Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dokanałowe podawanie autologicznych progenitorowych komórek nerwowych pochodzących z mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC-NP) w postępującym stwardnieniu rozsianym

22 maja 2025 zaktualizowane przez: Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York

Autologiczne, pochodzące ze szpiku kostnego mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z neuronalnych komórek progenitorowych (MSC-NP), ekspandowane ex vivo; Podawany dokanałowo

Jest to badanie fazy II, z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, randomizowane, krzyżowe, mające na celu określenie skuteczności wielokrotnych podań dooponowych autologicznych komórek progenitorowych komórek nerwowych pochodzących z mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC-NP) w porównaniu z placebo u pacjentów z postępujące stwardnienie rozsiane. Skuteczność będzie mierzona poprzez ocenę skutków niepełnosprawności. Uczestnicy badania otrzymają sześć dooponowych zastrzyków autologicznych MSC-NP ekspandowanych w hodowli w odstępach dwumiesięcznych w ciągu jednego roku i sześć nakłuć lędźwiowych jako leczenie placebo w drugim roku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zabiegi IT-MSC-NP i wszystkie oceny kliniczne będą odbywać się w jednym ośrodku (Tisch MSRCNY). Osoby badane zostaną przydzielone do bloków stratyfikowanych według wyjściowego wyniku EDSS (3,0-4,0, 4,5-5,5, 6,0 i 6,5) oraz podtyp choroby (SPMS lub PPMS). Osoby badane są losowo przydzielane w równy sposób (1:1) do badanego leczenia i placebo przy początkowej randomizacji. Pacjenci w każdym bloku zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo lub grupę leczoną. W drugim roku leczeni pacjenci przejdą do grupy placebo, a pacjenci otrzymujący placebo przejdą do grupy leczonej.

Całkowity czas trwania studiów wyniesie 3 lata po rejestracji. Każdy uczestnik badania będzie musiał wziąć udział w maksymalnie 18 wizytach studyjnych, w tym 1 wizycie przesiewowej, 1 wizycie szpiku kostnego, 1 wizycie wyjściowej, a następnie wizytach studyjnych co 2 miesiące w okresie leczenia wynoszącym dwa lata (12 wizyt w ramach leczenia/procedury LP i 2 wizyty kontrolne) oraz dodatkową wizytę kontrolną pod koniec trzeciego roku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

54

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10019
        • Tisch MS Research Center of New York

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie stwardnienia rozsianego zgodnie z kryteriami McDonalda
  • Diagnoza pierwotnie postępującego lub wtórnie postępującego SM
  • W wieku 18-65 lat
  • Znacząca niepełnosprawność wykazana przez rozszerzoną ocenę statusu niepełnosprawności (EDSS) większą lub równą 3,0 i mniejszą lub równą 6,5, która nie została nabyta w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Stabilny stan chorobowy potwierdzony brakiem zmian ulegających wzmocnieniu po gadolinie w badaniu MRI i stabilnym obciążeniem chorobą w badaniu MRI (liczba zmian T2 i rozmiar zmian) w ciągu ostatnich sześciu miesięcy oraz brak istotnych zmian w skali EDSS (1 punkt lub więcej) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Musi wyrazić zgodę na poddanie się czterem badaniom MRI: w momencie rejestracji, po roku 1, po roku 2 i po roku 3
  • Pacjenci z obszaru geograficznego lub ci, którzy są w stanie zorganizować niezawodną podróż w okresie badania

Kryteria wyłączenia:

  • EDSS większy niż 6,5
  • Czas trwania choroby >20 lat w momencie badania przesiewowego
  • Zmiana leku modyfikującego przebieg choroby < 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia. Ponadto w trakcie badania nie zostaną wprowadzone żadne zmiany środka modyfikującego przebieg choroby.
  • Zmiana leczenia objawowego stwardnienia rozsianego < 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia. Ponadto w trakcie badania nie zostaną wprowadzone żadne zmiany w leczeniu objawów stwardnienia rozsianego, chyba że nastąpi poprawa kliniczna, w którym to przypadku pacjent może przerwać przyjmowanie leku.
  • Rozpoczęcie stosowania jakiegokolwiek nowego urządzenia ortopedycznego lub trwałego sprzętu medycznego < 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia lub w trakcie badania (pacjenci mogą zaprzestać stosowania tych urządzeń w trakcie badania, jeśli wykażą poprawę kliniczną).
  • Wszyscy pacjenci, którzy kiedykolwiek przyjmowali lek Lemtrada (alemtuzumab)
  • Wszyscy pacjenci, którzy przeszli wcześniej leczenie komórkami macierzystymi, w tym HSCT
  • Matki w ciąży lub karmiące piersią lub każda kobieta zamierzająca zajść w ciążę w ciągu najbliższych trzech lat
  • Wszyscy pacjenci będą mieli wykonane przesiewowe badania krwi. Do udziału w badaniu zostaną dopuszczeni wyłącznie pacjenci, których wartości mieszczą się w zakresie normy, zgodnie z normami laboratoryjnymi opartymi na wieku i płci. Według uznania głównego badacza można zrobić wyjątki dla granicznych normalnych wartości laboratoryjnych, które nie wykazują żadnych objawów klinicznych.
  • Stosowanie ogólnoustrojowych leków chemioterapeutycznych lub antymitotycznych w ciągu 3 miesięcy od daty rozpoczęcia badania ze względu na możliwość ingerencji w zabieg szpiku kostnego
  • Wszyscy pacjenci z historią lub czynną chorobą nowotworową
  • Stosowanie sterydów w ciągu trzech miesięcy od daty rozpoczęcia badania, ponieważ sugerowałoby to aktywny stan chorobowy
  • Historia marskości wątroby spowodowana zwiększonym ryzykiem zakażenia ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
  • Znacznie niekontrolowane nadciśnienie z powodu zwiększonego ryzyka udaru mózgu lub krwotoku do OUN.
  • Pacjenci z czynną chorobą tarczycy prowadzącą do nadczynności lub niedoczynności tarczycy (Uwzględnieni zostaną tylko dobrze kontrolowani pacjenci z prawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych) ze względu na wpływ hormonów na wzrost komórek
  • Historia infekcji ośrodkowego układu nerwowego lub zespołów niedoboru odporności z powodu zwiększonego ryzyka infekcji OUN
  • Istniejąca wcześniej choroba krwi (taka jak hipoplazja szpiku kostnego, leukopenia, małopłytkowość lub znaczna niedokrwistość) spowodowana inwazyjnym charakterem aspiracji szpiku kostnego
  • Wcześniejsza lub obecna historia zaburzeń krzepnięcia
  • Jakikolwiek metalowy implant w ciele, który jest przeciwwskazany do badań MRI
  • Pacjenci z problemami związanymi z nadużywaniem alkoholu lub innych substancji, które mogą wpływać na wzrost komórek macierzystych; osoby nadużywające narkotyków (w tym marihuany i nikotyny) zostaną wykluczone z badania
  • Inna poważna choroba, która w opinii kierownika badań wykluczałaby udział w badaniu
  • Pacjenci z wirusowym zapaleniem wątroby typu B (HBV), wirusowym zapaleniem wątroby typu C (HCV), kiłą, HIV-1 lub HIV-2.
  • Wszelkie dowody znaczących dysfunkcji poznawczych na podstawie wywiadu przesiewowego i badania fizykalnego, ponieważ wykluczałoby to wyrażenie prawdziwie świadomej zgody
  • Pacjenci włączeni do innego badania klinicznego dotyczącego leczenia stwardnienia rozsianego lub którzy otrzymywali jakikolwiek badany lek/leki biologiczne w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Ponadto w trakcie badania pacjenci nie mogą brać udziału w żadnym innym badaniu klinicznym dotyczącym stwardnienia rozsianego lub jakiejkolwiek innej choroby.
  • Pacjenci, u których przewiduje się utrudniony dostęp do przestrzeni wewnątrzkanałowej związany ze skoliozą, otyłością lub innymi istotnymi czynnikami określonymi przez PI.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dokanałowe wstrzyknięcie MSC-NP
Pacjenci otrzymają sześć zastrzyków autologicznych komórek macierzystych przez nakłucia lędźwiowe co 2 miesiące przez rok.
Biologiczny: Dokanałowe wstrzyknięcie MSC-NP
MSC-NP reprezentują neuronową subpopulację MSC ze szpiku kostnego o zmniejszonej pluripotencji i zminimalizowanym ryzyku różnicowania ektopowego, dlatego prawdopodobnie będą bardziej odpowiednie do dostarczania do OUN. Co ważne, charakterystyka MSC-NP wykazała ich właściwości immunoregulacyjne i troficzne, a MSC-NP pochodzące zarówno od pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, jak i od pacjentów bez SM, były terapeutycznie opłacalne.
Komparator placebo: Dokanałowe wstrzyknięcie soli fizjologicznej
Pacjenci otrzymają sześć zastrzyków placebo przez nakłucia lędźwiowe co 2 miesiące w ciągu roku.
Inny: Dokanałowe wstrzyknięcie soli fizjologicznej
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rozszerzona skala statusu niepełnosprawności (EDSS) Plus
Ramy czasowe: Linia bazowa i 13 miesięcy
Zmiany w niepełnosprawności oceniane na podstawie złożonego wyniku EDSS, 25-metrowego spaceru (T25FW) i dziewięcioosobowego testu PEG (9HPT) (EDSS-Plus). Ulepszenie jest definiowane przez co najmniej jedną z następujących trzech miar: ≥0,5 spadek EDS (jeśli EDS przy wejściu wynosi ≥ 6,0) lub ≥ 1,0 spadek EDS (jeśli EDS przy wejściu wynosi ≤5,5), ≥20% wzrost T25FW lub ≥20% wzrost o 9Hpt w dowolnym dominującym lub nie dominującym. Oceny dokonano na początku i 13 miesiąca. Podano liczbę pacjentów, którzy poprawili się w dowolnym z 3 pomiarów złożonych w miesiącu 13 w porównaniu do wartości wyjściowej.
Linia bazowa i 13 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w funkcji stwardnienia rozsianego (MSFC) Score z linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i 13 miesięcy
Funkcjonalny kompozyt stwardnienia rozsiany (MSFC) jest znormalizowanym narzędziem stosowanym do kwantyfikacji niepełnosprawności u osób ze stwardnieniem rozsianym (MS) poprzez pomiar funkcji/ambulacji nogi (czas na 25 stóp), funkcja ramienia/ręki (test PEG 9-dołkowy) i funkcja poznawcza (przesłuchanie seryjnego testu dodatkowego). Każda ocena jest przekształcana w wynik Z. Wynik Z 0 reprezentuje średnią populacji. Złożony wynik Z MSFC reprezentuje średnio 3 z wyników Z. Pozytywna zmiana w złożonym wyniku Z w miesiącu 13 w porównaniu do wartości wyjściowej stanowi lepszą wydajność, a ujemna zmiana złożonego wyniku Z wskazuje na gorszą wydajność.
Linia bazowa i 13 miesięcy
Zmiana w EDSS z linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i 13 miesięcy
Rozszerzona skala stanu niepełnosprawności (EDSS) jest znormalizowanym miarą stosowaną do oceny i śledzenia poziomu niepełnosprawności u osób ze stwardnieniem rozsianym (MS), od 0 (normalny stan neurologiczny) do 10 (śmierć z powodu MS) w przyrostach 0,5. Tylko osoby ambulatoryjne zostali zapisani do tego badania z EDSS między 3,0 a 6,5. Podgrupy uczestników analizowano na podstawie stopnia niepełnosprawności chodzenia. EDSS 3.0-5.5 reprezentuje niepełnosprawność umiarkowaną do ciężkiej, ale jest w stanie chodzić bez pomocy, a EDSS 6.0-6.5 stanowi potrzebę jednostronnej lub dwustronnej pomocy w ambulatoryjnej. Zmniejszenie EDSS w 13 miesiącu w porównaniu do wartości wyjściowej jest uważane za poprawę.
Linia bazowa i 13 miesięcy
Procentowa zmiana w T25FW (czas na 25 stóp) od linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i 13 miesięcy
Czasowy spacer o długości 25 stóp (T25FW) to test stosowany w stwardniku rozsianym (MS) w celu oceny mobilności i funkcji nogi osoby, gdzie osoby chodzą 25 stóp tak szybko i bezpiecznie, jak to możliwe, a czas rejestrowany jest. Pozytywna zmiana procentowa wskazuje na poprawę chodzenia w miesiącu 13 w porównaniu do wartości wyjściowej, podczas gdy ujemna zmiana procentowa wskazuje na pogorszenie.
Linia bazowa i 13 miesięcy
Procentowa zmiana w 6MWT (6 -minutowy test spaceru) od linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i 13 miesięcy
6-minutowy test chodzenia (6 MWT) w stwardnienia rozsianym (MS) mierzy funkcjonalną pojemność chodzenia poprzez ocenę odległości, którą osoba może chodzić w 6 minut. Pozytywna zmiana procentowa wskazuje na poprawę zdolności chodzenia w 13 miesiącu w porównaniu do wartości wyjściowej, podczas gdy ujemna zmiana procentowa wskazuje na pogorszenie.
Linia bazowa i 13 miesięcy
Procentowa zmiana w 9HPT-D (test 9 otworów w dominującej dłoni) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i 13 miesięcy
Dziewięcioosobowy test PEG (9HPT) jest znormalizowaną oceną ilościową stosowaną do pomiaru ręcznej zręczności i funkcji kończyny górnej u osób ze stwardnieniem rozsianym (MS). Każda ręka, dominująca (D) i niedominująca (ND) jest osobno oceniana. Pozytywna zmiana procentowa wskazuje na poprawę funkcji w 13 miesiącu w porównaniu do wartości wyjściowej, podczas gdy ujemna zmiana procentowa wskazuje na pogorszenie.
Linia bazowa i 13 miesięcy
Procentowa zmiana w 9HPT-ND (test 9 otworów w dłoni nie dominującej) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i 13 miesięcy
Dziewięcioosobowy test PEG (9HPT) jest znormalizowaną oceną ilościową stosowaną do pomiaru ręcznej zręczności i funkcji kończyny górnej u osób ze stwardnieniem rozsianym (MS). Każda ręka, dominująca (D) i niedominująca (ND) jest osobno oceniana. Pozytywna zmiana procentowa wskazuje na poprawę funkcji w 13 miesiącu w porównaniu do wartości wyjściowej, podczas gdy ujemna zmiana procentowa wskazuje na pogorszenie.
Linia bazowa i 13 miesięcy
Zmiana w wyniku MSWS-12 (12 pozycji MS Walking Scale) od linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i 13 miesięcy
12-elementowa skala chodzenia stwardnienia rozsianego (MSWS-12) jest zgłoszoną przez pacjenta miarą wyniku, która ocenia wpływ stwardnienia rozsianego (MS) na zdolność chodzenia. Samozadowolenie kwestionariusz składa się z 12 pozycji dotyczących tego, jak stwardnienie rozsiane wpłynęły na różne aspekty chodzenia w ciągu ostatnich dwóch tygodni. Każdy z 12 pozycji jest oceniany od 1 do 5 od: 1 = wcale nie do 5 = wyjątkowo. Surowy wynik wynosi od 12 (bez upośledzenia) do 60 (maksymalne upośledzenie). Surowy wynik jest przekonwertowany na znormalizowany wynik (skala 0-100), dając końcowy wynik od 0 = Bez wpływu MS na chodzenie do 100 = maksymalny wpływ. Obliczono zmianę wyniku od wartości wyjściowej na interwencję. Zmniejszenie wyniku w 13 miesiącu w porównaniu do wartości wyjściowej uznano za poprawę.
Linia bazowa i 13 miesięcy
Zmiana PASAT (tempo słuchu seryjnego testu dodawania) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i 13 miesięcy
Test z seryjnym dodatkiem słuchowym (PASAT) jest testem neuropsychologicznym zastosowanym do oceny zaburzeń poznawczych, uwagi, prędkości przetwarzania informacji i pamięci roboczej. Test polega na słuchaniu serii liczb jednorganicznych, a jednostka musi dodać każdą nową liczbę do tej bezpośrednio przed nim. Wynik to liczba poprawnych odpowiedzi na 60 pozycji. Obliczana jest zmiana wyniku od wartości wyjściowej na interwencję. Pozytywna zmiana wyniku oznacza wzrost liczby poprawnych odpowiedzi w 13 miesiącu w porównaniu z linią wyjściową, ogólnie wskazującą na poprawę prędkości przetwarzania informacji i trwałej uwagi.
Linia bazowa i 13 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York

Śledczy

  • Główny śledczy: Saud A Sadiq, MD, FAAN, Tisch MS Research Center of New York

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TISCHMS-MSCNP-002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie rozsiane

Badania kliniczne na Dokanałowe wstrzyknięcie MSC-NP

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj