GLPG2737 på toppen av Orkambi hos personer med cystisk fibrose (PELICAN)
8. juni 2018 oppdatert av: Galapagos NV
En fase IIa, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere GLPG2737 hos Orkambi-behandlede personer med cystisk fibrose homozygot for F508del-mutasjonen
Dette er en fase IIa, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere GLPG2737 administrert oralt b.i.d. i 28 dager til voksne mannlige og kvinnelige forsøkspersoner med en bekreftet diagnose av cystisk fibrose homozygot for F508del CFTR-mutasjonen og på stabil behandling med Orkambi.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
22
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Study Site II
-
Dresden, Tyskland
- Study Site X
-
Essen, Tyskland
- Study Site III
-
Frankfurt, Tyskland
- Study Site IV
-
Heidelberg, Tyskland
- Study Site I
-
Köln, Tyskland
- Study Site V
-
München, Tyskland
- Study Site VI
-
Stuttgart, Tyskland
- Study Site IX
-
Tübingen, Tyskland
- Study Site VIII
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne ≥18 år på dagen for signering av ICF.
- En bekreftet klinisk diagnose av CF og homozygot for F508del CFTR-mutasjonen.
- Stabilt inntak av legen foreskrevet Orkambi (lumacaftor 400 mg/ivacaftor 250 mg b.i.d.) i minst 12 uker før den første studiemedikamentadministrasjonen, og planlagt fortsettelse av Orkambi så lenge studien varer.
- FEV1 ≥40 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde ved screening (pre- eller postbronkodilator).
- Svettekloridkonsentrasjon ≥60 mmol/L ved screening.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med alvorlig allergisk reaksjon på et hvilket som helst medikament som bestemt av etterforskeren (f.eks. anafylaksi som krever sykehusinnleggelse) og/eller kjent følsomhet overfor en hvilken som helst komponent av studiemedisinen.
- Anamnese med klinisk meningsfull ustabil eller ukontrollert kronisk sykdom som gjør forsøkspersonen uegnet for inkludering i studien etter utrederens oppfatning.
- Ustabil lungestatus eller luftveisinfeksjon (inkludert rhinosinusitt) som krever endring i terapi innen 4 uker før første studiemedisin.
- Anamnese med levercirrhose med portal hypertensjon (f.eks. tegn/symptomer på splenomegali, esophageal varices, etc.).
- Unormal leverfunksjonstest ved screening, definert som aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) og/eller alkalisk fosfatase og/eller gammaglutamyltransferase (GGT) ≥3 x øvre normalgrense (ULN), og/eller total bilirubin ≥1,5 x ULN ved screening.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: GLPG2737
GLPG2737 leveres som kapsler for oral bruk.
|
GLPG2737 orale kapsler administrert to ganger daglig i 28 dager på toppen av Orkambi.
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo vil bli gitt som kapsler for oral bruk.
|
Placebo orale kapsler administrert to ganger daglig i 28 dager på toppen av Orkambi.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i svettekloridkonsentrasjon sammenlignet med placebo
Tidsramme: Mellom dag 1 før morgendose og dag 28.
|
For å vurdere endring fra baseline i svettekloridkonsentrasjon sammenlignet med placebo.
|
Mellom dag 1 før morgendose og dag 28.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring versus placebo i andelen forsøkspersoner med uønskede hendelser.
Tidsramme: Mellom dag 1 og 3 uker etter siste dose.
|
For å vurdere sikkerhet og toleranse etter antall og prosentandel av personer med uønskede hendelser.
|
Mellom dag 1 og 3 uker etter siste dose.
|
|
Endring fra baseline i svettekloridkonsentrasjon.
Tidsramme: Fra baseline (dose før morgen på dag 1) til og med 28 dager.
|
For å vurdere endringen fra baseline i svettekloridkonsentrasjon.
|
Fra baseline (dose før morgen på dag 1) til og med 28 dager.
|
|
Endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1).
Tidsramme: Fra baseline (dose før morgen på dag 1) til og med 28 dager.
|
For å vurdere endringen fra baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1).
|
Fra baseline (dose før morgen på dag 1) til og med 28 dager.
|
|
Endring i respirasjonsdomenet til cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R).
Tidsramme: Fra baseline (dose før morgen på dag 1) til og med 28 dager.
|
For å vurdere endringen fra baseline i respirasjonsdomenet til cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R).
|
Fra baseline (dose før morgen på dag 1) til og med 28 dager.
|
|
Maksimal observert plasmakonsentrasjon av GLPG2737 (Cmax)
Tidsramme: Mellom dag 1 før dose og dag 14.
|
For å karakterisere PK av GLPG2737 og dens aktive metabolitt, ivacaftor og lumacaftor.
|
Mellom dag 1 før dose og dag 14.
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til 8 timer (AUC0-8t) etter dose beregnet ved lineær opp-logaritmisk trapesregel (på dag 14)
Tidsramme: Mellom dag 1 før dose og dag 14.
|
For å karakterisere PK av GLPG2737 og dens aktive metabolitt G1125498 (M4), ivacaftor og lumacaftor.
|
Mellom dag 1 før dose og dag 14.
|
|
Lav plasmakonsentrasjon observert ved slutten av doseringsintervallet (Ctrough).
Tidsramme: Mellom dag 1 før dose og dag 28.
|
For å karakterisere PK av GLPG2737 og dens aktive metabolitt G1125498 (M4), ivacaftor og lumacaftor.
|
Mellom dag 1 før dose og dag 28.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. november 2017
Primær fullføring (Faktiske)
10. april 2018
Studiet fullført (Faktiske)
10. april 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. mars 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. mars 2018
Først lagt ut (Faktiske)
22. mars 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. juni 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. juni 2018
Sist bekreftet
1. juni 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GLPG2737-CL-202
- 2017-002181-42 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .