GLPG2737 auf Orkambi bei Patienten mit zystischer Fibrose (PELICAN)
8. Juni 2018 aktualisiert von: Galapagos NV
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-IIa-Studie zur Bewertung von GLPG2737 bei mit Orkambi behandelten Patienten mit zystischer Fibrose, die für die F508del-Mutation homozygot sind
Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase IIa zur Bewertung von GLPG2737, das oral b.i.d. für 28 Tage an erwachsene männliche und weibliche Probanden mit einer bestätigten Diagnose von zystischer Fibrose, homozygot für die F508del-CFTR-Mutation und unter stabiler Behandlung mit Orkambi.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
22
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Berlin, Deutschland
- Study Site II
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Dresden, Deutschland
- Study Site X
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Essen, Deutschland
- Study Site III
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Frankfurt, Deutschland
- Study Site IV
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Heidelberg, Deutschland
- Study Site I
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Köln, Deutschland
- Study Site V
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München, Deutschland
- Study Site VI
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Stuttgart, Deutschland
- Study Site IX
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Tübingen, Deutschland
- Study Site VIII
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliches oder weibliches Subjekt ≥ 18 Jahre alt am Tag der Unterzeichnung des ICF.
- Eine bestätigte klinische Diagnose von CF und homozygot für die F508del-CFTR-Mutation.
- Stabile Einnahme des vom Arzt verschriebenen Orkambi (400 mg Lumacaftor/250 mg Ivacaftor b.i.d.) für mindestens 12 Wochen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments und geplante Fortsetzung von Orkambi für die Dauer der Studie.
- FEV1 ≥ 40 % des vorhergesagten Normalwertes für Alter, Geschlecht und Größe beim Screening (vor oder nach Bronchodilatator).
- Schweißchloridkonzentration ≥60 mmol/L beim Screening.
Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte schwerer allergischer Reaktionen auf ein Medikament, wie vom Prüfarzt festgestellt (z. B. Anaphylaxie, die einen Krankenhausaufenthalt erfordert) und / oder bekannte Empfindlichkeit gegenüber einem Bestandteil des Studienmedikaments.
- Vorgeschichte einer klinisch bedeutsamen instabilen oder unkontrollierten chronischen Erkrankung, die das Subjekt nach Meinung des Prüfarztes für die Aufnahme in die Studie ungeeignet macht.
- Instabiler Lungenstatus oder Atemwegsinfektion (einschließlich Rhinosinusitis), die eine Änderung der Therapie innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments erfordert.
- Vorgeschichte einer Leberzirrhose mit portaler Hypertonie (z. B. Anzeichen/Symptome von Splenomegalie, Ösophagusvarizen usw.).
- Abnormaler Leberfunktionstest beim Screening, definiert als Aspartataminotransferase (AST) und/oder Alaninaminotransferase (ALT) und/oder alkalische Phosphatase und/oder Gammaglutamyltransferase (GGT) ≥3 x die Obergrenze des Normalwerts (ULN) und/oder Gesamtbilirubin ≥1,5 x ULN beim Screening.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: GLPG2737
GLPG2737 wird als Kapseln zur oralen Anwendung bereitgestellt.
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GLPG2737 orale Kapseln, die 28 Tage lang zweimal täglich zusätzlich zu Orkambi verabreicht werden.
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Placebo-Komparator: Placebo
Placebo wird als Kapseln zur oralen Anwendung bereitgestellt.
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Placebo-Kapseln zum Einnehmen, die 28 Tage lang zweimal täglich zusätzlich zu Orkambi verabreicht werden.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung der Chloridkonzentration im Schweiß gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Zwischen Tag 1 der morgendlichen Dosis und Tag 28.
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Bewertung der Veränderung der Chloridkonzentration im Schweiß gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu Placebo.
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Zwischen Tag 1 der morgendlichen Dosis und Tag 28.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung im Vergleich zu Placebo beim Anteil der Probanden mit unerwünschten Ereignissen.
Zeitfenster: Zwischen Tag 1 und 3 Wochen nach der letzten Dosis.
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Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit anhand der Anzahl und des Prozentsatzes der Probanden mit unerwünschten Ereignissen.
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Zwischen Tag 1 und 3 Wochen nach der letzten Dosis.
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Änderung der Chloridkonzentration im Schweiß gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Von der Grundlinie (vormorgendliche Dosis an Tag 1) bis 28 Tage.
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Um die Änderung der Chloridkonzentration im Schweiß gegenüber dem Ausgangswert zu beurteilen.
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Von der Grundlinie (vormorgendliche Dosis an Tag 1) bis 28 Tage.
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Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in Prozent in 1 Sekunde (FEV1).
Zeitfenster: Von der Grundlinie (vormorgendliche Dosis an Tag 1) bis 28 Tage.
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Bewertung der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (FEV1).
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Von der Grundlinie (vormorgendliche Dosis an Tag 1) bis 28 Tage.
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Änderung in der respiratorischen Domäne des revidierten Fragebogens zur zystischen Fibrose (CFQ-R).
Zeitfenster: Von der Grundlinie (vormorgendliche Dosis an Tag 1) bis 28 Tage.
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Bewertung der Änderung gegenüber dem Ausgangswert im respiratorischen Bereich des überarbeiteten Fragebogens zu zystischer Fibrose (CFQ-R).
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Von der Grundlinie (vormorgendliche Dosis an Tag 1) bis 28 Tage.
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Maximal beobachtete Plasmakonzentration von GLPG2737 (Cmax)
Zeitfenster: Zwischen Tag 1 der Vordosis und Tag 14.
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Charakterisierung der PK von GLPG2737 und seines aktiven Metaboliten Ivacaftor und Lumacaftor.
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Zwischen Tag 1 der Vordosis und Tag 14.
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Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis 8 Stunden (AUC0-8h) nach der Einnahme, berechnet nach der linearen Aufwärts-Logarithmus-Abwärts-Trapezregel (an Tag 14)
Zeitfenster: Zwischen Tag 1 der Vordosis und Tag 14.
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Charakterisierung der PK von GLPG2737 und seinem aktiven Metaboliten G1125498 (M4), Ivacaftor und Lumacaftor.
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Zwischen Tag 1 der Vordosis und Tag 14.
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Am Ende des Dosierungsintervalls beobachtete Plasma-Talkonzentration (Trough).
Zeitfenster: Zwischen Tag 1 der Vordosis und Tag 28.
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Charakterisierung der PK von GLPG2737 und seinem aktiven Metaboliten G1125498 (M4), Ivacaftor und Lumacaftor.
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Zwischen Tag 1 der Vordosis und Tag 28.
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
29. November 2017
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
10. April 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
10. April 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. März 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
15. März 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. März 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
11. Juni 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
8. Juni 2018
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GLPG2737-CL-202
- 2017-002181-42 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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