Electroescleroterapia para Malformaciones Capilares
Electroescleroterapia como nueva opción de tratamiento para malformaciones capilares: un estudio piloto
Las malformaciones capilares (manchas en vino de Oporto) consisten en vasos sanguíneos capilares anormalmente desarrollados en la piel. Hasta la fecha, la terapia con láser es la única modalidad de tratamiento ampliamente aceptada para las malformaciones capilares, pero esta terapia tiene un efecto subóptimo en aproximadamente el 50-60% de los pacientes.
Las inyecciones intralesionales de bleomicina (escleroterapia) son una opción de tratamiento común y eficaz para las malformaciones vasculares con vasos sanguíneos de mayor diámetro. Sin embargo, la bleomicina no puede inyectarse adecuadamente en los vasos de pequeño tamaño de las malformaciones capilares. El uso de un campo eléctrico sobre el tejido (electroporación) puede resolver este problema: aumenta la permeabilidad de la membrana celular y, por lo tanto, promueve la administración localizada de fármacos dentro de las células (endoteliales).
Por lo tanto, la electroporación en combinación con la escleroterapia con bleomicina ("electroescleroterapia") puede ofrecer nuevas opciones terapéuticas para las malformaciones capilares. Este estudio de prueba de principio tiene como objetivo explorar la eficacia, la seguridad y la viabilidad de esta posible opción de tratamiento en un estudio piloto controlado por pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las malformaciones capilares son anomalías congénitas de los capilares de la piel. Estos vasos sanguíneos anormalmente desarrollados causan un color rojo en la piel (también conocido como "mancha de vino de Oporto"), a menudo en combinación con un aspecto de la piel como un guijarro. Actualmente, la única opción de tratamiento ampliamente aceptada es la terapia con láser, en la que los vasos sanguíneos anormales se tratan con fotocoagulación. Sin embargo, en aproximadamente el 50-60% de los pacientes, el resultado del tratamiento con láser es subóptimo. Además, a menudo se produce un oscurecimiento de la malformación capilar después de la terapia con láser. Por lo tanto, existe la necesidad de una opción de tratamiento alternativa, especialmente para las malformaciones capilares recurrentes y resistentes al tratamiento.
Las inyecciones intralesionales de bleomicina (escleroterapia) son una opción de tratamiento habitual para las malformaciones vasculares de los vasos sanguíneos y vasos linfáticos de mayor diámetro (malformaciones venosas y linfáticas). Según la literatura, este tratamiento es efectivo en aproximadamente el 80-90% de los pacientes. Desafortunadamente, el diámetro de los vasos sanguíneos capilares es demasiado pequeño y, por lo tanto, las inyecciones localizadas adecuadas de bleomicina no son posibles en las malformaciones capilares.
La 'electroporación' es un fenómeno físico que provoca una alteración de la estructura de las membranas celulares mediante la exposición de las células a un campo eléctrico corto pero intenso; esta modificación de la membrana celular aumenta su permeabilidad. Después de la electroporación, las moléculas que normalmente no atraviesan la membrana celular, ya sea por difusión o por transporte activo, pueden llegar al medio intracelular. Por lo tanto, la electroporación es un método ideal para la administración localizada de fármacos, en particular para la administración localizada de bleomicina.
La combinación de electroporación y bleomicina ya se usa en una variedad de lesiones cutáneas, como el carcinoma de células escamosas, con una tasa sorprendentemente alta de remisión completa. Especialmente en tumores vasculares, como el sarcoma de Kaposi, hay un porcentaje extremadamente alto de remisión completa (90%), ya que la combinación de bleomicina y electroporación provoca un 'bloqueo vascular' y una trombosis intravascular de la vascularización del tumor, lo que lleva a la regresión del tumor.
Este fenómeno (trombosis intravascular y regresión de la lesión) es exactamente el efecto deseado del tratamiento de las malformaciones capilares.
Por lo tanto, los investigadores plantean la hipótesis de que las inyecciones intralesionales de bleomicina combinadas con electroporación (electroescleroterapia) pueden ser una opción de tratamiento alternativa para las malformaciones capilares. Este estudio de prueba de principio tiene como objetivo explorar la viabilidad de esta posible opción de tratamiento en una pequeña muestra de pacientes.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Noord-Holland
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Amsterdam, Noord-Holland, Países Bajos, 1105AZ
- Reclutamiento
- Academic Medical Center (AMC)
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Contacto:
- Sophie E Horbach, MD
- Número de teléfono: 0031205666679
- Correo electrónico: s.e.horbach@amc.uva.nl
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Contacto:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
- Correo electrónico: a.wolkerstorfer@amc.uva.nl
-
Sub-Investigador:
- Sophie E Horbach, MD
-
Investigador principal:
- Chantal M van der Horst, MD PhD
-
Sub-Investigador:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
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Sub-Investigador:
- Martijn de Bruin, MSc PhD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con ≥1 malformación capilar total o parcialmente hipertrófica no localizada exclusivamente en la piel de la cara, la piel que recubre las articulaciones o en el tejido mucoso
- Edad ≥ 18 años
- Piel Fitzpatrick tipo 1-3 sin bronceado evidente
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Mujeres en edad fértil que no utilizan métodos anticonceptivos
- Pacientes con disfunción renal crónica de la TFG
- Pacientes con disfunción pulmonar crónica, infecciones pulmonares activas o toxicidad pulmonar previa por bleomicina
- Pacientes con ataxia teleangiectasia
- Pacientes con reacciones alérgicas previas a la bleomicina
- Pacientes que ya recibieron la dosis máxima de bleomicina (400 mg o 400000 UI/m2)
- Pacientes con dispositivos eléctricos implantados como marcapasos o DAI
- Pacientes con arritmia clínicamente manifiesta
- Pacientes con epilepsia
- Pacientes que no pueden regresar al hospital para las visitas de seguimiento.
- Pacientes que probablemente no puedan comprender los términos y riesgos del estudio (p. deterioro cognitivo)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Electroescleroterapia
Una región de interés en la malformación capilar (aproximadamente 1,5x1,5 cm) será
ser tratado con electroescleroterapia
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Combinación de escleroterapia con bleomicina intralesional y electroporación
Otros nombres:
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Comparador activo: Inyecciones intralesionales de bleomicina
Una región de interés en la malformación capilar será tratada con inyecciones intralesionales de bleomicina sin electroporación
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Inyecciones intralesionales locales con bleomicina
Otros nombres:
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Sin intervención: Sin tratamiento
Una región de interés en la malformación capilar (aproximadamente 1,5x1,5 cm) será
no ser tratado.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación global del paciente y del observador de la malformación capilar (instrumento POSAS)
Periodo de tiempo: 7 semanas
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Cambio en la evaluación del paciente y del observador de la vascularización, la pigmentación, el grosor, la flexibilidad, el relieve, el área de superficie y la opinión general.
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7 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: 7 semanas
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Cualquier evento adverso o evento adverso grave que ocurra después de la intervención
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7 semanas
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Colorimetría
Periodo de tiempo: 7 semanas
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Cambio de coloración de la malformación capilar en relación con la piel sana contralateral
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7 semanas
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Imágenes ópticas (imágenes de motas láser)
Periodo de tiempo: 7 semanas
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Cambio en la perfusión sanguínea medido con imágenes no invasivas usando luz
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7 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Chantal M van der Horst, MD PhD, Academic Medical Center (AMC)
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, Jolink F, Bloemen PR, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy as a Novel Treatment Option for Hypertrophic Capillary Malformations: A Randomized Controlled Pilot Trial. Dermatol Surg. 2020 Apr;46(4):491-498. doi: 10.1097/DSS.0000000000002191.
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, de Bruin DM, Jansen SM, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy for capillary malformations: study protocol for a randomised within-patient controlled pilot trial. BMJ Open. 2017 Nov 14;7(11):e016401. doi: 10.1136/bmjopen-2017-016401. Erratum In: BMJ Open. 2018 Jan 27;8(1):e016401corr1.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 58824
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