Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AFQ056 kieltenoppimiseen lapsille, joilla on FXS (FX-LEARN)

perjantai 15. syyskuuta 2023 päivittänyt: Elizabeth Berry-Kravis

AFQ056:n vaikutukset kielenoppimiseen pienillä lapsilla, joilla on hauras X-oireyhtymä (FXS)

Yleistavoitteena on muuttaa mekanismiin kohdistetun farmakoterapian kehittämisen paradigmaa hermoston kehityshäiriöissä ja tarjota lopullinen testi mGluR-teorialle ihmisillä määrittämällä, voiko AFQ056, negatiivinen mGluR5-modulaattori, parantaa hermoston plastisuutta kieltenoppimisen muodossa intensiivinen kielellinen interventio hyvin pienille lapsille, joilla on hauras X-oireyhtymä. Tässä tutkimuksessa käytetään siksi innovatiivista, mutta tutkivaa uutta koesuunnitelmaa kehittääkseen erilainen tapa tutkia sellaisen aineen tehoa, jolla on merkittävää tukea keskushermoston plastisuuteen kohdistuvana lääkkeenä kehityshäiriön prekliinisissä malleissa. Jos suunnittelu onnistuu, tämä tutkimus voi toimia mallina tuleville kokeille mekaanisesti kohdistetuista hoidoista, jotka vaikuttavat hermoston plastisuuteen muissa hermoston kehityshäiriöissä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kokeessa käytetään kaksoissokkoutettua lumelääkekontrolloitua rinnakkaisryhmää joustavan annoksen pakotettua titraussuunnitelmaa, jossa 100 FXS-potilasta, iältään 32 kuukautta - 6 vuotta, siirtyy 12 kuukauden pituiseen sokkohoitovaiheeseen, jonka aikana heidät satunnaistetaan 1: 1 AFQ056:een tai lumelääkkeeseen, jota seuraa 8 kuukauden (avoin etiketti) jatkovaihe, jossa kaikkia osallistujia hoidetaan aktiivisella lääkkeellä. Joustava annossuunnittelu jäljittelee käytäntöä, ottaa huomioon erilaisen vasteen ja tunnetun lasten välisen vaihtelun lääketasoissa AFQ056:n kanssa ja mahdollistaa suurimman siedetyn annoksen (MTD), joka on todennäköisesti tehokkain.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

110

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Davis, California, Yhdysvallat, 95817
        • Univeristy of California - Davis
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • St Louis Children's Hospital (Washington University School of Medicine)
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10605
        • Columbia University - New York Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Ikä 32 kuukaudesta 6 vuoteen seulonnassa (käynti 1).

  2. Siinä on täysi FMR1-mutaatio.

    **Huom. Mosaiikki on sallittua

  3. DQ<75 laskettuna Mullen Scales of Early Learning -asteikoista seulontahetkellä.

  4. Vanhempi tai laillinen huoltaja on käytettävissä ja pystyy kommunikoimaan hyvin tutkijan kanssa, noudattamaan tutkimusvaatimuksia ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen.

    **Huomautus**Vanhemman tai laillisen huoltajan, joka allekirjoittaa suostumuslomakkeen, tulee olla kielitoimia hallinnoiva henkilö

  5. Englanti on kotona puhuttu ensisijainen kieli ja oppiaineen ensimmäinen kieli on englanti.

  6. Täytä kriteerit, jotka osoittavat todisteita tahallisesta viestinnästä, joka perustuu vanhempien haastatteluun viestintäkelpoisuusseulontatyökalun kautta.

    **Huomautus** Kelpoisuusseulontatyökalussa – Viestintä, lapsella on oltava seulonnan aikana:

    1. Osa 1: Vastaus KYLLÄ; lapsi käyttää vähintään 5 puhuttua sanaa merkitsemään kohteita päivittäin.

      TAI

    2. Kohta 2: Vähintään 3 KYLLÄ vastausta kohtiin 1-10, jos lapsella ei ole vähintään 5 puhuttua sanaa.

  7. Tuottaa vähintään kolme tahallista viestintätoimea painotetun viestinnän toistonäytteen jäsennellyssä osassa seulontahetkellä.

    **Huom: koehenkilöt saavat käyttää augmentatiivisia viestintälaitteita koko tutkimuksen ajan, jos laite on koehenkilön ensisijainen viestintämuoto ja laite on määrätty tutkittavalle SLP:ssä.

  8. Vakaa käyttäytymis- ja muu hoito-ohjelma 30 päivää ennen seulontaa.

    **Huomautus: Potilaat saavat jatkaa standardihoitojaan koko tutkimuksen ajan, mutta niitä ei muuteta tutkimuksen plasebojohdon tai lumelääkekontrolloidun osan aikana koulun aikatauluista johtuvien tavanomaisten muutosten ulkopuolella.

  9. Kaikkien samanaikaisten psykotrooppisten lääkkeiden vakaa annostelu, paitsi piristeet, vähintään 60 päivää ennen seulontaa. Stimulanttien (erityisesti metyylifenidaatin ja amfetamiinin varianttien) erittäin lyhyen puoliintumisajan vuoksi näiden lääkkeiden vakaa hoito-ohjelma vaaditaan vain 2 viikon ajan.

    • Huomautus** GABA-, glutamaatti- ja/tai mGluR5-reseptoreihin vaikuttavat lääkkeet ovat poissulkevia, eivätkä ne ole sallittuja tutkimukseen osallistumisen aikana. Lisäksi stimulanttiohjelmat voivat sisältää lyhyt- ja pitkävaikutteisten muotojen yhdistelmiä, ja niitä voidaan ottaa eri ajoituksella tai annostuksella eri viikonpäivinä (esim. Annokset voidaan jättää väliin viikonloppuisin tai koulun vapaapäivinä, ja lisäannoksia voidaan antaa joinakin päivinä terapiaistuntoihin myöhemmin samana päivänä). Tarkoituksena on pitää seulonnan aikana käytetyt annokset ja hoito-ohjelma yhdenmukaisina kokeen aikana, vaikka lääkkeen otossa olisikin eroja eri päivinä. CBD-öljyn tai hamppupohjaisten aineiden käyttö Internetin kautta on laillista. ovat sallittuja edellyttäen, että annosteluohjelma on ollut johdonmukainen vähintään 60 päivää ennen seulontaa ja pysyy samana koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit

  1. GABA-, glutamaatti- ja/tai mGluR5-reseptoreihin tai transmissioon vaikuttavien lääkkeiden käyttö.

    • Huomautus** Hoito akamprosaatilla, amantadiinilla, budipiinilla, karbetosiinilla, sykloseriinillä, dekstrometorfaanilla, felbamaatilla, ketamiinilla, litiumilla, minosykliinillä, memantiinilla, oksitosiinilla, remasemidilla, raseemisella baklofeenilla, rilutsolilla, fycampalla, tutkittavalla mGluR5-statiineilla, ja/tai ekskluusiostatiineilla.
    • Huomautus** Ravintolisänä otettu litium on sallittu, jos annos on alle 5 mg/vrk. 5 mg:n vuorokausiannos on suositeltu ruokavalion saanti, joten sitä ei pidetä terapeuttisena. Litiumin annostuksen on pysyttävä samana koko tutkimuksen ajan, ja se on dokumentoitava samanaikaiseen lääkityslokiin.

  2. Epästabiili kohtaushäiriö, joka määritellään millä tahansa kohtauksella seulontakäyntiä edeltäneiden 6 kuukauden aikana ja/tai muutoksilla kouristuslääkkeiden annoksessa 60 päivää ennen seulontaa.

    **Huomautus** Levetirasetaamin ja okskarbatsepiinin käyttö ovat sallittuja kouristuslääkkeitä.

  3. Minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen käyttö tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä tai tutkimuslääkkeen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan, kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa tutkimuskäyntien loppuun asti (tai pidempään, jos paikalliset määräykset sitä edellyttävät).
  4. Aiempi yliherkkyys AFQ056:lle tai jollekin mGluR-antagonistille.
  5. Aiempi tai esiintynyt kliinisesti merkittävä minkä tahansa tärkeimmän elinjärjestelmän sairaus viimeisen 2 vuoden aikana ennen seulontaa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, neurologiset, kardiovaskulaariset, endokriiniset, aineenvaihdunta-, munuais- tai ruoansulatuskanavan sairaudet. Tämä ei sisällä FXS:n tyypillisiä piirteitä, kuten psykologisia oireita tai aiempia epilepsiakohtauksia.
  6. Merkittävä akuutti sairaus, joka ei parantunut kokonaan vähintään neljä viikkoa ennen seulontakäyntiä.
  7. Tutkijan mielestä poikkeavat laboratorioarvot seulonnassa ovat kliinisesti merkittäviä ja voivat vaarantaa tutkittavan turvallisuuden.
  8. Samanaikaisten lääkkeiden käyttö (tai käyttö vähintään 5 puoliintumisajan sisällä ennen annostelua), jotka ovat voimakkaita/kohtalaisia ​​CYP1A1/2:n, CYP2C9/19:n tai CYP3A4:n estäjiä tai indusoijia (ks. liite B).
  9. Koehenkilöt, jotka eivät tutkijan mielestä pysty noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.
  10. Immuunikatosairauksien esiintyminen seulonnan aikana sairaushistorian perusteella, mukaan lukien positiivinen HIV-testitulos.
  11. Aiemmin positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) tai hepatiitti C -tulos seulonnan aikana.
  12. Itsemurha-ajatusten ja/tai itsemurhayritysten historia tai olemassaolo.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kaksoissokko AFQ056 kieliinterventiolla

4 kuukauden yksisokkoutetun lumelääkehoidon aloitusjakson jälkeen FXS-potilaat satunnaistettiin saamaan AFQ056-suspensiota suun kautta kahdesti päivässä 8 kuukauden kaksoissokkohoitojakson aikana.

Kaksoissokkohoitojakson aikana AFQ056-hoitoryhmän koehenkilöt aloittivat annoksella 25 mg AFQ056:ta kahdesti vuorokaudessa ja titrattiin heidän suurimmalle siedetylle annokselleen 7 viikon aikana. 7 viikon kuluttua annos vahvistettiin, ja 2 kuukauden käynnillä aloitettiin intensiivinen kieliinterventio. Koehenkilöt jatkoivat kielellistä interventiota jatkaen samalla vakaalla AFQ056-annoksella (vaihtelut 12,5 mg:sta kahdesti vuorokaudessa 100 mg:aan kahdesti vuorokaudessa) seuraavan 6 kuukauden ajan.

Turvallisuus- ja tehoarvioinnit suoritettiin koko ajan.
Lääke: AFQ056
12,5 mg - 100 mg oraalisuspensiota (neste)
Muut nimet:
  • Mavoglurantti
Muut: Kielen interventio

Kaikki koehenkilöt aloittavat intensiivisen kielellisen intervention 2 kuukautta AFQ056- tai lumelääkehoidon aloittamisen jälkeen ja jatkavat interventiota tutkimuksen loppuun asti.

Kieliinterventiota hoitaa koulutettu kieliasiantuntija klinikkakäynneillä ja kotona synkronisilla videoneuvotteluistunnoilla. Puhekielen kliinikko toimittaa intervention myöhemmin vanhemmalle viikoittaisen kliinikkovalmennuksen, kotitehtävien ja palauteistuntojen kautta.

Kielellinen interventio on suunniteltu auttamaan vanhempia oppimaan ja käyttämään verbaalisesti reagoivia vuorovaikutusstrategioita useammin ja tehokkaammin koko heidän päivittäisen vuorovaikutuksensa lastensa kanssa.
Placebo Comparator: Kaksoissokko-placebo kielellä

Neljän kuukauden yksisokkoutetun lumelääkehoidon aloitusjakson jälkeen FXS-potilaat satunnaistettiin saamaan lumelääkesuspensiota suun kautta kahdesti päivässä 8 kuukauden kaksoissokkohoitojakson aikana.

Kaksoissokkohoitojakson aikana annosta titrattiin vastaavan lumelääkkeen suurimmaksi siedetyksi annokseksi 7 viikon aikana. 7 viikon kuluttua annos vahvistettiin, ja 2 kuukauden käynnillä aloitettiin intensiivinen kieliinterventio. Koehenkilöt jatkoivat kielellistä interventiota jatkaen samalla lumelääkettä seuraavan 6 kuukauden ajan.

Turvallisuus- ja tehoarvioinnit suoritettiin koko ajan.
Muut: Kielen interventio

Kaikki koehenkilöt aloittavat intensiivisen kielellisen intervention 2 kuukautta AFQ056- tai lumelääkehoidon aloittamisen jälkeen ja jatkavat interventiota tutkimuksen loppuun asti.

Kieliinterventiota hoitaa koulutettu kieliasiantuntija klinikkakäynneillä ja kotona synkronisilla videoneuvotteluistunnoilla. Puhekielen kliinikko toimittaa intervention myöhemmin vanhemmalle viikoittaisen kliinikkovalmennuksen, kotitehtävien ja palauteistuntojen kautta.

Kielellinen interventio on suunniteltu auttamaan vanhempia oppimaan ja käyttämään verbaalisesti reagoivia vuorovaikutusstrategioita useammin ja tehokkaammin koko heidän päivittäisen vuorovaikutuksensa lastensa kanssa.

Lääke: Plasebo
Plasebo oraalisuspensio (neste)
Kokeellinen: Open Label AFQ056 kieliinterventiolla

Kahdeksan kuukauden hoidon jälkeen lumekontrolloidussa vaiheessa kaikkien koehenkilöiden arvioinnit suoritettiin ja heille annettiin mahdollisuus osallistua avoimeen jatkotutkimukseen (OLE), jossa kaikki koehenkilöt saivat AFQ056:n. OLE alkoi 2 kuukauden joustavalla annoksen titrauksella kunkin kohteen suurimman siedetyn annoksen mukaan, mitä seurasi vakaa hoitojakso. Koehenkilöt jatkoivat myös kielellistä interventiota laajennusvaiheen ajan.

Stabiilihoidon kesto riippui siitä, milloin kohde otettiin mukaan tutkimukseen. Ennen 15.-30.6.2019 ilmoittautuneet saivat 6 kuukauden vakaan hoidon. 15.6.2019 jälkeen ilmoittautuneiden stabiilihoitojaksoa lyhennettiin liukuvasti siten, että heidän hoitonsa tarvittaessa vieroituksella päättyi ennen 31.8.2021 (tutkimuslääkkeen vanheneminen).
Lääke: AFQ056
12,5 mg - 100 mg oraalisuspensiota (neste)
Muut nimet:
  • Mavoglurantti
Muut: Kielen interventio

Kaikki koehenkilöt aloittavat intensiivisen kielellisen intervention 2 kuukautta AFQ056- tai lumelääkehoidon aloittamisen jälkeen ja jatkavat interventiota tutkimuksen loppuun asti.

Kieliinterventiota hoitaa koulutettu kieliasiantuntija klinikkakäynneillä ja kotona synkronisilla videoneuvotteluistunnoilla. Puhekielen kliinikko toimittaa intervention myöhemmin vanhemmalle viikoittaisen kliinikkovalmennuksen, kotitehtävien ja palauteistuntojen kautta.

Kielellinen interventio on suunniteltu auttamaan vanhempia oppimaan ja käyttämään verbaalisesti reagoivia vuorovaikutusstrategioita useammin ja tehokkaammin koko heidän päivittäisen vuorovaikutuksensa lastensa kanssa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos painotetussa lapsen tarkoituksellisen viestinnän pisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 8 kuukauteen asti

Painotettu lapsen tarkoituksellisen viestinnän pistemäärä on johdettu 22 minuutin puolistrukturoidusta tutkija-/lapsileikkiistunnosta. Strukturoitujen ja strukturoimattomien komponenttien pisteet saadaan kertomalla jokainen tahallinen viestintätoimi seuraavilla painoilla: ei-verbaalinen = 1; yksi symboli = 2; ja useita symboleja = 3. Nämä kaksi pistettä lasketaan yhteen, jolloin saadaan lopputulos. Korkeammat pisteet osoittavat enemmän lapsilähtöistä viestintää. Maksimipistemäärää ei ole.

Asteikko annettiin lähtötasolla, kuukaudella 2, kuukaudella 4, kuukaudella 6 ja kuukaudella 8. Yhdistelmäpistemäärä, joka edustaa kuukausina 2, 4, 6 ja 8 laskettujen arvioitujen muutospisteiden keskiarvoa, kirjattiin. Korkeampi pienimmän neliösumman keskiarvo tarkoittaa suurempaa kasvua WCS-pisteissä lähtötasosta.
Lähtötilanne 8 kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos Mullenin varhaisen oppimisen asteikoissa (MSEL) kehitysosamäärä (DQ)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 8 kuukauteen asti

Mullen Scales of Early Learning (MSEL) -kehitysosamäärä (DQ) lasketaan laskemalla kehitysikävastaavien keskiarvo Mullenin neljältä osa-alueelta (visuaalinen vastaanotto, hienomotorisuus, vastaanottava kieli ja ekspressiivinen kieli) kehitysiän löytämiseksi kuukausina jaettuna kronologinen ikä kuukausina, kerrottuna sitten 100:lla. DQ voi vaihdella 1 - 70. Korkeampi DQ tarkoittaa parempaa suorituskykyä MSEL:ssä.

MSEL annettiin lähtötasolla, kuukaudella 2 ja kuukaudella 8. Yhdistelmäpistemäärä, joka edustaa kuukausina 2 ja 8 laskettujen arvioitujen muutospisteiden keskiarvoa, kirjattiin. Negatiivinen pienimmän neliösumman keskiarvo osoittaa DQ:iden nettolaskua ajan myötä. Negatiivisempi pienimmän neliösumman keskiarvo tarkoittaa suurempaa negatiivista muutosta DQ:issa ajan myötä.
Lähtötilanne 8 kuukauteen asti
Muutos Mullenin varhaisen oppimisen asteikoissa (MSEL) ekspressiivisen kielen alapisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 8 kuukauteen asti

MSEL mittaa suorituskykyä viidellä ala-asteikolla, mukaan lukien ilmaisuvoimainen kieli. Ekspressiivisen kielen alueen mahdollisten alipisteiden vaihteluväli on 1-50. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa suorituskykyä / enemmän ilmaisukielen käyttöä

MSEL annettiin lähtötasolla, kuukaudella 2 ja kuukaudella 8. Yhdistelmäpistemäärä, joka edustaa kuukausina 2 ja 8 laskettujen arvioitujen muutospisteiden keskiarvoa, kirjattiin. Positiivinen pienimmän neliösumman keskiarvo ilmaisee positiivisen nettomuutoksen ekspressiivisen kielen pisteissä ajan myötä. Korkeampi pienimmän neliösumman keskiarvo tarkoittaa suurempaa muutosta ekspressiivisen kielen pisteissä ajan myötä.
Lähtötilanne 8 kuukauteen asti
Muutos Vinelandin mukautuvan käyttäytymisasteikon (Vineland-3) yhdistelmäpisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 8 kuukauteen asti

Vineland-3-yhdistelmäpistemäärä saadaan koehenkilön mukautuvan toiminnan tasosta kommunikoinnin, päivittäisten taitojen, sosiaalistumisen ja motoristen taitojen aloilla. Mahdollisten yhdistelmäpisteiden vaihteluväli on 20-140, ja korkeampi pistemäärä osoittaa korkeampaa mukautuvan toiminnan tasoa.

Vineland-3 annettiin lähtötilanteessa 2, 4, 6 ja 8. Yhdistelmäpistemäärä, joka edustaa kuukausina 2, 4, 6 ja 8 laskettujen arvioitujen muutospisteiden keskiarvoa, kirjattiin. Positiivinen pienimmän neliösumman keskiarvo osoittaa yhdistelmäpisteiden nettolisäyksen ajan myötä. Korkeampi pienimmän neliösumman keskiarvo tarkoittaa suurempaa muutosta yhdistelmäpisteissä ajan myötä.
Lähtötilanne 8 kuukauteen asti
Muutos Vinelandin mukautuvan käyttäytymisasteikon (Vineland-3) viestintäalapisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 8

Vineland-3:n kommunikaatioalue tutkii adaptiivista toimintaa vastaanottavassa, ekspressiivisessä ja kirjoitetussa kielessä. Viestintäalueen mahdollisten alipisteiden vaihteluväli on 20-140, ja korkeampi pistemäärä osoittaa edistyneempää kielenkäyttöä.

Vineland-3 annettiin lähtötilanteessa 2, 4, 6 ja 8. Yhdistelmäpistemäärä, joka edustaa kuukausina 2, 4, 6 ja 8 laskettujen arvioitujen muutospisteiden keskiarvoa, kirjattiin. Positiivinen pienimmän neliösumman keskiarvo osoittaa viestintäpisteiden nettolisäyksen ajan myötä. Korkeampi pienimmän neliösumman keskiarvo tarkoittaa suurempaa muutosta viestintäpisteissä ajan myötä.
Lähtötilanne ja kuukausi 8
Muutos esikouluikäisten kieliasteikossa (PLS-5) Expressive Communication Score
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 8

PLS-5 on kattava kehittävä kielenarviointi, joka edellyttää, että lapsi osoittaa kohtia tai vastaa niihin suullisesti. Ilmaisuvoiman kielen raakapisteet kerättiin tästä testistä. Pisteiden ylärajaa on vaikea määrittää, koska ei ole selvää, että lapsen kommunikointikertojen lukumäärää rajoitetaan, ellei sitä aseteta keinotekoisesti (esim. kerran sekunnissa 11 minuutin vapaassa leikissä). Alaraja on nolla lapselle, joka ei tuota kommunikaatiotoimia.

PLS-5 annettiin lähtötasolla, kuukaudella 2 ja kuukaudella 8. Yhdistelmäpistemäärä, joka edustaa kuukausina 2 ja 8 laskettujen arvioitujen muutospisteiden keskiarvoa, kirjattiin. Korkeampi pienimmän neliösumman keskiarvo tarkoittaa suurempaa muutosta PLS-5-viestintäpisteissä 8 kuukauden aikana.
Lähtötilanne ja kuukausi 8
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) Puhuttujen sanojen määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 8
MacArthur-Bates CDI on vanhempien haastattelu, jonka avulla voidaan seurata lapsen edistymistä sanojen, lauseiden ja monimutkaisemman kielen kehittämisessä. Arviointi koostuu kahdesta osasta, mukaan lukien "Lasten käyttämät sanat", 680-sanainen sanaston tarkistuslista, jossa vanhempi ilmoittaa sanavaraston sanat, joita lapsi säännöllisesti tuottaa puhutulla kielellä, ja "Lauseet ja kielioppi" -arvioinnista useista kieliopin ja sanan näkökohdista. loppuja. MacArthur-Bates CDI:n puhuttujen sanojen määrä kirjataan korkeammilla pisteillä, mikä osoittaa enemmän käytettyjä sanoja / parempaa kielen kehitystä 8. kuukaudessa.
Kuukausi 8
Positiivisen vasteen saaneiden osallistujien määrä kliinisen yleisvaikutelman paranemisen perusteella - Parantumisen (CGI-I) kokonaistoimintopisteiden perusteella
Aikaikkuna: Kuukausi 8

CGI-I:n suorittaminen edellyttää, että kliinikko arvioi, kuinka paljon tutkimukseen osallistujan sairaus on parantunut tai pahentunut verrattuna perustilaan. Tätä tutkimusta varten kullakin soveltuvalla käynnillä annetaan kaksi CGI-I-sarjaa - yksi liittyy kieleen/viestintään ja toinen yleistoimintoon. Kokonaistoiminto CGI-I ottaa huomioon kaikki toiminta-alueet, mukaan lukien kognitio, mukautuva käyttäytyminen ja sopeutumaton käyttäytyminen. CGI-I on 7-pisteinen asteikko, joka sisältää seuraavat arvosanat: 1 = erittäin paljon parantunut, 2 = paljon parantunut, 3 = vähän parantunut, 4 = ei muutosta, 5 = vähän huonompi, 6 = paljon huonompi, 7 = erittäin huono paljon pahempi.

CGI-I arvioitiin kaikilla tutkimuskäynneillä seulonnan jälkeen. Tämä mitta osoittaa niiden osallistujien määrän, joilla on positiivinen CGI-I-pistemäärä, mikä osoittaa havaitun paranemisen 8. kuukaudessa.
Kuukausi 8

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Elizabeth Berry-Kravis

Yhteistyökumppanit

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 17. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 17. toukokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 17. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 28. syyskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. syyskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 30. syyskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 10. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ORA 15060903
  • 1U01NS096767-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa