Tutkimus, jossa arvioidaan SM04646-inhalaatioliuoksen turvallisuutta, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja tehoa potilailla, joilla on idiopaattinen keuhkofibroosi (IPF)
perjantai 5. lokakuuta 2018 päivittänyt: Biosplice Therapeutics, Inc.
Vaihe 2a, 24 viikkoa kestävä, monikeskus, avoin tutkimus, jossa arvioidaan SM04646-inhalaatioliuoksen turvallisuutta, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja tehoa potilailla, joilla on idiopaattinen keuhkofibroosi (IPF)
SM04646-IPF-03 on vaiheen 2a, monikeskustutkimus, avoin tutkimus, jossa arvioidaan SM04646-liuoksen kertahengitetyn, sumutetun annoksen turvallisuutta ja tehoa 12 viikon hoitojakson aikana potilailla, joilla on lievä tai kohtalainen IPF. Yhteensä noin 24 koehenkilöä otetaan mukaan tutkimukseen (noin 12 henkilöä "ei-keuhko-alveolaarisen huuhtelun [BAL]"-haarassa ja noin 12 koehenkilöä "BAL"-haarassa). Koehenkilöt, jotka eivät tällä hetkellä tarvitse pirfenidonilla tai nintedanibilla hoitoa, eivät ole sietäneet tai eivät ole halunneet saada hoitoa, voivat osallistua "BAL"-ryhmään tai "ei-BAL"-ryhmään. Tällä hetkellä pirfenidonilla tai nintedanibilla hoidettavien potilaiden on oltava vakaassa hoidossa vähintään 12 viikkoa ennen seulontakäyntiä. Tällä hetkellä pirfenidonilla tai nintedanibilla hoidettavat koehenkilöt voivat osallistua vain "ei-BAL"-ryhmään.
Tukikelpoiset koehenkilöt osallistuvat 12 viikon hoitojaksoon ja 12 viikon seurantajaksoon. Hoidon annostuskuvio noudattaa 2 viikkoa päällä, 2 viikkoa poissa -ohjelmaa, jossa kohteet antavat 5 peräkkäistä päivää jokaisesta 7 päivän "päällä" viikosta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia
- Research Site
-
Concord, New South Wales, Australia
- Research Site
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Australia
- Research Site
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia
- Research Site
-
-
-
-
-
Christchurch, Uusi Seelanti
- Research Site
-
Dunedin, Uusi Seelanti
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
40 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- IPF-diagnoosi viiden vuoden sisällä tutkimuksen alkamisesta perustuu rintakehäyhdistyksen ohjeisiin ja jonka tutkija on vahvistanut tutkimuksen alussa
- Pystyy kävelemään > 150 m 6 minuutin kävelytestissä ilman lisähappea tutkimuksen alussa
- Hänen elinajanodote on tutkijan mielestä vähintään 12 kuukautta
- Täysi ymmärrys tutkimuksen vaatimuksista ja halu ja kyky noudattaa kaikkia opintovierailuja ja -menettelyjä
- Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista
- Tutkijan näkemyksen mukaan hän pystyy sietämään ja suorittamaan lumelääkkeen (ajoneuvon) inhalaation 10 minuutin ajan ilman merkittävää yskää
- Tällä hetkellä pirfenidonilla tai nintedanibilla hoidettujen koehenkilöiden on oltava valmiita jatkamaan nykyistä hoitoaan protokollan ajan, paitsi jos heillä ei tapahdu nopeaa etenemistä tai jos tutkijan mielestä hoitoa on tarpeen muuttaa.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja jotka eivät ole halukkaita käyttämään asianmukaista ehkäisymenetelmää tutkimushoitojakson aikana ennen kuin 90 päivää tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen
- Miehet, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia eivätkä halua käyttää kondomia ja joilla on kumppani, joka voi tulla raskaaksi, jos kummallekaan ei ole tehty sterilointileikkausta ja/tai jotka eivät ole halukkaita käyttämään asianmukaista ehkäisymenetelmää tutkimushoitojakso 90 päivään tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen
- Miehet, jotka eivät halua pidättäytyä siittiöiden luovuttamisesta tutkimushoitojakson aikana 90 päivään asti tutkimuslääkkeen antamisesta
- Koehenkilöt, jotka eivät halua pidättäytyä veren ja plasman luovuttamisesta tutkimushoitojakson aikana 90 päivään asti tutkimuslääkkeen antamisesta
- Reseptilääkkeiden tai laittomien lääkkeiden väärinkäyttö 6 kuukauden sisällä ennen tutkimuksen aloittamista
- Positiivinen virtsan huume- ja alkoholiseulonta, lukuun ottamatta positiivisia löydöksiä, jotka liittyvät nykyiseen reseptihoitoon tutkimuksen alussa
- Sairaalahoitoa vaativan vakavan sairauden esiintyminen 90 päivän sisällä ennen tutkimuksen alkamista
- Aktiivisten infektioiden esiintyminen tutkimuksen alussa
- Nykyinen tupakoitsija tai aiempi tupakointi (esim. savukkeet, sähkösavukkeet, piiput, sikarit) 6 kuukauden sisällä tutkimuksen alkamisesta tai yli 50 pakkausvuotta
- Ei-hengitettävien tupakkaa tai nikotiinia sisältävien tuotteiden (esim. purutupakka, nikotiinipurukumi, imeskelytabletit tai laastarit) käyttö 30 päivän aikana ennen tutkimuksen aloittamista tutkimuksen loppuun asti
- Säännöllinen alkoholin kulutus yli 7 annosta/viikko naisilla tai 14 juomaa/viikko miehillä (1 juoma = 5 unssia [150 ml] viiniä tai 12 unssia [360 ml] olutta tai 1,5 unssia [45 ml] väkevää viinaa) 30 päivää ennen opintojen alkua tutkimuksen päättymiseen saakka
- Tutkimuksen aikana odotettiin keuhkonsiirtoa
Pirfenidonilla tai nintedanibilla hoidettavat kohteet, jotka:
- Ollut hoidossa alle 12 viikkoa ennen tutkimuksen aloittamista
- Et ole käyttänyt vakaata annosta vähintään 30 päivään ennen tutkimuksen aloittamista
- Koehenkilöt, jotka eivät ole tällä hetkellä, mutta ovat aiemmin saaneet pirfenidonia tai nintedanibia, jotka eivät ole saaneet pirfenidonia tai nintedanibia vähintään 30 päivään ennen tutkimuksen aloittamista
Minkä tahansa seuraavista lääkkeistä tai hoidoista saaminen ennen tutkimuksen aloittamista:
- N-asetyylikysteiini määrätty IPF:n hoitoon 30 päivän sisällä ennen tutkimuksen aloittamista
- Aiempi keuhkojen, välikarsinan tai rintakehän terapeuttinen sädehoito
- Osallistuminen kliiniseen tutkimustutkimukseen, joka sisälsi tutkimustuotteen vastaanottamisen tai minkä tahansa kokeellisen terapeuttisen toimenpiteen 30 päivän tai 5 tutkimustuotteen puoliintumisajan (jos tiedossa), sen mukaan kumpi on pidempi, sisällä ennen tutkimuksen aloittamista
- Immunosuppressiiviset lääkkeet [esim. metotreksaatti, syklosporiini, atsatiopriini, systeemiset tai inhaloitavat glukokortikosteroidit lukuun ottamatta systeemisten glukokortikosteroidien lyhytaikaista käyttöä, joka on enintään 10 mg prednisonia päivässä (tai vastaava) ei-IPF-tilan, kuten allergisen reaktion, hoitoon tai ihottuma] 8 viikon sisällä ennen tutkimuksen alkamista
- Minkä tahansa IPF:n hoitoon suunnatun hoidon käyttö (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta d-penisillamiini, endoteelireseptorin antagonisti [esim. bosentaani, ambrisentaani] ja interferoni gamma-1B) 30 päivän sisällä ennen tutkimuksen aloittamista
- Minkä tahansa sytokiinimodulaattorin (etanersepti, adalimumabi, efalitsumabi, infliksimabi, golimumabi, sertolitsumabi, rituksimabi) käyttö 90 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen tutkimuksen aloittamista
- Keuhkoputkia laajentava lääke, jota käytetään viikon sisällä tutkimuksen alkamisesta
- SM04646
- "Keuhkoputkia laajentava vaste" tutkimuksen alussa, joka määritellään ≥ 12 %:n absoluuttisella nousulla ja 0,2 litran lisäyksellä FEV1:ssä tai FVC:ssä tai molemmissa keuhkoputkia laajentavan lääkkeen käytön jälkeen verrattuna arvoihin ennen keuhkoputkia laajentavan lääkkeen käyttöä
Minkä tahansa seuraavista ehdoista historia:
- Keuhkoembolia tai keuhkoverenpainetauti
- Kreatiniinipuhdistuma alle 50 ml minuutissa
- Aktiivinen tuberkuloosi (TB) -infektio tai aiemmin epätäydellisesti hoidettu piilevä tuberkuloosiinfektio
Pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen 5 vuoden aikana; kuitenkin seuraavat aiheet ovat kelvollisia:
- Potilaat, joilla on aiemmin ollut in situ -syöpä tai tyvi- tai levyepiteelisyöpä, joka on leikattu kokonaan pois
- Koehenkilöt, joilla on muita pahanlaatuisia kasvaimia, jos he ovat olleet yhtäjaksoisesti taudettomia vähintään 5 vuotta ennen tutkimuslääkkeen antamista
- Koehenkilöt, joilla on eturauhassyöpä, jota seuraa seuranta.
- Mikä tahansa sidekudossairaus, mukaan lukien mutta ei rajoittuen skleroderma, systeeminen lupus erythematosus, nivelreuma ja polymyosiitti/dermatomyosiitti
- Synnynnäiset hengityssairaudet (esim. kystinen fibroosi)
- Krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD) tai astma
- Nykyinen tai äskettäinen hengitystieinfektio (esim. keuhkokuume, märkivä keuhkoputkentulehdus tai virusperäinen ylempien hengitysteiden infektio) 30 päivän sisällä ennen tutkimuksen aloittamista
- IPF:n akuutti paheneminen tutkijan mielestä 30 päivän sisällä ennen tutkimuksen alkamista
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti C tai aktiivinen hepatiitti B -infektio
- Kliinisesti merkittävä maksan vajaatoiminta (esim. Child-Pugh A tai vaikeampi)
- Oireinen sepelvaltimotauti, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (CHF) New York Heart Associationin (NYHA) luokka II-IV, sydäninfarkti (MI) tai epästabiili angina pectoris 6 kuukauden sisällä ennen tutkimuksen aloittamista
- Hypertensio (systolinen verenpaine (SBP) > 160 millimetriä elohopeaa (mmHg) tai diastolinen verenpaine (DBP) > 100 mmHg)
- Hypotensio (verenpaine (BP) alle 90/60 mmHg) tai keskimääräinen valtimoverenpaine (MAP) < 65 mmHg
- Täydentävän happihoidon nykyinen käyttö kaikkiin sairauksiin
- Koehenkilöt, jotka ovat tutkimuspaikan tutkimukseen suoraan liittyvän henkilöstön perheenjäseniä (puoliso, vanhempi, lapsi tai sisarus; biologinen tai laillisesti adoptoitu) tai suoraan sidoksissa tutkimukseen tutkimuspaikalla
- Samumed Pacific Pty Ltd:n tai sen tytäryhtiöiden tai kehityskumppaneiden (eli työntekijän, tilapäisen sopimustyöntekijän tai edustajan) palveluksessa olevat henkilöt, jotka ovat vastuussa tutkimuksen suorittamisesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: "BAL" käsivarsi
Tämän haaran koehenkilöille tehdään bronkoalveolaarinen huuhtelu (BAL) -toimenpiteen alussa ja kahden viikon hoidon jälkeen.
|
Sumutettu, inhaloitava liuos; kerta-annospitoisuus annosteltuna kerran päivässä 12 viikon ajan; annostuskuvio seuraa 2 viikkoa päällä, 2 viikkoa pois -ohjelmaa, jossa kohteet antavat 5 peräkkäistä päivää jokaisesta 7-päiväisestä "päällä" viikolla.
|
|
Kokeellinen: "Ei-BAL" käsivarsi
Tämän käsivarren koehenkilöille ei tehdä mitään BAL-toimenpiteitä.
|
Sumutettu, inhaloitava liuos; kerta-annospitoisuus annosteltuna kerran päivässä 12 viikon ajan; annostuskuvio seuraa 2 viikkoa päällä, 2 viikkoa pois -ohjelmaa, jossa kohteet antavat 5 peräkkäistä päivää jokaisesta 7-päiväisestä "päällä" viikolla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys: hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE)
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Arvioi SM04646:n turvallisuus ja siedettävyys TEAE-mittauksilla koko hoitojakson ajan
|
Viikko 24
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys: niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotutkimuksissa
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Arvioi SM04646:n turvallisuus ja siedettävyys mitattuna niiden potilaiden lukumäärällä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä
|
Viikko 24
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys: niiden tutkimushenkilöiden lukumäärä, joilla on kliinisesti merkitsevä muutos lähtötasosta elintoimintojen osalta
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Arvioi SM04646:n turvallisuus ja siedettävyys mitattuna niiden koehenkilöiden lukumäärällä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos perustasosta elintoiminnoissa
|
Viikko 24
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys: niiden tutkimushenkilöiden määrä, joiden happisaturaatiossa on kliinisesti merkittävä muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Arvioi SM04646:n turvallisuus ja siedettävyys mitattuna niiden koehenkilöiden lukumäärällä, joilla happisaturaatiossa on kliinisesti merkittävä muutos lähtötasosta
|
Viikko 24
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys: niiden tutkimushenkilöiden määrä, joilla EKG-parametrit muuttuivat kliinisesti merkittävästi lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Arvioi SM04646:n turvallisuus ja siedettävyys mitattuna niiden koehenkilöiden lukumäärällä, joilla EKG-parametreissa on kliinisesti merkittävä muutos lähtötasosta
|
Viikko 24
|
|
Plasman farmakokinetiikka (PK): Cmax
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 10
|
Mittaa SM04646:n (Cmax) suurin havaittu pitoisuus veriplasmassa
|
Perustilanne ja viikko 10
|
|
Plasman PK: tmax
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 10
|
Mittaa aika arvoon SM04646 Cmax veriplasmassa
|
Perustilanne ja viikko 10
|
|
Plasman PK: AUC
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 10
|
Mittaa SM04646:n plasmapitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala veriplasmassa
|
Perustilanne ja viikko 10
|
|
Plasman PK: t 1/2
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 10
|
Mittaa SM04646:n terminaalivaiheen puoliintumisaika (t 1/2) veriplasmassa
|
Perustilanne ja viikko 10
|
|
Plasman PK: akkumulaatiosuhde
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 10
|
Mittaa SM04646:n kertymämäärä veriplasmassa
|
Perustilanne ja viikko 10
|
|
Muutos lähtötilanteesta SM04646:n pitoisuudessa BAL-nesteessä (vain "BAL"-haara)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 2
|
Mittaa SM04646:n pitoisuus BAL-nesteessä ennen annostelua ja kahden viikon annostelun jälkeen
|
Perustaso ja viikko 2
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC) perustasosta (ennustettu %)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
|
Muutos FVC:n lähtötasosta (litraa)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
|
Kategorinen analyysi FVC:n (ennustettu %) muutoksista
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Luokat, joiden mitat ovat "parantunut", "vakaa", "kohtalainen lasku" tai "vakava lasku"
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
Aika taudin etenemiseen
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Sairauden eteneminen kuoleman, FVC:n absoluuttisen laskun ≥ 10 % (ennustettu %) tai hengitysteiden sairaalahoidon perusteella
|
Viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta pakotetun uloshengityksen tilavuudesta 1 sekunnissa (FEV1) (ennustettu %)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
|
Muutos FEV1:n lähtötasosta (litraa)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
|
Muutos keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetin (DLCO) perustasosta (% ennustettu hemoglobiinilla korjattuna)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
|
Muutos kvantitatiivisen korkearesoluutioisen tietokonetomografian (HRCT) lähtötasosta (%) ja ml
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
|
Muutos kvantitatiivisen korkearesoluutioisen tietokonetomografian (HRCT) lähtötasosta (ml)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
|
Muutos kvalitatiivisen HRCT:n lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Muutos mitattuna "parempi", "sama" tai "huonompi"
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
Seerumista eristetyn biomarkkeripitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Maanantai 1. tammikuuta 1900
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. tammikuuta 1900
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. tammikuuta 1900
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 9. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 19. heinäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 9. lokakuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. lokakuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. lokakuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SM04646-IPF-03
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .