研究 CT38 治疗肌痛性脑脊髓炎/慢性疲劳综合征的临床试验 (InTiME)
研究 CT38 治疗肌痛性脑脊髓炎/慢性疲劳综合征的 1/2 期开放标签临床试验
研究概览
详细说明
肌痛性脑脊髓炎/慢性疲劳综合症 (ME/CFS) 是一种复杂的疾病，可能由感染或其他应激源（例如，情绪或身体创伤、免疫激活、化学暴露）引发。 其标志是身体和精神活动能力下降，表现为极度疲劳以及一系列衰弱症状（包括疼痛、认知功能障碍、直立性不耐受、敏感性以及自主神经、免疫和代谢系统的不规则），这些症状会随着活动而恶化（称为劳累后不适或 PEM），不会因睡眠而改善，并且会持续数年。 患者往往无法处理日常生活活动，并经历职业生涯的丧失和生活质量的极差。 没有针对 ME/CFS 的既定诊断测试或批准的治疗方法。
ME/CFS 的病因尚不清楚。 据推测，ME/CFS 可能是由于大脑中控制应激反应敏感性的特定受体 (CRF2) 上调所致。 这种配置会引起对次要刺激的主要反应，最终导致常见的神经内分泌、自主神经、免疫和代谢异常。 没有 ME/CFS 的动物模型，但在健康大鼠中过度刺激 CRF2，会诱发与人类疾病一致的体征和症状；通过 CT38（一种实验性肽）下调它的同时，消除了刺激这些体征和症状的能力。 假设：利用 CT38 下调 CRF2 以恢复正常的应激反应，并可能消除疾病体征和症状。
该研究将招募 18 名符合 Fukuda 和加拿大 ME/CFS 标准的患者，并用不同剂量的 CT38 治疗他们。
主要终点将是首次治疗前（治疗前）和退出试验前（治疗后）28 天内平均每日总症状评分（TDSS）的变化。 TDSS 是 13 个个体症状评分的总和，每个症状评分由患者每天以 6 分制进行记录（0=无，1=非常轻微，2=轻微，3=中度，4=严重，5=非常严重） . 个别症状包括疲劳、肌肉/关节疼痛、睡眠问题（例如，睡眠不足、入睡困难或入睡困难、过度嗜睡）、认知问题（例如，信息处理缓慢、记忆困难、无法集中注意力、注意力不集中体位不耐受（例如，头晕、空间定向障碍、头晕、头晕）、体温感知、流感样症状（例如，喉咙痛、淋巴结触痛、腺体肿胀、发烧、发冷、鼻窦/鼻腔问题)、头痛或感觉敏感（对光、声音、气味、触觉、味觉）、呼吸急促、肠胃问题（例如恶心、胃/腹痛、腹泻）、泌尿生殖系统问题（例如尿频）、焦虑和抑郁.
次要结果将评估一般健康状况（由 Short-Form 36 或 SF-36 确定）以及安全评估。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84102
- Bateman Horne Center
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 提供签署并注明日期的知情同意书
- 阅读、理解和说英语的能力
- 过去 1 年生活在海拔 3,500 至 5,500 英尺之间的地方
- 愿意进行运动测试
- 诊断为 ME/CFS 并满足以下 3 个病例定义：Fukuda Research Case Definition for CFS (1994), Revised Canadian Consensus Criteria for ME/CFS (2010) and the Institute of Medicine (IOM) Clinical Diagnostic Criteria for ME/CFS ( 2015)
- 个体患者近3个月病情相对稳定
- 男性或女性，年龄在18至60岁之间
- 具有生殖潜力的男性或女性同意保持禁欲或使用（或让其伴侣使用）2 种可接受的避孕方法，从知情同意之时起至研究药物最后一剂后 28 天。 研究期间可接受的节育方法是宫内节育器、杀精剂隔膜、避孕海绵、避孕套或输精管结扎术。 口服避孕药不能作为唯一的避孕方法，因为CT38对口服避孕药疗效的影响尚未确定
- 表示愿意遵守所有研究程序并在研究期间保持可用
- 拥有移动（智能）电话并可以上网
排除标准：
- 可以解释 ME/CFS 症状的其他医学或精神疾病
- 不愿意或不能进行运动测试
- PI 认为可能会干扰患者参与研究的能力的活动性或不受控制的合并症。 合并症可能包括急性感染、克罗恩病、糖尿病（1 型或 2 型，任何时候糖化血红蛋白 (A1C) > 7 的病史证明）、格林-巴利综合征、狼疮、多发性硬化症、重症肌无力、类风湿性关节炎或其他可能排除的此类疾病。 导致免疫缺陷或免疫抑制的特殊情况或药物将被排除在外。 这种情况的例子可以在“默克手册”中的“继发性免疫缺陷的原因”和“一些引起免疫抑制的药物”表中找到
- 怀孕或哺乳期间。 女性不应在分娩后 6 个月内和停止母乳喂养后 3 个月内入组
- 身体质量指数 > 35
- 在研究开始后 6 个月内吸烟的吸烟者或前吸烟者
- 居住在距离研究地点（海拔 4,500 英尺）超过 1,000 英尺（更低或更高）的海拔高度
的历史：
- 在诊断为 ME/CFS 之前具有精神病或忧郁特征的重度抑郁症，或根据自我报告确定的活动性抑郁症（具有精神病或忧郁特征的重度抑郁症）
- 未经治疗的内分泌诊断，包括甲状腺功能减退症（桥本氏症等）、格雷夫氏病、肾上腺功能不全、性腺功能减退症（睾酮缺乏症）、糖尿病或尿崩症
- 过去 30 天内的急性感染
- 在过去 3 年内，任何严重的头部受伤，例如脑震荡伴意识丧失、脑部手术、头部/颈部受伤的车祸、其他创伤性脑损伤
- 室上性心动过速或室性心动过速，例如心房颤动或扑动、阵发性心房颤动、交界性心动过速、室性心动过速
- 严重基线低血压定义为静息坐位收缩压 < 100 mmHg 或静息坐位舒张压 < 60 mmHg
- 基于当地实验室正常估计肾小球滤过率 (eGFR) 的肾功能损害（药物通过被动肾滤过清除）
- 已知对氨丁三醇或吐温 80（药物产品中的两种赋形剂）过敏或有临床意义的过敏
- 根据自我报告确定的过去 12 个月的药物滥用情况
- 在过去 3 个月内因任何治疗干预而改善整体 ME/CFS 症状
- 目前使用与以下途径相互作用的药物治疗：(i) 5-羟色胺 (5HT)（例如，选择性 5HT 再摄取抑制剂或选择性 5-羟色胺再摄取抑制剂 (SSRIs)、5-HT 和去甲肾上腺素再摄取抑制剂或 5-羟色胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂(SNRIs)、三环类抗抑郁药、单胺氧化酶抑制剂、曲坦类药物)； (ii) 去甲肾上腺素（例如，肾上腺素能激动剂或拮抗剂、去甲肾上腺素再摄取抑制剂、去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂）； (iii) 多巴胺（例如，去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂）； (iv) 皮质醇通路（例如，口服糖皮质激素、氟氢可的松）。
先前治疗
- 在过去 4 周内接受过短期（< 2 周）抗病毒或抗生素药物治疗或流感疫苗注射
- 在过去 12 个月内长期（> 2 周）抗逆转录病毒药物
- RituximabTM 在 6 个月内
- 试验开始前 2 周内任何新的处方药或草药
- 目前参加另一项临床治疗试验
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：D0.20
以 0.20 μg/kg/小时的速度皮下输注 CT38，每 2 天持续 3 小时
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输液
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有源比较器：D0.03
以 0.03 μg/kg/小时的速度皮下输注 CT38，每 3 天持续 3.5 小时
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输液
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有源比较器：D0.06
以 0.06 μg/kg/小时的速度皮下输注 CT38，每 3 天持续 3.5 小时
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输液
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有源比较器：D0.01
以 0.01 μg/kg/小时的速度皮下输注 CT38，每 3 天持续 3.5 小时
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输液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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每日总症状评分 (TDSS)
大体时间：第 3 次就诊前 28 天（治疗前）和第 6 次就诊前 28 天（治疗后）
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TDSS 的治疗前/治疗后差异（0-65 量表，0 = 无症状；65 = 13 种特定患者报告的症状中的每一种症状最多 5 种）。
TDSS 将患者报告的 13 种特定症状（包括疲劳、肌肉/关节疼痛、睡眠问题、认知问题、体位不耐受、体温感知、流感样症状、头痛或敏感、呼吸急促）中的每一种的每日症状评分相加、胃肠道问题、泌尿生殖系统问题、焦虑和抑郁），每一项都以 0-5 的等级进行评估（0=无症状，1=非常轻微，2=轻微，3=中度，4=严重，5=严重）
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第 3 次就诊前 28 天（治疗前）和第 6 次就诊前 28 天（治疗后）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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SF-36，个
大体时间：治疗前（治疗前）访问 3 和访问 6（治疗后）
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RAND 36 项健康调查 (SF-36) 的物理成分评分 (PCS) 的治疗前/治疗后差异，范围为 0-100（其中 0 = 最大残疾，100 = 无残疾）
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治疗前（治疗前）访问 3 和访问 6（治疗后）
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SF-36, MCS
大体时间：治疗前（治疗前）访问 3 和访问 6（治疗后）
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RAND 36 项健康调查 (SF-36) 的心理成分评分 (MCS) 的治疗前/治疗后差异，评分为 0-100（其中 0 = 最大残疾，100 = 无残疾）
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治疗前（治疗前）访问 3 和访问 6（治疗后）
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Lucinda Bateman, MD、Bateman Horne Center
- 研究主任：Suzanne D Vernon, PhD、Bateman Horne Center
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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