Vaiheen 2 teho-, turvallisuus- ja siedettävyystutkimus natalitsumabin hoidosta fokaalissa epilepsiassa (OPUS)
keskiviikko 17. marraskuuta 2021 päivittänyt: Biogen
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2 tutkimus, jossa tutkitaan natalitsumabin (BG00002) tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä lisähoitona aikuispotilailla, joilla on lääkeresistentti fokaalinen epilepsia
Tutkimuksen ensisijainen tehokkuustavoite on selvittää, vähentääkö 300 mg:n natalitsumabin lisähoito suonensisäisesti (IV) joka 4. viikko kohtausten esiintymistiheyttä aikuisilla potilailla, joilla on lääkeresistentti fokaalinen epilepsia.
Toissijainen tehokkuuden tavoite on arvioida natalitsumabin vaikutuksia lumelääkkeeseen verrattuna lääkeresistentin fokaalisen epilepsian hoitoon kohtausten esiintymistiheyden lisämittauksissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
67
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Research Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85004
- Research Site
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Research Site
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
- Research Site
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
- Research Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- Research Site
-
Maitland, Florida, Yhdysvallat, 32751
- Research Site
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Research Site
-
Tallahassee, Florida, Yhdysvallat, 32308
- Research Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- Research Site
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96817
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Research Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- Research Site
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Research Site
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Research Site
-
-
Michigan
-
Saginaw, Michigan, Yhdysvallat, 48602
- Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Research Site
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Yhdysvallat, 08103
- Research Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Research Site
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Research Site
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28806
- Research Site
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Research Site
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Research Site
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44320
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Research Site
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Yhdysvallat, 98055
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Hänellä on oltava kliinisistä syistä diagnosoitu fokaalinen epilepsia, joka on soveltuvin osin tuettu elektroenkefalogrammilöydöksillä [Scheffer 2017] ja aivokuvauksella. Osallistujat, joilla on multifokaalinen epilepsia, voidaan ottaa mukaan, jos kaikki muut osallistumiskriteerit täyttyvät.
- Hänellä on oltava lääkeresistentti epilepsia, joka määritellään riittävien kahden (tai useamman) siedetyn ja asianmukaisesti valitun ja käytetyn AED:n (joko monoterapiana tai yhdistelmänä) epäonnistumisena [Kwan 2010].
- Hän kokee vähintään 6 kohtausta 6 viikon mahdollisen perusjakson aikana, eikä ole kohtauksista vapaa yli 21 peräkkäisenä päivänä tulevan lähtötilanteen aikana
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Fokaalitietoiset kohtaukset ilman motorisia merkkejä ovat ainoa kohtaustyyppi.
- Yleistyneen, yhdistetyn yleistyneen ja fokaalisen tai tuntemattoman epilepsian diagnoosi
- Tunnettu progressiivinen keskushermoston rakenteellinen vaurio.
- Tutkijan määrittämien, pääasiassa ryhmittyneiden kohtausten historia 12 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä (viikko -6) tai 6 viikon prospektiivisen lähtötilanteen aikana, jolloin yksittäisiä kohtauksia ei voida laskea.
- Status epilepticus edellisen 6 kuukauden aikana.
- Tiedossa tai ei-epileptisiä kohtauksia.
HUOMAUTUS; Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Natalitsumabi 300 mg
Osallistujat käyvät läpi tulevan 6 viikon (viikot -6 - 0) lähtötilanteen jakson, jota seuraa lumekontrolloitu vaihe, jotta he saavat 300 mg:n natalitsumabia suonensisäisenä (IV) infuusiona 4 viikon välein viikosta 0 viikoksi 24.
Osallistujat saavat edelleen natalitsumabia 300 mg IV-infuusiona joka 4. viikko vielä 24 viikon ajan avoimessa vaiheessa.
|
Kuten hoitohaarassa on määritelty.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat käyvät läpi tulevan 6 viikon (viikot -6 - 0) lähtötilanteen jakson, jota seuraa lumekontrolloitu vaihe, jotta he saavat natalitsumabia vastaavaa lumelääkettä laskimonsisäistä (IV) infuusiota 4 viikon välein viikosta 0 viikoksi 24.
Osallistujat saavat sitten natalitsumabia 300 mg IV-infuusiona 4 viikon välein 24 viikon ajan avoimessa vaiheessa.
|
Kuten hoitoryhmissä on määritelty.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta log-transformoitujen kohtausten esiintymistiheydessä hoitoviikkojen 8–24 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 24
|
Kohtauksiin sisältyivät fokaaliset tietoiset kohtaukset motorisilla oireilla, fokaaliset heikentyneet tietoisuuskohtaukset ja fokaaliset tai molemminpuoliset toonis-klooniset kohtaukset.
Fokaalitietoisia kohtauksia ilman motorisia merkkejä ei otettu mukaan.
Kohtausklusterit (joissa yksittäisiä kohtauksia ei voida erottaa) laskettiin yhdeksi kohtaukseksi ryhmää kohti jokaisena päivänä, jolloin niitä esiintyy.
Tutkimuksen lähtötason kohtausten esiintymistiheys (kohtausten lukumäärä 28 päivää kohti) laskettiin osallistujan kohtauspäiväkirjan tietojen perusteella tulevan lähtötilanteen aikana.
Kohtausten esiintymistiheys (SF) lähtötilanteen jälkeisellä käynnillä laskettiin osallistujan kohtauspäiväkirjassa ilmoitettujen kohtausten summan ja niiden päivien lukumäärän perusteella, joilta puuttuvat SF-tiedot osallistujan kohtauspäiväkirjasta edellisenä käyntipäivänä tai sen jälkeen.
Muutokset lähtötilanteesta perustuvat perusviivan SF:n tai SF:n luonnolliseen logaritmiseen muutoksiin perustilanteen jälkeisellä käynnillä.
Log-transformaatiota varten määrä 0,2 {ln(x+0,2)} lisättiin SF:ään perustilanteen jälkeisellä käynnillä nollakohtausten laskemiseksi.
|
Lähtötilanne, viikko 8 - viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastaajien prosenttiosuus hoitoviikkojen 8–24 aikana
Aikaikkuna: Viikko 8 - viikko 24
|
Vastaajat määriteltiin osallistujiksi, joiden kohtausten esiintymistiheys pieneni tutkimuksen lähtötasosta >=50 % viikoilla 8–24.
Tutkimuksen lähtötilanteen kohtausten taajuus (kohtausten lukumäärä 28 päivää kohti) laskettiin osallistujien kohtauspäiväkirjan tietojen perusteella tulevan lähtötilanteen aikana (kohtausten määrä perusvaiheen aikana / päivien lukumäärä, jolloin kohtausten esiintymistiheys puuttuu*28).
Osallistujat, jotka vetäytyivät hoidosta tai vaativat protokollan mukaisia muutoksia epilepsialääkkeeseen (AED) ennen viikkoa 24 (plasebokontrolloidun vaiheen päättyminen) tai epilepsiaan liittyvää kuolemaa, pidettiin analyysissä ei-vastettavina.
Kohtausten esiintymistiheys lähtötilanteen jälkeisellä käynnillä laskettiin koehenkilön kohtauspäiväkirjassa raportoitujen kohtausten summan ja niiden päivien lukumäärän perusteella, joilta koehenkilökohtauspäiväkirjasta puuttui kohtausten tiheystiedot edellisellä käyntipäivällä tai sen jälkeen.
|
Viikko 8 - viikko 24
|
|
Osallistujien määrä, joilla ei ole kohtauksia hoitoviikkojen 8–24 aikana
Aikaikkuna: Viikko 8 - viikko 24
|
Kohtauksista vapaa määritellään osallistujaksi, jolla ei ole raportoitu kohtauksia ja jolla ei ole puuttuvaa päiväkirjaa viikkojen 8-24 aikana.
Analyysissä ei pidetty kouristuksia vapaina osallistujia, jotka keskeyttivät hoidosta, vaativat muutoksia AED-lääkkeisiin ennen viikkoa 24 (plasebokontrolloidun vaiheen loppuun saattaminen) tai mitä tahansa puuttuvia päiväkirjatietoja hoitoviikkojen 8–24 aikana.
|
Viikko 8 - viikko 24
|
|
Prosenttimuutos kohtauksettomien päivien lähtötasosta hoitoviikkojen 8–24 aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, viikko 24
|
Tutkimuksen lähtötason kohtauksista vapaat päivät (kohtausvapaiden päivien määrä 28 päivää kohti) laskettiin päiväkirjatietojen perusteella tulevan lähtötilanteen aikana (kohtausten määrä lähtötilanteessa / päivien lukumäärä, joina kohtausten esiintymistiheys puuttuu*28).
Kohtausten esiintymistiheys lähtötilanteen jälkeisellä käynnillä laskettiin koehenkilön kohtauspäiväkirjassa raportoitujen kohtausten summan ja niiden päivien lukumäärän perusteella, joilta koehenkilökohtauspäiväkirjasta puuttui kohtausten tiheystiedot edellisellä käyntipäivällä tai sen jälkeen.
|
Perustaso, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, viikko 24
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on riittämätön hoitovaste hoitoviikkojen 8–24 aikana
Aikaikkuna: Viikko 8 - viikko 24
|
Riittämättömään hoitovasteeseen kuuluvat osallistujat, jotka keskeyttävät hoidon tehon puutteen vuoksi tai vaativat protokollan mukaisia muutoksia epilepsialääkkeisiin (AED) ennen viikkoa 24 (plasebokontrolloidun vaiheen päättyminen) tai epilepsiaan liittyvän kuoleman.
|
Viikko 8 - viikko 24
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 24 viikkoon asti viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (viikolle 68 asti)
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali arvio, kuten poikkeava laboratorioarvo), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön, riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tuote.
SAE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, tutkijan näkemyksen mukaan, asettaa osallistujan välittömään kuolemanvaaraan, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, johtaa synnynnäisessä epämuodostuksessa.
|
Ensimmäisestä annoksesta 24 viikkoon asti viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (viikolle 68 asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 16 viikkoon viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (viikolle 60 asti)
|
Laboratoriotutkimukset sisälsivät hematologian, veren kemian, serologian, virtsaanalyysin ja elintoimintojen arvioinnin.
|
Ensimmäisestä annoksesta 16 viikkoon viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (viikolle 60 asti)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on elektroninen Columbia-Suicide Severity Rating Scale (eC-SSRS) tai C-SSRS-piste
Aikaikkuna: Plasebokontrolloitu vaihe: lähtötilanne, viikot 4, 8, 12, 16, 20 ja 24; Avoin vaihe: lähtötilanne, viikot 28, 32, 36, 40, 44, 48 ja 60/tutkimuksen loppu (EOS)
|
C-SSRS on tulevaisuuden arviointityökalu itsemurha-ajatusten ja -käyttäytymisen arvioimiseksi.
C-SSRS-pisteet itsemurha-ajatuksille vaihtelevat välillä 1-10, jossa 1 = Halu olla kuollut; 2 = epäspesifiset aktiiviset itsemurha-ajatukset; 3 = Aktiivinen itsemurha-ajattelu millä tahansa menetelmillä (ei suunnitelmalla) ilman aikomusta toimia; 4=Aktiivinen itsemurha-ajattelu jossain määrin toimia, ilman erityistä suunnitelmaa; 5 = Aktiivinen itsemurha-ajatus erityisellä suunnitelmalla ja tarkoituksella; ja itsemurhakäyttäytyminen vaihtelee välillä 6 = Valmistelevat toimet tai käyttäytyminen, 7 = Keskeytetty yritys, 8 = Keskeytetty yritys, 9 = Todellinen yritys (ei kuolemaan johtava), 10 = Valmis itsemurha.
Osallistujat, joiden C-SSRS-pistemäärä on 1–10, raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
|
Plasebokontrolloitu vaihe: lähtötilanne, viikot 4, 8, 12, 16, 20 ja 24; Avoin vaihe: lähtötilanne, viikot 28, 32, 36, 40, 44, 48 ja 60/tutkimuksen loppu (EOS)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 20. maaliskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 11. tammikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. marraskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. syyskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. syyskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 14. syyskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 14. joulukuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. marraskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 101EP201
- 2017-001995-45 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Epilepsia, fokaaliset kohtaukset, osittaiset kohtaukset
-
Dartmouth-Hitchcock Medical CenterPeruutettuArvioi Vaping With Seizures -yhdistystäYhdysvallat