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AFQ056 für das Sprachenlernen bei Kindern mit FXS (FX-LEARN)

15. September 2023 aktualisiert von: Elizabeth Berry-Kravis

Auswirkungen von AFQ056 auf das Sprachenlernen bei kleinen Kindern mit Fragilem-X-Syndrom (FXS)

Die übergeordneten Ziele bestehen darin, das Paradigma für die Entwicklung einer Mechanismus-gerichteten Pharmakotherapie bei neurologischen Entwicklungsstörungen zu ändern und einen endgültigen Test der mGluR-Theorie beim Menschen bereitzustellen, indem festgestellt wird, ob AFQ056, ein negativer mGluR5-Modulator, die neurale Plastizität in Form von Sprachlernen während einer verbessern kann intensive Sprachintervention bei sehr jungen Kindern mit fragilem X-Syndrom. Diese Studie wird daher ein innovatives, aber exploratives neues Studiendesign verwenden, um einen anderen Weg zu entwickeln, um die Wirksamkeit eines Wirkstoffs mit erheblicher Unterstützung als Medikament zu untersuchen, das auf die ZNS-Plastizität in vorklinischen Modellen einer Entwicklungsstörung abzielt. Wenn das Design erfolgreich ist, kann diese Studie als Modell für zukünftige Versuche mit mechanistisch zielgerichteten Behandlungen dienen, die auf neuraler Plastizität bei anderen neurologischen Entwicklungsstörungen wirken.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird ein doppelblindes, placebokontrolliertes Parallelgruppendesign mit erzwungener Titration mit flexibler Dosis verwenden, bei dem 100 Probanden mit FXS im Alter von 32 Monaten bis 6 Jahren in eine 12-monatige verblindete Behandlungsphase eintreten, in der sie randomisiert werden 1: 1 bis AFQ056 oder Placebo, gefolgt von einer 8-monatigen (offenen) Verlängerungsphase, in der alle Teilnehmer mit dem Wirkstoff behandelt werden. Das flexible Dosisdesign ahmt die Praxis nach, berücksichtigt die unterschiedliche Reaktionsfähigkeit und die bekannte Variabilität der Arzneimittelspiegel von Kind zu Kind mit AFQ056 und ermöglicht die Verwendung der maximal tolerierten Dosis (MTD), die wahrscheinlich am effektivsten ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

110

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Davis, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Univeristy of California - Davis
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St Louis Children's Hospital (Washington University School of Medicine)
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10605
        • Columbia University - New York Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Alter 32 Monate bis einschließlich 6 Jahre beim Screening (Besuch 1).

  2. Hat eine FMR1-Vollmutation.

    **Hinweis Das Vorhandensein von Mosaizismus ist zulässig

  3. DQ<75 berechnet aus den Mullen-Skalen des frühen Lernens zum Zeitpunkt des Screenings.

  4. Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter ist verfügbar und in der Lage, gut mit dem Prüfer zu kommunizieren, die Studienanforderungen einzuhalten und eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

    **Hinweis** Der Elternteil oder Erziehungsberechtigte, der die Einverständniserklärung unterzeichnet, sollte die Person sein, die die Sprachintervention durchführt

  5. Englisch ist die Hauptsprache, die zu Hause gesprochen wird, und die Muttersprache des Subjekts ist Englisch.

  6. Erfüllen Sie die Kriterien, die den Nachweis einer absichtlichen Kommunikation auf der Grundlage eines Elterninterviews über ein Tool zur Überprüfung der Kommunikationsberechtigung anzeigen.

    **Hinweis** Zum Eignungsprüfungstool – Kommunikation muss das Kind zum Zeitpunkt der Prüfung Folgendes haben:

    1. Abschnitt 1: Antwort JA; Das Kind verwendet täglich mindestens 5 gesprochene Wörter, um Gegenstände zu kennzeichnen.

      ODER

    2. Abschnitt 2: Mindestens 3 JA-Antworten auf die Punkte 1-10, wenn das Kind nicht mindestens 5 gesprochene Wörter hat.

  7. Produziert zum Zeitpunkt der Vorführung 3 oder mehr absichtliche Kommunikationshandlungen im strukturierten Teil der gewichteten Kommunikationsspielprobe.

    **Hinweis: Die Probanden dürfen während der gesamten Studie unterstützende Kommunikationsgeräte verwenden, wenn das Gerät die primäre Kommunikationsform des Probanden ist und das Gerät dem Probanden von einem SLP verschrieben wurde.

  8. Stabiles Verhaltens- und anderes Therapieschema für 30 Tage vor dem Screening.

    **Hinweis: Die Patienten dürfen ihre Standardtherapien während der gesamten Studie fortsetzen, diese werden jedoch während des Placebo-Einleitungs- oder Placebo-kontrollierten Teils der Studie nicht geändert, abgesehen von den Standardänderungen, die sich aus den Stundenplänen der Schule ergeben.

  9. Stabile Dosierung aller gleichzeitigen Psychopharmaka außer Stimulanzien für mindestens 60 Tage vor dem Screening. Aufgrund der sehr kurzen Halbwertszeit von Stimulanzien (insbesondere Methylphenidat- und Amphetaminvarianten) ist eine stabile Behandlung dieser Medikamente nur für 2 Wochen erforderlich.

    • Hinweis** Medikamente, die die Rezeptoren des GABA-, Glutamat- und/oder mGluR5-Signalwegs beeinflussen, sind ausgeschlossen und während der Studienteilnahme nicht erlaubt. Darüber hinaus können Stimulanzien Kombinationen aus kurz- und langwirksamen Formen umfassen und können mit unterschiedlichen Zeitpunkten oder Dosierungen an verschiedenen Wochentagen eingenommen werden (z. Dosen können an Wochenenden oder schulfreien Tagen ausgelassen werden und zusätzliche Dosen können an einigen Tagen für Therapiesitzungen später am Tag gegeben werden). Die Absicht besteht darin, die zum Zeitpunkt des Screenings verwendeten Dosen und Behandlungsschemata während der Studie konsistent zu halten, auch wenn es einige Unterschiede in der Art und Weise gibt, wie das Medikament an verschiedenen Tagen eingenommen wird. Verwendung von CBD-Öl oder Substanzen auf Hanfbasis, die legal über das Internet verkauft werden können sind zulässig, sofern das Dosierungsschema mindestens 60 Tage vor dem Screening konsistent war und während der gesamten Studie gleich bleibt.

Ausschlusskriterien

  1. Verwendung von Medikamenten, die GABA-, Glutamat- und/oder mGluR5-Signalweg-Rezeptoren oder -Übertragung beeinflussen.

    • Hinweis** Die Behandlung mit Acamprosat, Amantadin, Budipin, Carbetocin, Cycloserin, Dextromethorphan, Felbamat, Ketamin, Lithium, Minocyclin, Memantin, Oxytocin, Remacemid, racemischem Baclofen, Riluzol, Fycampa, mGluR5-Medikamenten in der Prüfphase und/oder Statinen ist ausgeschlossen.
    • Hinweis** Die Einnahme von Lithium als Nahrungsergänzungsmittel ist erlaubt, wenn die Dosis weniger als 5 mg/Tag beträgt. Eine Dosis von 5 mg/Tag ist die empfohlene Menge an Nahrungsaufnahme und wird daher nicht als therapeutisch angesehen. Die Lithiumdosis muss während der gesamten Studiendauer gleich bleiben und im Begleitmedikationsprotokoll dokumentiert werden.

  2. Instabiles Anfallsleiden, definiert durch Anfälle in den 6 Monaten vor dem Screening-Besuch und/oder jede Änderung der Dosierung von Antikonvulsiva in den 60 Tagen vor dem Screening.

    **Hinweis** Die Verwendung von Levetiracetam und Oxcarbazepin gehört zu den zugelassenen Antikonvulsiva.

  3. Verwendung eines anderen Prüfpräparats zum Zeitpunkt der Registrierung oder innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) des Prüfpräparats vor dem Screening bis zum Ende der Studienbesuche (oder länger, falls dies durch lokale Vorschriften vorgeschrieben ist).
  4. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen AFQ056 oder einen mGluR-Antagonisten.
  5. Vorgeschichte oder Vorhandensein einer klinisch signifikanten Erkrankung einer wichtigen Systemorganklasse innerhalb der letzten 2 Jahre vor dem Screening, einschließlich, aber nicht beschränkt auf neurologische, kardiovaskuläre, endokrine, metabolische, renale oder gastrointestinale Störungen. Dies schließt typische Merkmale von FXS wie psychische Symptome oder epileptische Anfälle in der Anamnese nicht ein.
  6. Signifikante akute Erkrankung, die mindestens vier Wochen vor dem Screening-Besuch nicht vollständig abgeklungen ist.
  7. Auffällige Laborwerte beim Screening, die nach Meinung des Prüfarztes klinisch signifikant sind und die Sicherheit der Studienteilnehmer gefährden können.
  8. Anwendung von (oder Anwendung innerhalb von mindestens 5 Halbwertszeiten vor der Verabreichung) von Begleitmedikationen, die starke/mäßige Inhibitoren oder Induktoren von CYP1A1/2, CYP2C9/19 oder CYP3A4 sind (siehe Anhang B).
  9. Probanden, die nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage sind, die Anforderungen der Studie zu erfüllen.
  10. Vorhandensein von Immunschwächekrankheiten zum Zeitpunkt des Screenings, basierend auf der Krankengeschichte, einschließlich eines positiven HIV-Testergebnisses.
  11. Vorgeschichte eines positiven Hepatitis-B-Oberflächenantigens (HBsAg) oder Hepatitis-C-Ergebnisses zum Zeitpunkt des Screenings.
  12. Geschichte oder Vorhandensein von Selbstmordgedanken und / oder Selbstmordversuchen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Doppelblind AFQ056 mit Sprachintervention

Nach einer 4-monatigen Einleitungsphase mit einfach verblindetem Placebo wurden Probanden mit FXS randomisiert und erhielten in einer 8-monatigen doppelblinden Behandlungsphase zweimal täglich eine AFQ056-Suspension oral einzunehmen.

Während der doppelblinden Behandlungsphase begannen die Probanden in der AFQ056-Behandlungsgruppe mit einer Dosis von 25 mg AFQ056 zweimal täglich und steigerten diese über einen Zeitraum von 7 Wochen auf ihre maximal verträgliche Dosis. Nach 7 Wochen wurde die Dosis festgelegt und beim zweimonatigen Besuch wurde mit der intensiven Sprachintervention begonnen. Die Probanden setzten die Sprachintervention fort, während sie für die nächsten 6 Monate eine stabile Dosis von AFQ056 (im Bereich von 12,5 mg BID bis 100 mg BID) beibehielten.

Es wurden durchgehend Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen durchgeführt.
Arzneimittel: AFQ056
12,5 mg – 100 mg Suspension zum Einnehmen (flüssig)
Andere Namen:
  • Mavoglurant
Sonstiges: Sprachintervention

Alle Probanden beginnen 2 Monate nach Beginn der Behandlung mit AFQ056 oder Placebo mit einer intensiven Sprachintervention und führen die Intervention bis zum Ende der Studie fort.

Die Sprachintervention wird von einem ausgebildeten Sprachspezialisten durch eine Kombination aus Klinikbesuchen und synchronen Videokonferenzsitzungen zu Hause durchgeführt. Anschließend wird die Intervention den Eltern von einem Sprachtherapeuten durch wöchentliches Klinikcoaching, Hausaufgaben und Feedback-Sitzungen vermittelt.

Die Sprachintervention soll Eltern dabei helfen, verbal reagierende Interaktionsstrategien im Laufe ihrer täglichen Interaktion mit ihren Kindern häufiger und effektiver zu erlernen und anzuwenden.
Placebo-Komparator: Doppelblindes Placebo mit Sprachintervention

Nach einer 4-monatigen einfach-blinden Placebo-Einführungsphase wurden Probanden mit FXS randomisiert und erhielten in einer 8-monatigen doppelblinden Behandlungsphase zweimal täglich eine Placebo-Suspension zum Einnehmen.

Während des doppelblinden Behandlungszeitraums erfolgte über 7 Wochen eine Dosistitration auf die maximal verträgliche Dosis des passenden Placebos. Nach 7 Wochen wurde die Dosis festgelegt und beim zweimonatigen Besuch wurde mit der intensiven Sprachintervention begonnen. Die Probanden setzten die Sprachintervention fort, während sie für die nächsten 6 Monate weiterhin Placebo erhielten.

Es wurden durchgehend Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen durchgeführt.
Sonstiges: Sprachintervention

Alle Probanden beginnen 2 Monate nach Beginn der Behandlung mit AFQ056 oder Placebo mit einer intensiven Sprachintervention und führen die Intervention bis zum Ende der Studie fort.

Die Sprachintervention wird von einem ausgebildeten Sprachspezialisten durch eine Kombination aus Klinikbesuchen und synchronen Videokonferenzsitzungen zu Hause durchgeführt. Anschließend wird die Intervention den Eltern von einem Sprachtherapeuten durch wöchentliches Klinikcoaching, Hausaufgaben und Feedback-Sitzungen vermittelt.

Die Sprachintervention soll Eltern dabei helfen, verbal reagierende Interaktionsstrategien im Laufe ihrer täglichen Interaktion mit ihren Kindern häufiger und effektiver zu erlernen und anzuwenden.

Arzneimittel: Placebo
Placebo-Suspension zum Einnehmen (flüssig)
Experimental: Open-Label AFQ056 mit Sprachintervention

Nach 8-monatiger Behandlung in der placebokontrollierten Phase hatten alle Probanden die Beurteilung abgeschlossen und erhielten die Möglichkeit, an der offenen Verlängerung (OLE) teilzunehmen, in der alle Probanden AFQ056 erhielten. Die OLE begann mit einer zweimonatigen flexiblen Dosistitration auf die maximal tolerierte Dosis jedes Probanden, gefolgt von einer Phase stabiler Behandlung. Die Probanden setzten die Sprachintervention auch während der Verlängerungsphase fort.

Die Dauer der stabilen Behandlung hing davon ab, wann der Proband in die Studie aufgenommen wurde. Diejenigen, die sich vor dem 15.–30. Juni 2019 eingeschrieben hatten, erhielten eine sechsmonatige stabile Behandlung. Bei denjenigen, die nach dem 15. Juni 2019 eingeschrieben wurden, wurde der Zeitraum der stabilen Behandlung schrittweise verkürzt, sodass ihre Behandlung einschließlich der Entwöhnung, falls erforderlich, vor dem 31. August 2021 (Ablauf der Studienmedikation) endete.
Arzneimittel: AFQ056
12,5 mg – 100 mg Suspension zum Einnehmen (flüssig)
Andere Namen:
  • Mavoglurant
Sonstiges: Sprachintervention

Alle Probanden beginnen 2 Monate nach Beginn der Behandlung mit AFQ056 oder Placebo mit einer intensiven Sprachintervention und führen die Intervention bis zum Ende der Studie fort.

Die Sprachintervention wird von einem ausgebildeten Sprachspezialisten durch eine Kombination aus Klinikbesuchen und synchronen Videokonferenzsitzungen zu Hause durchgeführt. Anschließend wird die Intervention den Eltern von einem Sprachtherapeuten durch wöchentliches Klinikcoaching, Hausaufgaben und Feedback-Sitzungen vermittelt.

Die Sprachintervention soll Eltern dabei helfen, verbal reagierende Interaktionsstrategien im Laufe ihrer täglichen Interaktion mit ihren Kindern häufiger und effektiver zu erlernen und anzuwenden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des gewichteten Scores für die absichtliche Kommunikation von Kindern
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 8

Der Weighted Child Intentional Communication Score wird aus einer 22-minütigen halbstrukturierten Prüfer-/Kinderspielsitzung abgeleitet. Die Punktzahlen für strukturierte und unstrukturierte Komponenten werden ermittelt, indem jeder absichtliche Kommunikationsakt mit den folgenden Gewichten multipliziert wird: nonverbal = 1; Einzelsymbol = 2; und mehrere Symbole = 3. Die beiden Bewertungen werden addiert, um die Gesamtsumme zu erhalten. Höhere Werte weisen auf eine stärker vom Kind initiierte Kommunikation hin. Es gibt keine maximale Punktzahl.

Die Skala wurde zu Studienbeginn, Monat 2, Monat 4, Monat 6 und Monat 8 verabreicht. Es wurde eine zusammengesetzte Bewertung aufgezeichnet, die den Durchschnitt der geschätzten Änderungsbewertungen darstellt, die in den Monaten 2, 4, 6 und 8 berechnet wurden. Ein höherer Mittelwert der kleinsten Quadrate weist auf einen stärkeren Anstieg des WCS-Scores gegenüber dem Ausgangswert hin.
Ausgangswert bis Monat 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Entwicklungsquotienten (DQ) der Mullen-Skalen des frühen Lernens (MSEL)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 8

Der Entwicklungsquotient (DQ) der Mullen-Skalen des frühen Lernens (MSEL) wird berechnet, indem die Entwicklungsalteräquivalente aus vier Bereichen der Mullen-Skala (visuelle Rezeption, Feinmotorik, rezeptive Sprache und Ausdruckssprache) gemittelt werden, um das Entwicklungsalter in Monaten zu ermitteln, dividiert durch chronologisches Alter in Monaten, dann multipliziert mit 100. Der DQ kann zwischen 1 und 70 liegen. Ein höherer DQ weist auf eine bessere Leistung beim MSEL hin.

Der MSEL wurde zu Studienbeginn, in Monat 2 und in Monat 8 verabreicht. Es wurde eine zusammengesetzte Bewertung aufgezeichnet, die den Durchschnitt der geschätzten Änderungsbewertungen darstellt, die in Monat 2 und Monat 8 berechnet wurden. Ein negativer Mittelwert der kleinsten Quadrate weist auf eine Nettoabnahme der DQs im Laufe der Zeit hin. Ein negativerer Mittelwert der kleinsten Quadrate weist auf eine größere negative Änderung der DQs im Zeitverlauf hin.
Ausgangswert bis Monat 8
Änderung des Ausdruckssprache-Subscores der Mullen Scales of Early Learning (MSEL).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 8

Der MSEL misst die Leistung über 5 Subskalen, einschließlich der Ausdruckssprache. Der Bereich möglicher Teilbewertungen für den Ausdruckssprachenbereich liegt zwischen 1 und 50. Eine höhere Punktzahl weist auf eine bessere Leistung bzw. einen stärkeren Einsatz ausdrucksstarker Sprache hin

Der MSEL wurde zu Studienbeginn, in Monat 2 und in Monat 8 verabreicht. Es wurde eine zusammengesetzte Bewertung aufgezeichnet, die den Durchschnitt der geschätzten Änderungsbewertungen darstellt, die in Monat 2 und Monat 8 berechnet wurden. Ein positiver Mittelwert der kleinsten Quadrate weist auf eine positive Nettoveränderung der Ergebnisse der Ausdruckssprache im Laufe der Zeit hin. Ein höherer Mittelwert der kleinsten Quadrate weist auf eine größere Veränderung der Ausdruckssprachenwerte im Laufe der Zeit hin.
Ausgangswert bis Monat 8
Änderung des zusammengesetzten Scores der Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland-3).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 8

Der zusammengesetzte Vineland-3-Score ergibt sich aus dem Grad der adaptiven Funktionen des Probanden in den Bereichen Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation und motorische Fähigkeiten. Der Bereich der möglichen zusammengesetzten Werte liegt zwischen 20 und 140, wobei ein höherer Wert auf ein höheres Maß an adaptiver Funktion hinweist.

Das Vineland-3 wurde zu Studienbeginn, Monat 2, Monat 4, Monat 6 und Monat 8 verabreicht. Es wurde eine zusammengesetzte Bewertung aufgezeichnet, die den Durchschnitt der geschätzten Änderungsbewertungen darstellt, die in den Monaten 2, 4, 6 und 8 berechnet wurden. Ein positiver Mittelwert der kleinsten Quadrate weist auf einen Nettoanstieg der Gesamtpunktzahl im Laufe der Zeit hin. Ein höherer Mittelwert der kleinsten Quadrate weist auf eine größere Veränderung des zusammengesetzten Scores im Laufe der Zeit hin.
Ausgangswert bis Monat 8
Änderung des Kommunikations-Subscores der Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland-3).
Zeitfenster: Ausgangswert und Monat 8

Der Kommunikationsbereich des Vineland-3 untersucht adaptive Funktionen in der rezeptiven, ausdrucksstarken und geschriebenen Sprache. Der Bereich möglicher Teilwerte für den Kommunikationsbereich liegt zwischen 20 und 140, wobei ein höherer Wert auf einen fortgeschritteneren Sprachgebrauch hinweist.

Das Vineland-3 wurde zu Studienbeginn, Monat 2, Monat 4, Monat 6 und Monat 8 verabreicht. Es wurde eine zusammengesetzte Bewertung aufgezeichnet, die den Durchschnitt der geschätzten Änderungsbewertungen darstellt, die in den Monaten 2, 4, 6 und 8 berechnet wurden. Ein positiver Mittelwert der kleinsten Quadrate weist auf einen Nettoanstieg der Kommunikationsbewertung im Laufe der Zeit hin. Ein höherer Mittelwert der kleinsten Quadrate weist auf eine größere Veränderung der Kommunikationsbewertung im Laufe der Zeit hin.
Ausgangswert und Monat 8
Änderung der Bewertung der Ausdruckskommunikation auf der Vorschulsprachskala (PLS-5).
Zeitfenster: Ausgangswert und Monat 8

Beim PLS-5 handelt es sich um eine umfassende Beurteilung der sprachlichen Entwicklung, bei der das Kind auf Gegenstände zeigen oder verbal darauf reagieren muss. Bei diesem Test wurden Rohwerte für die Ausdruckssprache gesammelt. Es ist schwierig, eine Obergrenze für die Punktzahl festzulegen, da keine eindeutige Erwartung besteht, dass ein Kind eine Grenze für die Anzahl der Kommunikationen erreichen kann, es sei denn, man legt sie künstlich fest (z. B. einmal pro Sekunde in einem 11-minütigen Freispiel). Für ein Kind, das keine Kommunikationshandlungen ausführt, liegt die Untergrenze bei Null.

Das PLS-5 wurde zu Studienbeginn, im 2. Monat und im 8. Monat verabreicht. Es wurde eine zusammengesetzte Bewertung aufgezeichnet, die den Durchschnitt der geschätzten Änderungsbewertungen darstellt, die in Monat 2 und Monat 8 berechnet wurden. Ein höherer Mittelwert der kleinsten Quadrate weist auf eine größere Veränderung des PLS-5-Kommunikationswerts über 8 Monate hin.
Ausgangswert und Monat 8
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (CDI) Anzahl der gesprochenen Wörter
Zeitfenster: Monat 8
Das MacArthur-Bates CDI ist ein Elterninterview, das es ermöglicht, den Fortschritt eines Kindes bei der Entwicklung von Wörtern, Sätzen und komplexerer Sprache zu verfolgen. Die Bewertung besteht aus zwei Teilen, darunter „Wörter, die Kinder verwenden“, eine Checkliste für den Wortschatz mit 680 Wörtern, in der die Eltern die Vokabeln angeben, die das Kind regelmäßig in der gesprochenen Sprache produziert, und „Sätze und Grammatik“, eine Bewertung verschiedener Aspekte der Grammatik und des Wortes Endungen. Die MacArthur-Bates-CDI-Anzahl der gesprochenen Wörter wird aufgezeichnet, wobei höhere Werte darauf hindeuten, dass im 8. Monat mehr Wörter verwendet werden bzw. sich die Sprache stärker entwickelt.
Monat 8
Anzahl der Teilnehmer mit einer positiven Reaktion, definiert durch Verbesserung des klinischen Gesamteindrucks – Verbesserung (CGI-I) der Gesamtfunktionswerte
Zeitfenster: Monat 8

Zum Abschluss des CGI-I muss der Arzt beurteilen, um wie viel sich die Krankheit des Studienteilnehmers im Vergleich zum Ausgangszustand verbessert oder verschlechtert hat. Für diese Studie werden bei jedem entsprechenden Besuch zwei Sätze CGI-I verabreicht – einer für Sprache/Kommunikation und der andere für die Gesamtfunktion. Das Gesamtfunktions-CGI-I berücksichtigt alle Funktionsbereiche, einschließlich Kognition, adaptives Verhalten und maladaptives Verhalten. Der CGI-I ist eine 7-Punkte-Skala, die folgende Bewertungen umfasst: 1 = sehr stark verbessert, 2 = stark verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Veränderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlechter, 7 = sehr viel schlimmer.

Der CGI-I wurde bei allen Studienbesuchen nach dem Screening bewertet. Diese Kennzahl zeigt die Anzahl der Teilnehmer mit positiven CGI-I-Werten, die auf eine wahrgenommene Verbesserung im 8. Monat hinweisen.
Monat 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Elizabeth Berry-Kravis

Mitarbeiter

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. August 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Mai 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. September 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. September 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

30. September 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ORA 15060903
  • 1U01NS096767-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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