Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Administración intratecal de progenitores neurales derivados de células madre mesenquimales autólogas (MSC-NP) en la esclerosis múltiple progresiva

22 de mayo de 2025 actualizado por: Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York

Células progenitoras neurales derivadas de células madre mesenquimales derivadas de médula ósea autólogas (MSC-NP), expandidas ex vivo; Administrado por vía intratecal

Este es un estudio cruzado de fase II, doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado, diseñado para determinar la eficacia de múltiples administraciones intratecales de células progenitoras neurales derivadas de células madre mesenquimales autólogas (MSC-NP) en comparación con placebo en pacientes con esclerosis múltiple progresiva. La eficacia se medirá mediante la evaluación de los resultados de discapacidad. Los participantes del estudio recibirán seis inyecciones intratecales de MSC-NP autólogas expandidas en cultivo a intervalos de dos meses en un año y seis punciones lumbares como tratamientos de placebo en un segundo año.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los tratamientos IT-MSC-NP y todas las evaluaciones clínicas se realizarán en un solo centro (Tisch MSRCNY). Los sujetos del estudio serán asignados a bloques estratificados por puntaje EDSS de referencia (3.0-4.0, 4.5-5.5, 6.0 y 6.5) y subtipo de enfermedad (SPMS o PPMS). Los sujetos del estudio se aleatorizan de manera equitativa (1:1) al tratamiento del estudio y al placebo en la aleatorización inicial. Los sujetos de cada bloque se asignarán aleatoriamente a un grupo de tratamiento o placebo. En el segundo año, los sujetos tratados pasarán al grupo de placebo y los sujetos de placebo pasarán al grupo tratado.

La duración total del estudio será de 3 años a partir de la inscripción. Se requerirá que cada sujeto del estudio asista a 18 visitas del estudio, que incluyen 1 visita de detección, 1 visita de médula ósea, 1 visita inicial, seguidas de visitas del estudio cada 2 meses durante el período de tratamiento de dos años (12 visitas de tratamiento/procedimiento de LP y 2 visitas de resultados), y una visita de seguimiento adicional al final del año 3.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

54

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10019
        • Tisch MS Research Center of New York

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de EM según la definición de los criterios de McDonald
  • Diagnóstico de EM progresiva primaria o progresiva secundaria
  • Entre las edades de 18-65 años
  • Discapacidad significativa demostrada por un puntaje de estado de discapacidad expandido (EDSS) mayor o igual a 3.0 y menor o igual a 6.5, que no se adquirió en los últimos 12 meses.
  • Estado estable de la enfermedad evidenciado por la falta de lesiones realzadas con gadolinio en una resonancia magnética y por una carga de enfermedad estable en la resonancia magnética (número de lesiones T2 y tamaño de las lesiones) en los últimos seis meses y sin cambios significativos en EDSS (1 punto o más) en los últimos 12 meses
  • Debe aceptar someterse a cuatro resonancias magnéticas: en el momento de la inscripción, después del año 1, después del año 2 y después del año 3
  • Pacientes dentro del área geográfica o que puedan organizar un viaje confiable durante el período de estudio

Criterio de exclusión:

  • EDSS superior a 6,5
  • Duración de la enfermedad > 20 años en el momento de la selección
  • Cambio de agente modificador de la enfermedad < 12 meses antes de iniciar el tratamiento. Además, no se realizarán cambios en el agente modificador de la enfermedad durante el transcurso del estudio.
  • Cambio en el tratamiento de manejo de síntomas de EM < 6 meses antes de comenzar el tratamiento. Además, no se realizarán cambios en los tratamientos para el control de los síntomas de la EM durante el curso del estudio, a menos que haya una mejoría clínica, en cuyo caso, el paciente puede suspender un medicamento.
  • Inicio de cualquier dispositivo ortopédico nuevo o equipo médico duradero < 6 meses antes de comenzar el tratamiento o durante el curso del estudio (los pacientes pueden interrumpir el uso de estos dispositivos durante el curso del estudio si muestran una mejoría clínica).
  • Todos los pacientes que alguna vez han estado en Lemtrada (alemtuzumab)
  • Todos los pacientes que hayan recibido tratamientos previos con células madre, incluido el HSCT
  • Madres embarazadas o lactantes, o cualquier mujer que tenga la intención de quedar embarazada en los próximos tres años.
  • A todos los pacientes se les realizarán análisis de sangre de detección. Solo se permitirá la participación de pacientes cuyos valores se encuentren dentro del rango normal determinado por las normas de laboratorio en función de la edad y el sexo. Se pueden hacer excepciones para valores de laboratorio normales en el límite que no manifiesten síntomas clínicos a discreción del investigador principal.
  • Uso de medicamentos quimioterapéuticos o antimitóticos sistémicos dentro de los tres meses posteriores a la fecha de inicio del estudio debido a la posibilidad de interferencia con el procedimiento de médula ósea
  • Cualquier paciente con antecedentes de o con malignidad activa
  • Uso de esteroides dentro de los tres meses posteriores a la fecha de inicio del estudio, ya que esto sugeriría un estado de enfermedad activo
  • Antecedentes de cirrosis debido a un mayor riesgo de infección del sistema nervioso central (SNC)
  • Hipertensión significativamente no controlada debido a un mayor riesgo de accidente cerebrovascular o hemorragia del SNC.
  • Pacientes con enfermedad tiroidea activa que resulte en hipertiroidismo o hipotiroidismo (solo se incluirán pacientes bien controlados con análisis de laboratorio dentro del rango normal) debido a la influencia hormonal en el crecimiento celular
  • Antecedentes de infección del sistema nervioso central o síndromes de inmunodeficiencia debido a un mayor riesgo de infección del SNC
  • Enfermedad de la sangre preexistente (como hipoplasia de la médula ósea, leucopenia, trombocitopenia o anemia significativa) debido a la naturaleza invasiva de la aspiración de la médula ósea
  • Antecedentes previos o actuales de un trastorno de la coagulación
  • Cualquier implante de metal en el cuerpo, que está contraindicado para estudios de resonancia magnética
  • Pacientes con problemas de abuso de alcohol u otras sustancias que pueden afectar el crecimiento de células madre; abusadores habituales de drogas (incluyendo marihuana y nicotina), serán excluidos del estudio
  • Otra enfermedad importante que, en opinión del investigador principal, impediría la participación en el estudio
  • Pacientes con hepatitis B (VHB), hepatitis C (VHC), sífilis, VIH-1 o VIH-2.
  • Cualquier evidencia de disfunción cognitiva significativa basada en un historial de detección y un examen físico porque impediría dar un consentimiento verdaderamente informado.
  • Pacientes que están inscritos en otro ensayo clínico para el tratamiento de la EM o que han recibido cualquier fármaco/producto biológico del estudio en los últimos 6 meses. Además, durante el ensayo, los pacientes no pueden inscribirse en ningún otro ensayo clínico para la EM o cualquier otra afección.
  • Pacientes que se anticipa tendrán dificultades para acceder al espacio intratecal relacionado con escoliosis, obesidad o cualquier otro factor relevante determinado por el PI.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Inyección intratecal de MSC-NP
Los pacientes recibirán seis inyecciones de células madre autólogas a través de punciones lumbares cada 2 meses durante un año.
Biológico: Inyección intratecal de MSC-NP
Las MSC-NP representan una subpoblación neuronal de MSC de la médula ósea con una pluripotencia reducida y un riesgo mínimo de diferenciación ectópica, por lo que es probable que sean más adecuadas para la administración del SNC. Es importante destacar que la caracterización de las MSC-NP demostró sus propiedades inmunorreguladoras y tróficas, y las MSC-NP derivadas de pacientes con EM y sin EM por igual fueron terapéuticamente viables.
Comparador de placebos: Inyección de solución salina intratecal
Los pacientes recibirán seis inyecciones de placebo a través de punciones lumbares cada 2 meses durante un año.
Otro: Inyección de solución salina intratecal
Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de estado de discapacidad expandida (EDSS) Plus
Periodo de tiempo: Línea de base y 13 meses
Cambios en la discapacidad evaluados en función de la puntuación compuesta de EDSS, la caminata cronometrada de 25 pies (T25FW) y la prueba de PEG de nueve orificios (9HPT) (EDSS-Plus). La mejora se define al menos una de las siguientes tres medidas: ≥0.5 disminución en EDSS (si los EDS en la entrada son ≥ 6.0) o ≥ 1.0 disminución en EDSS (si los EDS en la entrada es ≤5.5), un aumento ≥20% en T25FW o ≥20% de aumento en 9HPT en la mano dominante o no dominante. Las evaluaciones se realizaron al inicio y al mes 13. Se informa el número de pacientes que mejoraron en cualquiera de las 3 medidas compuestas en el mes 13 en comparación con la línea de base.
Línea de base y 13 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación Z de compuesto funcional de esclerosis múltiple (MSFC) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base y 13 meses
El compuesto funcional de esclerosis múltiple (MSFC) es una herramienta estandarizada utilizada para cuantificar la discapacidad en personas con esclerosis múltiple (MS) midiendo la función/deambulación de la pierna (cronometrado a 25 pies de caminata), función de brazo/mano (prueba de PEG de 9 agujeros) y función cognitiva (prueba de adición de suero auditivo en ritmo). Cada evaluación se convierte en una puntuación Z. Una puntuación Z de 0 representa la media de la población. El puntaje Z compuesto MSFC representa un promedio de las 3 puntajes Z. Un cambio positivo en la puntuación Z compuesta en el mes 13 en comparación con la línea de base representa un mejor rendimiento y un cambio negativo en la puntuación Z compuesta indica un peor rendimiento.
Línea de base y 13 meses
Cambio en EDSS desde la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base y 13 meses
La Escala de estado de discapacidad expandida (EDSS) es una medida estandarizada utilizada para evaluar y rastrear el nivel de discapacidad en personas con esclerosis múltiple (MS), que varía de 0 (estado neurológico normal) a 10 (muerte debido a la EM) en 0.5 incrementos. Solo los sujetos ambulatorios se inscribieron en este estudio con un EDSS entre 3.0 y 6.5. Se analizaron subgrupos de participantes en función del grado de discapacidad para caminar. EDSS 3.0-5.5 representa una discapacidad moderada a severa pero capaz de caminar sin ayuda, y EDSS 6.0-6.5 representa la necesidad de asistencia unilateral o bilateral para ambularse. Una disminución en EDSS en el mes 13 en comparación con la línea de base se considera una mejora.
Línea de base y 13 meses
Cambio porcentual en T25FW (cronometrado a 25 pies a pie) desde la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base y 13 meses
La caminata cronometrada de 25 pies (T25FW) es una prueba utilizada en la esclerosis múltiple (EM) para evaluar la movilidad y la función de las piernas de una persona, donde las personas caminan 25 pies de la manera más rápida y segura posible, y se registra el tiempo tomado. Un cambio porcentual positivo indica una mejor caminata en el mes 13 en comparación con la línea de base, mientras que un cambio porcentual negativo indica un empeoramiento.
Línea de base y 13 meses
Cambio porcentual en 6MWT (prueba de 6 minutos de caminata) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base y 13 meses
La prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en esclerosis múltiple (MS) mide la capacidad de caminar funcional evaluando la distancia que una persona puede caminar en 6 minutos. Un cambio porcentual positivo indica una mejor capacidad de caminar en el mes 13 en comparación con la línea de base, mientras que un cambio porcentual negativo indica un empeoramiento.
Línea de base y 13 meses
Cambio porcentual en 9HPT-D (prueba de PEG de 9 orificios en la mano dominante) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base y 13 meses
La prueba de PEG de nueve hoyos (9HPT) es una evaluación cuantitativa estandarizada utilizada para medir la destreza manual y la función de las extremidades superiores en individuos con esclerosis múltiple (MS). Cada mano, dominante (d) y no dominante (ND) se evalúa por separado. Un cambio porcentual positivo indica una función mejorada en el mes 13 en comparación con la línea de base, mientras que un cambio porcentual negativo indica un empeoramiento.
Línea de base y 13 meses
Cambio porcentual en 9HPT-ND (prueba de PEG de 9 orificios en la mano no dominante) desde la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base y 13 meses
La prueba de PEG de nueve hoyos (9HPT) es una evaluación cuantitativa estandarizada utilizada para medir la destreza manual y la función de las extremidades superiores en individuos con esclerosis múltiple (MS). Cada mano, dominante (d) y no dominante (ND) se evalúa por separado. Un cambio porcentual positivo indica una función mejorada en el mes 13 en comparación con la línea de base, mientras que un cambio porcentual negativo indica un empeoramiento.
Línea de base y 13 meses
Cambio en la puntuación de MSWS-12 (12 ítems MS Walking Scale) desde la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base y 13 meses
La escala de esclerosis múltiple de 12 ítems (MSWS-12) es una medida de resultado informada por el paciente que evalúa el impacto de la esclerosis múltiple (EM) en la capacidad de caminar. El cuestionario autoadministrado consta de 12 elementos que abordan cómo la EM ha afectado varios aspectos de caminar en las últimas dos semanas. Cada uno de los 12 elementos se califica de 1 a 5 de: 1 = nada a 5 = extremadamente. El puntaje total bruto varía de 12 (sin deterioro) a 60 (deterioro máximo). La puntuación sin procesar se convierte en una puntuación estandarizada (escala 0-100) que produce una puntuación final de 0 = sin impacto de MS en caminar a 100 = impacto máximo. Se calculó el cambio en la puntuación desde el inicio hasta la intervención. Una disminución en el puntaje en el mes 13 en comparación con la línea de base se consideró una mejora.
Línea de base y 13 meses
Cambio en la puntuación PASAT (prueba de adición en serie auditiva de ritmo) desde la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base y 13 meses
La prueba de adición en serie auditiva (PASAT) de ritmo es una prueba neuropsicológica utilizada para evaluar las impedimentos cognitivos, la atención, la velocidad de procesamiento de la información y la memoria de trabajo. La prueba implica escuchar una serie de números de un solo dígito y el individuo debe agregar cada nuevo número al uno inmediato antes. El puntaje es el número de respuestas correctas de 60 ítems. Se calcula el cambio en la puntuación desde el inicio hasta la posterior intervención. Un cambio positivo en el puntaje significa un aumento en el número de respuestas correctas en el mes 13 en comparación con la línea de base, generalmente indicando una mejora en la velocidad de procesamiento de la información y atención sostenida.
Línea de base y 13 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York

Investigadores

  • Investigador principal: Saud A Sadiq, MD, FAAN, Tisch MS Research Center of New York

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de septiembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

9 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

17 de abril de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

28 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de junio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de mayo de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TISCHMS-MSCNP-002

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir