En studie som utvärderar säkerhet, farmakokinetik, farmakodynamik och effektivitet hos SM04646 inhalationslösning hos patienter med idiopatisk lungfibros (IPF)

Inklusionskriterier:

• IPF-diagnos inom 5 år efter studiestart baserad på bröstsamhällets riktlinjer och bekräftad av utredare vid studiestart
• Kan gå > 150 m i 6 minuters gångtest utan användning av extra syrgas vid studiestart
• Har en förväntad livslängd på minst 12 månader enligt Utredarens uppfattning
• Full förståelse för studiens krav och vilja och förmåga att följa alla studiebesök och procedurer
• Kunna förstå och villig att underteckna ett informerat samtycke (ICF) innan någon studierelaterad procedur utförs
• Kan tolerera och slutföra placebo (fordon) inhalation i 10 minuter utan att uppleva en betydande hosta, enligt utredarens åsikt
• Patienter som för närvarande behandlas med pirfenidon eller nintedanib måste vara villiga att fortsätta med sin nuvarande behandling under hela protokollet, såvida de inte upplever snabb progression, eller om, enligt utredarens åsikt, behandlingsjusteringar är nödvändiga

Exklusions kriterier:

• Kvinnor som är gravida eller ammar
• Kvinnor i fertil ålder som är sexuellt aktiva och inte är villiga att använda en lämplig metod för preventivmedel under studiens behandlingsperiod fram till 90 dagar efter administrering av studiemedicinering
• Män som är sexuellt aktiva och inte är villiga att använda kondom och har en partner som kan bli gravid, om ingen av dem har opererats för att bli steriliserad och/eller som inte är villiga att använda en lämplig preventivmetod under studiebehandlingsperiod till 90 dagar efter administrering av studiemedicinering
• Män som är ovilliga att avstå från spermiedonation under studiens behandlingsperiod fram till 90 dagar efter administrering av studiemedicinering
• Försökspersoner som inte är villiga att avstå från blod- och plasmadonation under studiens behandlingsperiod fram till 90 dagar efter administrering av studiemedicinering
• En historia av missbruk av receptbelagda eller olagliga droger inom 6 månader före studiestart
• Positiv urinläkemedels- och alkoholscreening med undantag för positiva fynd relaterade till aktuell receptbelagd behandling vid studiestart
• Förekomst av allvarlig sjukdom som kräver sjukhusvistelse inom 90 dagar före studiestart
• Förekomst av aktiva infektioner vid studiestart
• Aktuell rökare eller tidigare rökhistoria (t.ex. cigaretter, e-cigaretter, pipor, cigarrer) inom 6 månader efter studiestart eller >50 år förpackning
• Användning av icke-inhalerade tobaks- eller nikotinhaltiga produkter (t.ex. tuggtobak, nikotintuggummi, pastiller eller plåster) inom 30 dagar före studiestart tills studien avslutas
• Regelbunden alkoholkonsumtion som överstiger 7 drinkar/vecka för kvinnor eller 14 drinkar/vecka för män (1 drink = 150 ml vin eller 360 ml öl eller 45 ml starksprit) inom 30 dagar före studiestart tills studien är avslutad
• Lungtransplantation förväntas under försökets varaktighet

• Försökspersoner som får behandling med pirfenidon eller nintedanib som:

  1. Har varit på behandling i mindre än 12 veckor före studiestart
  2. Har inte haft en stabil dos i minst 30 dagar före studiestart
• Försökspersoner som för närvarande inte är på men tidigare har fått pirfenidon eller nintedanib som inte har tagit pirfenidon eller nintedanib i minst 30 dagar före studiestart

• Mottagande av något av följande läkemedel eller behandling före studiestart:

  1. N-acetylcystein ordinerats för behandling av IPF inom 30 dagar före studiestart
  2. Tidigare terapeutisk strålbehandling av lungorna, mediastinum eller bröstväggen
  3. Deltagande i en klinisk forskningsprövning som inkluderade mottagande av en prövningsprodukt eller någon experimentell terapeutisk procedur inom 30 dagar eller 5 halveringstider av prövningsprodukten (om känd), beroende på vilket som är längre, före studiestart
  4. Immunsuppressiva läkemedel [t.ex. metotrexat, ciklosporin, azatioprin, systemiska eller inhalerade glukokortikosteroider med undantag för korttidsanvändning av systemiska glukokortikosteroider mindre än eller lika med 10 mg prednison dagligen (eller motsvarande) för ett icke-IPF-tillstånd såsom en allergisk reaktion eller utslag] inom 8 veckor före studiestart
  5. Användning av någon terapi som är inriktad på att behandla IPF (inklusive men inte begränsat till d-penicillamin, endotelreceptorantagonist [t.ex. bosentan, ambrisentan] och interferon gamma-1B) inom 30 dagar före studiestart
  6. Användning av någon cytokinmodulator (etanercept, adalimumab, efalizumab, infliximab, golimumab, certolizumab, rituximab) inom 90 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, innan studiestart
  7. En luftrörsvidgare används inom 1 vecka efter studiestart
  8. SM04646
• Ett "bronkdilaterande svar" vid studiestart, definierat av en absolut ökning på ≥ 12 % och en ökning med 0,2 L i FEV1 eller FVC, eller båda, efter användning av luftrörsvidgande medel jämfört med värdena före användning av luftrörsvidgande medel.

• Historik för något av följande tillstånd:

  1. Lungemboli eller pulmonell hypertoni
  2. Kreatininclearance på mindre än 50 ml per minut
  3. Aktiv tuberkulosinfektion (TB) eller historia av ofullständigt behandlad latent tuberkulosinfektion

  4. Historik av malignitet under de senaste 5 åren; dock är följande ämnen behöriga:

     1. Försökspersoner med tidigare anamnes på in situ-cancer eller basal- eller skivepitelcancer som har skurits ut helt
     2. Försökspersoner med andra maligniteter om de kontinuerligt har varit sjukdomsfria i minst 5 år före administrering av studieläkemedel
     3. Försökspersoner med prostatacancer följt av övervakning.
  5. Alla bindvävssjukdomar, inklusive men inte begränsat till sklerodermi, systemisk lupus erythematosus, reumatoid artrit och polymyosit/dermatomyosit
  6. Medfödda andningssjukdomar (t.ex. cystisk fibros)
  7. Kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL) eller astma
  8. Aktuell eller nyligen genomförd luftvägsinfektion (t.ex. lunginflammation, purulent bronkit eller viral övre luftvägsinfektion) inom 30 dagar före studiestart
  9. Akut exacerbation av IPF, enligt utredarens uppfattning, inom 30 dagar före studiestart
  10. Humant immunbristvirus (HIV), hepatit C eller aktiv hepatit B-infektion
  11. Kliniskt signifikant nedsatt leverfunktion (t.ex. Child-Pugh A eller större svårighetsgrad)
  12. Symtomatisk kranskärlssjukdom, kongestiv hjärtsvikt (CHF) New York Heart Association (NYHA) klass II-IV, hjärtinfarkt (MI) eller instabil angina inom 6 månader före studiestart
  13. Hypertoni (systoliskt blodtryck (SBP) >160 millimeter kvicksilver (mmHg) eller diastoliskt blodtryck (DBP) >100 mmHg)
  14. Hypotension (blodtryck (BP) mindre än 90/60 mmHg) eller medelartärt blodtryck (MAP) < 65 mmHg
  15. Nuvarande användning av kompletterande syrgasbehandling för alla tillstånd
• Försökspersoner som är närmaste familjemedlemmar (make/maka, förälder, barn eller syskon; biologiska eller juridiskt adopterade) till personal som är direkt ansluten till studien på undersökningsplatsen, eller är direkt ansluten till undersökningen på undersökningsplatsen
• Ämnen som är anställda av Samumed Pacific Pty Ltd, eller något av dess dotterbolag eller utvecklingspartners (det vill säga en anställd, tillfälligt kontraktsanställd eller utsedd) som ansvarar för genomförandet av studien