GLPG2737 ovanpå Orkambi hos patienter med cystisk fibros (PELICAN)
8 juni 2018 uppdaterad av: Galapagos NV
En fas IIa, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera GLPG2737 i Orkambi-behandlade patienter med cystisk fibros homozygot för F508del-mutationen
Detta är en fas IIa, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att utvärdera GLPG2737 administrerat oralt b.i.d. under 28 dagar till vuxna manliga och kvinnliga försökspersoner med en bekräftad diagnos av cystisk fibros homozygot för F508del CFTR-mutationen och på stabil behandling med Orkambi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
22
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Study Site II
-
Dresden, Tyskland
- Study Site X
-
Essen, Tyskland
- Study Site III
-
Frankfurt, Tyskland
- Study Site IV
-
Heidelberg, Tyskland
- Study Site I
-
Köln, Tyskland
- Study Site V
-
München, Tyskland
- Study Site VI
-
Stuttgart, Tyskland
- Study Site IX
-
Tübingen, Tyskland
- Study Site VIII
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinnlig försöksperson ≥18 år på dagen för undertecknandet av ICF.
- En bekräftad klinisk diagnos av CF och homozygot för F508del CFTR-mutationen.
- Stabilt intag av Orkambi av läkare som ordinerats (lumakaftor 400 mg/ivacaftor 250 mg b.i.d.) i minst 12 veckor före den första studieläkemedlets administrering, och planerad fortsättning av Orkambi under hela studien.
- FEV1 ≥40 % av förväntad normal för ålder, kön och längd vid screening (pre- eller postbronkodilator).
- Svettkloridkoncentration ≥60 mmol/L vid screening.
Exklusions kriterier:
- Historik med allvarlig allergisk reaktion mot något läkemedel som fastställts av utredaren (t.ex. anafylaxi som kräver sjukhusvistelse) och/eller känd känslighet för någon komponent i studieläkemedlet.
- Historik med kliniskt meningsfull instabil eller okontrollerad kronisk sjukdom som gör försökspersonen olämplig för inkludering i studien enligt utredarens uppfattning.
- Instabil lungstatus eller luftvägsinfektion (inklusive rhinosinusit) som kräver en förändring av behandlingen inom 4 veckor före den första studieläkemedlets administrering.
- Historik av levercirros med portal hypertoni (t.ex. tecken/symtom på splenomegali, esofagusvaricer etc.).
- Onormalt leverfunktionstest vid screening, definierat som aspartataminotransferas (AST) och/eller alaninaminotransferas (ALT) och/eller alkaliskt fosfatas och/eller gammaglutamyltransferas (GGT) ≥3 x den övre normalgränsen (ULN) och/eller totalt bilirubin ≥1,5 x ULN vid screening.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GLPG2737
GLPG2737 kommer att tillhandahållas som kapslar för oral användning.
|
GLPG2737 orala kapslar administrerade två gånger dagligen i 28 dagar ovanpå Orkambi.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo kommer att tillhandahållas som kapslar för oral användning.
|
Placebo orala kapslar administrerade två gånger dagligen i 28 dagar ovanpå Orkambi.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i svettkloridkoncentration jämfört med placebo
Tidsram: Mellan dag 1 före morgondosen och dag 28.
|
Att bedöma förändring från baslinjen i svettkloridkoncentration jämfört med placebo.
|
Mellan dag 1 före morgondosen och dag 28.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring jämfört med placebo i andelen försökspersoner med biverkningar.
Tidsram: Mellan dag 1 och 3 veckor efter den sista dosen.
|
Att bedöma säkerhet och tolerabilitet utifrån antalet och procentandelen av försökspersoner med biverkningar.
|
Mellan dag 1 och 3 veckor efter den sista dosen.
|
|
Förändring från baslinjen i svettkloridkoncentration.
Tidsram: Från baslinjen (för morgondos på dag 1) till 28 dagar.
|
För att bedöma förändringen från baslinjen i svettkloridkoncentration.
|
Från baslinjen (för morgondos på dag 1) till 28 dagar.
|
|
Förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1).
Tidsram: Från baslinjen (för morgondos på dag 1) till 28 dagar.
|
För att bedöma förändringen från baslinjen i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1).
|
Från baslinjen (för morgondos på dag 1) till 28 dagar.
|
|
Förändring i andningsdomänen för cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R).
Tidsram: Från baslinjen (för morgondos på dag 1) till 28 dagar.
|
För att bedöma förändringen från baslinjen i den respiratoriska domänen av cystisk fibros frågeformulär-reviderade (CFQ-R).
|
Från baslinjen (för morgondos på dag 1) till 28 dagar.
|
|
Maximal observerad plasmakoncentration av GLPG2737 (Cmax)
Tidsram: Mellan dag 1 före dos och dag 14.
|
Att karakterisera PK av GLPG2737 och dess aktiva metabolit, ivacaftor och lumacaftor.
|
Mellan dag 1 före dos och dag 14.
|
|
Arean under plasmakoncentration-tid-kurvan från tid noll till 8 timmar (AUC0-8h) efter dos beräknad med den linjära upp-logaritmiska trapetsformade regeln (på dag 14)
Tidsram: Mellan dag 1 före dos och dag 14.
|
För att karakterisera PK av GLPG2737 och dess aktiva metabolit G1125498 (M4), ivacaftor och lumacaftor.
|
Mellan dag 1 före dos och dag 14.
|
|
Lägsta plasmakoncentration observerad vid slutet av doseringsintervallet (Ctrough).
Tidsram: Mellan dag 1 före dos och dag 28.
|
För att karakterisera PK av GLPG2737 och dess aktiva metabolit G1125498 (M4), ivacaftor och lumacaftor.
|
Mellan dag 1 före dos och dag 28.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 november 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
10 april 2018
Avslutad studie (Faktisk)
10 april 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 mars 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 mars 2018
Första postat (Faktisk)
22 mars 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 juni 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 juni 2018
Senast verifierad
1 juni 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GLPG2737-CL-202
- 2017-002181-42 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .