Intratekal administration af autologe mesenkymale stamcelle-afledte neurale stamceller (MSC-NP) ved progressiv multipel sklerose

Inklusionskriterier:

• Diagnose af MS som defineret af McDonald-kriterierne
• Diagnose af primær progressiv eller sekundær progressiv MS
• I alderen 18-65 år
• Betydelig invaliditet vist ved en udvidet handicapstatusscore (EDSS) på større end eller lig med 3,0 og mindre end eller lig med 6,5, som ikke er opnået inden for de sidste 12 måneder.
• Stabil sygdomstilstand som påvist ved mangel på gadoliniumforstærkende læsioner på en MR-scanning og ved en stabil MR-sygdomsbyrde (antal T2-læsioner og størrelsen af ​​læsioner) i de sidste seks måneder og ingen signifikant ændring i EDSS (1 point eller mere) inden for de seneste 12 måneder
• Skal acceptere at gennemgå fire MRI'er: på tidspunktet for tilmelding, efter år 1, efter år 2 og efter år 3
• Patienter enten inden for det geografiske område eller som er i stand til at arrangere pålidelige rejser i studieperioden

Ekskluderingskriterier:

• EDSS større end 6,5
• Sygdomsvarighed >20 år på tidspunktet for screening
• Skift af sygdomsmodificerende middel < 12 måneder før påbegyndelse af behandling. Derudover vil der ikke blive foretaget ændringer i sygdomsmodificerende middel i løbet af undersøgelsen.
• Ændring i MS-symptombehandling < 6 måneder før påbegyndelse af behandling. Derudover vil der ikke blive foretaget ændringer i behandlinger til behandling af MS-symptomer i løbet af undersøgelsen, medmindre der er sket en klinisk forbedring, i hvilket tilfælde en patient kan afbryde en medicin.
• Start af enhver ny ortotiske anordning eller holdbart medicinsk udstyr < 6 måneder før påbegyndelse af behandling eller i løbet af undersøgelsen (patienter kan ophøre med at bruge disse anordninger i løbet af undersøgelsen, hvis de viser klinisk forbedring).
• Alle patienter, der nogensinde har været på Lemtrada (alemtuzumab)
• Alle patienter, der tidligere har gennemgået stamcellebehandlinger, inklusive HSCT
• Gravide eller ammende mødre eller enhver kvinde, der har til hensigt at blive gravid inden for de næste tre år
• Alle patienter vil få foretaget screening af blodprøver. Kun patienter, hvis værdier ligger inden for det normale område som bestemt af laboratorienormerne baseret på alder og køn, får lov til at deltage. Undtagelser kan gøres for grænseoverskridende normale laboratorieværdier, der ikke viser nogen kliniske symptomer efter hovedforskerens skøn.
• Brug af systemisk kemoterapeutisk eller anti-mitotisk medicin inden for tre måneder efter studiets startdato på grund af muligheden for interferens med knoglemarvsproceduren
• Alle patienter med tidligere eller med aktiv malignitet
• Brug af steroider inden for tre måneder efter undersøgelsens startdato, da dette tyder på en aktiv sygdomstilstand
• Anamnese med skrumpelever på grund af øget risiko for infektion i centralnervesystemet (CNS).
• Signifikant ukontrolleret hypertension på grund af øget risiko for slagtilfælde eller CNS-blødning.
• Patienter med aktiv skjoldbruskkirtelsygdom, der resulterer i hyperthyroidisme eller hypothyroidisme (kun velkontrollerede patienter med laboratorier i normalområdet vil blive inkluderet) på grund af hormonpåvirkning på cellevækst
• Anamnese med infektion i centralnervesystemet eller immundefektsyndromer på grund af øget risiko for CNS-infektion
• Eksisterende blodsygdom (såsom knoglemarvshypoplasi, leukopeni, trombocytopeni eller signifikant anæmi) på grund af invasiv karakter af knoglemarvsaspiration
• Tidligere eller nuværende historie med en koagulationsforstyrrelse
• Ethvert metalimplantat i kroppen, som er kontraindiceret til MR-undersøgelser
• Patienter med alkohol- eller andre stofmisbrugsproblemer, der kan påvirke stamcellevækst; vanemisbrugere (herunder marihuana og nikotin) vil blive udelukket fra undersøgelsen
• Anden større sygdom, der efter hovedforskerens opfattelse ville udelukke deltagelse i undersøgelsen
• Patienter med hepatitis B (HBV), hepatitis C (HCV), syfilis, HIV-1 eller HIV-2.
• Ethvert bevis på væsentlig kognitiv dysfunktion baseret på en screeningshistorie og fysisk undersøgelse, fordi det ville udelukke at give et ægte informeret samtykke
• Patienter, der er indskrevet i et andet klinisk forsøg til MS-behandling, eller som har modtaget et hvilket som helst studielægemiddel/biologiske lægemidler inden for de sidste 6 måneder. Derudover kan patienter, mens de er i forsøget, ikke tilmelde sig andre kliniske undersøgelser for MS eller nogen anden tilstand.
• Patienter, der forventes at have svært ved at få adgang til det intrathecale rum relateret til skoliose, fedme eller andre relevante faktorer bestemt af PI.