GLPG2737 na szczycie Orkambi u pacjentów z mukowiscydozą (PELICAN)
8 czerwca 2018 zaktualizowane przez: Galapagos NV
Faza IIa, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę GLPG2737 u pacjentów leczonych Orkambi z mukowiscydozą homozygotycznych pod względem mutacji F508del
Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy IIa w grupach równoległych, mające na celu ocenę GLPG2737 podawanego doustnie dwa razy na dobę. przez 28 dni dorosłym pacjentom płci męskiej i żeńskiej z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy homozygotycznej pod względem mutacji F508del CFTR i ustabilizowanym leczeniem produktem Orkambi.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
22
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Study Site II
-
Dresden, Niemcy
- Study Site X
-
Essen, Niemcy
- Study Site III
-
Frankfurt, Niemcy
- Study Site IV
-
Heidelberg, Niemcy
- Study Site I
-
Köln, Niemcy
- Study Site V
-
München, Niemcy
- Study Site VI
-
Stuttgart, Niemcy
- Study Site IX
-
Tübingen, Niemcy
- Study Site VIII
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat w dniu podpisania ICF.
- Potwierdzone kliniczne rozpoznanie mukowiscydozy i homozygota mutacji F508del CFTR.
- Stabilne przyjmowanie leku Orkambi przepisanego przez lekarza (lumakaftor 400 mg/iwakaftor 250 mg dwa razy na dobę) przez co najmniej 12 tygodni przed pierwszym podaniem badanego leku i zaplanowana kontynuacja leczenia Orkambi na czas trwania badania.
- FEV1 ≥40% wartości przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu w badaniu przesiewowym (przed lub po podaniu leku rozszerzającego oskrzela).
- Stężenie chlorków w pocie ≥60 mmol/l podczas badania przesiewowego.
Kryteria wyłączenia:
- Historia poważnych reakcji alergicznych na jakikolwiek lek określona przez badacza (np. anafilaksja wymagająca hospitalizacji) i/lub znana nadwrażliwość na jakikolwiek składnik badanego leku.
- Historia klinicznie znaczącej niestabilnej lub niekontrolowanej przewlekłej choroby, która w opinii badacza sprawia, że pacjent nie nadaje się do włączenia do badania.
- Niestabilny stan płuc lub zakażenie dróg oddechowych (w tym zapalenie błony śluzowej nosa i zatok) wymagające zmiany leczenia w ciągu 4 tygodni przed pierwszym podaniem badanego leku.
- Historia marskości wątroby z nadciśnieniem wrotnym (np. objawy splenomegalii, żylaki przełyku itp.).
- Nieprawidłowy wynik testu czynności wątroby podczas badania przesiewowego, zdefiniowany jako aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i/lub aminotransferaza alaninowa (ALT) i/lub fosfataza alkaliczna i/lub gammaglutamylotransferaza (GGT) ≥3 x górna granica normy (GGN) i/lub bilirubina całkowita ≥1,5 x GGN podczas badania przesiewowego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: GLPG2737
GLPG2737 będzie dostarczany w postaci kapsułek do stosowania doustnego.
|
Kapsułki doustne GLPG2737 podawane dwa razy dziennie przez 28 dni na wierzchu Orkambi.
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo będzie dostarczane w postaci kapsułek do stosowania doustnego.
|
Kapsułki doustne placebo podawane dwa razy dziennie przez 28 dni na Orkambi.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Między 1. dniem dawki przedrannej a 28. dniem.
|
Aby ocenić zmianę stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu z placebo.
|
Między 1. dniem dawki przedrannej a 28. dniem.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do placebo w odsetku pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi.
Ramy czasowe: Między 1. dniem a 3 tygodniami po ostatniej dawce.
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji na podstawie liczby i odsetka pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane.
|
Między 1. dniem a 3 tygodniami po ostatniej dawce.
|
|
Zmiana od wartości początkowej stężenia chlorków w pocie.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dawka przedranna w dniu 1.) do 28 dni.
|
Aby ocenić zmianę stężenia chlorków w pocie w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Od wartości początkowej (dawka przedranna w dniu 1.) do 28 dni.
|
|
Zmiana w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dawka przedranna w dniu 1.) do 28 dni.
|
Aby ocenić zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1).
|
Od wartości początkowej (dawka przedranna w dniu 1.) do 28 dni.
|
|
Zmiana w domenie oddechowej zmienionego kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dawka przedranna w dniu 1.) do 28 dni.
|
Aby ocenić zmianę od wartości początkowej w domenie oddechowej poprawionego kwestionariusza dotyczącego mukowiscydozy (CFQ-R).
|
Od wartości początkowej (dawka przedranna w dniu 1.) do 28 dni.
|
|
Maksymalne obserwowane stężenie GLPG2737 w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 14.
|
Charakterystyka PK GLPG2737 i jego aktywnego metabolitu, iwakaftoru i lumakaftoru.
|
Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 14.
|
|
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zerowego do 8 godzin (AUC0-8h) po podaniu dawki, obliczone za pomocą trapezu liniowego w górę - logarytmicznego w dół (w dniu 14)
Ramy czasowe: Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 14.
|
Charakterystyka farmakokinetyki GLPG2737 i jego aktywnego metabolitu G1125498 (M4), iwakaftoru i lumakaftoru.
|
Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 14.
|
|
Najniższe stężenie w osoczu obserwowane pod koniec okresu między dawkami (Ctrough).
Ramy czasowe: Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 28.
|
Charakterystyka farmakokinetyki GLPG2737 i jego aktywnego metabolitu G1125498 (M4), iwakaftoru i lumakaftoru.
|
Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 28.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 listopada 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
10 kwietnia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
10 kwietnia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 marca 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 marca 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 marca 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 czerwca 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 czerwca 2018
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GLPG2737-CL-202
- 2017-002181-42 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .