낭포성 섬유증 환자에서 Orkambi 위에 GLPG2737 (PELICAN)

포함 기준:

• ICF 서명일 기준으로 18세 이상의 남성 또는 여성 피험자.
• F508del CFTR 돌연변이에 대한 CF 및 동형접합성의 확인된 임상 진단.
• 첫 번째 연구 약물 투여 전 최소 12주 동안 의사가 Orkambi(lumacaftor 400 mg/ivacaftor 250 mg bi.i.d.)를 처방하고 연구 기간 동안 Orkambi를 계속 사용할 계획으로 안정적으로 섭취했습니다.
• FEV1 ≥40% 선별 검사 시 연령, 성별 및 키에 대한 예측 정상(기관지확장제 사용 전 또는 사용 후).
• 스크리닝 시 땀 염화물 농도 ≥60mmol/L.

제외 기준:

• 조사자에 의해 결정된 임의의 약물에 대한 심각한 알레르기 반응(예: 입원이 필요한 아나필락시스) 및/또는 연구 약물의 임의의 구성요소에 대한 알려진 민감성의 이력.
• 임상적으로 의미 있는 불안정하거나 제어되지 않는 만성 질환의 병력으로 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구에 포함하기에 부적합합니다.
• 불안정한 폐 상태 또는 첫 번째 연구 약물 투여 전 4주 이내에 요법 변경이 필요한 기도 감염(비부비동염 포함).
• 문맥압 항진증을 동반한 간경변증 병력(예: 비장비대, 식도 정맥류 등의 징후/증상).
• 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및/또는 알칼리 포스파타제 및/또는 감마글루타밀 전이효소(GGT)로 정의되는 스크리닝 시 비정상적인 간 기능 검사 ≥3 x 정상 상한치(ULN), 및/또는 총 빌리루빈 ≥1.5 x 스크리닝 시 ULN.