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Eine Studie an erwachsenen Patienten mit Osteogenesis Imperfecta vom Typ I, III oder IV, die mit BPS804 behandelt wurden (Asteroid)

29. Juni 2023 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine multizentrische, multinationale, doppelblinde Dosisfindungsstudie der Phase 2b mit einer Open-Label-Teilstudie bei erwachsenen Patienten mit Osteogenesis imperfecta vom Typ I, III oder IV, die mit Setrusumab behandelt wurden (BPS804)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, eine geeignete Dosis von BPS804 auszuwählen, indem die Stärke/Qualität des Knochens mit einem speziellen CT-Scanner gemessen wird. Die Teilnehmer werden 12 Monate behandelt und weitere 12 Monate nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde zuvor von Mereo Biopharma veröffentlicht und im Februar 2021 an Ultragenyx übertragen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

112

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark
        • Mereo Investigator Site
      • Odense, Dänemark
        • Mereo Investigator Site
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Mereo Investigator Site
      • Paris, Frankreich
        • Mereo Investigator Site
    • Paris Cedex 14
      • Paris, Paris Cedex 14, Frankreich
        • Mereo Investigator Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Mereo Investigator Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Mereo Investigator Site
      • Quebec City, Quebec, Kanada
        • Mereo Investigator Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Mereo Investigator Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Mereo Investigator Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Mereo Investigator Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 012115
        • Mereo Investigator Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Mereo Investigator Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Mereo Investigator Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87106
        • Mereo Investigator Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Mereo Investigator Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Mereo Investigator Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15225
        • Mereo Investigator Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Mereo Investigator Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Mereo Investigator Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Mereo Investigator Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Mereo Investigator Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Vereinigtes Königreich
        • Mereo Investigator Site
    • Newcastle
      • Newcastle upon Tyne, Newcastle, Vereinigtes Königreich
        • Mereo Investigator Site
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Vereinigtes Königreich
        • Mereo Investigator Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 71 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit einer klinischen Diagnose von OI Typ I, III oder IV mit einem bestätigten Defekt in den COL1A1/COL1A2-Genen, wie durch Gentests bestätigt
  • Eine oder mehrere Frakturen in den letzten 5 Jahren
  • Kann eine unterschriebene Zustimmung geben

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von bösartigen Skeletterkrankungen oder anderen Knochenerkrankungen (außer OI)
  • Anamnese einer neuralen Foraminalstenose (außer bei Skoliose)
  • Vorgeschichte von Myokardinfarkt, Angina pectoris, ischämischem Schlaganfall oder vorübergehender ischämischer Attacke
  • Vorgeschichte von endokrinen oder Schilddrüsen-/Nebenschilddrüsenerkrankungen, die den Knochenstoffwechsel beeinflussen könnten
  • Behandlung mit Bisphosphonaten innerhalb von 3 Monaten nach Randomisierung
  • Behandlung mit Teraparatid, Denosumab oder anderen anabolen/antireabsorptiven Medikamenten innerhalb von 6 Monaten nach Randomisierung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Setrusumab 20 mg/kg (verblindet)
Setrusumab 20 mg/kg intravenöse (i.v.) Infusion einmal monatlich für 12 Monate plus 500 mg Calcium-Tabletten zum Einnehmen und 800 IE Vitamin-D-Kapseln.
Arzneimittel: setrusumab
Intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • BPS804
Nahrungsergänzungsmittel: Kalzium
Tablets
Nahrungsergänzungsmittel: Vitamin-D
Kapseln
Arzneimittel: Zoledronsäure (optional)
Nach Abschluss der Studienbehandlung (Monat 12) können die Teilnehmer optional eine Einzeldosis Zoledronsäure erhalten. Die Teilnehmer können nach Ermessen ihres behandelnden Arztes in Monat 18 optional eine weitere Dosis Zoledronsäure erhalten.
Experimental: Setrusumab 8 mg/kg (verblindet)
Setrusumab 8 mg/kg i.v. Infusion einmal monatlich für 12 Monate plus 500 mg Calciumtabletten zum Einnehmen und 800 IE Vitamin-D-Kapseln.
Arzneimittel: setrusumab
Intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • BPS804
Nahrungsergänzungsmittel: Kalzium
Tablets
Nahrungsergänzungsmittel: Vitamin-D
Kapseln
Arzneimittel: Zoledronsäure (optional)
Nach Abschluss der Studienbehandlung (Monat 12) können die Teilnehmer optional eine Einzeldosis Zoledronsäure erhalten. Die Teilnehmer können nach Ermessen ihres behandelnden Arztes in Monat 18 optional eine weitere Dosis Zoledronsäure erhalten.
Experimental: Setrusumab 2 mg/kg (verblindet)
Setrusumab 2 mg/kg i.v. Infusion einmal monatlich für 12 Monate plus 500 mg Calciumtabletten zum Einnehmen und 800 IE Vitamin-D-Kapseln.
Arzneimittel: setrusumab
Intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • BPS804
Nahrungsergänzungsmittel: Kalzium
Tablets
Nahrungsergänzungsmittel: Vitamin-D
Kapseln
Arzneimittel: Zoledronsäure (optional)
Nach Abschluss der Studienbehandlung (Monat 12) können die Teilnehmer optional eine Einzeldosis Zoledronsäure erhalten. Die Teilnehmer können nach Ermessen ihres behandelnden Arztes in Monat 18 optional eine weitere Dosis Zoledronsäure erhalten.
Experimental: Setrusumab 20 mg/kg (offen)
Setrusumab 20 mg/kg i.v.-Infusion einmal monatlich für 12 Monate plus 500 mg Calcium-Tabletten zum Einnehmen und 800 IE Vitamin-D-Kapseln.
Arzneimittel: setrusumab
Intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • BPS804
Nahrungsergänzungsmittel: Kalzium
Tablets
Nahrungsergänzungsmittel: Vitamin-D
Kapseln
Arzneimittel: Zoledronsäure (optional)
Nach Abschluss der Studienbehandlung (Monat 12) können die Teilnehmer optional eine Einzeldosis Zoledronsäure erhalten. Die Teilnehmer können nach Ermessen ihres behandelnden Arztes in Monat 18 optional eine weitere Dosis Zoledronsäure erhalten.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo i.v.-Infusion einmal monatlich für 12 Monate plus 500 mg Calciumtabletten zum Einnehmen und 800 IE Vitamin-D-Kapseln.
Nahrungsergänzungsmittel: Kalzium
Tablets
Nahrungsergänzungsmittel: Vitamin-D
Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der radialen trabekulären volumetrischen Knochenmineraldichte (Tr vBMD) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12 (Ende der Behandlung [EOT])
Beurteilt durch hochauflösende periphere quantitative Computertomographie (HRpQCT). HRpQCT-Scans wurden am distalen, nicht dominanten Arm des Teilnehmers durchgeführt. Bei einem Arm, der mit Stäben gestützt wurde oder eine erhebliche Deformität aufwies, wurde die dominante Extremität ausgewählt. Die Daten stellen das Verhältnis der Mittelwerte zwischen dem Besuch und der Baseline aus der Analyse der Kovarianz (ANCOVA) dar.
Baseline, Monat 12 (Ende der Behandlung [EOT])
Veränderung der radialen Knochenstärke (Versagenslast) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12 (EOT)
Bewertet durch Finite-Elemente-Analyse (FEA) von Modellen, die aus HRpQCT-Bildern des distalen Radius generiert wurden.
Baseline, Monat 12 (EOT)
Veränderung der radialen Knochenstärke (Steifheit) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12 (EOT)
Bewertet durch FEA von Modellen, die aus HRpQCT-Bildern des distalen Radius generiert wurden.
Baseline, Monat 12 (EOT)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der radialen und tibialen Tr-VBMD gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit: Vollständiger Analysesatz
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18, 24
Bewertet durch HRpQCT. HRpQCT-Scans wurden am distalen, nicht dominanten Arm des Teilnehmers durchgeführt. Bei einem Arm, der mit Stäben gestützt wurde oder eine erhebliche Deformität aufwies, wurde die dominante Extremität ausgewählt. Die dargestellten Daten sind das Verhältnis der Mittelwerte zwischen dem Besuch und dem Ausgangswert von ANCOVA.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18, 24
Veränderungen der radialen und tibialen Tr-VBMD gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12: Open-Label-Arm
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Bewertet durch HRpQCT. HRpQCT-Scans wurden am distalen, nicht dominanten Arm des Teilnehmers durchgeführt. Bei einem Arm, der mit Stäben gestützt wurde oder eine erhebliche Deformität aufwies, wurde die dominante Extremität ausgewählt. Die dargestellten Daten sind das Verhältnis der Mittelwerte zwischen dem Besuch und dem Ausgangswert von ANCOVA.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Änderungen der radialen und tibialen Knochenfestigkeit (Versagenslast) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert: Vollständiger Analysesatz
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18, 24
Bewertet durch FEA von Modellen, die aus HRpQCT-Bildern des distalen Radius generiert wurden.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18, 24
Veränderungen der radialen und tibialen Knochenfestigkeit (Versagenslast) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12: Open-Label-Arm
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Bewertet durch FEA von Modellen, die aus HRpQCT-Bildern des distalen Radius generiert wurden.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Änderungen der radialen und tibialen Knochenfestigkeit (Steifigkeit) gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit: Vollständiger Analysesatz
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18, 24
Bewertet durch FEA von Modellen, die aus HRpQCT-Bildern des distalen Radius generiert wurden.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18, 24
Veränderungen der radialen und tibialen Knochenfestigkeit (Steifigkeit) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12: Open-Label-Arm
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Bewertet durch FEA von Modellen, die aus HRpQCT-Bildern des distalen Radius generiert wurden.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens 1 neuer Fraktur (peripher, vertebral, langbeinig, beliebig) im 12. Monat
Zeitfenster: Monat 12 (EOT)
Eine Frakturbeurteilung, bestätigt durch eine zentrale röntgenologische Ablesung, wurde für periphere Frakturen durchgeführt, einschließlich aller großen Röhrenknochen, kleineren Knochen (Zehen, Rippen) und Wirbelfrakturen. Frakturen ohne klinische Symptome, die nur durch röntgenologische Untersuchungen erkannt wurden, wurden nicht in die Analyse einbezogen.
Monat 12 (EOT)
Veränderung des T-Scores der Knochenmineraldichte (BMD) der Lendenwirbelsäule, des gesamten Körpers und des femoralen Halsknochens gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
BMD wurde durch Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DXA) bewertet. Der T-Score wurde basierend auf dem tatsächlich gemessenen Knochendichtewert berechnet. T-Scores sind standardisierte Scores, die die Standardabweichungen (SDs) über/unter dem normalen Mittelwert für junge Erwachsene widerspiegeln. Ein Wert von 50 gibt den Mittelwert der Grundgesamtheit mit einer Standardabweichung von 10 an. Eine positive Veränderung des DXA-T-Scores weist auf eine Verbesserung der BMD hin.
Grundlinie, Monat 6
Veränderung der BMD der Lendenwirbelsäule, des gesamten Körpers und des Oberschenkelhalses gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
BMD wurde durch DXA bewertet.
Grundlinie, Monat 6
Veränderung des BMD-T-Scores der Lendenwirbelsäule, des gesamten Körpers und des Oberschenkelhalses in Monat 12 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 12 (EOT)
BMD wurde durch DXA bewertet. Der T-Score wurde basierend auf dem tatsächlich gemessenen Knochendichtewert berechnet. T-Scores sind standardisierte Scores, die die Standardabweichungen (SDs) über/unter dem normalen Mittelwert für junge Erwachsene widerspiegeln. Ein Wert von 50 gibt den Mittelwert der Grundgesamtheit mit einer Standardabweichung von 10 an. Eine positive Veränderung des DXA-T-Scores weist auf eine Verbesserung der BMD hin.
Baseline, Monat 12 (EOT)
Veränderung der BMD der Lendenwirbelsäule, des gesamten Körpers und des Oberschenkelhalses gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12 (EOT)
BMD wurde durch DXA bewertet.
Baseline, Monat 12 (EOT)
Änderung der Gesamt-vBMD (radial und tibial) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18 und 24
Bewertet durch HRpQCT. HRpQCT-Scans wurden am distalen, nicht dominanten Arm des Teilnehmers durchgeführt. Bei einem Arm, der mit Stäben gestützt wurde oder eine erhebliche Deformität aufwies, wurde die dominante Extremität ausgewählt. Die dargestellten Daten sind das Verhältnis der Mittelwerte zwischen dem Besuch und dem Ausgangswert von ANCOVA.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18 und 24
Veränderung der kortikalen vBMD (radial und tibial) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18 und 24
Bewertet durch HRpQCT. HRpQCT-Scans wurden am distalen, nicht dominanten Arm des Teilnehmers durchgeführt. Bei einem Arm, der mit Stäben gestützt wurde oder eine erhebliche Deformität aufwies, wurde die dominante Extremität ausgewählt. Die dargestellten Daten sind das Verhältnis der Mittelwerte zwischen dem Besuch und dem Ausgangswert von ANCOVA.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18 und 24
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen von Körpergröße, Gewicht und Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert nach 6 und 12 Monaten: Vollständiger Analysesatz
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12 (EOT)
Baseline, Monat 6, Monat 12 (EOT)
Veränderung der mageren und fetten Körpermasse gegenüber dem Ausgangswert des gesamten Körpers in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Die magere und fette Körpermasse wurde unter Verwendung von Ganzkörper-DXA (einschließlich des Kopfes) bewertet.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Veränderung des aminoterminalen Propeptids von Typ-1-Prokollagen (P1NP) gegenüber dem Ausgangswert bis zum 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Veränderung von Carboxy-terminalem Telo-Peptid [CTX-1] gegenüber dem Ausgangswert bis zum 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Kurzform-12-Gesundheitssurvey (SF-12) Physical Component Summary Score in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Der SF-12 ist eine allgemeine Umfrage mit 12 Punkten, die 8 Bereiche der Gesundheit misst: körperliche Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheit, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheitswahrnehmung, Vitalität, soziale Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund emotionaler Probleme und Psyche die Gesundheit. Es liefert Skalenwerte für jeden dieser 8 Bereiche und 2 zusammenfassende Maße für die körperliche und geistige Gesundheit: die Zusammenfassung der körperlichen Komponente und die Zusammenfassung der mentalen Komponente. Die Gesamtpunktzahl für die Zusammenfassung der körperlichen Komponenten reicht von 0 bis 100, wobei höhere Punktzahlen eine bessere körperliche Funktionsfähigkeit widerspiegeln.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Änderung des SF-12-Zusammenfassungsergebnisses der mentalen Komponente gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Der SF-12 ist eine allgemeine Umfrage mit 12 Punkten, die 8 Bereiche der Gesundheit misst: körperliche Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheit, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheitswahrnehmung, Vitalität, soziale Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund emotionaler Probleme und Psyche die Gesundheit. Es liefert Skalenwerte für jeden dieser 8 Bereiche und 2 zusammenfassende Maße für die körperliche und geistige Gesundheit: die Zusammenfassung der körperlichen Komponente und die Zusammenfassung der mentalen Komponente. Die Gesamtpunktzahl für die Zusammenfassung der mentalen Komponente reicht von 0 bis 100, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Funktionsfähigkeit der psychischen Gesundheit widerspiegeln.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Änderung des Indexwertes (Utility) gegenüber dem Ausgangswert auf dem EuroQol 5-Dimension 5-Level Descriptive System (EQ-5D-5L) Score in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6 und 12 (EOT)
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Maß für den Gesundheitszustand, bestehend aus einem beschreibenden System von 5 gesundheitsbezogenen Lebensqualitätszuständen (d. h. Mobilität, Selbstversorgung, gewöhnliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression) und a Visuelle Analogskala (VAS) der allgemeinen Gesundheit. Jede Dimension wird auf einer 5-Punkte-Antwortskala bewertet, die die Schwere der Probleme angibt, wobei 1 „keine Probleme“ und 5 „extreme Probleme“ bedeutet. Die 5 Fragen werden bewertet und tragen zusammen zum EQ-5D-Index (Nutzen)-Score zwischen 0 und 1 bei (1 steht für perfekte Gesundheit).
Baseline, Monate 6 und 12 (EOT)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Osteogenesis Imperfecta Specific Quality of Life Questionnaire for Adults (OIQoL-A) Gesamtpunktzahl in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Das OIQoL-A misst 5 Bereiche der Lebensqualität im Zusammenhang mit OI (Körperliche Funktion, Schmerzen, Hörverlust, Pflege/Sorgen, Sozial- und Familienleben und Aktivitäten). Die Gesamtpunktzahl wird auf einer Skala von 0 bis 100 berechnet, wobei höhere Punktzahlen eine größere (negative) Auswirkung auf die Lebensqualität anzeigen.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Änderung des OIQoL-A-Schmerz-Subskalenwerts gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Das OIQoL-A misst 5 Bereiche der Lebensqualität im Zusammenhang mit OI (Körperliche Funktion, Schmerzen, Hörverlust, Pflege/Sorgen, Sozial- und Familienleben und Aktivitäten). Die Schmerz-Subskala reicht von 0 bis 10, wobei ein höherer Wert stärkere Schmerzen darstellt.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Änderung des OIQoL-A-Scores der Aktivitäts-Subskala gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Das OIQoL-A misst 5 Bereiche der Lebensqualität im Zusammenhang mit OI (Körperliche Funktion, Schmerzen, Hörverlust, Pflege/Sorgen, Sozial- und Familienleben und Aktivitäten). Die Subskala „Aktivitäten“ reicht von 0 bis 100, wobei ein höherer Wert einen erhöhten Schwierigkeitsgrad darstellt.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Prozentsatz der Teilnehmer, die zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie bis zum 14. Monat positiv auf Anti-Setrusumab-Antikörper waren
Zeitfenster: bis Monat 14
Serumproben wurden mithilfe einer validierten Assay-Methode durch oder unter Aufsicht des Sponsors auf Antikörper untersucht, die an Setrusumab binden.
bis Monat 14
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs), behandlungsbedingten UEs (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs und TEAEs, die zum Behandlungsabbruch oder zum Tod führen
Zeitfenster: Nicht schwerwiegende UE: bis Monat 14; Schwerwiegende UE: bis zu Monat 24. (Die durchschnittliche Expositionsdauer gegenüber Placebo betrug 5 Monate und bei Setrusumab 11 Monate plus Nachbeobachtung bis zu 24 Monaten.)
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung steht. Ein schwerwiegendes UE (SAE) ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führt; ist lebensbedrohlich; erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; führt zu anhaltender Behinderung/Unfähigkeit; eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler ist; ist ein weiteres wichtiges medizinisches Ereignis. Die Intensität für jedes UE wurde je nach Beurteilung des Prüfarztes als leicht, mäßig oder schwer eingestuft. Ein Ereignis wurde als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend angesehen, wenn nach klinischer Einschätzung des Prüfarztes eine "angemessene Möglichkeit" eines Zusammenhangs bestand. Ein TEAE wurde als ein Ereignis definiert, das bei oder nach der ersten Dosis der Studienmedikation auftrat oder sich verschlimmerte.
Nicht schwerwiegende UE: bis Monat 14; Schwerwiegende UE: bis zu Monat 24. (Die durchschnittliche Expositionsdauer gegenüber Placebo betrug 5 Monate und bei Setrusumab 11 Monate plus Nachbeobachtung bis zu 24 Monaten.)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mitarbeiter

Mereo BioPharma

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Mereo BioPharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. September 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MBPS205
  • 2016-005096-27 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Osteogenesis imperfecta Typ III

Klinische Studien zur setrusumab

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