Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GLPG2737 na vrcholu Orkambi u subjektů s cystickou fibrózou (PELICAN)

8. června 2018 aktualizováno: Galapagos NV

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze IIa k vyhodnocení GLPG2737 u subjektů léčených Orkambi s cystickou fibrózou homozygotní pro mutaci F508del

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze IIa s paralelními skupinami pro hodnocení GLPG2737 podávaného perorálně b.i.d. po dobu 28 dnů dospělým mužům a ženám s potvrzenou diagnózou cystické fibrózy homozygotní pro mutaci F508del CFTR a na stabilní léčbě Orkambi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Study Site II
      • Dresden, Německo
        • Study Site X
      • Essen, Německo
        • Study Site III
      • Frankfurt, Německo
        • Study Site IV
      • Heidelberg, Německo
        • Study Site I
      • Köln, Německo
        • Study Site V
      • München, Německo
        • Study Site VI
      • Stuttgart, Německo
        • Study Site IX
      • Tübingen, Německo
        • Study Site VIII

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku ≥18 let v den podpisu ICF.
  • Potvrzená klinická diagnóza CF a homozygot pro mutaci F508del CFTR.
  • Stabilní příjem lékařem předepsaným Orkambi (lumakaftor 400 mg/ivakaftor 250 mg b.i.d.) po dobu alespoň 12 týdnů před prvním podáním studovaného léku a plánované pokračování v Orkambi po dobu trvání studie.
  • FEV1 ≥ 40 % předpokládané normální hodnoty pro věk, pohlaví a výšku při screeningu (před nebo po bronchodilataci).
  • Koncentrace chloridu potu ≥60 mmol/l při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Závažná alergická reakce v anamnéze na jakýkoli lék, jak bylo stanoveno zkoušejícím (např. anafylaxe vyžadující hospitalizaci) a/nebo známá citlivost na kteroukoli složku studovaného léku.
  • Anamnéza klinicky významného nestabilního nebo nekontrolovaného chronického onemocnění, kvůli kterému je subjekt podle názoru zkoušejícího nevhodný pro zařazení do studie.
  • Nestabilní stav plic nebo infekce dýchacích cest (včetně rinosinusitidy) vyžadující změnu terapie během 4 týdnů před prvním podáním studovaného léku.
  • Anamnéza jaterní cirhózy s portální hypertenzí (např. známky/příznaky splenomegalie, jícnové varixy atd.).
  • Abnormální jaterní funkční test při screeningu, definovaný jako aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) a/nebo alkalická fosfatáza a/nebo gamaglutamyltransferáza (GGT) ≥3 x horní hranice normy (ULN), a/nebo celkový bilirubin ≥1,5 x ULN při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GLPG2737
GLPG2737 bude poskytován jako tobolky pro perorální použití.
Lék: GLPG2737
GLPG2737 perorální tobolky podávané dvakrát denně po dobu 28 dnů na vrcholu Orkambi.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo bude poskytováno jako tobolky pro perorální podání.
Lék: Placebo
Placebo perorální tobolky podávané dvakrát denně po dobu 28 dnů na Orkambi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty koncentrace chloridu potu ve srovnání s placebem
Časové okno: Mezi dnem 1 předranní dávkou a dnem 28.
K posouzení změny od výchozí hodnoty v koncentraci chloridu potu ve srovnání s placebem.
Mezi dnem 1 předranní dávkou a dnem 28.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti placebu v podílu subjektů s nežádoucími účinky.
Časové okno: Mezi dnem 1 a 3 týdny po poslední dávce.
Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost podle počtu a procenta subjektů s nežádoucími účinky.
Mezi dnem 1 a 3 týdny po poslední dávce.
Změna koncentrace chloridu v potu oproti výchozí hodnotě.
Časové okno: Od výchozího stavu (dávka před ranním dnem 1) do 28 dnů.
Posoudit změnu od výchozí hodnoty v koncentraci chloridu v potu.
Od výchozího stavu (dávka před ranním dnem 1) do 28 dnů.
Změna procenta předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1).
Časové okno: Od výchozího stavu (dávka před ranním dnem 1) do 28 dnů.
Posoudit změnu od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1).
Od výchozího stavu (dávka před ranním dnem 1) do 28 dnů.
Změna v respirační doméně cystické fibrózy – revidovaný dotazník (CFQ-R).
Časové okno: Od výchozího stavu (dávka před ranním dnem 1) do 28 dnů.
Posoudit změnu od výchozí hodnoty v respirační doméně cystické fibrózy – revidovaný dotazník (CFQ-R).
Od výchozího stavu (dávka před ranním dnem 1) do 28 dnů.
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace GLPG2737 (Cmax)
Časové okno: Mezi dnem 1 před dávkou a dnem 14.
Charakterizovat PK GLPG2737 a jeho aktivního metabolitu, ivakaftoru a lumakaftoru.
Mezi dnem 1 před dávkou a dnem 14.
Plocha pod křivkou koncentrace v plazmě-čas od času nula do 8 hodin (AUC0-8h) po dávce vypočítaná lineárním lichoběžníkovým pravidlem nahoru - logaritmicky dolů (14. den)
Časové okno: Mezi dnem 1 před dávkou a dnem 14.
Charakterizovat PK GLPG2737 a jeho aktivního metabolitu G1125498 (M4), ivakaftoru a lumakaftoru.
Mezi dnem 1 před dávkou a dnem 14.
Minimální plazmatická koncentrace pozorovaná na konci dávkovacího intervalu (Ctrough).
Časové okno: Mezi dnem 1 před dávkou a dnem 28.
Charakterizovat PK GLPG2737 a jeho aktivního metabolitu G1125498 (M4), ivakaftoru a lumakaftoru.
Mezi dnem 1 před dávkou a dnem 28.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Galapagos NV

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. listopadu 2017

Primární dokončení (Aktuální)

10. dubna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

10. dubna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

22. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. června 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. června 2018

Naposledy ověřeno

1. června 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GLPG2737-CL-202
  • 2017-002181-42 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GLPG2737

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit