GLPG2737 Orkambin päällä potilailla, joilla on kystinen fibroosi (PELICAN)
perjantai 8. kesäkuuta 2018 päivittänyt: Galapagos NV
Vaihe IIa, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus GLPG2737:n arvioimiseksi Orkambilla hoidetuilla potilailla, joilla on homotsygoottinen kystinen fibroosi F508del-mutaation suhteen
Tämä on vaiheen IIa, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa arvioidaan GLPG2737:ää suun kautta i.d. 28 päivän ajan aikuisille miehille ja naisille, joilla on vahvistettu kystinen fibroosi, joka on homotsygoottinen F508del CFTR -mutaation suhteen, ja jotka saivat stabiilia Orkambi-hoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
22
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Berlin, Saksa
- Study Site II
-
Dresden, Saksa
- Study Site X
-
Essen, Saksa
- Study Site III
-
Frankfurt, Saksa
- Study Site IV
-
Heidelberg, Saksa
- Study Site I
-
Köln, Saksa
- Study Site V
-
München, Saksa
- Study Site VI
-
Stuttgart, Saksa
- Study Site IX
-
Tübingen, Saksa
- Study Site VIII
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen vähintään 18-vuotias ICF:n allekirjoituspäivänä.
- Vahvistettu kliininen diagnoosi CF:stä ja homotsygoottinen F508del CFTR -mutaation suhteen.
- Lääkäri määräsi vakaasti Orkambia (lumakaftori 400 mg/ivakaftori 250 mg b.i.d.) vähintään 12 viikon ajan ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja suunniteltiin Orkambin jatkamista tutkimuksen ajaksi.
- FEV1 ≥ 40 % ennustetusta normaalista iän, sukupuolen ja pituuden osalta seulonnassa (ennen tai jälkeen keuhkolaajennuslääkettä).
- Hikikloridipitoisuus ≥60 mmol/L seulonnassa.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin tutkijan määrittämä vakava allerginen reaktio jollekin lääkkeelle (esim. sairaalahoitoa vaativa anafylaksia) ja/tai tunnettu herkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle.
- Aiemmin kliinisesti merkityksellinen epästabiili tai hallitsematon krooninen sairaus, joka tekee potilaan tutkijan mielestä sopimattoman tutkimukseen.
- Epästabiili keuhkotila tai hengitystieinfektio (mukaan lukien rinosinuiitti), joka vaatii hoidon muuttamista 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa.
- Aiempi maksakirroosi ja portaaliverenpaine (esim. splenomegalian, ruokatorven suonikohjujen merkit/oireet jne.).
- Epänormaali maksan toimintakoe seulonnassa, määriteltynä aspartaattiaminotransferaasin (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja/tai alkalisen fosfataasin ja/tai gammaglutamyylitransferaasin (GGT) arvona ≥ 3 x normaalin yläraja (ULN) ja/tai kokonaisbilirubiini ≥ 1,5 x ULN seulonnassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GLPG2737
GLPG2737 toimitetaan kapseleina oraaliseen käyttöön.
|
GLPG2737 oraaliset kapselit, jotka annetaan kahdesti päivässä 28 päivän ajan Orkabin päälle.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Placeboa toimitetaan kapseleina suun kautta.
|
Plasebo-oraaliset kapselit, jotka annetaan kahdesti päivässä 28 päivän ajan Orkabin päälle.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta hikikloridipitoisuudessa lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Päivän 1 aamuannoksen ja päivän 28 välillä.
|
Arvioimaan hikikloridipitoisuuden muutosta lähtötasosta lumelääkkeeseen verrattuna.
|
Päivän 1 aamuannoksen ja päivän 28 välillä.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos plaseboon verrattuna niiden potilaiden osuudessa, joilla oli haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: Päivä 1 - 3 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen.
|
Turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen haittatapahtumien koehenkilöiden lukumäärän ja prosenttiosuuden perusteella.
|
Päivä 1 - 3 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Muutos perustasosta hikikloridipitoisuudessa.
Aikaikkuna: Lähtötasosta (ennen aamuannos päivänä 1) 28 päivään.
|
Arvioida hikikloridipitoisuuden muutos lähtötasosta.
|
Lähtötasosta (ennen aamuannos päivänä 1) 28 päivään.
|
|
Prosenttimuutos ennustetussa pakotetun uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1).
Aikaikkuna: Lähtötasosta (ennen aamuannos päivänä 1) 28 päivään.
|
Arvioimaan muutosta lähtötasosta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1).
|
Lähtötasosta (ennen aamuannos päivänä 1) 28 päivään.
|
|
Muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen (CFQ-R) hengitystiealueella.
Aikaikkuna: Lähtötasosta (ennen aamuannos päivänä 1) 28 päivään.
|
Arvioida muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeen (CFQ-R) hengitystiealueella.
|
Lähtötasosta (ennen aamuannos päivänä 1) 28 päivään.
|
|
Suurin havaittu plasmapitoisuus GLPG2737 (Cmax)
Aikaikkuna: Päivän 1 ennen antoa ja päivää 14 välillä.
|
GLPG2737:n ja sen aktiivisen metaboliitin, ivakaftorin ja lumakaftorin, PK:n karakterisoimiseksi.
|
Päivän 1 ennen antoa ja päivää 14 välillä.
|
|
Plasman pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nolla 8 tuntiin (AUC0-8h) annoksen jälkeen laskettuna lineaarisen ylös-logaritmisen puolisuunnikkaan säännön avulla (päivänä 14)
Aikaikkuna: Päivän 1 ennen antoa ja päivää 14 välillä.
|
GLPG2737:n ja sen aktiivisen metaboliitin G1125498 (M4), ivakaftorin ja lumakaftorin PK:n karakterisoimiseksi.
|
Päivän 1 ennen antoa ja päivää 14 välillä.
|
|
Plasman pienin pitoisuus annosvälin lopussa (Ctrough).
Aikaikkuna: Päivän 1 ennen antoa ja päivää 28 välillä.
|
GLPG2737:n ja sen aktiivisen metaboliitin G1125498 (M4), ivakaftorin ja lumakaftorin PK:n karakterisoimiseksi.
|
Päivän 1 ennen antoa ja päivää 28 välillä.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 29. marraskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 10. huhtikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 10. huhtikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. maaliskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. maaliskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 22. maaliskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 11. kesäkuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. kesäkuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GLPG2737-CL-202
- 2017-002181-42 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .