Kliininen tutkimus CT38:n tutkimiseksi myalgisen enkefalomyeliitin/kroonisen väsymysoireyhtymän hoidossa (InTiME)
Pilottivaihe 1/2, avoin, kliininen tutkimus CT38:n tutkimiseksi myalgisen enkefalomyeliitin / kroonisen väsymysoireyhtymän hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Myalginen enkefalomyeliitti / krooninen väsymysoireyhtymä (ME/CFS) on monimutkainen sairaus, jonka voi laukaista infektio tai muut stressitekijät (esim. henkinen tai fyysinen trauma, immuunijärjestelmän aktivaatio, kemikaalialtistus). Sen tunnusmerkki on fyysisen ja henkisen toiminnan heikkeneminen, joka ilmenee syvänä väsymyksenä sekä heikentävien oireiden sarjana (mukaan lukien kipu, kognitiivinen toimintahäiriö, ortostaattinen intoleranssi, herkkyys ja autonomisten, immuuni- ja aineenvaihduntajärjestelmien epäsäännöllisyydet), jotka pahenevat aktiivisuuden myötä ( jota kutsutaan rasituksen jälkeiseksi huonovointiseksi tai PEM:ksi), ne eivät parane uni ja voivat kestää vuosia. Potilaat eivät usein pysty selviytymään jokapäiväisistä toiminnoista ja kokevat uransa menettämisen ja erittäin huonon elämänlaadun. ME/CFS:lle ei ole olemassa vakiintuneita diagnostisia testejä tai hyväksyttyjä hoitomuotoja.
ME/CFS:n syytä ei tunneta. On oletettu, että ME/CFS voi johtua spesifisen reseptorin (CRF2) säätelystä niissä aivojen osissa, jotka säätelevät stressivasteen herkkyyttä. Tämä konfiguraatio herättäisi suuren vasteen pieneen ärsykkeeseen, mikä lopulta johtaisi neuroendokriinisiin, autonomisiin, immuuni- ja aineenvaihduntahäiriöihin, joita yleisesti havaitaan. ME/CFS:lle ei ole olemassa eläinmallia, mutta CRF2:n liiallinen stimulointi terveillä rotilla aiheuttaa taudin merkkejä ja oireita ihmisillä; samalla kun se säätelee sitä alaspäin CT38:n (kokeellinen peptidi) kautta, eliminoi kyvyn stimuloida näitä merkkejä ja oireita. Hypoteesi: Käytä CT38:aa CRF2:n säätelemiseen normaalin stressivasteen palauttamiseksi ja mahdollisesti sairauden oireiden poistamiseksi.
Tutkimukseen otetaan mukaan 18 potilasta, jotka täyttävät Fukudan ja Kanadan ME/CFS-kriteerit, ja heitä hoidetaan erilaisilla CT38-annoksilla.
Ensisijainen päätetapahtuma on muutos keskimääräisessä päivittäisessä kokonaisoirepistemäärässä (TDSS) 28 päivän aikana välittömästi ennen ensimmäistä hoitoa (esihoito) ja välittömästi ennen tutkimuksesta lopettamista (hoidon jälkeen). TDSS on 13 yksittäisen oirepisteen summa, joista jokainen potilas kirjaa päivittäin 6-pisteen asteikolla (0 = ei mitään, 1 = erittäin lievä, 2 = lievä, 3 = keskivaikea, 4 = vaikea, 5 = erittäin vaikea) . Yksittäisiä oireita olivat väsymys, lihas-/nivelkipu, unihäiriöt (esim. virkistävä uni, vaikeudet nukahtaa tai nukahtaa, liiallinen uneliaisuus), kognitiiviset ongelmat (esim. hidas tiedonkäsittely, muistivaikeudet, keskittymiskyvyttömyys, huomiokyky). alijäämä), ortostaattinen intoleranssi (esim. huimaus, paikallinen disorientaatio, huimaus, pyörtyminen), kehon lämpötilan havainnot, flunssan kaltaiset oireet (esim. kurkkukipu, arat imusolmukkeet, turvonneet rauhaset, kuume, vilunväristykset, poskiontelo-/nenäongelmat ), päänsärky tai sensorinen herkkyys (valo-, ääni-, haju-, kosketus-, makuherkkyys), hengenahdistus, ruoansulatuskanavan ongelmat (esim. pahoinvointi, maha-/vatsakipu, ripuli), urogenitaaliset ongelmat (esim. tiheä virtsaaminen), ahdistuneisuus ja masennus .
Toissijaisissa tuloksissa arvioidaan yleistä terveydentilaa (määritetään Short-Form 36:lla tai SF-36:lla) sekä turvallisuusarvioita.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84102
- Bateman Horne Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen toimittaminen
- Kyky lukea, ymmärtää ja puhua englantia
- Asunut 3 500–5 500 jalkaa merenpinnan yläpuolella viimeisen vuoden
- Valmis tekemään harjoitustestin
- Diagnosoitu ME/CFS ja täyttää seuraavat kolme tapausmääritelmää: Fukuda Research Case Definition for CFS (1994), Revised Canadian Consensus Criteria for ME/CFS (2010) ja Institute of Medicine (IOM) kliiniset diagnostiset kriteerit ME/CFS:lle ( 2015)
- Yksittäisen potilaan suhteellisen vakaa sairaustila viimeisen 3 kuukauden aikana
- Mies tai nainen, 18-60-vuotiaat
- Lisääntymiskykyiset urokset tai naaraat suostuvat pysymään pidättyväisinä tai käyttämään (tai antamaan kumppaninsa käyttää) kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tietoisen suostumuksen antamisesta 28 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana ovat kohdunsisäinen laite, pallea spermisidillä, ehkäisysieni, kondomi tai vasektomia. Suun kautta otettavia ehkäisytabletteja ei saa käyttää ainoana ehkäisymenetelmänä, koska CT38:n vaikutusta oraalisten ehkäisypillereiden tehoon ei ole vielä selvitetty
- Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia opintomenettelyjä ja pysyä käytettävissä opintojen ajan
- Sinulla on matkapuhelin (älypuhelin) ja pääsy Internetiin
Poissulkemiskriteerit:
- Vaihtoehtoinen lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka voi selittää ME/CFS-oireet
- Ei halua tai pysty suorittamaan harjoitustestiä
- Aktiiviset tai hallitsemattomat rinnakkaissairaudet, jotka PI:n mielestä voivat häiritä potilaan kykyä osallistua tutkimukseen. Samanaikaisia sairauksia voivat olla akuutti infektio, Crohnin tauti, diabetes mellitus (tyyppi 1 tai tyyppi 2, todisteena glykoituneen hemoglobiinin (A1C) > 7 milloin tahansa), Guillain-Barren oireyhtymä, lupus, multippeliskleroosi, myasthenia gravis, nivelreuma tai muut vastaavat sairaudet, jotka voivat olla poissulkevia. Erityiset sairaudet tai lääkkeet, jotka aiheuttavat immuunikatoa tai immunosuppressiota, suljetaan pois. Esimerkkejä tällaisista tiloista löytyy Merck Manualin taulukoista "Sekundaarisen immuunipuutoksen syyt" ja "Jotkut immunosuppressiota aiheuttavat lääkkeet".
- Raskauden aikana tai imetyksen aikana. Naisia ei tule ottaa mukaan 6 kuukauden sisällä synnytyksestä eikä 3 kuukauden sisällä imetyksen lopettamisesta
- Painoindeksi > 35
- Tupakanpolttaja tai entinen tupakoitsija, joka on tupakoinut 6 kuukauden sisällä tutkimuksen alkamisesta
- Asuminen korkeudessa, joka on yli 1 000 jalkaa (alempi tai korkeampi) tutkimuspaikasta (joka on 4 500 jalkaa merenpinnan yläpuolella)
Historia:
- Vakava masennus, johon liittyy psykoottisia tai melankolisia piirteitä ennen ME/CFS-diagnoosia, tai aktiivinen masennus (vakava masennus, jossa on psykoottisia tai melankolisia piirteitä) oman ilmoituksen mukaan
- Hoitamattomat endokriiniset diagnoosit, mukaan lukien kilpirauhasen vajaatoiminta (Hashimoton tauti jne.), Graven tauti, lisämunuaisten vajaatoiminta, hypogonadismi (testosteronin puutos), diabetes mellitus tai insipidus
- Akuutti infektio viimeisen 30 päivän aikana
- Viimeisen 3 vuoden aikana mikä tahansa merkittävä päävamma, esim. aivotärähdys, johon liittyy tajunnan menetys, aivoleikkaus, auto-onnettomuus, johon liittyy pään/niskavaurio, muu traumaattinen aivovamma
- Suprakammiotakykardia tai kammiotakykardia, esim. eteisvärinä tai lepatus, kohtauksellinen eteisvärinä, liitostakykardia, kammiotakykardia
- Vaikea perustason hypotensio määritellään levossa istuvan systolisen verenpaineen ollessa < 100 mmHg tai levossa istuvana diastolisena verenpaineena < 60 mmHg
- Munuaisten vajaatoiminta perustuu paikallisen laboratorion normaaliin arvioituun glomerulussuodatusnopeuteen (eGFR) (lääke puhdistuu passiivisen munuaissuodatuksen avulla)
- Tunnettu yliherkkyys tai kliinisesti merkittävä allergia trometamiinille tai Tween 80:lle (molemmat lääkevalmisteen apuaineet)
- Päihteiden väärinkäyttö viimeisen 12 kuukauden aikana omaraportin perusteella
- Yleisten ME/CFS-oireiden paraneminen viimeisten 3 kuukauden aikana suoritettujen hoitotoimenpiteiden seurauksena
- Nykyinen hoito lääkkeillä, jotka ovat vuorovaikutuksessa seuraavien reittien kanssa: (i) 5-hydroksitryptamiini (5HT) (esim. selektiiviset 5HT:n takaisinoton estäjät tai selektiiviset serotoniinin takaisinoton estäjät (SSRI), 5HT:n ja norepinefriinin takaisinoton estäjät tai serotoniinin ja norepinefriinin estäjät (SNRI:t), trisykliset masennuslääkkeet, monoamiinioksidaasin estäjät, triptaanit); (ii) norepinefriini (esim. adrenergiset agonistit tai antagonistit, norepinefriinin takaisinoton estäjät, norepinefriini ja dopamiinin takaisinoton estäjät); (iii) dopamiini (esim. norepinefriini ja dopamiinin takaisinoton estäjät); ja (iv) kortisolireitit (esim. oraaliset glukokortikoidit, fludrokortisoni).
Aiempi hoito n
- Lyhytaikainen (< 2 viikkoa) virus- tai antibioottilääkitys tai influenssarokote viimeisen 4 viikon aikana
- Pitkäaikaiset (> 2 viikkoa) antiretroviraaliset lääkkeet viimeisen 12 kuukauden aikana
- RituximabTM 6 kuukauden sisällä
- Kaikki uudet reseptilääkkeet tai rohdosvalmisteet 2 viikon sisällä ennen kokeen alkamista
- Osallistuminen toiseen kliiniseen hoitotutkimukseen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: P0.20
CT38:n ihonalainen infuusio 0,20 μg/kg/tunti, 3 tunnin ajan joka 2. päivä
|
Infuusio
|
|
Active Comparator: P0.03
CT38:n ihonalainen infuusio 0,03 μg/kg/tunti 3,5 tunnin ajan jokaisena 3 päivänä
|
Infuusio
|
|
Active Comparator: P0.06
CT38:n ihonalainen infuusio 0,06 μg/kg/tunti 3,5 tunnin ajan jokaisena 3 päivänä
|
Infuusio
|
|
Active Comparator: D0.01
CT38:n ihonalainen infuusio 0,01 μg/kg/tunti 3,5 tunnin ajan jokaisena 3 päivänä
|
Infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Päivittäisten oireiden kokonaispistemäärä (TDSS)
Aikaikkuna: 28 päivää ennen käyntiä 3 (esihoito) ja 28 päivää ennen käyntiä 6 (jälkihoito)
|
Ero ennen/jälkeen hoitoa TDSS:ssä (asteikko 0-65, 0 = ei oireita; 65 = enintään 5 kullekin 13 potilaan ilmoittamasta oireesta).
TDSS summaa potilaan ilmoittaman päivittäisen oirepisteen jokaiselle 13 erityisoireelle (mukaan lukien väsymys, lihas-/nivelkipu, unihäiriöt, kognitiiviset ongelmat, ortostaattinen intoleranssi, ruumiinlämpöhavainnot, flunssan kaltaiset oireet, päänsärky tai herkkyys, hengenahdistus , ruoansulatuskanavan ongelmat, urogenitaaliset ongelmat, ahdistuneisuus ja masennus), jokainen arvioituna asteikolla 0-5 (0 = ei oireita, 1 = erittäin lievä, 2 = lievä, 3 = keskivaikea, 4 = vaikea, 5 = vaikea)
|
28 päivää ennen käyntiä 3 (esihoito) ja 28 päivää ennen käyntiä 6 (jälkihoito)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SF-36, PCS
Aikaikkuna: Käynti 3 ennen hoitoa (esihoito) ja käynti 6 (hoidon jälkeen)
|
RAND 36-Item Health Surveyn (SF-36) fyysisten komponenttien pistemäärän (PCS) ero ennen/jälkeen hoidon asteikolla 0-100 (jossa 0 = maksimi vamma ja 100 = ei vammaisuutta)
|
Käynti 3 ennen hoitoa (esihoito) ja käynti 6 (hoidon jälkeen)
|
|
SF-36, MCS
Aikaikkuna: Käynti 3 ennen hoitoa (esihoito) ja käynti 6 (hoidon jälkeen)
|
RAND 36-Item Health Surveyn (SF-36) henkisen komponentin pistemäärän (MCS) ero ennen/jälkeen hoidon asteikolla 0-100 (jossa 0 = enimmäisvamma ja 100 = ei vammaisuutta)
|
Käynti 3 ennen hoitoa (esihoito) ja käynti 6 (hoidon jälkeen)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Lucinda Bateman, MD, Bateman Horne Center
- Opintojohtaja: Suzanne D Vernon, PhD, Bateman Horne Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Virussairaudet
- Infektiot
- Kipu
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Sairaus
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelimistön kipu
- Keskushermoston infektiot
- Oireyhtymä
- Väsymys
- Myalgia
- Väsymysoireyhtymä, krooninen
- Enkefalomyeliitti
Muut tutkimustunnusnumerot
- ME-101p
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .