- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03355365
Intratekal administrering av autologe mesenkymale stamcelle-avledede nevrale stamceller (MSC-NP) ved progressiv multippel sklerose
Autologe, benmargsavledede mesenkymale stamcelleavledede nevrale stamceller (MSC-NP), ekspanderte ex vivo; Administreres intratekalt
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
IT-MSC-NP-behandlingene og alle kliniske vurderinger vil finne sted ved ett enkelt senter (Tisch MSRCNY). Studieemner vil bli tildelt blokker stratifisert etter baseline EDSS-poengsum (3.0-4.0, 4,5-5,5, 6,0 og 6,5) og sykdomsundertype (SPMS eller PPMS). Studiepersoner er randomisert på en lik måte (1:1) for å studere behandling og placebo ved første randomisering. Forsøkspersoner i hver blokk vil bli randomisert til placebo eller behandlingsgruppe. I det andre året vil behandlede personer gå over til placebogruppen og placebopasienter vil gå over til den behandlede gruppen.
Total studietid vil være 3 år ved innmelding. Hvert studieperson vil bli pålagt å delta på opptil 18 studiebesøk, for å inkludere 1 screeningbesøk, 1 beinmargsbesøk, 1 baseline-besøk, etterfulgt av studiebesøk hver 2. måned i løpet av behandlingsperioden på to år (12 behandlings-/LP-prosedyrebesøk og 2 utfallsbesøk), og et ekstra oppfølgingsbesøk på slutten av år 3.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10019
- Tisch MS Research Center of New York
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av MS som definert av McDonald-kriteriene
- Diagnose av primær progressiv eller sekundær progressiv MS
- I alderen 18-65 år
- Betydelig funksjonshemming vist av en utvidet funksjonshemmingsstatusscore (EDSS) på større enn eller lik 3,0, og mindre enn eller lik 6,5, som ikke ble oppnådd i løpet av de siste 12 månedene.
- Stabil sykdomstilstand som påvist av mangel på gadoliniumforsterkende lesjoner på en MR og ved en stabil MR-sykdomsbyrde (antall T2-lesjoner og størrelse på lesjoner) de siste seks månedene og ingen signifikant endring i EDSS (1 poeng eller mer) de siste 12 månedene
- Må godta å gjennomgå fire MR-er: ved påmelding, etter år 1, etter år 2 og etter år 3
- Pasienter enten innenfor det geografiske området eller som er i stand til å arrangere pålitelig reise i studieperioden
Ekskluderingskriterier:
- EDSS større enn 6,5
- Sykdomsvarighet >20 år på tidspunktet for screening
- Bytte av sykdomsmodifiserende middel < 12 måneder før behandlingsstart. I tillegg vil ingen endringer i sykdomsmodifiserende middel bli gjort i løpet av studien.
- Endring i MS-symptombehandling < 6 måneder før behandlingsstart. I tillegg vil ingen endringer i behandlinger for behandling av MS-symptomer bli gjort i løpet av studien, med mindre det har vært klinisk bedring, i så fall kan en pasient avbryte en medisinering.
- Start av nye ortotiske enheter eller holdbart medisinsk utstyr < 6 måneder før behandlingsstart eller i løpet av studien (pasienter kan slutte å bruke disse enhetene i løpet av studien hvis de viser klinisk bedring).
- Alle pasienter som noen gang har vært på Lemtrada (alemtuzumab)
- Alle pasienter som har hatt noen tidligere stamcellebehandlinger, inkludert HSCT
- Gravide eller ammende mødre, eller enhver kvinne som har til hensikt å bli gravid i løpet av de neste tre årene
- Alle pasienter vil få tatt blodprøver. Kun pasienter hvis verdier er i normalområdet som bestemt av laboratorienormene basert på alder og kjønn vil få delta. Unntak kan gjøres for borderline normale laboratorieverdier som ikke viser noen kliniske symptomer etter hovedetterforskerens skjønn.
- Bruk av systemiske kjemoterapeutiske eller antimitotiske medisiner innen tre måneder etter studiens startdato på grunn av muligheten for forstyrrelse av benmargsprosedyren
- Alle pasienter med tidligere eller med aktiv malignitet
- Bruk av steroider innen tre måneder etter studiens startdato, da dette antyder en aktiv sykdomstilstand
- Anamnese med skrumplever på grunn av økt risiko for infeksjon i sentralnervesystemet (CNS).
- Betydelig ukontrollert hypertensjon på grunn av økt risiko for hjerneslag eller CNS-blødning.
- Pasienter med aktiv skjoldbruskkjertelsykdom som resulterer i hypertyreose eller hypotyreose (kun godt kontrollerte pasienter med laboratorier i normalområdet vil bli inkludert) på grunn av hormonpåvirkning på cellevekst
- Anamnese med sentralnervesysteminfeksjon eller immunsviktsyndrom på grunn av økt risiko for CNS-infeksjon
- Eksisterende blodsykdom (som benmargshypoplasi, leukopeni, trombocytopeni eller betydelig anemi) på grunn av invasiv natur av benmargsaspirasjon
- Tidligere eller nåværende historie med en koagulasjonsforstyrrelse
- Ethvert metallimplantat i kroppen, som er kontraindisert for MR-studier
- Pasienter med alkohol- eller andre rusproblemer som kan påvirke stamcellevekst; vanlige rusmisbrukere (inkludert marihuana og nikotin) vil bli ekskludert fra studien
- Annen alvorlig sykdom som, etter hovedetterforskerens oppfatning, ville utelukke deltakelse i studien
- Pasienter med hepatitt B (HBV), hepatitt C (HCV), syfilis, HIV-1 eller HIV-2.
- Ethvert bevis på betydelig kognitiv dysfunksjon basert på en screeningshistorie og fysisk undersøkelse fordi det ville utelukke å gi et virkelig informert samtykke
- Pasienter som er registrert i en annen klinisk studie for MS-behandling eller som har mottatt noen studiemedisin/biologiske legemidler i løpet av de siste 6 månedene. I tillegg, mens de er i studien, kan pasienter ikke melde seg på noen annen klinisk studie for MS eller noen annen tilstand.
- Pasienter som forventes å ha problemer med å få tilgang til det intratekale rommet relatert til skoliose, fedme eller andre relevante faktorer bestemt av PI.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Intratekal MSC-NP-injeksjon
Pasienter vil motta seks autologe stamcelle-injeksjoner gjennom spinal tap hver 2. måned over et år.
|
MSC-NP-er representerer en nevral subpopulasjon av MSC-er fra benmarg med redusert pluripotens og minimert risiko for ektopisk differensiering, og vil derfor sannsynligvis være mer egnet for CNS-levering.
Det er viktig at karakterisering av MSC-NP-er demonstrerte deres immunregulerende og trofiske egenskaper, og MSC-NP-er avledet fra MS- og ikke-MS-pasienter var terapeutisk levedyktige.
|
Placebo komparator: Intratekal saltvannsinjeksjon
Pasienter vil motta seks placebo-injeksjoner gjennom spinal tap hver 2. måned i løpet av et år.
|
Placebo
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Expanded Disability Status Scale (EDSS) Pluss
Tidsramme: Måned 36 fra første behandling eller placebo
|
Endringer i funksjonshemming vurdert basert på sammensatt poengsum av EDSS, tidsbestemt 25-fots gange (T25FW) og ni-hulls peg-test (9HPT) (EDSS-Plus).
Forbedring vil bli definert av minst ett av følgende tre mål: ≥0,5 forbedring i EDSS (hvis EDSS ved inngang er ≥ 6,0) eller ≥ 1,0 forbedring i EDSS (hvis EDSS ved inngang er ≤5,5), ≥20 % forbedring i T25FW , og ≥20 % forbedring i 9HPT i enten dominant eller ikke-dominant overekstremitet.
Vurderinger vil bli gjort ved baseline, måned 6, 13, 20, 27 og 36 i hver gruppe.
|
Måned 36 fra første behandling eller placebo
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Multippel sklerose funksjonell kompositt (MSFC)
Tidsramme: Måned 36 fra første behandling eller placebo
|
Endringer i funksjonshemming vurdert av MSFC ved baseline, måned 6, 13, 20, 27 og 36 i hver gruppe.
|
Måned 36 fra første behandling eller placebo
|
Blærefunksjon
Tidsramme: Måned 27 fra første behandling eller placebo
|
Grad av blæredysfunksjon vurdert ved urodynamikktesting ved baseline, måned 13 og 27 i hver gruppe.
|
Måned 27 fra første behandling eller placebo
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Saud A Sadiq, MD, FAAN, Tisch MS Research Center of New York
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TISCHMS-MSCNP-002
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Multippel sklerose
-
BiogenGodkjent for markedsføringSuperoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral SclerosisForente stater
Kliniske studier på Intratekal MSC-NP-injeksjon
-
Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New...Ikke lenger tilgjengelig
-
Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New...FullførtMultippel skleroseForente stater