Tutkimus aikuispotilailla, joilla on tyypin I, III tai IV Osteogenesis Imperfecta, hoidettu BPS804:lla (Asteroid)
torstai 29. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Vaihe 2b, monikeskus, monikansallinen, kaksoissokkoutettu, annoksenhakututkimus, joka sisälsi avoimen alatutkimuksen, aikuispotilailla, joilla on tyypin I, III tai IV osteogenesis Imperfecta, joita hoidetaan setrusumabilla (BPS804)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on valita sopiva BPS804-annos mittaamalla luun vahvuus/laatu erityisellä CT-skannerilla.
Osallistujia hoidetaan 12 kuukauden ajan ja seurataan vielä 12 kuukauden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen julkaisi aiemmin Mereo Biopharma, ja se siirrettiin Ultragenyxille helmikuussa 2021.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
112
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Mereo Investigator Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Mereo Investigator Site
-
Quebec City, Quebec, Kanada
- Mereo Investigator Site
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska
- Mereo Investigator Site
-
Paris, Ranska
- Mereo Investigator Site
-
-
Paris Cedex 14
-
Paris, Paris Cedex 14, Ranska
- Mereo Investigator Site
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska
- Mereo Investigator Site
-
Odense, Tanska
- Mereo Investigator Site
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- Mereo Investigator Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Mereo Investigator Site
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Yhdistynyt kuningaskunta
- Mereo Investigator Site
-
-
Newcastle
-
Newcastle upon Tyne, Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
- Mereo Investigator Site
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta
- Mereo Investigator Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Mereo Investigator Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Mereo Investigator Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Mereo Investigator Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 012115
- Mereo Investigator Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
- Mereo Investigator Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Mereo Investigator Site
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87106
- Mereo Investigator Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Mereo Investigator Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Mereo Investigator Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15225
- Mereo Investigator Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Mereo Investigator Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Mereo Investigator Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on kliininen diagnoosi OI Type I, III tai IV ja joilla on vahvistettu vika COL1A1/COL1A2-geeneissä, mikä on vahvistettu geneettisellä testauksella
- Yksi tai useampi murtuma viimeisen 5 vuoden aikana
- Pystyy antamaan allekirjoitettu suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat luuston pahanlaatuiset kasvaimet tai muut luusairaudet (muut kuin OI)
- Aiempi hermoston ahtauma (paitsi jos se johtuu skolioosista)
- Aiemmin sydäninfarkti, angina pectoris, iskeeminen aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus
- Aiemmat endokriiniset tai kilpirauhasen/lisäkilpirauhasen sairaudet, jotka voivat vaikuttaa luun aineenvaihduntaan
- Hoito bisfosfonaateilla 3 kuukauden sisällä satunnaistamisesta
- Hoito teraparatidilla, denosumabilla tai muilla anabolisilla/anti-reabsorptiolääkkeillä 6 kuukauden sisällä satunnaistamisesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Setrusumabi 20 mg/kg (sokkoutettu)
Setrusumabi 20 mg/kg suonensisäinen (IV) infuusio kerran kuukaudessa 12 kuukauden ajan plus 500 mg kalsiumia suun kautta otettavia tabletteja ja 800 IU D-vitamiinikapseleita.
|
Suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
tabletteja
kapselit
Tutkimushoidon päätyttyä (12. kuukausi) osallistujat voivat saada valinnaisen kerta-annoksen tsoledronihappoa.
Osallistujat voivat saada valinnaisen lisäannoksen tsoledronihappoa 18. kuukaudessa hoitavan lääkärinsä harkinnan mukaan.
|
|
Kokeellinen: Setrusumabi 8 mg/kg (sokkoutettu)
Setrusumabi 8 mg/kg IV-infuusio kerran kuukaudessa 12 kuukauden ajan plus 500 mg kalsiumia suun kautta otettavia tabletteja ja 800 IU D-vitamiinikapseleita.
|
Suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
tabletteja
kapselit
Tutkimushoidon päätyttyä (12. kuukausi) osallistujat voivat saada valinnaisen kerta-annoksen tsoledronihappoa.
Osallistujat voivat saada valinnaisen lisäannoksen tsoledronihappoa 18. kuukaudessa hoitavan lääkärinsä harkinnan mukaan.
|
|
Kokeellinen: Setrusumabi 2 mg/kg (sokkoutettu)
Setrusumabi 2 mg/kg IV-infuusio kerran kuukaudessa 12 kuukauden ajan plus 500 mg kalsiumia suun kautta otettavat tabletit ja 800 IU D-vitamiinikapselit.
|
Suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
tabletteja
kapselit
Tutkimushoidon päätyttyä (12. kuukausi) osallistujat voivat saada valinnaisen kerta-annoksen tsoledronihappoa.
Osallistujat voivat saada valinnaisen lisäannoksen tsoledronihappoa 18. kuukaudessa hoitavan lääkärinsä harkinnan mukaan.
|
|
Kokeellinen: Setrusumabi 20 mg/kg (avoin etiketti)
Setrusumabi 20 mg/kg IV-infuusio kerran kuukaudessa 12 kuukauden ajan plus 500 mg kalsiumia suun kautta otettavat tabletit ja 800 IU D-vitamiinikapselit.
|
Suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
tabletteja
kapselit
Tutkimushoidon päätyttyä (12. kuukausi) osallistujat voivat saada valinnaisen kerta-annoksen tsoledronihappoa.
Osallistujat voivat saada valinnaisen lisäannoksen tsoledronihappoa 18. kuukaudessa hoitavan lääkärinsä harkinnan mukaan.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo IV -infuusio kerran kuukaudessa 12 kuukauden ajan plus 500 mg kalsiumia suun kautta otettavia tabletteja ja 800 IU D-vitamiinikapseleita.
|
tabletteja
kapselit
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta säteittäisessä trabekulaarisessa volumetrisessa luun mineraalitiheydessä (Tr vBMD) kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 12 (hoidon loppu [EOT])
|
Arvioitu korkearesoluutioisella perifeerisellä kvantitatiivisella tietokonetomografialla (HRpQCT).
HRpQCT-skannaukset suoritettiin osallistujan distaaliselle ei-dominoivalle käsivarrelle.
Tapauksissa, joissa käsivarsi oli tuettu tangoilla tai jolla oli merkittävä epämuodostuma, valittiin hallitseva raaja.
Tiedot esittävät käynnin ja kovarianssianalyysin (ANCOVA) lähtötilanteen välisten keskiarvojen suhteen.
|
Lähtötilanne, kuukausi 12 (hoidon loppu [EOT])
|
|
Muutos lähtötasosta säteittäisessä luun vahvuudessa (vikakuormitus) kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 (EOT)
|
Arvioitu distaalisen säteen HRpQCT-kuvista luotujen mallien äärelliselementtianalyysillä (FEA).
|
Perustaso, kuukausi 12 (EOT)
|
|
Muutos lähtötilanteesta säteittäisessä luun vahvuudessa (jäykkyys) kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 (EOT)
|
Distaalisen säteen HRpQCT-kuvista luotujen mallien FEA-arviointi.
|
Perustaso, kuukausi 12 (EOT)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta säteittäis- ja sääriluun Tr:ssä ajan myötä: täydellinen analyysisarja
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT), 18, 24
|
HRpQCT:n arvioima.
HRpQCT-skannaukset suoritettiin osallistujan distaaliselle ei-dominoivalle käsivarrelle.
Tapauksissa, joissa käsivarsi oli tuettu tangoilla tai jolla oli merkittävä epämuodostuma, valittiin hallitseva raaja.
Esitetyt tiedot ovat käynnin ja ANCOVAn lähtötilanteen välisten keskiarvojen suhdetta.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT), 18, 24
|
|
Muutokset lähtötilanteesta säteittäis- ja sääriluun Tr VBMD:ssä kuukausilla 6 ja 12: Avoin varsi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
HRpQCT:n arvioima.
HRpQCT-skannaukset suoritettiin osallistujan distaaliselle ei-dominoivalle käsivarrelle.
Tapauksissa, joissa käsivarsi oli tuettu tangoilla tai jolla oli merkittävä epämuodostuma, valittiin hallitseva raaja.
Esitetyt tiedot ovat käynnin ja ANCOVAn lähtötilanteen välisten keskiarvojen suhdetta.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
|
Muutokset lähtötasosta säteittäis- ja sääriluun vahvuudessa (vikakuormitus) ajan mittaan: täydellinen analyysisarja
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT), 18, 24
|
Distaalisen säteen HRpQCT-kuvista luotujen mallien FEA-arviointi.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT), 18, 24
|
|
Muutokset lähtötasosta säteittäis- ja sääriluun lujuudessa (vikakuormitus) kuukausina 6 ja 12: Avoin varsi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
Distaalisen säteen HRpQCT-kuvista luotujen mallien FEA-arviointi.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
|
Muutokset lähtötasosta säteittäis- ja sääriluun vahvuudessa (jäykkyys) ajan myötä: täydellinen analyysisarja
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT), 18, 24
|
Distaalisen säteen HRpQCT-kuvista luotujen mallien FEA-arviointi.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT), 18, 24
|
|
Muutokset lähtötasosta säteittäis- ja sääriluun lujuudessa (jäykkyys) kuukausina 6 ja 12: avoin käsivarsi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
Distaalisen säteen HRpQCT-kuvista luotujen mallien FEA-arviointi.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vähintään yksi uusi murtuma (perifeerinen, nikama, pitkä luu, mikä tahansa) kuukauden 12 aikana
Aikaikkuna: Kuukausi 12 (EOT)
|
Murtumien arviointi, joka vahvistettiin keskusradiografisella lukemalla, suoritettiin perifeerisille, mukaan lukien kaikki suuret pitkät luut, pienet luun (sormet, kylkiluut) ja nikamamurtumat.
Murtumia ilman kliinisiä oireita, jotka havaittiin vain radiografisilla tutkimuksilla, ei otettu mukaan analyysiin.
|
Kuukausi 12 (EOT)
|
|
Muutos lähtötasosta lannerangan, koko kehon ja reisiluun kaulan luun mineraalitiheyden (BMD) T-pisteissä 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
|
BMD arvioitiin kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA).
T-Score laskettiin todellisen mitatun luun tiheyden arvon perusteella.
T-pisteet ovat standardoituja pisteitä, jotka kuvastavat keskihajonnat (SD:t) nuorten aikuisten normaalin keskiarvon ylä- tai alapuolella.
Pistemäärä 50 osoittaa väestön keskiarvon keskihajonnan ollessa 10.
Positiivinen muutos DXA T-pisteessä osoittaa BMD:n paranemisen.
|
Perustaso, kuukausi 6
|
|
Muutos lähtötasosta lannerangan, koko kehon ja reisiluun kaulan BMD:ssä 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
|
BMD arvioi DXA.
|
Perustaso, kuukausi 6
|
|
Muutos lähtötasosta lannerangan, koko kehon ja reisiluun kaulan BMD:n T-pisteissä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 (EOT)
|
BMD arvioi DXA.
T-Score laskettiin todellisen mitatun luun tiheyden arvon perusteella.
T-pisteet ovat standardoituja pisteitä, jotka kuvastavat keskihajonnat (SD:t) nuorten aikuisten normaalin keskiarvon ylä- tai alapuolella.
Pistemäärä 50 osoittaa väestön keskiarvon keskihajonnan ollessa 10.
Positiivinen muutos DXA T-pisteessä osoittaa BMD:n paranemisen.
|
Perustaso, kuukausi 12 (EOT)
|
|
Muutos lähtötasosta lannerangan, koko kehon ja reisiluun kaulan BMD:ssä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 (EOT)
|
BMD arvioi DXA.
|
Perustaso, kuukausi 12 (EOT)
|
|
Muutos perustasosta kokonaisvBMD:ssä (säteittäinen ja tibiaalinen) ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT), 18 ja 24
|
HRpQCT:n arvioima.
HRpQCT-skannaukset suoritettiin osallistujan distaaliselle ei-dominoivalle käsivarrelle.
Tapauksissa, joissa käsivarsi oli tuettu tangoilla tai jolla oli merkittävä epämuodostuma, valittiin hallitseva raaja.
Esitetyt tiedot ovat käynnin ja ANCOVAn lähtötilanteen välisten keskiarvojen suhdetta.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT), 18 ja 24
|
|
Muutos lähtötasosta aivokuoren vBMD:ssä (radiaalinen ja sääriluun) ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT), 18 ja 24
|
HRpQCT:n arvioima.
HRpQCT-skannaukset suoritettiin osallistujan distaaliselle ei-dominoivalle käsivarrelle.
Tapauksissa, joissa käsivarsi oli tuettu tangoilla tai jolla oli merkittävä epämuodostuma, valittiin hallitseva raaja.
Esitetyt tiedot ovat käynnin ja ANCOVAn lähtötilanteen välisten keskiarvojen suhdetta.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT), 18 ja 24
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötasosta kehon pituudessa, painossa ja painoindeksissä (BMI) 6 ja 12 kuukauden kohdalla: täydellinen analyysisarja
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12 (EOT)
|
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12 (EOT)
|
|
|
Laihan ja rasvaisen kehon massan muutos lähtötasosta koko kehosta kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
Laiha ja rasvainen kehon massa arvioitiin käyttämällä koko kehon DXA:ta (mukaan lukien pää).
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
|
Muutos lähtötasosta tyypin 1 prokollageenin aminoterminaalisessa propeptidissä (P1NP) 12 kuukauteen asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
|
Lähtötilanne, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
|
|
|
Muutos lähtötasosta karboksiterminaalin telopeptidissä [CTX-1] kuukauteen 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
|
Lähtötilanne, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
|
|
|
Muutos lähtötasosta lyhyen lomakkeen 12 terveyskyselyssä (SF-12) fyysisten komponenttien yhteenvetopisteet kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
SF-12 on yleinen, 12 kohteen kysely, joka mittaa kahdeksaa terveyden osa-aluetta: fyysistä toimintaa, fyysisestä terveydestä johtuvia roolirajoituksia, kehon kipua, yleistä terveyskäsitystä, elinvoimaa, sosiaalista toimintaa, emotionaalisista ongelmista johtuvia roolirajoituksia ja henkistä toimintaa. terveys.
Se antaa asteikon pisteet jokaiselle näistä kahdeksasta osa-alueesta ja 2 fyysisen ja henkisen terveyden yhteenvetomittasta: Fyysisten osien yhteenveto ja Henkisen komponentin yhteenveto.
Fyysisten komponenttien yhteenvedon kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100, jossa korkeammat pisteet heijastavat parempaa fyysistä toimintaa.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
|
Muutos lähtötasosta SF-12:n henkisten komponenttien yhteenvetopisteissä kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
SF-12 on yleinen, 12 kohteen kysely, joka mittaa kahdeksaa terveyden osa-aluetta: fyysistä toimintaa, fyysisestä terveydestä johtuvia roolirajoituksia, kehon kipua, yleistä terveyskäsitystä, elinvoimaa, sosiaalista toimintaa, emotionaalisista ongelmista johtuvia roolirajoituksia ja henkistä toimintaa. terveys.
Se antaa asteikon pisteet jokaiselle näistä kahdeksasta osa-alueesta ja 2 fyysisen ja henkisen terveyden yhteenvetomittasta: Fyysisten osien yhteenveto ja Henkisen komponentin yhteenveto.
Psyykkisten komponenttien yhteenvedon kokonaispistemäärä vaihtelee 0–100, jossa korkeammat pisteet heijastavat parempaa mielenterveyden toimintaa.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
|
Muutos peruspisteestä (hyödyllisyys) EuroQol 5-Dimension 5-Level Descriptive System (EQ-5D-5L) pisteissä kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6 ja 12 (EOT)
|
EQ-5D-5L on standardoitu terveydentilan mitta, joka koostuu viidestä terveyteen liittyvästä elämänlaatutilasta (eli liikkuvuus, itsehoito, tavanomaiset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistuneisuus/masennus) kuvaavasta järjestelmästä. Visual Analogue Scale (VAS) yleisen terveydentilasta.
Jokainen ulottuvuus on arvioitu 5 pisteen vastausasteikolla, joka osoittaa ongelmien vakavuuden, jossa 1 on "ei ongelmia" ja 5 on "äärimmäiset ongelmat".
Viisi kysymystä pisteytetään ja yhdessä vaikuttavat EQ-5D-indeksin (hyödyllisyys) pistemäärään välillä 0–1 (1 on täydellinen terveys).
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6 ja 12 (EOT)
|
|
Muutos lähtötasosta aikuisten Osteogenesis Imperfecta -spesifisessä elämänlaatukyselyssä (OIQoL-A) kokonaispistemäärä kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
OIQoL-A mittaa viittä OI:hen liittyvää elämänlaadun aluetta (fyysinen toiminta, kipu, kuulon heikkeneminen, hoito/huolet, sosiaalinen ja perhe-elämä ja aktiviteetit).
Kokonaispistemäärä lasketaan asteikolla 0-100, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa (negatiivista) vaikutusta elämänlaatuun.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
|
Muutos lähtötasosta OIQoL-A-kivun alaskaalan pisteissä kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
OIQoL-A mittaa viittä OI:hen liittyvää elämänlaadun aluetta (fyysinen toiminta, kipu, kuulon heikkeneminen, hoito/huolet, sosiaalinen ja perhe-elämä ja aktiviteetit).
Kipu-alaasteikko vaihtelee välillä 0-10, ja korkeampi arvo edustaa pahempaa kipua.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
|
Muutos lähtötasosta OIQoL-A-aktiivisuuden alaskaalan pisteissä kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
OIQoL-A mittaa viittä OI:hen liittyvää elämänlaadun aluetta (fyysinen toiminta, kipu, kuulon heikkeneminen, hoito/huolet, sosiaalinen ja perhe-elämä ja aktiviteetit).
Toiminnot-aliasteikko vaihtelee välillä 0–100, ja korkeampi arvo edustaa lisääntynyttä vaikeutta.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 (EOT)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka olivat positiivisia anti-setrusumabivasta-aineille milloin tahansa tutkimuksen aikana 14. kuukauteen asti
Aikaikkuna: 14 kuukauteen asti
|
Sponsorin toimesta tai hänen valvonnassa seulottiin seeruminäytteitä setrusumabiin sitoutuvien vasta-aineiden varalta validoitua määritysmenetelmää käyttäen.
|
14 kuukauteen asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia (AE), hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), vakavia TEAE-tapahtumia ja TEAE-tapauksia, jotka johtavat hoidon lopettamiseen tai kuolemaan
Aikaikkuna: Ei-vakavat haittavaikutukset: 14. kuukauteen asti; Vakavat haittavaikutukset: 24. kuukauteen asti. (Plaseboaltistuksen keskimääräinen kesto oli 5 kuukautta ja setrusumabilla 11 kuukautta plus seuranta 24 kuukautta.)
|
AE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon.
Vakava AE (SAE) määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan; on hengenvaarallinen; vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtaa jatkuvaan vammaan/työkyvyttömyyteen; on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; on toinen tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Kunkin AE:n intensiteetti luokiteltiin lieväksi, kohtalaiseksi tai vaikeaksi tutkijan arvion mukaan.
Tapahtuman katsottiin liittyvän tutkimuslääkkeeseen, jos suhteeseen oli "kohtuullinen mahdollisuus" tutkijan kliinisen arvion mukaan.
TEAE määriteltiin tapahtumaksi, joka ilmeni tai paheni ensimmäisen tutkimuslääkitysannoksen aikana tai sen jälkeen.
|
Ei-vakavat haittavaikutukset: 14. kuukauteen asti; Vakavat haittavaikutukset: 24. kuukauteen asti. (Plaseboaltistuksen keskimääräinen kesto oli 5 kuukautta ja setrusumabilla 11 kuukautta plus seuranta 24 kuukautta.)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Mereo BioPharma
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 11. syyskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 12. marraskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. huhtikuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. huhtikuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 18. huhtikuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 5. heinäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Sidekudostaudit
- Luun sairaudet
- Luusairaudet, kehitys
- Osteokondrodysplasiat
- Kollageenisairaudet
- Osteogenesis Imperfecta
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Mikroravinteet
- Vitamiinit
- Luutiheyden säilyttämisaineet
- Kalsiumia säätelevät hormonit ja aineet
- D-vitamiini
- Kalsium
- Tsoledronihappo
Muut tutkimustunnusnumerot
- MBPS205
- 2016-005096-27 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Osteogenesis Imperfecta tyyppi III
-
Nationwide Children's HospitalValmisOsteogenesis Imperfecta tyyppi III | Osteogenesis Imperfecta tyyppi IIYhdysvallat
-
Emory UniversityEi vielä rekrytointiaOsteogenesis Imperfecta | Osteogenesis Imperfecta tyyppi III