Électrosclérothérapie des malformations capillaires
L'électrosclérothérapie comme nouvelle option de traitement des malformations capillaires : une étude pilote
Les malformations capillaires (taches de vin de Porto) consistent en des vaisseaux sanguins capillaires anormalement développés dans la peau. À ce jour, la thérapie au laser est la seule modalité de traitement largement acceptée pour les malformations capillaires, mais cette thérapie a un effet sous-optimal chez environ 50 à 60 % des patients.
Les injections intralésionnelles de bléomycine (sclérothérapie) sont une option de traitement efficace courante pour les malformations vasculaires avec des vaisseaux sanguins de plus grand diamètre. Cependant, la bléomycine ne peut pas être injectée de manière adéquate dans les vaisseaux de petite taille des malformations capillaires. L'utilisation d'un champ électrique sur le tissu (électroporation) peut résoudre ce problème : il augmente la perméabilité de la membrane cellulaire et favorise donc la délivrance localisée de médicaments, à l'intérieur des cellules (endothéliales).
L'électroporation en association avec la sclérothérapie à la bléomycine (« électrosclérothérapie ») peut donc offrir de nouvelles options thérapeutiques pour les malformations capillaires. Cette étude de preuve de principe vise à explorer l'efficacité, l'innocuité et la faisabilité de cette option de traitement potentielle dans une étude pilote contrôlée intra-patient.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les malformations capillaires sont des anomalies congénitales des capillaires de la peau. Ces vaisseaux sanguins anormalement développés provoquent une couleur rouge de la peau (également connue sous le nom de «tache de vin de Porto»), souvent en combinaison avec un aspect de la peau en forme de pavé. Actuellement, la seule option de traitement largement acceptée est la thérapie au laser, dans laquelle les vaisseaux sanguins anormaux sont ciblés par photocoagulation. Cependant, chez environ 50 à 60 % des patients, le résultat du traitement au laser est sous-optimal. De plus, un assombrissement de la malformation capillaire se produit souvent après une thérapie au laser. Par conséquent, il existe un besoin pour une option de traitement alternative - en particulier pour les malformations capillaires résistantes au traitement et récurrentes.
Les injections intralésionnelles de bléomycine (sclérothérapie) sont une option de traitement courante pour les malformations vasculaires des vaisseaux sanguins et des vaisseaux lymphatiques de plus grand diamètre (malformations veineuses et lymphatiques). Selon la littérature, ce traitement est efficace chez environ 80 à 90 % des patients. Malheureusement, le diamètre des vaisseaux sanguins capillaires est trop petit et, par conséquent, des injections localisées adéquates de bléomycine ne sont pas possibles dans les malformations capillaires.
« L'électroporation » est un phénomène physique qui provoque une altération de la structure des membranes cellulaires par l'exposition des cellules à un champ électrique court mais intense ; cette modification de la membrane cellulaire augmente sa perméabilité. Après électroporation, des molécules qui normalement ne traversent pas la membrane cellulaire, soit par diffusion, soit par transport actif, peuvent atteindre le milieu intracellulaire. Par conséquent, l'électroporation est une méthode idéale pour l'administration localisée de médicaments, en particulier pour l'administration localisée de bléomycine.
La combinaison de l'électroporation et de la bléomycine est déjà utilisée dans une variété de lésions cutanées, telles que le carcinome épidermoïde, avec un taux étonnamment élevé de rémission complète. En particulier dans les tumeurs vasculaires, telles que le sarcome de Kaposi, il existe un pourcentage extrêmement élevé de rémission complète (90 %), car la combinaison de la bléomycine et de l'électroporation provoque un « verrou vasculaire » et une thrombose intravasculaire de la vascularisation tumorale, entraînant une régression tumorale.
Ce phénomène (thrombose intravasculaire et régression des lésions) est exactement l'effet recherché du traitement des malformations capillaires.
Les chercheurs émettent donc l'hypothèse que les injections intralésionnelles de bléomycine combinées à l'électroporation (électrosclérothérapie) peuvent être une option de traitement alternative pour les malformations capillaires. Cette étude de preuve de principe vise à explorer la faisabilité de cette option de traitement potentielle dans un petit échantillon de patients.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
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Noord-Holland
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Amsterdam, Noord-Holland, Pays-Bas, 1105AZ
- Recrutement
- Academic Medical Center (AMC)
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Contact:
- Sophie E Horbach, MD
- Numéro de téléphone: 0031205666679
- E-mail: s.e.horbach@amc.uva.nl
-
Contact:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
- E-mail: a.wolkerstorfer@amc.uva.nl
-
Sous-enquêteur:
- Sophie E Horbach, MD
-
Chercheur principal:
- Chantal M van der Horst, MD PhD
-
Sous-enquêteur:
- Albert Wolkerstorfer, MD PhD
-
Sous-enquêteur:
- Martijn de Bruin, MSc PhD
-
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Patients présentant ≥ 1 malformation capillaire totalement ou partiellement hypertrophique non exclusivement localisée dans la peau du visage, la peau recouvrant les articulations ou dans les tissus muqueux
- Âge ≥ 18 ans
- Type de peau Fitzpatrick 1-3 sans bronzage évident
Critère d'exclusion:
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Femmes en âge de procréer n'utilisant pas de contraception
- Patients présentant un dysfonctionnement rénal chronique du DFG
- Patients atteints de dysfonctionnement pulmonaire chronique, d'infections pulmonaires actives ou d'antécédents de toxicité pulmonaire à la bléomycine
- Patients atteints d'ataxie téléangiectasie
- Patients ayant des antécédents de réactions allergiques à la bléomycine
- Patients ayant déjà reçu la dose maximale de bléomycine (400 mg ou 400 000 UI/m2)
- Patients porteurs d'appareils électriques implantés tels que des stimulateurs cardiaques ou des DAI
- Patients présentant une arythmie cliniquement manifestée
- Patients atteints d'épilepsie
- Patients qui ne peuvent pas retourner à l'hôpital pour des visites de suivi
- Les patients qui ne sont probablement pas en mesure de comprendre les termes et les risques de l'étude (par ex. déficience cognitive)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Électrosclérothérapie
Une région d'intérêt dans la malformation capillaire (environ 1,5 x 1,5 cm)
être traité par électrosclérothérapie
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Combinaison de sclérothérapie à la bléomycine intralésionnelle et d'électroporation
Autres noms:
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Comparateur actif: Injections intralésionnelles de bléomycine
Une région d'intérêt dans la malformation capillaire sera traitée avec des injections intralésionnelles de bléomycine sans électroporation
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Injections intralésionnelles locales de bléomycine
Autres noms:
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Aucune intervention: Aucun traitement
Une région d'intérêt dans la malformation capillaire (environ 1,5 x 1,5 cm)
ne pas être traité.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation globale des malformations capillaires par le patient et l'observateur (instrument POSAS)
Délai: 7 semaines
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Changement dans l'évaluation par le patient et l'observateur de la vascularisation, de la pigmentation, de l'épaisseur, de la souplesse, du relief, de la surface et de l'opinion générale.
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7 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Événements indésirables
Délai: 7 semaines
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Tout événement indésirable ou événement indésirable grave survenant après l'intervention
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7 semaines
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Colorimétrie
Délai: 7 semaines
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Changement de couleur de la malformation capillaire par rapport à la peau saine controlatérale
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7 semaines
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Imagerie optique (imagerie laser speckle)
Délai: 7 semaines
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Modification de la perfusion sanguine mesurée par imagerie non invasive utilisant la lumière
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7 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Chantal M van der Horst, MD PhD, Academic Medical Center (AMC)
Publications et liens utiles
Publications générales
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, Jolink F, Bloemen PR, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy as a Novel Treatment Option for Hypertrophic Capillary Malformations: A Randomized Controlled Pilot Trial. Dermatol Surg. 2020 Apr;46(4):491-498. doi: 10.1097/DSS.0000000000002191.
- Horbach SER, Wolkerstorfer A, de Bruin DM, Jansen SM, van der Horst CMAM. Electrosclerotherapy for capillary malformations: study protocol for a randomised within-patient controlled pilot trial. BMJ Open. 2017 Nov 14;7(11):e016401. doi: 10.1136/bmjopen-2017-016401. Erratum In: BMJ Open. 2018 Jan 27;8(1):e016401corr1.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 58824
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