Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologisten mesenkymaalisten kantasoluista peräisin olevien hermosolujen progenitorien (MSC-NP) intratekaalinen anto progressiivisessa MS-taudissa

torstai 22. toukokuuta 2025 päivittänyt: Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York

Autologiset, luuytimestä johdetut mesenkymaaliset kantasoluista peräisin olevat hermosolujen esisolut (MSC-NP), laajennettu ex vivo; Annetaan intratekaalisesti

Tämä on vaiheen II, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu, ristikkäinen tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää autologisten mesenkymaalisten kantasoluista peräisin olevien hermosolujen esisolujen (MSC-NP) useiden intratekaalisten annostelujen tehokkuus lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on etenevä multippeliskleroosi. Tehoa mitataan arvioimalla vammaisuuden tuloksia. Tutkimuksen osallistujat saavat kuusi intratekaalista injektiota viljelmällä laajennettuja autologisia MSC-NP:itä kahden kuukauden välein yhden vuoden aikana ja kuusi lannepunktiota lumelääkehoitona toisena vuonna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

IT-MSC-NP-hoidot ja kaikki kliiniset arvioinnit suoritetaan yhdessä keskustassa (Tisch MSRCNY). Tutkittavat kohteet jaetaan lohkoihin, jotka on ositettu EDSS-pisteiden (3,0-4,0, 4,5-5,5, 6,0 ja 6,5) ja taudin alatyyppi (SPMS tai PPMS). Tutkimushenkilöt satunnaistetaan samalla tavalla (1:1) tutkimaan hoitoa ja lumelääkettä ensimmäisessä satunnaistuksessa. Kunkin lohkon koehenkilöt satunnaistetaan lumelääkkeeseen tai hoitoryhmään. Toisena vuonna hoidetut koehenkilöt siirtyvät plaseboryhmään ja lumelääkettä saaneet siirtyvät hoidettuun ryhmään.

Opintojen kokonaiskesto on 3 vuotta ilmoittautumisen jälkeen. Jokaisen tutkittavan on osallistuttava enintään 18 opintokäyntiin, mukaan lukien 1 seulontakäynti, 1 luuydinkäynti, 1 lähtötilannekäynti, jota seuraavat tutkimuskäynnit 2 kuukauden välein kahden vuoden hoitojakson aikana (12 hoito-/LP-menettelykäyntiä ja 2 tuloskäyntiä) ja ylimääräinen seurantakäynti vuoden 3 lopussa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

54

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10019
        • Tisch MS Research Center of New York

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • MS-taudin diagnoosi McDonald-kriteerien mukaan
  • Primaarisesti etenevän tai toissijaisesti etenevän MS-taudin diagnoosi
  • 18-65 vuoden iässä
  • Merkittävä vamma, joka ilmenee Expanded Disability Status Score (EDSS) -pisteenä, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 3,0 ja pienempi tai yhtä suuri kuin 6,5 ja jota ei ole hankittu viimeisen 12 kuukauden aikana.
  • Vakaa tautitila, josta on osoituksena gadoliinia lisäävien leesioiden puuttuminen magneettikuvauksessa ja vakaa MRI-tautitaakka (T2-leesioiden määrä ja leesioiden koko) viimeisen kuuden kuukauden aikana, eikä merkittävää muutosta EDSS:ssä (1 piste tai enemmän) viimeisen 12 kuukauden aikana
  • On suostuttava neljään magneettikuvaukseen: ilmoittautumisen yhteydessä, vuoden 1 jälkeen, vuoden 2 jälkeen ja vuoden 3 jälkeen
  • Potilaat joko maantieteellisellä alueella tai jotka pystyvät järjestämään luotettavan matkan opintojakson aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • EDSS suurempi kuin 6,5
  • Taudin kesto >20 vuotta seulonnan aikaan
  • Tautia muokkaavan aineen vaihto < 12 kuukautta ennen hoidon aloittamista. Lisäksi sairautta modifioivaan aineeseen ei tehdä muutoksia tutkimuksen aikana.
  • Muutos MS-taudin oireiden hallintaan < 6 kuukautta ennen hoidon aloittamista. Lisäksi MS-oireiden hallintaan ei tehdä muutoksia tutkimuksen aikana, ellei kliinistä parannusta ole tapahtunut, jolloin potilas voi keskeyttää lääkityksen.
  • Uuden ortopedisen laitteen tai kestävän lääketieteellisen laitteen käyttöönotto < 6 kuukautta ennen hoidon aloittamista tai tutkimuksen aikana (potilaat voivat lopettaa näiden laitteiden käytön tutkimuksen aikana, jos he osoittavat kliinistä paranemista).
  • Kaikki potilaat, jotka ovat koskaan saaneet Lemtradaa (alemtutsumabi)
  • Kaikki potilaat, jotka ovat saaneet aiemmin kantasoluhoitoja, mukaan lukien HSCT
  • Raskaana olevat tai imettävät äidit tai naiset, jotka aikovat tulla raskaaksi seuraavien kolmen vuoden aikana
  • Kaikille potilaille tehdään seulontaverikokeet. Vain potilaat, joiden arvot ovat ikään ja sukupuoleen perustuvien laboratorionormien määrittämien normaalien rajoissa, saavat osallistua. Poikkeuksia voidaan tehdä normaaleille laboratorioarvoille, joissa ei ole kliinisiä oireita, päätutkijan harkinnan mukaan.
  • Systeemisten kemoterapeuttisten tai antimitoottisten lääkkeiden käyttö kolmen kuukauden kuluessa tutkimuksen aloituspäivästä, koska luuydintoimenpiteet voivat häiritä
  • Kaikki potilaat, joilla on ollut tai joilla on aktiivinen pahanlaatuisuus
  • Steroidien käyttö kolmen kuukauden sisällä tutkimuksen aloituspäivästä, koska tämä viittaa aktiiviseen sairaustilaan
  • Aiempi kirroosi lisääntyneen keskushermoston (CNS) infektioriskin vuoksi
  • Merkittävästi hallitsematon kohonnut verenpaine aivohalvauksen tai keskushermoston verenvuodon lisääntyneen riskin vuoksi.
  • Potilaat, joilla on aktiivinen kilpirauhassairaus, joka johtaa hypertyreoosiin tai kilpirauhasen vajaatoimintaan (vain hyvin kontrolloidut potilaat, joiden laboratoriot ovat normaalialueella, otetaan mukaan), koska hormoni vaikuttaa solujen kasvuun
  • Aiempi keskushermoston infektio tai immuunikatooireyhtymä lisääntyneen keskushermoston infektioriskin vuoksi
  • Aiempi verisairaus (kuten luuytimen hypoplasia, leukopenia, trombosytopenia tai merkittävä anemia), joka johtuu luuytimen aspiraation invasiivisesta luonteesta
  • Aiempi tai nykyinen hyytymishäiriö
  • Mikä tahansa metalli-implantti kehossa, joka on vasta-aiheinen MRI-tutkimuksissa
  • Potilaat, joilla on alkoholin tai muiden päihteiden väärinkäyttöongelmia, jotka voivat vaikuttaa kantasolujen kasvuun; tavanomaiset huumeiden (mukaan lukien marihuana ja nikotiini) väärinkäyttäjät jätetään tutkimuksen ulkopuolelle
  • Muu vakava sairaus, joka päätutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen
  • Potilaat, joilla on hepatiitti B (HBV), hepatiitti C (HCV), kuppa, HIV-1 tai HIV-2.
  • Kaikki todisteet merkittävistä kognitiivisista toimintahäiriöistä, jotka perustuvat seulontahistoriaan ja fyysiseen tutkimukseen, koska se estäisi todella tietoisen suostumuksen antamisen
  • Potilaat, jotka ovat mukana toisessa kliinisessä MS-tautitutkimuksessa tai jotka ovat saaneet mitä tahansa tutkimuslääkettä/biologisia aineita viimeisten 6 kuukauden aikana. Lisäksi potilaat eivät voi tutkimuksen aikana ilmoittautua mihinkään muuhun MS-tautia tai muuta sairautta koskevaan kliiniseen tutkimukseen.
  • Potilaat, joilla odotetaan olevan vaikea päästä intratekaaliseen tilaan skolioosiin, liikalihavuuteen tai muihin PI:n määrittämiin tekijöihin liittyen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Intratekaalinen MSC-NP-injektio
Potilaat saavat kuusi autologista kantasoluinjektiota selkäytimen kautta kahden kuukauden välein vuoden aikana.
Biologinen: Intratekaalinen MSC-NP-injektio
MSC-NP:t edustavat luuytimestä peräisin olevien MSC-solujen hermostoa alapopulaatiota, jolla on vähentynyt pluripotenssi ja minimoitu kohdunulkoisen erilaistumisen riski, joten ne sopivat todennäköisesti paremmin keskushermostoon. Tärkeää on, että MSC-NP:iden karakterisointi osoitti niiden immunosäätely- ja troofiset ominaisuudet, ja MS-potilaista ja ei-MS-potilaista peräisin olevat MSC-NP:t olivat terapeuttisesti elinkelpoisia.
Placebo Comparator: Intratekaalinen suolaliuoksen injektio
Potilaat saavat kuusi plasebo-injektiota selkäydinhanojen kautta kahden kuukauden välein vuoden aikana.
Muut: Intratekaalinen suolaliuoksen injektio
Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Laajennettu vammaisuuden tilan asteikko (EDSS) plus
Aikaikkuna: Lähtötaso ja 13 kuukautta
Muutokset vammaisuudessa, joka on arvioitu EDSS: n yhdistelmäpisteiden, ajoitettu 25 jalan kävelymatkan (T25FW) ja yhdeksän reikän PEG-testin (9HPT) (EDSS-plus) perusteella. Parannus määritellään ainakin yhdellä seuraavista kolmesta mittauksesta: ≥0,5 EDSS: n lasku (jos EDSS: n sisäänpääsyssä on ≥ 6,0) tai ≥ 1,0 vähenevä EDSS: ssä (jos EDSS: n sisäänpääsyssä on ≤5,5), ≥20% T25FW: n tai ≥20%: n nousu 9HPT: ssä joko hallitsevassa tai ei-hallitsevassa kädessä. Arvioinnit tehtiin lähtötilanteessa ja kuukaudessa 13. Raportoidaan potilaiden lukumäärä, jotka paransivat missä tahansa kolmesta yhdistelmätoimenpiteestä kuukaudessa 13 verrattuna lähtötilanteeseen.
Lähtötaso ja 13 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos multippeliskleroosin funktionaalinen komposiitti (MSFC) Z-pistemäärä lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso ja 13 kuukautta
Multippeliskleroosin funktionaalinen komposiitti (MSFC) on standardoitu työkalu, jota käytetään vammaisuuden kvantifiointiin multippeliskleroosilla (MS) mittaamalla jalkafunktio/ambulaatio (ajoitettu 25 jalan kävelymatka), ARM/Hand-toiminto (9-reikäinen PEG-testi) ja kognitiivisen toiminnan (tahdissa oleva kuulo-sarjan lisätesti). Jokainen arvio muutetaan Z -pisteeksi. Z-pistemäärä 0 edustaa väestön keskiarvoa. Composite MSFC Z-Score edustaa 3 z-pisteestä keskimäärin. Composite z-pisteen positiivinen muutos kuukaudessa 13 verrattuna lähtötasoon edustaa parempaa suorituskykyä ja komposiitti-z-pisteet negatiivinen muutos osoittaa huonomman suorituskyvyn.
Lähtötaso ja 13 kuukautta
EDSS: n muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso ja 13 kuukautta
Laajennettu vammaisuuden tilan asteikko (EDSS) on standardoitu mitta, jota käytetään vammaisuuden arviointiin ja seuraamaan multippeliskleroosia (MS), vaihteleen välillä 0 (normaali neurologinen tila) - 10 (MS: n aiheuttama kuolema) 0,5 lisäyksessä. Tässä tutkimuksessa ilmoittautui vain ambulatoriset henkilöt, joiden EDSS oli 3,0 - 6,5. Osallistujien alaryhmiä analysoitiin kävelyvammaisuuden asteen perusteella. EDSS 3.0-5.5 edustaa kohtalaista tai vakavaa vammaisuutta, mutta pystyy kävelemään ilman apua, ja EDSS 6.0-6.5 edustaa yksipuolisen tai kahdenvälisen avun tarvetta. EDSS: n vähenemistä kuukaudessa 13 verrattuna lähtötasoon pidetään parannuksena.
Lähtötaso ja 13 kuukautta
T25FW: n (ajoitettu 25 jalan kävely) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso ja 13 kuukautta
Ajoitettu 25-jalkainen kävelymatka (T25FW) on multippeliskleroosissa (MS) käytetty testi ihmisen liikkuvuuden ja jalkojen toiminnan arvioimiseksi, jossa yksilöt kävelevät 25 jalkaa mahdollisimman nopeasti ja turvallisesti ja kirjataan aika. Positiivinen prosentuaalinen muutos osoittaa parannettua kävelyä kuukaudessa 13 lähtötasoon verrattuna, kun taas negatiivinen prosentuaalinen muutos osoittaa pahenevan.
Lähtötaso ja 13 kuukautta
Prosenttiosuus 6MWT: ssä (6 minuutin kävelykoe) lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso ja 13 kuukautta
6 minuutin kävelykoe (6MWT) multippeliskleroosissa (MS) mittaa funktionaalista kävelykapasiteettia arvioimalla etäisyys, jonka henkilö voi kävellä 6 minuutissa. Positiivinen prosentuaalinen muutos osoittaa parantuneen kävelykapasiteetin kuukaudessa 13 lähtötasoon verrattuna, kun taas negatiivinen prosenttimuutos osoittaa pahenevan.
Lähtötaso ja 13 kuukautta
Prosentuaalinen muutos 9HPT-D: ssä (9 reikäinen PEG-testi hallitsevassa kädessä) lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso ja 13 kuukautta
Yhdeksän reikäinen PEG-testi (9HPT) on standardoitu, kvantitatiivinen arviointi, jota käytetään manuaalisen taitojen ja yläraajojen toiminnan mittaamiseen yksilöillä, joilla on multippeliskleroosi (MS). Jokainen kädet, hallitseva (d) ja ei-hallitseva (ND) arvioidaan erikseen. Positiivinen prosentuaalinen muutos osoittaa parantuneen toiminnan kuukaudessa 13 lähtötasoon verrattuna, kun taas negatiivinen prosenttimuutos osoittaa pahenevan.
Lähtötaso ja 13 kuukautta
Prosentuaalinen muutos 9HPT-ND: ssä (9 reikäinen PEG-testi ei-hallitsevassa kädessä) lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso ja 13 kuukautta
Yhdeksän reikäinen PEG-testi (9HPT) on standardoitu, kvantitatiivinen arviointi, jota käytetään manuaalisen taitojen ja yläraajojen toiminnan mittaamiseen yksilöillä, joilla on multippeliskleroosi (MS). Jokainen kädet, hallitseva (d) ja ei-hallitseva (ND) arvioidaan erikseen. Positiivinen prosentuaalinen muutos osoittaa parantuneen toiminnan kuukaudessa 13 lähtötasoon verrattuna, kun taas negatiivinen prosenttimuutos osoittaa pahenevan.
Lähtötaso ja 13 kuukautta
Muutos MSWS-12: ssä (12 esine MS Walking Scale) -pistemäärä lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso ja 13 kuukautta
12-osainen multippeliskleroosin kävelyasteikko (MSWS-12) on potilaan ilmoittama tulosmitta, joka arvioi multippeliskleroosin (MS) vaikutusta kävelykykyyn. Itsehallittu kyselylomake koostuu 12 tuotteesta, joissa käsitellään MS: n monipuolista kävelyä viimeisen kahden viikon aikana. Jokainen 12 esineestä pisteytetään 1: stä 5: een: 1 = ei ollenkaan 5 = erittäin. RAW -kokonaispistemäärä vaihtelee 12: sta (ei heikentymistä) 60: een (enimmäisvaikutus). RAW-pistemäärä muunnetaan standardisoiduksi pistemääräksi (0-100 asteikko), joka tuottaa lopputuloksen 0 = MS: n vaikutusta kävelyyn 100 = enimmäisvaikutukseen. Pisteiden muutos lähtötasosta interventioon laskettiin. Kuukauden 13 pistemäärän vähenemistä lähtötilanteeseen pidettiin parannuksena.
Lähtötaso ja 13 kuukautta
Pasatin muutos (vauhdikas kuulon sarjan lisäystesti) pisteet lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso ja 13 kuukautta
Taloitettu kuulo -sarjan lisäystesti (PASAT) on neuropsykologinen testi, jota käytetään kognitiivisten vajaatoimintojen, huomion, tietojenkäsittelynopeuden ja työmuistin arvioimiseksi. Testiin kuuluu sarjan yksinumeroisten numeroiden kuuntelu ja henkilön on lisättävä jokainen uusi numero välittömästi ennen sitä. Pistemäärä on oikeiden vastausten lukumäärä 60 kohdasta. Pisteiden muutos lähtötasosta interventioon lasketaan. Positiivinen muutos pistemäärässä tarkoittaa oikeiden vastausten lukumäärän kasvua kuukaudessa 13 verrattuna lähtötasoon, mikä osoittaa yleensä tietojenkäsittelyn nopeuden ja jatkuvan huomion paranemisen.
Lähtötaso ja 13 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York

Tutkijat

  • Päätutkija: Saud A Sadiq, MD, FAAN, Tisch MS Research Center of New York

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 21. syyskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. helmikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 17. huhtikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 28. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 11. kesäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TISCHMS-MSCNP-002

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa