GLPG2737 поверх Orkambi у субъектов с кистозным фиброзом (PELICAN)
8 июня 2018 г. обновлено: Galapagos NV
Фаза IIa, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки GLPG2737 у субъектов, получавших лечение Orkambi, с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del
Это фаза IIa, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами для оценки GLPG2737, вводимого перорально два раза в день. в течение 28 дней взрослым мужчинам и женщинам с подтвержденным диагнозом муковисцидоза, гомозиготным по мутации F508del CFTR и получающим стабильное лечение препаратом Оркамби.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
22
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Berlin, Германия
- Study Site II
-
Dresden, Германия
- Study Site X
-
Essen, Германия
- Study Site III
-
Frankfurt, Германия
- Study Site IV
-
Heidelberg, Германия
- Study Site I
-
Köln, Германия
- Study Site V
-
München, Германия
- Study Site VI
-
Stuttgart, Германия
- Study Site IX
-
Tübingen, Германия
- Study Site VIII
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъект мужского или женского пола в возрасте ≥18 лет на день подписания МКФ.
- Подтвержденный клинический диагноз МВ и гомозиготность по мутации F508del CFTR.
- Стабильный прием назначенного врачом Оркамби (лумакафтор 400 мг/ивакафтор 250 мг два раза в день) в течение не менее 12 недель до первого введения исследуемого препарата и запланированное продолжение приема Оркамби на время исследования.
- ОФВ1 ≥40% от прогнозируемого нормального для возраста, пола и роста при скрининге (до или после бронходилятатора).
- Концентрация хлоридов в поте ≥60 ммоль/л при скрининге.
Критерий исключения:
- Серьезная аллергическая реакция на какой-либо препарат в анамнезе по определению исследователя (например, анафилаксия, требующая госпитализации) и/или известная чувствительность к любому компоненту исследуемого препарата.
- История клинически значимого нестабильного или неконтролируемого хронического заболевания, которое, по мнению исследователя, делает субъекта непригодным для включения в исследование.
- Нестабильный легочный статус или инфекция дыхательных путей (включая риносинусит), требующая изменения терапии в течение 4 недель до первого введения исследуемого препарата.
- История цирроза печени с портальной гипертензией (например, признаки/симптомы спленомегалии, варикозного расширения вен пищевода и т. д.).
- Нарушение функционального теста печени при скрининге, определяемое как аспартатаминотрансфераза (АСТ) и/или аланинаминотрансфераза (АЛТ) и/или щелочная фосфатаза и/или гаммаглутамилтрансфераза (ГГТ) ≥3 x верхний предел нормы (ВГН), и/или общий билирубин ≥1,5 x ВГН при скрининге.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: GLPG2737
GLPG2737 будет поставляться в виде капсул для перорального применения.
|
Пероральные капсулы GLPG2737 вводили два раза в день в течение 28 дней в дополнение к Orkambi.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо будет предоставляться в виде капсул для перорального применения.
|
Пероральные капсулы плацебо вводили два раза в день в течение 28 дней поверх Оркамби.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации хлоридов в поте по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Между 1-м днем перед утренней дозой и 28-м днем.
|
Для оценки изменения концентрации хлоридов в поте по сравнению с исходным уровнем по сравнению с плацебо.
|
Между 1-м днем перед утренней дозой и 28-м днем.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с плацебо доли субъектов с нежелательными явлениями.
Временное ограничение: Между 1-м днем и 3-й неделей после последней дозы.
|
Оценить безопасность и переносимость по количеству и проценту субъектов с нежелательными явлениями.
|
Между 1-м днем и 3-й неделей после последней дозы.
|
|
Изменение концентрации хлоридов пота по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: От исходного уровня (утренняя доза в 1-й день) до 28 дней.
|
Для оценки изменения концентрации хлоридов в поте по сравнению с исходным уровнем.
|
От исходного уровня (утренняя доза в 1-й день) до 28 дней.
|
|
Изменение в процентах прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1).
Временное ограничение: От исходного уровня (утренняя доза в 1-й день) до 28 дней.
|
Оценить изменение относительно исходного уровня в процентах от прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1).
|
От исходного уровня (утренняя доза в 1-й день) до 28 дней.
|
|
Изменения в дыхательной области пересмотренного вопросника кистозного фиброза (CFQ-R).
Временное ограничение: От исходного уровня (утренняя доза в 1-й день) до 28 дней.
|
Чтобы оценить изменение по сравнению с исходным уровнем в дыхательной области пересмотренного вопросника кистозного фиброза (CFQ-R).
|
От исходного уровня (утренняя доза в 1-й день) до 28 дней.
|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация GLPG2737 в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Между 1-м днем перед приемом и 14-м днем.
|
Охарактеризовать фармакокинетику GLPG2737 и его активного метаболита, ивакафтора и люмакафтора.
|
Между 1-м днем перед приемом и 14-м днем.
|
|
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до 8 часов (AUC0-8 ч) после введения дозы, рассчитанная по линейному правилу трапеций вверх-логарифмически вниз (на 14-й день)
Временное ограничение: Между 1-м днем перед приемом и 14-м днем.
|
Охарактеризовать фармакокинетику GLPG2737 и его активного метаболита G1125498 (M4), ивакафтора и люмакафтора.
|
Между 1-м днем перед приемом и 14-м днем.
|
|
Минимальная концентрация в плазме, наблюдаемая в конце интервала дозирования (Ctrough).
Временное ограничение: Между 1-м днем приема дозы и 28-м днем.
|
Охарактеризовать фармакокинетику GLPG2737 и его активного метаболита G1125498 (M4), ивакафтора и люмакафтора.
|
Между 1-м днем приема дозы и 28-м днем.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 ноября 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
10 апреля 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
10 апреля 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 марта 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 марта 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 марта 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 июня 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 июня 2018 г.
Последняя проверка
1 июня 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GLPG2737-CL-202
- 2017-002181-42 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .