per le malformazioni capillari resistenti al trattamento e ricorrenti.
Le iniezioni intralesionali di bleomicina (scleroterapia) sono un'opzione terapeutica comune per le malformazioni vascolari dei vasi sanguigni e dei vasi linfatici di diametro maggiore (malformazioni venose e linfatiche). Secondo la letteratura, questo trattamento è efficace in circa l'80-90% dei pazienti. Sfortunatamente, il diametro dei vasi sanguigni capillari è troppo piccolo e pertanto non sono possibili adeguate iniezioni localizzate di bleomicina nelle malformazioni capillari.
L''elettroporazione' è un fenomeno fisico che provoca un'alterazione della struttura delle membrane cellulari attraverso l'esposizione delle cellule ad un campo elettrico breve ma intenso; questa modifica della membrana cellulare ne aumenta la permeabilità. Dopo l'elettroporazione, le molecole che normalmente non attraversano la membrana cellulare, né per diffusione né per trasporto attivo, possono raggiungere l'ambiente intracellulare. Pertanto, l'elettroporazione è un metodo ideale per la somministrazione localizzata di farmaci, in particolare per la somministrazione localizzata di bleomicina.
La combinazione di elettroporazione e bleomicina è già utilizzata in una varietà di lesioni cutanee, come il carcinoma a cellule squamose, con un tasso sorprendentemente alto di remissione completa. Soprattutto nei tumori vascolari, come il sarcoma di Kaposi, vi è una percentuale estremamente elevata di remissione completa (90%), poiché la combinazione di bleomicina ed elettroporazione provoca un 'blocco vascolare' e una trombosi intravascolare della vascolarizzazione tumorale, portando alla regressione del tumore.
Questo fenomeno (trombosi intravascolare e regressione della lesione) è esattamente l'effetto desiderato del trattamento della malformazione capillare.
I ricercatori ipotizzano quindi che le iniezioni intralesionali di bleomicina combinate con l'elettroporazione (elettroscleroterapia) possano essere un'opzione terapeutica alternativa per le malformazioni capillari. Questo studio di prova di principio mira a esplorare la fattibilità di questa potenziale opzione terapeutica in un piccolo campione di pazienti.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Sophie E Horbach, MD
- Numero di telefono: 0031-20-5666679
- Email: s.e.horbach@amc.uva.nl
Luoghi di studio
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Olanda, 1105AZ
- Reclutamento
- Academic Medical Center (AMC)
-
Contatto:
- Sophie E Horbach, MD
- Numero di telefono: 0031205666679
- Email: s.e.horbach@amc.uva.nl
-
Contatto:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
- Email: a.wolkerstorfer@amc.uva.nl
-
Sub-investigatore:
- Sophie E Horbach, MD
-
Investigatore principale:
- Chantal M van der Horst, MD PhD
-
Sub-investigatore:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
-
Sub-investigatore:
- Martijn de Bruin, MSc PhD
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con ≥1 malformazione capillare completamente o parzialmente ipertrofica non localizzata esclusivamente nella pelle del viso, nella pelle sovrastante le articolazioni o nel tessuto della mucosa
- Età ≥ 18 anni
- Fitzpatrick fototipo 1-3 senza abbronzatura evidente
Criteri di esclusione:
- Donne incinte o che allattano
- Donne in età fertile che non usano contraccettivi
- Pazienti con disfunzione renale cronica di GFR
- Pazienti con disfunzione polmonare cronica, infezioni polmonari attive o precedente tossicità polmonare da bleomicina
- Pazienti con atassia teleangectasia
- Pazienti con precedenti reazioni allergiche alla bleomicina
- Pazienti che hanno già ricevuto la dose massima di bleomicina (400 mg o 400.000 UI/m2)
- Pazienti con dispositivi elettrici impiantati come pacemaker o ICD
- Pazienti con aritmia clinicamente manifesta
- Pazienti con epilessia
- Pazienti che non sono in grado di tornare in ospedale per le visite di controllo
- Pazienti che probabilmente non sono in grado di comprendere i termini e i rischi dello studio (ad es. decadimento cognitivo)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Elettroscleroterapia
Una regione di interesse nella malformazione capillare (circa 1,5x1,5 cm) sarà
essere trattata con l'elettroscleroterapia
|
Combinazione di scleroterapia con bleomicina intralesionale ed elettroporazione
Altri nomi:
|
Comparatore attivo: Iniezioni intralesionali di bleomicina
Una regione di interesse nella malformazione capillare sarà trattata con iniezioni intralesionali di bleomicina senza elettroporazione
|
Iniezioni intralesionali locali con bleomicina
Altri nomi:
|
Nessun intervento: Nessun trattamento
Una regione di interesse nella malformazione capillare (circa 1,5x1,5 cm) sarà
non essere trattato.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Valutazione globale del paziente e dell'osservatore della malformazione capillare (strumento POSAS)
Lasso di tempo: 7 settimane
|
Cambiamento nella valutazione del paziente e dell'osservatore di vascolarizzazione, pigmentazione, spessore, flessibilità, rilievo, superficie e opinione generale.
|
7 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Eventi avversi
Lasso di tempo: 7 settimane
|
Qualsiasi evento avverso o evento avverso grave verificatosi dopo l'intervento
|
7 settimane
|
Colorimetria
Lasso di tempo: 7 settimane
|
Cambiamento di colore della malformazione capillare in relazione alla cute sana controlaterale
|
7 settimane
|
Imaging ottico (imaging laser speckle)
Lasso di tempo: 7 settimane
|
Variazione della perfusione sanguigna misurata con imaging non invasivo utilizzando la luce
|
7 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Chantal M van der Horst, MD PhD, Academic Medical Center (AMC)
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, Jolink F, Bloemen PR, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy as a Novel Treatment Option for Hypertrophic Capillary Malformations: A Randomized Controlled Pilot Trial. Dermatol Surg. 2020 Apr;46(4):491-498. doi: 10.1097/DSS.0000000000002191.
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, de Bruin DM, Jansen SM, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy for capillary malformations: study protocol for a randomised within-patient controlled pilot trial. BMJ Open. 2017 Nov 14;7(11):e016401. doi: 10.1136/bmjopen-2017-016401. Erratum In: BMJ Open. 2018 Jan 27;8(1):e016401corr1.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 58824
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .