GLPG2737 sobre Orkambi en sujetos con fibrosis quística (PELICAN)
8 de junio de 2018 actualizado por: Galapagos NV
Un estudio de fase IIa, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar GLPG2737 en sujetos tratados con Orkambi con fibrosis quística homocigotos para la mutación F508del
Este es un estudio de fase IIa, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar GLPG2737 administrado por vía oral dos veces al día. durante 28 días a sujetos adultos masculinos y femeninos con diagnóstico confirmado de fibrosis quística homocigotos para la mutación F508del CFTR y en tratamiento estable con Orkambi.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
22
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Study Site II
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Dresden, Alemania
- Study Site X
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Essen, Alemania
- Study Site III
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Frankfurt, Alemania
- Study Site IV
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Heidelberg, Alemania
- Study Site I
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Köln, Alemania
- Study Site V
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München, Alemania
- Study Site VI
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Stuttgart, Alemania
- Study Site IX
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Tübingen, Alemania
- Study Site VIII
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujeto hombre o mujer ≥ 18 años el día de la firma del ICF.
- Un diagnóstico clínico confirmado de FQ y homocigoto para la mutación F508del CFTR.
- Ingesta estable de Orkambi prescrito por el médico (400 mg de lumacaftor/250 mg de ivacaftor dos veces al día) durante al menos 12 semanas antes de la primera administración del fármaco del estudio, y continuación planificada de Orkambi durante la duración del estudio.
- FEV1 ≥40 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura en la selección (antes o después del broncodilatador).
- Concentración de cloruro en el sudor ≥60 mmol/L en la selección.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de reacción alérgica grave a cualquier fármaco según lo determine el investigador (por ejemplo, anafilaxia que requiere hospitalización) y/o sensibilidad conocida a cualquier componente del fármaco del estudio.
- Antecedentes de enfermedad crónica inestable o no controlada clínicamente significativa que hace que el sujeto no sea apto para su inclusión en el estudio en opinión del investigador.
- Estado pulmonar inestable o infección del tracto respiratorio (incluida la rinosinusitis) que requiere un cambio en la terapia dentro de las 4 semanas anteriores a la primera administración del fármaco del estudio.
- Antecedentes de cirrosis hepática con hipertensión portal (p. ej., signos/síntomas de esplenomegalia, várices esofágicas, etc.).
- Prueba de función hepática anormal en la selección, definida como aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) y/o fosfatasa alcalina y/o gammaglutamil transferasa (GGT) ≥3 veces el límite superior normal (ULN) y/o bilirrubina total ≥1,5 x LSN en la selección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: GLPG2737
GLPG2737 se proporcionará en forma de cápsulas para uso oral.
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Cápsulas orales de GLPG2737 administradas dos veces al día durante 28 días además de Orkambi.
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Comparador de placebos: Placebo
El placebo se proporcionará en forma de cápsulas para uso oral.
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Cápsulas orales de placebo administradas dos veces al día durante 28 días además de Orkambi.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la concentración de cloruro en el sudor en comparación con el placebo
Periodo de tiempo: Entre la dosis prematutina del día 1 y el día 28.
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Evaluar el cambio desde el inicio en la concentración de cloruro en el sudor en comparación con el placebo.
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Entre la dosis prematutina del día 1 y el día 28.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio versus placebo en la proporción de sujetos con eventos adversos.
Periodo de tiempo: Entre el Día 1 y 3 semanas después de la última dosis.
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad por el número y porcentaje de sujetos con eventos adversos.
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Entre el Día 1 y 3 semanas después de la última dosis.
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Cambio desde el inicio en la concentración de cloruro en el sudor.
Periodo de tiempo: Desde el inicio (dosis antes de la mañana en el Día 1) hasta los 28 días.
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Evaluar el cambio desde el inicio en la concentración de cloruro en el sudor.
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Desde el inicio (dosis antes de la mañana en el Día 1) hasta los 28 días.
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Cambio en el porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1).
Periodo de tiempo: Desde el inicio (dosis antes de la mañana en el Día 1) hasta los 28 días.
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Evaluar el cambio desde el inicio en el porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1).
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Desde el inicio (dosis antes de la mañana en el Día 1) hasta los 28 días.
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Cambio en el dominio respiratorio del cuestionario de fibrosis quística-revisado (CFQ-R).
Periodo de tiempo: Desde el inicio (dosis antes de la mañana en el Día 1) hasta los 28 días.
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Evaluar el cambio desde el inicio en el dominio respiratorio del cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R).
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Desde el inicio (dosis antes de la mañana en el Día 1) hasta los 28 días.
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Concentración plasmática máxima observada de GLPG2737 (Cmax)
Periodo de tiempo: Entre el día 1 antes de la dosis y el día 14.
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Caracterizar la farmacocinética de GLPG2737 y su metabolito activo, ivacaftor y lumacaftor.
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Entre el día 1 antes de la dosis y el día 14.
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Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta 8 horas (AUC0-8h) después de la dosis calculada por la regla trapezoidal lineal arriba - logarítmica abajo (el día 14)
Periodo de tiempo: Entre el día 1 antes de la dosis y el día 14.
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Caracterizar la farmacocinética de GLPG2737 y su metabolito activo G1125498 (M4), ivacaftor y lumacaftor.
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Entre el día 1 antes de la dosis y el día 14.
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Concentración plasmática mínima observada al final del intervalo de dosificación (Cmínima).
Periodo de tiempo: Entre el día 1 antes de la dosis y el día 28.
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Caracterizar la farmacocinética de GLPG2737 y su metabolito activo G1125498 (M4), ivacaftor y lumacaftor.
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Entre el día 1 antes de la dosis y el día 28.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de noviembre de 2017
Finalización primaria (Actual)
10 de abril de 2018
Finalización del estudio (Actual)
10 de abril de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de marzo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
22 de marzo de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de junio de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de junio de 2018
Última verificación
1 de junio de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GLPG2737-CL-202
- 2017-002181-42 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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