GLPG2737 em cima de Orkambi em indivíduos com fibrose cística (PELICAN)

Critério de inclusão:

• Indivíduo do sexo masculino ou feminino ≥18 anos de idade no dia da assinatura do TCLE.
• Um diagnóstico clínico confirmado de FC e homozigoto para a mutação F508del CFTR.
• Ingestão estável de Orkambi prescrito pelo médico (lumacaftor 400 mg/ivacaftor 250 mg b.i.d.) por pelo menos 12 semanas antes da primeira administração do medicamento do estudo e continuação planejada de Orkambi durante o estudo.
• VEF1 ≥40% do normal previsto para idade, sexo e altura na triagem (pré ou pós-broncodilatador).
• Concentração de cloreto no suor ≥60 mmol/L na triagem.

Critério de exclusão:

• Histórico de reação alérgica grave a qualquer medicamento, conforme determinado pelo investigador (por exemplo, anafilaxia que exija hospitalização) e/ou sensibilidade conhecida a qualquer componente do medicamento em estudo.
• História de doença crônica instável ou descontrolada clinicamente significativa que torna o sujeito inadequado para inclusão no estudo na opinião do investigador.
• Estado pulmonar instável ou infecção do trato respiratório (incluindo rinossinusite) exigindo uma mudança na terapia dentro de 4 semanas antes da primeira administração do medicamento do estudo.
• História de cirrose hepática com hipertensão portal (por exemplo, sinais/sintomas de esplenomegalia, varizes esofágicas, etc.).
• Teste de função hepática anormal na triagem, definido como aspartato aminotransferase (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) e/ou fosfatase alcalina e/ou gamaglutamil transferase (GGT) ≥3 x o limite superior do normal (LSN) e/ou bilirrubina total ≥1,5 x LSN na triagem.