GLPG2737 bovenop Orkambi bij proefpersonen met cystische fibrose (PELICAN)
8 juni 2018 bijgewerkt door: Galapagos NV
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase IIa-studie ter evaluatie van GLPG2737 bij met Orkambi behandelde proefpersonen met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie
Dit is een Fase IIa, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen om GLPG2737 tweemaal daags oraal toegediend te evalueren. gedurende 28 dagen aan volwassen mannelijke en vrouwelijke proefpersonen met een bevestigde diagnose van cystische fibrose, homozygoot voor de F508del CFTR-mutatie en stabiel behandeld met Orkambi.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
22
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Study Site II
-
Dresden, Duitsland
- Study Site X
-
Essen, Duitsland
- Study Site III
-
Frankfurt, Duitsland
- Study Site IV
-
Heidelberg, Duitsland
- Study Site I
-
Köln, Duitsland
- Study Site V
-
München, Duitsland
- Study Site VI
-
Stuttgart, Duitsland
- Study Site IX
-
Tübingen, Duitsland
- Study Site VIII
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke proefpersoon ≥18 jaar oud op de dag van ondertekening van de ICF.
- Een bevestigde klinische diagnose van CF en homozygoot voor de F508del CFTR-mutatie.
- Stabiele inname van door een arts voorgeschreven Orkambi (lumacaftor 400 mg/ivacaftor 250 mg tweemaal daags) gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, en geplande voortzetting van Orkambi voor de duur van het onderzoek.
- FEV1 ≥40% van voorspeld normaal voor leeftijd, geslacht en lengte bij screening (pre- of postbronchodilatator).
- Zweetchlorideconcentratie ≥60 mmol/L bij screening.
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis van ernstige allergische reactie op een geneesmiddel zoals bepaald door de onderzoeker (bijv. anafylaxie waarvoor ziekenhuisopname nodig is) en/of bekende gevoeligheid voor een bestanddeel van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Geschiedenis van een klinisch betekenisvolle onstabiele of ongecontroleerde chronische ziekte die de proefpersoon naar de mening van de onderzoeker ongeschikt maakt voor opname in het onderzoek.
- Onstabiele longstatus of luchtweginfectie (waaronder rhinosinusitis) waarvoor een wijziging van de therapie nodig is binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Geschiedenis van levercirrose met portale hypertensie (bijv. Tekenen/symptomen van splenomegalie, slokdarmvarices, enz.).
- Abnormale leverfunctietest bij screening, gedefinieerd als aspartaataminotransferase (AST) en/of alanineaminotransferase (ALAT) en/of alkalische fosfatase en/of gammaglutamyltransferase (GGT) ≥3 x de bovengrens van normaal (ULN), en/of totaal bilirubine ≥1,5 x de ULN bij screening.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: GLPG2737
GLPG2737 wordt geleverd als capsules voor oraal gebruik.
|
GLPG2737 capsules voor oraal gebruik tweemaal daags toegediend gedurende 28 dagen bovenop Orkambi.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo wordt geleverd in de vorm van capsules voor oraal gebruik.
|
Placebo-capsules voor oraal gebruik tweemaal daags toegediend gedurende 28 dagen bovenop Orkambi.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in zweetchlorideconcentratie in vergelijking met placebo
Tijdsspanne: Tussen dag 1 pre-ochtenddosis en dag 28.
|
Om verandering ten opzichte van baseline in zweetchlorideconcentratie te beoordelen in vergelijking met placebo.
|
Tussen dag 1 pre-ochtenddosis en dag 28.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering versus placebo in het aantal proefpersonen met bijwerkingen.
Tijdsspanne: Tussen dag 1 en 3 weken na de laatste dosis.
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen aan de hand van het aantal en percentage proefpersonen met bijwerkingen.
|
Tussen dag 1 en 3 weken na de laatste dosis.
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in zweetchlorideconcentratie.
Tijdsspanne: Vanaf baseline (dosis vóór de ochtend op dag 1) tot en met 28 dagen.
|
Om de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de zweetchlorideconcentratie te beoordelen.
|
Vanaf baseline (dosis vóór de ochtend op dag 1) tot en met 28 dagen.
|
|
Verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1).
Tijdsspanne: Vanaf baseline (dosis vóór de ochtend op dag 1) tot en met 28 dagen.
|
Om de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde te beoordelen in procent voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1).
|
Vanaf baseline (dosis vóór de ochtend op dag 1) tot en met 28 dagen.
|
|
Verandering in het respiratoire domein van de cystic fibrosis-vragenlijst herzien (CFQ-R).
Tijdsspanne: Vanaf baseline (dosis vóór de ochtend op dag 1) tot en met 28 dagen.
|
Om de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het respiratoire domein van de cystic fibrosis-vragenlijst herzien (CFQ-R) te beoordelen.
|
Vanaf baseline (dosis vóór de ochtend op dag 1) tot en met 28 dagen.
|
|
Maximale waargenomen plasmaconcentratie van GLPG2737 (Cmax)
Tijdsspanne: Tussen dag 1 pre-dosis en dag 14.
|
Om de farmacokinetiek van GLPG2737 en zijn actieve metaboliet ivacaftor en lumacaftor te karakteriseren.
|
Tussen dag 1 pre-dosis en dag 14.
|
|
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd nul tot 8 uur (AUC0-8u) na de dosis berekend door de lineaire trapeziumregel omhoog - logaritmisch omlaag (op dag 14)
Tijdsspanne: Tussen dag 1 pre-dosis en dag 14.
|
Om de farmacokinetiek van GLPG2737 en zijn actieve metaboliet G1125498 (M4), ivacaftor en lumacaftor te karakteriseren.
|
Tussen dag 1 pre-dosis en dag 14.
|
|
Dalplasmaconcentratie waargenomen aan het einde van het doseringsinterval (Cdal).
Tijdsspanne: Tussen dag 1 pre-dosis en dag 28.
|
Om de farmacokinetiek van GLPG2737 en zijn actieve metaboliet G1125498 (M4), ivacaftor en lumacaftor te karakteriseren.
|
Tussen dag 1 pre-dosis en dag 28.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
29 november 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 april 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 april 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 maart 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 maart 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 maart 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 juni 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 juni 2018
Laatst geverifieerd
1 juni 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GLPG2737-CL-202
- 2017-002181-42 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .