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Efficacia e sicurezza di KD025 in soggetti con cGVHD dopo almeno 2 precedenti linee di terapia sistemica

14 novembre 2024 aggiornato da: Kadmon, a Sanofi Company

Uno studio di fase 2, randomizzato, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di KD025 in soggetti con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) dopo almeno 2 precedenti linee di terapia sistemica (lo studio ROCKstar)

Questo è uno studio di fase 2, randomizzato, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di KD025 in soggetti con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) dopo almeno 2 precedenti linee di terapia sistemica

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio di fase 2, in aperto, randomizzato, multicentrico in soggetti con cGVHD che sono stati precedentemente trattati con almeno 2 precedenti linee di terapia sistemica. Circa 166 soggetti con cGVHD attiva saranno randomizzati (1:1) per ricevere il trattamento con uno dei due regimi di belumosudil (precedentemente noto come KD025):

  • Braccio A: belumosudil 200 mg QD
  • Braccio B: belumosudil 200 mg BID

Con l'emendamento 2, la dimensione del campione è stata aumentata da circa 126 soggetti, con ulteriori soggetti da arruolare come segue:

  • 20 adolescenti
  • 20 adulti in un Companion Study sito specifico per raccogliere campioni biologici

Anche questi soggetti aggiuntivi verranno randomizzati (1:1) al braccio A o al braccio B.

Qualsiasi adolescente che assume un inibitore della pompa protonica (PPI) o un forte induttore del CYP3A4 inizierà il Ciclo 1 Giorno 1 alla dose aumentata di belumosudil 200 mg BID.

La randomizzazione sarà stratificata in base al precedente trattamento con cGVHD con ibrutinib (Sì/No) e cGVHD grave al basale (Sì/No). I soggetti possono ricevere il trattamento in cicli di trattamento di 28 giorni fino a progressione clinicamente significativa di cGVHD. I soggetti che non hanno ottenuto una risposta dopo 12 cicli di belumosudil devono essere sospesi se, a giudizio dello sperimentatore, non vi è evidenza di beneficio clinico. I soggetti saranno sottoposti a valutazioni come indicato nella tabella Valutazioni di studio (Appendice A). L'endpoint primario è il tasso di risposta globale (ORR) con le risposte definite dal Progetto di sviluppo del consenso del National Institute of Health (NIH) del 2014 sugli studi clinici nella cGVHD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

159

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital Site Number : 154
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona - Cancer Center Site Number : 122
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope Medical Center Site Number : 050
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90059
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center Site Number : 104
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center Site Number : 058
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Cancer Center Site Number : 108
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute Site Number : 098
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami - Sylvester Cancer Center Site Number : 097
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Moffitt Site Number : 102
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine Site Number : 100
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University Medical Center Site Number : 093
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois at Chicago Site Number : 139
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Site Number : 126
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • University of Kansas Cancer Center Site Number : 105
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892-1203
        • Center for Cancer Research National Cancer Institute Site Number : 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 002
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute Site Number : 004
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5718
        • CS Mott Children's Hospital Site Number : 157
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute-4100 John R St Site Number : 094
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Site Number : 051
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine Site Number : 125
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Site Number : 106
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Site Number : 123
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation Site Number : 041
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • James Cancer Hospital & Wexner Medical Center at the Ohio State University Comprehensive Cancer Center Site Number : 103
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University (OHSU) Site Number : 095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Hillman Cancer Center Site Number : 132
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute Site Number : 007
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-6868
        • Vanderbilt University Medical Center Site Number : 063
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78704
        • South Austin Medical Center Site Number : 091
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-4009
        • MD Anderson Cancer Center Site Number : 057
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Texas Transplant Institute Site Number : 079
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center Site Number : 052
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center Site Number : 135
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin Site Number : 101

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile e femminile di almeno 12 anni di età sottoposti a trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (HCT).
  2. Precedentemente ricevuto almeno 2 e non più di 5 linee di terapia sistemica per cGVHD
  3. Ricevere una terapia con glucocorticoidi con una dose stabile nelle 2 settimane precedenti lo screening
  4. Avere manifestazioni persistenti di cGVHD ed è indicata la terapia sistemica
  5. Karnofsky Performance Score ≥ 60 (se di età pari o superiore a 16 anni); Lansky Performance Score ≥ 60 (se di età < 16 anni)
  6. Peso ≥ 40 kg

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto non ha ricevuto una dose/regime stabile di trattamenti sistemici per cGVHD per almeno 2 settimane prima dello screening. (Nota: corticosteroidi concomitanti, inibitori della calcineurina, sirolimus, MMF, metotrexato, rituximab e fotoforesi extracorporea (ECP) sono accettabili. Non sono consentiti trattamenti GVHD sperimentali sistemici).
  2. Recidiva istologica del tumore sottostante o malattia linfoproliferativa post-trapianto al momento dello screening.
  3. Trattamento in corso con ibrutinib. Il precedente trattamento con ibrutinib è consentito con un periodo di washout di almeno 28 giorni prima della randomizzazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A: belumosudil 200 mg, QD, braccio adulto
I soggetti idonei randomizzati al braccio A assumeranno belumosudil 200 mg una volta al giorno
Droga: Belumodil (KD025)
Belumosudil è un inibitore selettivo della proteina chinasi-2 associata a Rho (ROCK2) disponibile per via orale.
Altri nomi:
  • REZUROCK
Sperimentale: Braccio B: belumosudil 200 mg, BID, braccio adulto
I soggetti idonei randomizzati al braccio B assumeranno belumosudil 200 mg due volte al giorno
Droga: Belumodil (KD025)
Belumosudil è un inibitore selettivo della proteina chinasi-2 associata a Rho (ROCK2) disponibile per via orale.
Altri nomi:
  • REZUROCK
Sperimentale: Braccio adolescente A: belumosudil 200 mg una volta al giorno
I soggetti idonei randomizzati al braccio A assumeranno belumosudil 200 mg una volta al giorno
Droga: Belumodil (KD025)
Belumosudil è un inibitore selettivo della proteina chinasi-2 associata a Rho (ROCK2) disponibile per via orale.
Altri nomi:
  • REZUROCK
Sperimentale: Braccio B degli adolescenti: belumosudil 200 mg BID
I soggetti idonei randomizzati al braccio B assumeranno belumosudil 200 mg due volte al giorno
Droga: Belumodil (KD025)
Belumosudil è un inibitore selettivo della proteina chinasi-2 associata a Rho (ROCK2) disponibile per via orale.
Altri nomi:
  • REZUROCK

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla data della prima documentazione di progressione o morte per qualsiasi causa o cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci adulti e 27,6 mesi per i bracci adolescenti)
L'ORR è stato definito come la percentuale di partecipanti con una risposta migliore che soddisfaceva la valutazione dei criteri di risposta complessivi di risposta completa (CR) o risposta parziale (PR) a qualsiasi valutazione della risposta post-basale. La CR è stata definita come la risoluzione di tutte le manifestazioni di cGVHD in ciascun organo o sito. La PR è stata definita come il miglioramento in almeno un organo o sito senza progressione in qualsiasi altro organo o sito. Le risposte sono state valutate dal progetto di sviluppo del consenso del National Institutes of Health (NIH) del 2014 sugli studi clinici nella cGVHD.
Dalla data di randomizzazione alla data della prima documentazione di progressione o morte per qualsiasi causa o cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci adulti e 27,6 mesi per i bracci adolescenti)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla data della prima documentazione di progressione o morte per qualsiasi causa o cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci adulti e 27,6 mesi per i bracci adolescenti)
Il DOR è definito come il tempo che intercorre tra la prima documentazione della risposta e il momento della prima documentazione del deterioramento rispetto alla migliore risposta (ad esempio, da CR a PR, o da PR a Mancanza di risposta [LR]). La CR è stata definita come la risoluzione di tutte le manifestazioni di cGVHD in ciascun organo o sito. La PR è stata definita come il miglioramento in almeno un organo o sito senza progressione in qualsiasi altro organo o sito. LR includeva lo stato di risposta misto, invariato o progressione. Il LR misto è stato definito come risposta completa o parziale in almeno un organo accompagnata da progressione in un altro organo. Il LR invariato è stato definito come risultati che non soddisfacevano i criteri di risposta completa, risposta parziale, progressione o risposta mista. La progressione LR-P è stata definita come progressione in almeno un organo o sede senza risposta in qualsiasi altro organo o sede. L'intervallo di confidenza (CI) viene calcolato utilizzando il metodo Kaplan-Meier.
Dalla data di randomizzazione alla data della prima documentazione di progressione o morte per qualsiasi causa o cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci adulti e 27,6 mesi per i bracci adolescenti)
Numero di partecipanti con miglioramento (>= riduzione di 7 punti [7-PtR] dal basale) valutato dal punteggio Lee Symptom Scale (LSS)
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) fino a 40,5 mesi per i bracci di adulti; Basale (giorno 1) fino a 27,6 mesi per i bracci degli adolescenti
Il questionario chiedeva ai partecipanti di indicare il grado di fastidio che sperimentavano a causa dei sintomi in 7 ambiti potenzialmente interessati dalla GVHD cronica. Si compone di 30 elementi di 7 domini: pelle, occhi e bocca, respirazione, alimentazione e digestione, muscoli e articolazioni, energia, mentale ed emotivo. A ciascuna domanda viene assegnato un punteggio 0, 1, 2, 3 o 4. Per ciascun dominio è stato calcolato un punteggio di dominio prendendo la media di tutti gli elementi completati se è stata data risposta a più del 50% e normalizzando su una scala da 0 a 100. È stato calcolato un punteggio riassuntivo come media di tutti i punteggi dei domini non mancanti se più del 50% di essi erano non mancanti. Un punteggio più alto indicava sintomi più fastidiosi. Una differenza di 7 punti sul punteggio riassuntivo della scala dei sintomi cGVHD è risultata clinicamente significativa.
Baseline (giorno 1) fino a 40,5 mesi per i bracci di adulti; Basale (giorno 1) fino a 27,6 mesi per i bracci degli adolescenti
Numero di partecipanti con la migliore risposta per sistema di organi
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla progressione della malattia o al cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci di adulti e 27,6 mesi per i bracci di adolescenti)
È stata riassunta la migliore risposta (CR, PR) per i singoli organi (pelle, occhi, bocca, esofago, tratto gastrointestinale superiore [GI], tratto gastrointestinale inferiore, fegato, polmoni, articolazioni e fascia). La CR è stata definita come la risoluzione di tutte le manifestazioni di cGVHD in ciascun organo o sito. La PR è stata definita come il miglioramento in almeno un organo o sito senza progressione in qualsiasi altro organo o sito.
Dalla data di randomizzazione fino alla progressione della malattia o al cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci di adulti e 27,6 mesi per i bracci di adolescenti)
Percentuale di partecipanti con la migliore risposta di PR e CR
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla data della prima documentazione di progressione o morte per qualsiasi causa o cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci adulti e 27,6 mesi per i bracci adolescenti)
La PR è stata definita come il miglioramento in almeno un organo o sito senza progressione in qualsiasi altro organo o sito. La CR è stata definita come la risoluzione di tutte le manifestazioni di cGVHD in ciascun organo o sito. Le risposte sono state valutate dal progetto di sviluppo del consenso NIH del 2014 sugli studi clinici in cGVHD.
Dalla data di randomizzazione alla data della prima documentazione di progressione o morte per qualsiasi causa o cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci adulti e 27,6 mesi per i bracci adolescenti)
Variazione percentuale dal basale della dose di corticosteroidi alla riduzione massima
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) e 40,5 mesi per i bracci di adulti; Basale (giorno 1) e 27,6 mesi per i bracci adolescenti
La variazione delle dosi di corticosteroidi è stata analizzata utilizzando dosi equivalenti di prednisone. Se i partecipanti non utilizzassero il prednisone come corticosteroide sistemico, la dose equivalente di prednisone sarebbe determinata in base ai seguenti rapporti di conversione: 1 mg di prednisone equivale a: 4,0 mg di idrocortisone; 0,8 mg di metilprednisolone; 0,15 mg desametasone; 1,0 mg di prednisolone e 0,8 mg di triamcinolone.
Baseline (giorno 1) e 40,5 mesi per i bracci di adulti; Basale (giorno 1) e 27,6 mesi per i bracci adolescenti
Percentuale di partecipanti con riduzione e interruzione della dose di inibitore della calcineurina
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) fino a 40,5 mesi per i bracci di adulti; Basale (giorno 1) fino a 27,6 mesi per i bracci degli adolescenti
Gli inibitori della calcineurina comprendono il tacrolimus sistemico e la ciclosporina. Viene presentata la percentuale di partecipanti con riduzione e interruzione della dose di inibitore della calcineurina.
Baseline (giorno 1) fino a 40,5 mesi per i bracci di adulti; Basale (giorno 1) fino a 27,6 mesi per i bracci degli adolescenti
Sopravvivenza senza guasti (FFS)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio al momento della prima documentazione della risposta o del cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci adulti e 27,6 mesi per i bracci adolescenti)
La FFS è stata definita come l'assenza di una nuova terapia sistemica cGVHD, mortalità non dovuta a recidiva e neoplasie maligne ricorrenti (ad es. malattia di base) ed è stato censurato dalla valutazione dell'ultima risposta o dalla valutazione di follow-up a lungo termine, a seconda di quale fosse la più recente e disponibile.
Dalla prima dose del farmaco in studio al momento della prima documentazione della risposta o del cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci adulti e 27,6 mesi per i bracci adolescenti)
Sopravvivenza complessiva (OS)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio alla data di morte per qualsiasi causa o data-cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci di adulti e 27,6 mesi per i bracci di adolescenti)
La sopravvivenza globale è stata definita come il tempo intercorso tra la prima dose di belumosudil e la data di morte per qualsiasi causa.
Dalla prima dose del farmaco in studio alla data di morte per qualsiasi causa o data-cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci di adulti e 27,6 mesi per i bracci di adolescenti)
Numero di partecipanti con la migliore risposta del punteggio di valutazione della gravità globale basato sulla valutazione globale dell'attività cGVHD riportata dal medico
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) fino a 40,5 mesi per i bracci di adulti; Basale (giorno 1) fino a 27,6 mesi per i bracci degli adolescenti
La valutazione globale dell'attività della cGVHD riportata dal medico è una scala di valutazione numerica da 0 a 10 punti con un punteggio pari a 0 che indica "sintomi della cGVHD per nulla gravi" e un punteggio pari a 10 che indica "i sintomi della cGVHD più gravi possibili". I punteggi più alti indicavano sintomi peggiori. La migliore risposta è stata definita come PR+CR. La PR è stata definita come il miglioramento in almeno un organo o sito senza progressione in qualsiasi altro organo o sito. La CR è stata definita come la risoluzione di tutte le manifestazioni di cGVHD in ciascun organo o sito. I partecipanti sono stati classificati in 3 categorie al basale in base ai punteggi di gravità globale di <6, =6-7 e >7 e per loro è riportato il numero di partecipanti con la migliore risposta.
Baseline (giorno 1) fino a 40,5 mesi per i bracci di adulti; Basale (giorno 1) fino a 27,6 mesi per i bracci degli adolescenti
Variazione rispetto al basale dell'attività dei sintomi riferita dal paziente in base alla valutazione dell'attività cGVHD
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) e 40,5 mesi per i bracci di adulti; Basale (giorno 1) e 27,6 mesi per i bracci adolescenti
L'elemento dell'attività dei sintomi è una scala di valutazione numerica da 0 a 10 punti con un punteggio pari a 0 che indica "sintomi della cGVHD per niente gravi" e un punteggio pari a 10 che indica "i sintomi della cGVHD più gravi possibili". Lo stato riportato dai partecipanti è stato classificato come nessuno, lieve, moderato e grave. I punteggi più alti indicavano sintomi peggiori. Il basale è stato definito come il valore valido e ultimo non mancante ottenuto entro 14 giorni prima che i partecipanti ricevessero il primo farmaco in studio.
Baseline (giorno 1) e 40,5 mesi per i bracci di adulti; Basale (giorno 1) e 27,6 mesi per i bracci adolescenti
Concentrazione massima osservata (Cmax) di Belumosudil
Lasso di tempo: Cicli 1 e 2: pre-dose e 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 e 12 ore dopo la dose il giorno 1 per i bracci di adulti; Cicli 2 e 4: pre-dose e 3 e 5 ore dopo la dose il giorno 1 per i bracci adolescenti
I campioni di sangue sono stati raccolti ai tempi specificati per valutare la Cmax di belumosudil. Come pre-specificato nel protocollo, i parametri farmacocinetici (PK) sono stati calcolati solo per i partecipanti con campioni PK completi. Pertanto, i parametri PK non sono stati calcolati per i partecipanti adolescenti che avevano solo campioni PK sparsi.
Cicli 1 e 2: pre-dose e 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 e 12 ore dopo la dose il giorno 1 per i bracci di adulti; Cicli 2 e 4: pre-dose e 3 e 5 ore dopo la dose il giorno 1 per i bracci adolescenti
Tempo osservato per raggiungere la concentrazione plasmatica di picco (Tmax) di Belumosudil
Lasso di tempo: Cicli 1 e 2: pre-dose e 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 e 12 ore dopo la dose il giorno 1 per i bracci di adulti; Cicli 2 e 4: pre-dose e 3 e 5 ore dopo la dose il giorno 1 per i bracci adolescenti
I campioni di sangue sono stati raccolti ai tempi specificati per valutare il Tmax di belumosudil. Come pre-specificato nel protocollo, i parametri PK sono stati calcolati solo per i partecipanti con campioni PK completi. Pertanto, i parametri PK non sono stati calcolati per i partecipanti adolescenti che avevano solo campioni PK sparsi.
Cicli 1 e 2: pre-dose e 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 e 12 ore dopo la dose il giorno 1 per i bracci di adulti; Cicli 2 e 4: pre-dose e 3 e 5 ore dopo la dose il giorno 1 per i bracci adolescenti
Area sotto la curva nell'intervallo di tempo da 0 a 6 ore (AUC0-6) di Belumosudil
Lasso di tempo: Cicli 1 e 2: pre-dose e 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 e 12 ore dopo la dose il giorno 1 per i bracci di adulti; Cicli 2 e 4: pre-dose e 3 e 5 ore dopo la dose il giorno 1 per i bracci adolescenti
I campioni di sangue sono stati raccolti ai tempi specificati per valutare l'AUC0-6 di belumosudil. Come pre-specificato nel protocollo, i parametri PK sono stati calcolati solo per i partecipanti con campioni PK completi. Pertanto, i parametri PK non sono stati calcolati per i partecipanti adolescenti che avevano solo campioni PK sparsi.
Cicli 1 e 2: pre-dose e 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 e 12 ore dopo la dose il giorno 1 per i bracci di adulti; Cicli 2 e 4: pre-dose e 3 e 5 ore dopo la dose il giorno 1 per i bracci adolescenti
Tempo di risposta (TTR)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio al momento della prima documentazione della risposta o del cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci adulti e 27,6 mesi per i bracci adolescenti)
Il TTR è stato misurato come il tempo trascorso dal primo trattamento al momento della prima documentazione della risposta.
Dalla prima dose del farmaco in studio al momento della prima documentazione della risposta o del cut-off dei dati, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci adulti e 27,6 mesi per i bracci adolescenti)
Tempo al trattamento successivo (TTNT)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio al momento del nuovo trattamento o alla data di censura, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci adulti e 27,6 mesi per i bracci adolescenti)
Il TTNT è stato misurato come il tempo trascorso dal primo trattamento al momento del nuovo trattamento sistemico cGVHD, censurato dalla valutazione dell’ultima risposta o dalla valutazione di follow-up a lungo termine, a seconda di quale fosse la più recente e disponibile.
Dalla prima dose del farmaco in studio al momento del nuovo trattamento o alla data di censura, a seconda di quale evento si sia verificato per primo (durata massima: fino a 40,5 mesi per i bracci adulti e 27,6 mesi per i bracci adolescenti)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 ottobre 2018

Completamento primario (Effettivo)

11 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

11 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

21 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 dicembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DRI17633 (Altro identificatore: Sanofi Identifier)
  • KD025-213 (Altro identificatore: Kadmon)
  • U1111-1279-2518 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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