Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intratekal administration af autologe mesenkymale stamcelle-afledte neurale stamceller (MSC-NP) ved progressiv multipel sklerose

22. maj 2025 opdateret af: Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York

Autologe, knoglemarvs-afledte mesenkymale stamcelle-afledte neurale stamceller (MSC-NP), ekspanderet ex vivo; Indgives intratekalt

Dette er et fase II, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret, randomiseret, cross-over-studie designet til at bestemme effektiviteten af ​​multiple intratekale administrationer af autologe mesenkymale stamcelle-afledte neurale progenitorceller (MSC-NP) sammenlignet med placebo hos patienter med progressiv multipel sklerose. Effektiviteten vil blive målt gennem vurdering af handicapresultater. Studiedeltagere vil modtage seks intrathekale injektioner af kulturudvidede autologe MSC-NP'er med to måneders intervaller på et år og seks lumbale punkteringer som placebobehandlinger på et andet år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

IT-MSC-NP-behandlingerne og alle kliniske vurderinger vil finde sted på et enkelt center (Tisch MSRCNY). Undersøgelsesemner vil blive tildelt blokke stratificeret efter baseline EDSS-score (3.0-4.0, 4,5-5,5, 6,0 og 6,5) og sygdomsundertype (SPMS eller PPMS). Undersøgelsespersoner randomiseres på ensartet måde (1:1) til at studere behandling og placebo ved indledende randomisering. Forsøgspersoner i hver blok vil blive randomiseret til placebo eller behandlingsgruppe. I det andet år vil behandlede forsøgspersoner gå over til placebogruppen, og placebopersoner vil gå over til den behandlede gruppe.

Den samlede studietid vil være 3 år ved indskrivning. Hvert forsøgsperson vil være forpligtet til at deltage i op til 18 undersøgelsesbesøg, som omfatter 1 screeningsbesøg, 1 knoglemarvsbesøg, 1 baselinebesøg efterfulgt af undersøgelsesbesøg hver 2. måned i behandlingsperioden på to år (12 behandlings-/LP-procedurebesøg og 2 resultatbesøg) og et yderligere opfølgningsbesøg i slutningen af ​​år 3.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10019
        • Tisch MS Research Center of New York

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af MS som defineret af McDonald-kriterierne
  • Diagnose af primær progressiv eller sekundær progressiv MS
  • I alderen 18-65 år
  • Betydelig invaliditet vist ved en udvidet handicapstatusscore (EDSS) på større end eller lig med 3,0 og mindre end eller lig med 6,5, som ikke er opnået inden for de sidste 12 måneder.
  • Stabil sygdomstilstand som påvist ved mangel på gadoliniumforstærkende læsioner på en MR-scanning og ved en stabil MR-sygdomsbyrde (antal T2-læsioner og størrelsen af ​​læsioner) i de sidste seks måneder og ingen signifikant ændring i EDSS (1 point eller mere) inden for de seneste 12 måneder
  • Skal acceptere at gennemgå fire MRI'er: på tidspunktet for tilmelding, efter år 1, efter år 2 og efter år 3
  • Patienter enten inden for det geografiske område eller som er i stand til at arrangere pålidelige rejser i studieperioden

Ekskluderingskriterier:

  • EDSS større end 6,5
  • Sygdomsvarighed >20 år på tidspunktet for screening
  • Skift af sygdomsmodificerende middel < 12 måneder før påbegyndelse af behandling. Derudover vil der ikke blive foretaget ændringer i sygdomsmodificerende middel i løbet af undersøgelsen.
  • Ændring i MS-symptombehandling < 6 måneder før påbegyndelse af behandling. Derudover vil der ikke blive foretaget ændringer i behandlinger til behandling af MS-symptomer i løbet af undersøgelsen, medmindre der er sket en klinisk forbedring, i hvilket tilfælde en patient kan afbryde en medicin.
  • Start af enhver ny ortotiske anordning eller holdbart medicinsk udstyr < 6 måneder før påbegyndelse af behandling eller i løbet af undersøgelsen (patienter kan ophøre med at bruge disse anordninger i løbet af undersøgelsen, hvis de viser klinisk forbedring).
  • Alle patienter, der nogensinde har været på Lemtrada (alemtuzumab)
  • Alle patienter, der tidligere har gennemgået stamcellebehandlinger, inklusive HSCT
  • Gravide eller ammende mødre eller enhver kvinde, der har til hensigt at blive gravid inden for de næste tre år
  • Alle patienter vil få foretaget screening af blodprøver. Kun patienter, hvis værdier ligger inden for det normale område som bestemt af laboratorienormerne baseret på alder og køn, får lov til at deltage. Undtagelser kan gøres for grænseoverskridende normale laboratorieværdier, der ikke viser nogen kliniske symptomer efter hovedforskerens skøn.
  • Brug af systemisk kemoterapeutisk eller anti-mitotisk medicin inden for tre måneder efter studiets startdato på grund af muligheden for interferens med knoglemarvsproceduren
  • Alle patienter med tidligere eller med aktiv malignitet
  • Brug af steroider inden for tre måneder efter undersøgelsens startdato, da dette tyder på en aktiv sygdomstilstand
  • Anamnese med skrumpelever på grund af øget risiko for infektion i centralnervesystemet (CNS).
  • Signifikant ukontrolleret hypertension på grund af øget risiko for slagtilfælde eller CNS-blødning.
  • Patienter med aktiv skjoldbruskkirtelsygdom, der resulterer i hyperthyroidisme eller hypothyroidisme (kun velkontrollerede patienter med laboratorier i normalområdet vil blive inkluderet) på grund af hormonpåvirkning på cellevækst
  • Anamnese med infektion i centralnervesystemet eller immundefektsyndromer på grund af øget risiko for CNS-infektion
  • Eksisterende blodsygdom (såsom knoglemarvshypoplasi, leukopeni, trombocytopeni eller signifikant anæmi) på grund af invasiv karakter af knoglemarvsaspiration
  • Tidligere eller nuværende historie med en koagulationsforstyrrelse
  • Ethvert metalimplantat i kroppen, som er kontraindiceret til MR-undersøgelser
  • Patienter med alkohol- eller andre stofmisbrugsproblemer, der kan påvirke stamcellevækst; vanemisbrugere (herunder marihuana og nikotin) vil blive udelukket fra undersøgelsen
  • Anden større sygdom, der efter hovedforskerens opfattelse ville udelukke deltagelse i undersøgelsen
  • Patienter med hepatitis B (HBV), hepatitis C (HCV), syfilis, HIV-1 eller HIV-2.
  • Ethvert bevis på væsentlig kognitiv dysfunktion baseret på en screeningshistorie og fysisk undersøgelse, fordi det ville udelukke at give et ægte informeret samtykke
  • Patienter, der er indskrevet i et andet klinisk forsøg til MS-behandling, eller som har modtaget et hvilket som helst studielægemiddel/biologiske lægemidler inden for de sidste 6 måneder. Derudover kan patienter, mens de er i forsøget, ikke tilmelde sig andre kliniske undersøgelser for MS eller nogen anden tilstand.
  • Patienter, der forventes at have svært ved at få adgang til det intrathecale rum relateret til skoliose, fedme eller andre relevante faktorer bestemt af PI.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intratekal MSC-NP injektion
Patienterne vil modtage seks autologe stamcelle-injektioner gennem spinal tap hver anden måned over et år.
Biologisk: Intratekal MSC-NP injektion
MSC-NP'er repræsenterer en neural subpopulation af MSC'er fra knoglemarv med reduceret pluripotens og minimeret risiko for ektopisk differentiering, og vil derfor sandsynligvis være mere egnet til CNS-levering. Det er vigtigt, at karakterisering af MSC-NP'er viste deres immunregulerende og trofiske egenskaber, og MSC-NP'er afledt af både MS- og ikke-MS-patienter var terapeutisk levedygtige.
Placebo komparator: Intratekal saltvandsinjektion
Patienterne vil modtage seks placebo-injektioner gennem spinal tap hver anden måned over et år.
Andet: Intratekal saltvandsinjektion
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udvidet handicapstatusskala (EDSS) Plus
Tidsramme: Baseline og 13 måneder
Ændringer i handicap vurderet baseret på sammensat score af EDSS, tidsbestemt 25-fods gang (T25FW) og ni hulpegest (9HPT) (EDSS-plus). Forbedring defineres af mindst en af ​​de følgende tre mål: ≥0,5 fald i EDSS (hvis EDS'er ved indgangen er ≥ 6,0) eller ≥ 1,0 fald i EDSS (hvis EDSS ved indgangen er ≤5,5), ≥20% stigning i T25FW eller ≥20% stigning i 9HPT i enten dominerende eller ikke-dominerende hånd. Evalueringer blev foretaget ved baseline og måned 13. Antallet af patienter, der forbedrede sig i en af ​​de 3 sammensatte mål i måned 13 sammenlignet med baseline, rapporteres.
Baseline og 13 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i multipel sklerose funktionel komposit (MSFC) Z-score fra baseline
Tidsramme: Baseline og 13 måneder
Funktionel komposit (Multiple Sclerosis (MSFC) er et standardiseret værktøj, der bruges til at kvantificere handicap hos mennesker med multipel sklerose (MS) ved at måle benfunktion/ambulation (tidsbestemt 25 fods gang), arm/håndfunktion (9-hullers PEG-test) og kognitiv funktion (PACED auditiv seriel tilføjelse test). Hver vurdering konverteres til en Z -score. En Z-score på 0 repræsenterer befolkningsgennemsnittet. Den sammensatte MSFC Z-score repræsenterer et gennemsnit af de 3 Z-scoringer. En positiv ændring i sammensat Z-score i måned 13 sammenlignet med baseline repræsenterer bedre ydeevne, og en negativ ændring i sammensat Z-score indikerer værre ydeevne.
Baseline og 13 måneder
Ændring i EDS'er fra baseline
Tidsramme: Baseline og 13 måneder
Den udvidede handicapstatusskala (EDSS) er en standardiseret foranstaltning, der bruges til at vurdere og spore niveauet for handicap hos mennesker med multipel sklerose (MS), der spænder fra 0 (normal neurologisk status) til 10 (død på grund af MS) ​​i 0,5 trin. Kun ambulante forsøgspersoner blev indskrevet i denne undersøgelse med en EDSS mellem 3,0 og 6,5. Undergrupper af deltagere blev analyseret baseret på graden af ​​vandrende handicap. EDSS 3.0-5.5 repræsenterer moderat til alvorlig handicap, men i stand til at gå uden hjælp, og EDSS 6.0-6.5 repræsenterer et behov for ensidig eller bilateral hjælp til at ambulere. Et fald i EDSS i måned 13 sammenlignet med baseline betragtes som forbedring.
Baseline og 13 måneder
Procentændring i T25FW (tidsbestemt 25 fods gang) fra baseline
Tidsramme: Baseline og 13 måneder
Den tidsbestemte 25-fods gang (T25FW) er en test, der bruges i multipel sklerose (MS) til at vurdere en persons mobilitet og benfunktion, hvor individer går 25 meter så hurtigt og sikkert som muligt, og den tid, det tager, registreres. En positiv procentvis ændring indikerer forbedret gåtur i måned 13 sammenlignet med baseline, mens en negativ procentdelændring indikerer forværring.
Baseline og 13 måneder
Procentændring i 6MWT (6 minutters gangtest) fra baseline
Tidsramme: Baseline og 13 måneder
Den 6 minutters gangtest (6MWT) i multipel sklerose (MS) måler funktionel vandrekapacitet ved at vurdere den afstand, en person kan gå på 6 minutter. En positiv procentvis ændring indikerer forbedret gåkapacitet ved måned 13 sammenlignet med baseline, hvorimod en negativ procentvis ændring indikerer forværring.
Baseline og 13 måneder
Procentændring i 9HPT-D (9 hul PEG-test i dominerende hånd) fra baseline
Tidsramme: Baseline og 13 måneder
Den ni-hullers PEG-test (9HPT) er en standardiseret, kvantitativ vurdering, der bruges til at måle manuel fingerfærdighed og øvre ekstremitetsfunktion hos personer med multipel sklerose (MS). Hver hånd, dominerende (D) og ikke-dominerende (ND) vurderes separat. En positiv procentvis ændring indikerer forbedret funktion ved måned 13 sammenlignet med baseline, hvorimod en negativ procentdelændring indikerer forværring.
Baseline og 13 måneder
Procentændring i 9HPT-ND (9 hul PEG-test i ikke-dominerende hånd) fra baseline
Tidsramme: Baseline og 13 måneder
Den ni-hullers PEG-test (9HPT) er en standardiseret, kvantitativ vurdering, der bruges til at måle manuel fingerfærdighed og øvre ekstremitetsfunktion hos personer med multipel sklerose (MS). Hver hånd, dominerende (D) og ikke-dominerende (ND) vurderes separat. En positiv procentvis ændring indikerer forbedret funktion ved måned 13 sammenlignet med baseline, hvorimod en negativ procentdelændring indikerer forværring.
Baseline og 13 måneder
Ændring i MSWS-12 (12 vare MS Walking Scale) score fra baseline
Tidsramme: Baseline og 13 måneder
Den 12-punkts multiple sklerose Walking Scale (MSWS-12) er et patientrapporteret resultatmål, der vurderer virkningen af ​​multipel sklerose (MS) på gåevne. Det selvadministrerede spørgeskema består af 12 poster, der vedrører, hvordan MS har påvirket forskellige aspekter af at gå i løbet af de sidste to uger. Hver af de 12 poster scores fra 1 til 5 fra: 1 = overhovedet ikke til 5 = ekstremt. RAW Total Score varierer fra 12 (ingen forringelse) til 60 (maksimal værdiforringelse). RAW Score konverteres til en standardiseret score (0-100 skala), der producerer en slutresultat fra 0 = ingen indflydelse af MS på at gå til 100 = maksimal påvirkning. Ændringen i score fra baseline til post-intervention blev beregnet. Et fald i score i måned 13 sammenlignet med baseline blev betragtet som forbedring.
Baseline og 13 måneder
Ændring i PASAT (tempo på auditiv seriel tilføjelse) score fra baseline
Tidsramme: Baseline og 13 måneder
Den tempo auditive serielle tilføjelsestest (PASAT) er en neuropsykologisk test, der bruges til at vurdere kognitive svækkelser, opmærksomhed, informationsbehandlingshastighed og arbejdshukommelse. Testen involverer at lytte til en række enkeltcifrede tal, og den enkelte skal tilføje hvert nyt nummer til det umiddelbart før det. Resultatet er antallet af korrekte svar ud af 60 poster. Ændringen i score fra baseline til post-intervention beregnes. En positiv ændring i score betyder en stigning i antallet af korrekte svar i måned 13 sammenlignet med baseline, hvilket generelt indikerer forbedring i informationsbehandlingshastighed og vedvarende opmærksomhed.
Baseline og 13 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Saud A Sadiq, MD, FAAN, Tisch MS Research Center of New York

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. september 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

17. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. november 2017

Først opslået (Faktiske)

28. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TISCHMS-MSCNP-002

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel sclerose

Kliniske forsøg med Intratekal MSC-NP injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner