Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

KD025:n teho ja turvallisuus potilailla, joilla on cGVHD vähintään 2 aiemman systeemisen hoitojakson jälkeen

torstai 14. marraskuuta 2024 päivittänyt: Kadmon, a Sanofi Company

Vaihe 2, satunnaistettu, monikeskustutkimus KD025:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on krooninen siirrännäis-isäntätauti (cGVHD) vähintään kahden aikaisemman systeemisen hoidon jälkeen (ROCKstar-tutkimus)

Tämä on vaiheen 2, satunnaistettu, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida KD025:n tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on krooninen siirrännäis-isäntätauti (cGVHD) vähintään kahden aikaisemman systeemisen hoidon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaihe 2, avoin, satunnaistettu, monikeskustutkimus cGVHD-potilailla, joita on aiemmin hoidettu vähintään kahdella aikaisemmalla systeemisellä hoitolinjalla. Noin 166 potilasta, joilla on aktiivinen cGVHD, satunnaistetaan (1:1) saamaan hoitoa jommallakummalla kahdesta belumosudiilihoidosta (tunnetaan aiemmin nimellä KD025):

  • Käsivarsi A: belumosudiili 200 mg QD
  • Käsivarsi B: belumosudiili 200 mg BID

Tarkistuksen 2 myötä otoskokoa kasvatettiin noin 126 koehenkilöstä, ja lisää koehenkilöitä otettiin mukaan seuraavasti:

  • 20 nuorta
  • 20 aikuista paikkakohtaiseen kumppanitutkimukseen bionäytteiden keräämiseksi

Nämä lisäkohteet satunnaistetaan (1:1) käsivarteen A tai käsivarteen B.

Kaikki nuoret, jotka käyttävät protonipumpun estäjää (PPI) tai voimakasta CYP3A4:n indusoijaa, aloittavat syklin 1 päivänä 1 suurennetulla belumosudiiliannoksella 200 mg kahdesti vuorokaudessa.

Satunnaistaminen ositetaan aiemman cGVHD-hoidon ibrutinibillä (Kyllä / Ei) ja vaikean cGVHD:n mukaan lähtötilanteessa (Kyllä / Ei). Koehenkilöt voivat saada hoitoa 28 päivän hoitojaksoissa, kunnes cGVHD:n kliinisesti merkitsevä eteneminen tapahtuu. Potilaat, jotka eivät ole saaneet vastetta 12 belumosudiilisyklin jälkeen, tulee vetää pois, jos tutkijan arvion mukaan kliinisestä hyödystä ei ole näyttöä. Koehenkilöt arvioidaan tutkimuksen arvioinnit -taulukon (Liite A) mukaisesti. Ensisijainen päätetapahtuma on yleinen vasteprosentti (ORR) vasteilla, jotka on määritelty National Institute of Healthin (NIH) vuoden 2014 konsensuskehitysprojektissa cGVHD:n kliinisistä tutkimuksista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

159

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital Site Number : 154
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • University of Arizona - Cancer Center Site Number : 122
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • City of Hope Medical Center Site Number : 050
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90059
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center Site Number : 104
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center Site Number : 058
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford Cancer Center Site Number : 108
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute Site Number : 098
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami - Sylvester Cancer Center Site Number : 097
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Moffitt Site Number : 102
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University School of Medicine Site Number : 100
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Augusta University Medical Center Site Number : 093
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois at Chicago Site Number : 139
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Site Number : 126
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • University of Kansas Cancer Center Site Number : 105
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892-1203
        • Center for Cancer Research National Cancer Institute Site Number : 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 002
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute Site Number : 004
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5718
        • CS Mott Children's Hospital Site Number : 157
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute-4100 John R St Site Number : 094
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota Site Number : 051
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine Site Number : 125
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Site Number : 106
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest Site Number : 123
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation Site Number : 041
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • James Cancer Hospital & Wexner Medical Center at the Ohio State University Comprehensive Cancer Center Site Number : 103
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University (OHSU) Site Number : 095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Hillman Cancer Center Site Number : 132
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute Site Number : 007
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-6868
        • Vanderbilt University Medical Center Site Number : 063
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78704
        • South Austin Medical Center Site Number : 091
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-4009
        • MD Anderson Cancer Center Site Number : 057
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Texas Transplant Institute Site Number : 079
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center Site Number : 052
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center Site Number : 135
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin Site Number : 101

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vähintään 12-vuotiaat mies- ja naispuoliset koehenkilöt, joille on tehty allogeeninen hematopoieettinen solusiirto (HCT).
  2. Aiemmin saanut vähintään 2 ja enintään 5 riviä systeemistä hoitoa cGVHD:lle
  3. Glukokortikoidihoidon saaminen vakaana annoksena seulontaa edeltävien 2 viikon ajan
  4. Sinulla on jatkuvia cGVHD-oireita, ja systeeminen hoito on aiheellista
  5. Karnofskyn suorituskykypisteet ≥ 60 (jos ikä on 16 vuotta tai vanhempi); Lanskyn suorituskykypisteet ≥ 60 (jos ikä on alle 16 vuotta)
  6. Paino ≥ 40kg

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaalla ei ole ollut systeemistä cGVHD-hoitoa vakaalla annoksella/ohjelmalla vähintään 2 viikkoon ennen seulontaa. (Huomautus: Samanaikaiset kortikosteroidit, kalsineuriinin estäjät, sirolimuusi, MMF, metotreksaatti, rituksimabi ja kehonulkoinen fotoforeesi (ECP) ovat hyväksyttäviä. Systeemiset tutkimukselliset GVHD-hoidot eivät ole sallittuja).
  2. Taustalla olevan syövän tai transplantaation jälkeisen lymfoproliferatiivisen taudin histologinen uusiutuminen seulonnan aikana.
  3. Nykyinen hoito ibrutinibillä. Aiempi ibrutinibihoito on sallittu vähintään 28 päivää ennen satunnaistamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi A: belumosudiili 200 mg, QD, aikuisten käsi
Haaraan A satunnaistetut potilaat ottavat belumosudiilia 200 mg kerran päivässä
Lääke: Belumosudil (KD025)
Belumosudiili on suun kautta otettava Rho-proteiinikinaasi-2:n (ROCK2) selektiivinen estäjä.
Muut nimet:
  • REZUROCK
Kokeellinen: Käsivarsi B: belumosudiili 200 mg, BID, aikuisten käsi
Haaraan B satunnaistetut potilaat ottavat belumosudiilia 200 mg kahdesti päivässä
Lääke: Belumosudil (KD025)
Belumosudiili on suun kautta otettava Rho-proteiinikinaasi-2:n (ROCK2) selektiivinen estäjä.
Muut nimet:
  • REZUROCK
Kokeellinen: Nuorten käsi A: belumosudiili 200 mg QD
Haaraan A satunnaistetut potilaat ottavat belumosudiilia 200 mg kerran päivässä
Lääke: Belumosudil (KD025)
Belumosudiili on suun kautta otettava Rho-proteiinikinaasi-2:n (ROCK2) selektiivinen estäjä.
Muut nimet:
  • REZUROCK
Kokeellinen: Nuorten käsi B: belumosudiili 200 mg BID
Haaraan B satunnaistetut potilaat ottavat belumosudiilia 200 mg kahdesti päivässä
Lääke: Belumosudil (KD025)
Belumosudiili on suun kautta otettava Rho-proteiinikinaasi-2:n (ROCK2) selektiivinen estäjä.
Muut nimet:
  • REZUROCK

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisvastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä päivämäärään, jona ensimmäinen asiakirjoihin on dokumentoitu mistä tahansa syystä tai tietojen katkeamisesta johtuva eteneminen tai kuolema, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten käsissä ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä)
ORR määriteltiin niiden osallistujien prosenttiosuutena, joilla oli paras vastaus, joka täytti kokonaisvasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR) kokonaisarvioinnin missä tahansa lähtötilanteen jälkeisessä vastearvioinnissa. CR määriteltiin kaikkien cGVHD:n ilmentymien ratkaisemiseksi kussakin elimessä tai paikassa. PR määriteltiin parantumiseksi ainakin yhdessä elimessä tai paikassa ilman etenemistä missään muussa elimessä tai paikassa. Vastaukset arvioi 2014 National Institutes of Health (NIH) Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD.
Satunnaistamisen päivämäärästä päivämäärään, jona ensimmäinen asiakirjoihin on dokumentoitu mistä tahansa syystä tai tietojen katkeamisesta johtuva eteneminen tai kuolema, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten käsissä ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastauksen kesto (DOR)
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä päivämäärään, jona ensimmäinen asiakirjoihin on dokumentoitu mistä tahansa syystä tai tietojen katkeamisesta johtuva eteneminen tai kuolema, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten käsissä ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä)
DOR määritellään ajaksi ensimmäisestä vastauksen dokumentoinnista siihen hetkeen, jolloin ensimmäinen dokumentointi parhaasta vasteesta heikkenee (esim. CR:stä PR:iin tai PR:sta vastauksen puuttumiseen [LR]). CR määriteltiin kaikkien cGVHD:n ilmentymien ratkaisemiseksi kussakin elimessä tai paikassa. PR määriteltiin parantumiseksi ainakin yhdessä elimessä tai paikassa ilman etenemistä missään muussa elimessä tai paikassa. LR sisälsi vastetilan sekoitettuna, muuttumattomana tai etenevänä. Seka-LR määriteltiin täydelliseksi tai osittaiseksi vasteeksi ainakin yhdessä elimessä, johon liittyi eteneminen toisessa elimessä. Muuttumaton LR määriteltiin tuloksiksi, jotka eivät täyttäneet täydellisen vasteen, osittaisen vasteen, etenemisen tai sekavasteen kriteerejä. Progressio LR-P määriteltiin etenemiseksi vähintään yhdessä elimessä tai paikassa ilman vastetta missään muussa elimessä tai kohdassa. Luottamusväli (CI) lasketaan Kaplan-Meier-menetelmällä.
Satunnaistamisen päivämäärästä päivämäärään, jona ensimmäinen asiakirjoihin on dokumentoitu mistä tahansa syystä tai tietojen katkeamisesta johtuva eteneminen tai kuolema, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten käsissä ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä)
Osallistujien määrä parantunut (>=7 pisteen vähennys [7-PtR] lähtötasosta) Leen oireasteikon (LSS) pistemäärän mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) 40,5 kuukauteen asti aikuisten käsissä; Lähtötilanne (päivä 1) 27,6 kuukauteen asti nuorten käsissä
Kyselylomakkeessa osallistujia pyydettiin ilmoittamaan, kuinka paljon vaivaa he kokivat oireiden vuoksi seitsemällä alueella, joihin krooninen GVHD saattaa vaikuttaa. Se koostuu 30:stä seitsemästä osa-alueesta: iho, silmät ja suu, hengitys, syöminen ja ruoansulatus, lihakset ja nivelet, energia sekä henkinen ja tunne. Jokainen kysymys pisteytetään 0, 1, 2, 3 tai 4. Toimialueen pisteet laskettiin kullekin toimialueelle ottamalla kaikkien suoritettujen kohtien keskiarvo, jos yli 50 % oli vastattu, ja normalisoimalla asteikolla 0-100. Yhteenvetopisteet laskettiin kaikkien ei-puuttuvien verkkotunnuspisteiden keskiarvona, jos yli 50 % niistä oli puuttuvia. Korkeampi pistemäärä osoitti häiritsevämpiä oireita. 7 pisteen ero cGVHD-oireasteikon yhteenvetopisteissä havaittiin kliinisesti merkitykselliseksi.
Lähtötilanne (päivä 1) 40,5 kuukauteen asti aikuisten käsissä; Lähtötilanne (päivä 1) 27,6 kuukauteen asti nuorten käsissä
Parhaan vasteen saaneiden osallistujien lukumäärä elinjärjestelmäkohtaisesti
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä taudin etenemiseen tai tietojen katkaisuun, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten käsissä ja 27,6 kuukautta nuorten ryhmissä)
Paras vaste (CR, PR) yksittäisille elimille (iho, silmät, suu, ruokatorvi, maha-suolikanavan yläosa [GI], alempi GI, maksa, keuhkot, nivelet ja fascia) koottiin. CR määriteltiin kaikkien cGVHD:n ilmentymien ratkaisemiseksi kussakin elimessä tai paikassa. PR määriteltiin parantumiseksi ainakin yhdessä elimessä tai paikassa ilman etenemistä missään muussa elimessä tai paikassa.
Satunnaistamisen päivämäärästä taudin etenemiseen tai tietojen katkaisuun, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten käsissä ja 27,6 kuukautta nuorten ryhmissä)
Parhaan PR- ja CR-vasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä päivämäärään, jona ensimmäinen asiakirjoihin on dokumentoitu mistä tahansa syystä tai tietojen katkeamisesta johtuva eteneminen tai kuolema, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten käsissä ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä)
PR määriteltiin parantumiseksi ainakin yhdessä elimessä tai paikassa ilman etenemistä missään muussa elimessä tai paikassa. CR määriteltiin kaikkien cGVHD:n ilmentymien ratkaisemiseksi kussakin elimessä tai paikassa. Vastaukset arvioitiin vuoden 2014 NIH:n konsensuskehitysprojektissa cGVHD:n kliinisistä kokeista.
Satunnaistamisen päivämäärästä päivämäärään, jona ensimmäinen asiakirjoihin on dokumentoitu mistä tahansa syystä tai tietojen katkeamisesta johtuva eteneminen tai kuolema, sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten käsissä ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä)
Prosenttimuutos lähtötasosta kortikosteroidiannoksessa suurimpaan vähennykseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja 40,5 kuukautta aikuisten käsissä; Lähtötilanne (päivä 1) ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä
Kortikosteroidiannosten muutos analysoitiin käyttämällä prednisonin annosekvivalenttia. Jos osallistujat eivät käyttäisi prednisonia systeemisenä kortikosteroidina, prednisonin annosekvivalentti määritettäisiin seuraavien muunnossuhteiden mukaisesti: 1 mg prednisonia vastaa: 4,0 mg hydrokortisonia; 0,8 mg metyyliprednisolonia; 0,15 mg deksametasonia; 1,0 mg prednisolonia ja 0,8 mg triamsinolonia.
Lähtötilanne (päivä 1) ja 40,5 kuukautta aikuisten käsissä; Lähtötilanne (päivä 1) ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden kalsineuriini-inhibiittorin annosta on pienennetty ja sen käyttö keskeytetty
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) 40,5 kuukauteen asti aikuisten käsissä; Lähtötilanne (päivä 1) 27,6 kuukauteen asti nuorten käsissä
Kalsineuriinin estäjiä ovat systeeminen takrolimuusi ja siklosporiini. Prosenttiosuus osallistujista, joiden kalsineuriinin estäjän annosta pienennettiin ja lopetettiin.
Lähtötilanne (päivä 1) 40,5 kuukauteen asti aikuisten käsissä; Lähtötilanne (päivä 1) 27,6 kuukauteen asti nuorten käsissä
Virheetön selviytyminen (FFS)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta ensimmäiseen vasteen tai tietojen katkaisun dokumentointiin sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten ryhmissä ja 27,6 kuukautta nuorten ryhmissä)
FFS määriteltiin uuden systeemisen cGVHD-hoidon puuttumiseksi, ei-relapse-kuolleisuudeksi ja toistuvaksi maligniteetiksi (ts. perussairaus) ja se sensuroitiin viimeisimmän vastearvioinnin tai pitkän aikavälin seuranta-arvioinnin perusteella sen mukaan, kumpi oli viimeisin ja saatavilla.
Tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta ensimmäiseen vasteen tai tietojen katkaisun dokumentointiin sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten ryhmissä ja 27,6 kuukautta nuorten ryhmissä)
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä tai tietojen katkaisemisesta riippuen siitä, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten käsissä ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä)
Käyttöjärjestelmä määriteltiin ajaksi ensimmäisestä belumosudiiliannoksesta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä tai tietojen katkaisemisesta riippuen siitä, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten käsissä ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä)
Osallistujien määrä, joilla on paras vastaus maailmanlaajuiseen vakavuusluokituspisteeseen kliinikon raportoiman maailmanlaajuisen cGVHD-aktiivisuusarvion perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) 40,5 kuukauteen asti aikuisten käsissä; Lähtötilanne (päivä 1) 27,6 kuukauteen asti nuorten käsissä
Kliinikon raportoima globaali cGVHD-aktiivisuuden arviointi on 0–10 pisteen numeerinen arviointiasteikko, jonka pistemäärä 0 osoittaa "cGVHD:n oireet eivät ollenkaan vakavia" ja pistemäärä 10 on "vakavimmat mahdolliset cGVHD-oireet". Korkeammat pisteet osoittivat pahempia oireita. Paras vastaus määriteltiin PR+CR:ksi. PR määriteltiin parantumiseksi ainakin yhdessä elimessä tai paikassa ilman etenemistä missään muussa elimessä tai paikassa. CR määriteltiin kaikkien cGVHD:n ilmentymien ratkaisemiseksi kussakin elimessä tai paikassa. Osallistujat luokiteltiin lähtötilanteessa 3 luokkaan perustuen maailmanlaajuisiin vakavuuspisteisiin <6, =6-7 ja >7, ja niille parhaiten reagoineiden osallistujien lukumäärä on raportoitu.
Lähtötilanne (päivä 1) 40,5 kuukauteen asti aikuisten käsissä; Lähtötilanne (päivä 1) 27,6 kuukauteen asti nuorten käsissä
Muutos lähtötasosta potilaan itse ilmoittamassa oiretoiminnassa cGVHD-aktiivisuusarvioinnin perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja 40,5 kuukautta aikuisten käsissä; Lähtötilanne (päivä 1) ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä
Oireaktiivisuuskohde on 0–10-pisteinen numeerinen arviointiasteikko, jonka pistemäärä 0 osoittaa "cGVHD-oireet eivät ollenkaan vakavia" ja pistemäärä 10 tarkoittaa "vakavimmat mahdolliset cGVHD-oireet". Osallistujien ilmoittama tila luokiteltiin ei mitään, lievä, kohtalainen ja vaikea. Korkeammat pisteet osoittivat pahempia oireita. Lähtötaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 14 päivän sisällä ennen kuin osallistujat saivat ensimmäisen tutkimuslääkkeen.
Lähtötilanne (päivä 1) ja 40,5 kuukautta aikuisten käsissä; Lähtötilanne (päivä 1) ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä
Belumosudilin suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Syklit 1 ja 2: Ennen annosta ja 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 ja 12 tuntia annoksen ottamisen jälkeen päivänä 1 aikuisten käsissä; Syklit 2 ja 4: Ennen annosta ja 3 ja 5 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 nuorten käsissä
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina belumosudiilin Cmax-arvon arvioimiseksi. Kuten protokollassa ennalta määrättiin, farmakokineettiset (PK) parametrit laskettiin vain niille osallistujille, joilla oli täydet PK-näytteet. Siten PK-parametreja ei laskettu nuorille osallistujille, joilla oli vain harvat PK-näytteet.
Syklit 1 ja 2: Ennen annosta ja 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 ja 12 tuntia annoksen ottamisen jälkeen päivänä 1 aikuisten käsissä; Syklit 2 ja 4: Ennen annosta ja 3 ja 5 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 nuorten käsissä
Havaittu aika Belumosudilin huippupitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen plasmassa
Aikaikkuna: Syklit 1 ja 2: Ennen annosta ja 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 ja 12 tuntia annoksen ottamisen jälkeen päivänä 1 aikuisten käsissä; Syklit 2 ja 4: Ennen annosta ja 3 ja 5 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 nuorten käsissä
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina belumosudiilin Tmax-arvon arvioimiseksi. Kuten protokollassa ennalta määrättiin, PK-parametrit laskettiin vain osallistujille, joilla oli täydet PK-näytteet. Siten PK-parametreja ei laskettu nuorille osallistujille, joilla oli vain harvat PK-näytteet.
Syklit 1 ja 2: Ennen annosta ja 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 ja 12 tuntia annoksen ottamisen jälkeen päivänä 1 aikuisten käsissä; Syklit 2 ja 4: Ennen annosta ja 3 ja 5 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 nuorten käsissä
Käyrän alla oleva alue Belumosudilin aikavälillä 0-6 tuntia (AUC0-6)
Aikaikkuna: Syklit 1 ja 2: Ennen annosta ja 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 ja 12 tuntia annoksen ottamisen jälkeen päivänä 1 aikuisten käsissä; Syklit 2 ja 4: Ennen annosta ja 3 ja 5 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 nuorten käsissä
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina belumosudiilin AUC0-6:n arvioimiseksi. Kuten protokollassa ennalta määrättiin, PK-parametrit laskettiin vain osallistujille, joilla oli täydet PK-näytteet. Siten PK-parametreja ei laskettu nuorille osallistujille, joilla oli vain harvat PK-näytteet.
Syklit 1 ja 2: Ennen annosta ja 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 ja 12 tuntia annoksen ottamisen jälkeen päivänä 1 aikuisten käsissä; Syklit 2 ja 4: Ennen annosta ja 3 ja 5 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 nuorten käsissä
Aika vastata (TTR)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta ensimmäiseen vasteen tai tietojen katkaisun dokumentointiin sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten ryhmissä ja 27,6 kuukautta nuorten ryhmissä)
TTR mitattiin aikana ensimmäisestä hoidosta ensimmäiseen vasteen dokumentointiin.
Tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta ensimmäiseen vasteen tai tietojen katkaisun dokumentointiin sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten ryhmissä ja 27,6 kuukautta nuorten ryhmissä)
Aika seuraavaan hoitoon (TTNT)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta uuteen hoitoon tai sensurointipäivään sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten käsissä ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä)
TTNT mitattiin ajanjaksona ensimmäisestä hoidosta uuden systeemisen cGVHD-hoidon ajankohtaan, sensuroituna viimeisen vastearvioinnin tai pitkän aikavälin seuranta-arvioinnin perusteella sen mukaan, kumpi oli viimeisin ja saatavilla.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta uuteen hoitoon tai sensurointipäivään sen mukaan, kumpi tapahtui ensin (enimmäiskesto: enintään 40,5 kuukautta aikuisten käsissä ja 27,6 kuukautta nuorten käsissä)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kadmon, a Sanofi Company

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 11. lokakuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 21. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. joulukuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. marraskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DRI17633 (Muu tunniste: Sanofi Identifier)
  • KD025-213 (Muu tunniste: Kadmon)
  • U1111-1279-2518 (Rekisterin tunniste: ICTRP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta https://vivli.org.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa