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Wirksamkeit und Sicherheit von KD025 bei Patienten mit cGVHD nach mindestens 2 vorherigen systemischen Therapielinien

14. November 2024 aktualisiert von: Kadmon, a Sanofi Company

Eine randomisierte, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von KD025 bei Patienten mit chronischer Graft-versus-Host-Krankheit (cGVHD) nach mindestens 2 vorherigen systemischen Therapielinien (die ROCKstar-Studie)

Dies ist eine randomisierte, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von KD025 bei Patienten mit chronischer Graft-versus-Host-Krankheit (cGVHD) nach mindestens 2 vorherigen systemischen Therapielinien

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Offene, randomisierte, multizentrische Phase-2-Studie bei Patienten mit cGVHD, die zuvor mit mindestens 2 systemischen Therapielinien behandelt wurden. Ungefähr 166 Patienten mit aktiver cGVHD werden randomisiert (1:1) ausgewählt, um eine Behandlung mit einem von zwei Belumosudil-Schemata (früher bekannt als KD025) zu erhalten:

  • Arm A: Belumosudil 200 mg QD
  • Arm B: Belumosudil 200 mg BID

Mit Änderung 2 wurde die Stichprobengröße von ungefähr 126 Probanden erhöht, wobei zusätzliche Probanden wie folgt eingeschrieben werden sollten:

  • 20 Jugendliche
  • 20 Erwachsene in eine standortspezifische Companion Study zur Entnahme von Bioproben

Diese zusätzlichen Probanden werden ebenfalls (1:1) zu Arm A oder Arm B randomisiert.

Jeder Jugendliche, der einen Protonenpumpenhemmer (PPI) oder einen starken CYP3A4-Induktor einnimmt, beginnt Zyklus 1 Tag 1 mit der eskalierten Dosis von Belumosudil 200 mg zweimal täglich.

Die Randomisierung wird nach vorheriger cGVHD-Behandlung mit Ibrutinib (Ja/Nein) und schwerer cGVHD zu Studienbeginn (Ja/Nein) stratifiziert. Die Patienten können in 28-tägigen Behandlungszyklen behandelt werden, bis eine klinisch signifikante Progression der cGVHD eintritt. Patienten, die nach 12 Zyklen Belumosudil kein Ansprechen erzielt haben, sollten von der Behandlung genommen werden, wenn es nach Einschätzung des Prüfarztes keinen Hinweis auf einen klinischen Nutzen gibt. Die Probanden werden Bewertungen unterzogen, wie in der Tabelle der Studienbewertungen (Anhang A) beschrieben. Der primäre Endpunkt ist die Gesamtansprechrate (ORR) mit Ansprechraten gemäß Definition des National Institute of Health (NIH) Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD aus dem Jahr 2014.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

159

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital Site Number : 154
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • University of Arizona - Cancer Center Site Number : 122
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope Medical Center Site Number : 050
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90059
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center Site Number : 104
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center Site Number : 058
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Cancer Center Site Number : 108
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute Site Number : 098
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami - Sylvester Cancer Center Site Number : 097
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Moffitt Site Number : 102
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine Site Number : 100
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University Medical Center Site Number : 093
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago Site Number : 139
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Site Number : 126
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • University of Kansas Cancer Center Site Number : 105
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892-1203
        • Center for Cancer Research National Cancer Institute Site Number : 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 002
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute Site Number : 004
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5718
        • CS Mott Children's Hospital Site Number : 157
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute-4100 John R St Site Number : 094
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Site Number : 051
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine Site Number : 125
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Site Number : 106
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Site Number : 123
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation Site Number : 041
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • James Cancer Hospital & Wexner Medical Center at the Ohio State University Comprehensive Cancer Center Site Number : 103
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University (OHSU) Site Number : 095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Hillman Cancer Center Site Number : 132
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute Site Number : 007
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-6868
        • Vanderbilt University Medical Center Site Number : 063
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78704
        • South Austin Medical Center Site Number : 091
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030-4009
        • MD Anderson Cancer Center Site Number : 057
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Texas Transplant Institute Site Number : 079
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center Site Number : 052
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center Site Number : 135
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin Site Number : 101

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Probanden im Alter von mindestens 12 Jahren, die sich einer allogenen hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) unterzogen haben.
  2. Vorher mindestens 2 und nicht mehr als 5 systemische Therapielinien für cGVHD erhalten
  3. Erhalten einer Glukokortikoidtherapie mit einer stabilen Dosis über die 2 Wochen vor dem Screening
  4. Persistierende cGVHD-Manifestationen haben und eine systemische Therapie indiziert ist
  5. Karnofsky Performance Score von ≥ 60 (bei einem Alter von 16 Jahren oder älter); Lansky Performance Score von ≥ 60 (im Alter von < 16 Jahren)
  6. Gewicht ≥ 40kg

Ausschlusskriterien:

  1. Das Subjekt hat vor dem Screening mindestens 2 Wochen lang keine stabile Dosis / kein stabiles Schema systemischer cGVHD-Behandlungen erhalten. (Hinweis: Begleitende Kortikosteroide, Calcineurin-Inhibitoren, Sirolimus, MMF, Methotrexat, Rituximab und extrakorporale Photophorese (ECP) sind zulässig. Systemische GVHD-Untersuchungsbehandlungen sind nicht zulässig).
  2. Histologisches Rezidiv des zugrunde liegenden Krebses oder lymphoproliferative Erkrankung nach der Transplantation zum Zeitpunkt des Screenings.
  3. Aktuelle Behandlung mit Ibrutinib. Eine vorherige Behandlung mit Ibrutinib ist mit einer Auswaschung von mindestens 28 Tagen vor der Randomisierung zulässig.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm A: Belumosudil 200 mg, einmal täglich, Arm für Erwachsene
Geeignete Probanden, die randomisiert Arm A zugeteilt werden, nehmen einmal täglich 200 mg Belumosudil ein
Arzneimittel: Belumosudil (KD025)
Belumosudil ist ein oral verfügbarer Rho-assoziierter Proteinkinase-2 (ROCK2)-selektiver Inhibitor.
Andere Namen:
  • REZUROCK
Experimental: Arm B: Belumosudil 200 mg, BID, Erwachsenenarm
Geeignete Probanden, die randomisiert Arm B zugeteilt werden, nehmen zweimal täglich 200 mg Belumosudil ein
Arzneimittel: Belumosudil (KD025)
Belumosudil ist ein oral verfügbarer Rho-assoziierter Proteinkinase-2 (ROCK2)-selektiver Inhibitor.
Andere Namen:
  • REZUROCK
Experimental: Jugendlicher Arm A: Belumosudil 200 mg einmal täglich
Geeignete Probanden, die randomisiert Arm A zugeteilt werden, nehmen einmal täglich 200 mg Belumosudil ein
Arzneimittel: Belumosudil (KD025)
Belumosudil ist ein oral verfügbarer Rho-assoziierter Proteinkinase-2 (ROCK2)-selektiver Inhibitor.
Andere Namen:
  • REZUROCK
Experimental: Jugendarm B: Belumosudil 200 mg BID
Geeignete Probanden, die randomisiert Arm B zugeteilt werden, nehmen zweimal täglich 200 mg Belumosudil ein
Arzneimittel: Belumosudil (KD025)
Belumosudil ist ein oral verfügbarer Rho-assoziierter Proteinkinase-2 (ROCK2)-selektiver Inhibitor.
Andere Namen:
  • REZUROCK

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (ORR)
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten Dokumentation einer Progression oder eines Todes aus irgendeinem Grund oder Datenschnitt, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)
Die ORR wurde definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer mit der besten Reaktion, die bei jeder Bewertung der Reaktion nach Studienbeginn die Bewertung der Gesamtreaktionskriterien einer vollständigen Reaktion (CR) oder einer teilweisen Reaktion (PR) erfüllte. CR wurde als Auflösung aller Manifestationen von cGVHD in jedem Organ oder jeder Stelle definiert. PR wurde als Verbesserung in mindestens einem Organ oder einer Stelle ohne Progression in einem anderen Organ oder einer anderen Stelle definiert. Die Antworten wurden im Rahmen des Konsensentwicklungsprojekts der National Institutes of Health (NIH) zu klinischen Studien in cGVHD 2014 bewertet.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten Dokumentation einer Progression oder eines Todes aus irgendeinem Grund oder Datenschnitt, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Antwortdauer (DOR)
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten Dokumentation einer Progression oder eines Todes aus irgendeinem Grund oder Datenschnitt, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)
DOR ist definiert als die Zeit von der ersten Dokumentation der Reaktion bis zur ersten Dokumentation der Verschlechterung der besten Reaktion (z. B. CR zu PR oder PR zu fehlender Reaktion [LR]). CR wurde als Auflösung aller Manifestationen von cGVHD in jedem Organ oder jeder Stelle definiert. PR wurde als Verbesserung in mindestens einem Organ oder einer Stelle ohne Progression in einem anderen Organ oder einer anderen Stelle definiert. LR umfasste den Antwortstatus „gemischt“, „unverändert“ oder „Progression“. Gemischte LR wurde als vollständiges oder teilweises Ansprechen in mindestens einem Organ, begleitet von einer Progression in einem anderen Organ, definiert. Unveränderte LR wurden als Ergebnisse definiert, die die Kriterien für vollständiges Ansprechen, teilweises Ansprechen, Progression oder gemischtes Ansprechen nicht erfüllten. Progression LR-P wurde als Progression in mindestens einem Organ oder einer Stelle ohne Reaktion in einem anderen Organ oder einer anderen Stelle definiert. Das Konfidenzintervall (CI) wird mithilfe der Kaplan-Meier-Methode berechnet.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten Dokumentation einer Progression oder eines Todes aus irgendeinem Grund oder Datenschnitt, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)
Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserung (>=7-Punkte-Reduktion [7-PtR] gegenüber dem Ausgangswert), bewertet anhand des Lee-Symptom-Scale-Scores (LSS).
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis zu 40,5 Monate für erwachsene Arme; Ausgangswert (Tag 1) bis zu 27,6 Monate für jugendliche Arme
Im Fragebogen wurden die Teilnehmer gebeten, den Grad der Belästigung anzugeben, den sie aufgrund der Symptome in sieben potenziell von chronischer GVHD betroffenen Bereichen empfanden. Es besteht aus 30 Elementen in 7 Bereichen: Haut, Augen und Mund, Atmung, Essen und Verdauung, Muskeln und Gelenke, Energie sowie mental und emotional. Jede Frage wird mit 0, 1, 2, 3 oder 4 bewertet. Für jede Domäne wurde ein Domänenscore berechnet, indem der Mittelwert aller ausgefüllten Elemente herangezogen wurde, wenn mehr als 50 % beantwortet wurden, und auf eine Skala von 0 bis 100 normalisiert wurde. Eine zusammenfassende Bewertung wurde als Durchschnitt aller nicht fehlenden Domänenbewertungen berechnet, wenn mehr als 50 % davon nicht fehlten. Ein höherer Wert deutete auf störendere Symptome hin. Ein Unterschied von 7 Punkten im Gesamtscore der cGVHD-Symptomskala erwies sich als klinisch bedeutsam.
Ausgangswert (Tag 1) bis zu 40,5 Monate für erwachsene Arme; Ausgangswert (Tag 1) bis zu 27,6 Monate für jugendliche Arme
Anzahl der Teilnehmer mit der besten Reaktion nach Organsystem
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zur Krankheitsprogression oder Datenunterbrechung, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Erwachsenenarme und 27,6 Monate für die Jugendarme)
Die beste Reaktion (CR, PR) für einzelne Organe (Haut, Augen, Mund, Speiseröhre, oberer Gastrointestinaltrakt, unterer Gastrointestinaltrakt, Leber, Lunge, Gelenke und Faszien) wurden zusammengefasst. CR wurde als Auflösung aller Manifestationen von cGVHD in jedem Organ oder jeder Stelle definiert. PR wurde als Verbesserung in mindestens einem Organ oder einer Stelle ohne Progression in einem anderen Organ oder einer anderen Stelle definiert.
Vom Datum der Randomisierung bis zur Krankheitsprogression oder Datenunterbrechung, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Erwachsenenarme und 27,6 Monate für die Jugendarme)
Prozentsatz der Teilnehmer mit der besten PR- und CR-Reaktion
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten Dokumentation einer Progression oder eines Todes aus irgendeinem Grund oder Datenschnitt, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)
PR wurde als Verbesserung in mindestens einem Organ oder einer Stelle ohne Progression in einem anderen Organ oder einer anderen Stelle definiert. CR wurde als Auflösung aller Manifestationen von cGVHD in jedem Organ oder jeder Stelle definiert. Die Antworten wurden im Rahmen des NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD 2014 bewertet.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten Dokumentation einer Progression oder eines Todes aus irgendeinem Grund oder Datenschnitt, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)
Prozentuale Änderung der Kortikosteroiddosis vom Ausgangswert bis zur größten Reduzierung
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) und 40,5 Monate für erwachsene Arme; Ausgangswert (Tag 1) und 27,6 Monate für jugendliche Arme
Die Änderung der Kortikosteroiddosen wurde anhand von Prednison-Dosisäquivalenten analysiert. Wenn die Teilnehmer Prednison nicht als systemisches Kortikosteroid verwenden würden, würde die Prednison-Äquivalentdosis anhand der folgenden Umrechnungsverhältnisse bestimmt: 1 mg Prednison entspricht: 4,0 mg Hydrocortison; 0,8 mg Methylprednisolon; 0,15 mg Dexamethason; 1,0 mg Prednisolon und 0,8 mg Triamcinolon.
Ausgangswert (Tag 1) und 40,5 Monate für erwachsene Arme; Ausgangswert (Tag 1) und 27,6 Monate für jugendliche Arme
Prozentsatz der Teilnehmer mit Reduzierung und Absetzen der Calcineurin-Inhibitor-Dosis
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis zu 40,5 Monate für erwachsene Arme; Ausgangswert (Tag 1) bis zu 27,6 Monate für jugendliche Arme
Zu den Calcineurin-Inhibitoren gehören systemisches Tacrolimus und Ciclosporin. Dargestellt ist der Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen die Calcineurin-Inhibitor-Dosis reduziert oder abgesetzt wurde.
Ausgangswert (Tag 1) bis zu 40,5 Monate für erwachsene Arme; Ausgangswert (Tag 1) bis zu 27,6 Monate für jugendliche Arme
Ausfallfreies Überleben (FFS)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Zeitpunkt der ersten Dokumentation des Ansprechens oder der Datenunterbrechung, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)
FFS wurde definiert als das Fehlen einer neuen systemischen cGVHD-Therapie, rezidivfreie Mortalität und wiederkehrende Malignität (d. h. Grunderkrankung) und wurde durch die Beurteilung des letzten Ansprechens oder die Beurteilung der langfristigen Nachuntersuchung zensiert, je nachdem, was aktuell und verfügbar war.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Zeitpunkt der ersten Dokumentation des Ansprechens oder der Datenunterbrechung, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Todesdatum aus beliebiger Ursache oder Datenunterbrechung, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)
Das Gesamtüberleben (OS) wurde als Zeit von der ersten Belumosudil-Dosis bis zum Todesdatum aus irgendeinem Grund definiert.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Todesdatum aus beliebiger Ursache oder Datenunterbrechung, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)
Anzahl der Teilnehmer mit der besten Reaktion auf den globalen Schweregradbewertungswert, basierend auf der vom Arzt gemeldeten globalen cGVHD-Aktivitätsbewertung
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis zu 40,5 Monate für erwachsene Arme; Ausgangswert (Tag 1) bis zu 27,6 Monate für jugendliche Arme
Die vom Arzt durchgeführte globale cGVHD-Aktivitätsbewertung ist eine numerische Bewertungsskala mit 0 bis 10 Punkten, wobei ein Wert von 0 „cGVHD-Symptome überhaupt nicht schwerwiegend“ und ein Wert von 10 „schwerste mögliche cGVHD-Symptome“ bedeutet. Höhere Werte deuteten auf schlimmere Symptome hin. Die beste Reaktion wurde als PR+CR definiert. PR wurde als Verbesserung in mindestens einem Organ oder einer Stelle ohne Progression in einem anderen Organ oder einer anderen Stelle definiert. CR wurde als Auflösung aller Manifestationen von cGVHD in jedem Organ oder jeder Stelle definiert. Die Teilnehmer wurden zu Studienbeginn in drei Kategorien eingeteilt, basierend auf den globalen Schweregradscores von <6, =6-7 und >7, und es wird die Anzahl der Teilnehmer mit der besten Reaktion für sie angegeben.
Ausgangswert (Tag 1) bis zu 40,5 Monate für erwachsene Arme; Ausgangswert (Tag 1) bis zu 27,6 Monate für jugendliche Arme
Änderung der selbstberichteten Symptomaktivität des Patienten gegenüber dem Ausgangswert basierend auf der Bewertung der cGVHD-Aktivität
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) und 40,5 Monate für erwachsene Arme; Ausgangswert (Tag 1) und 27,6 Monate für jugendliche Arme
Der Punkt „Symptomaktivität“ ist eine numerische Bewertungsskala mit 0 bis 10 Punkten, wobei ein Wert von 0 „überhaupt keine schwerwiegenden cGVHD-Symptome“ und ein Wert von 10 „schwerste mögliche cGVHD-Symptome“ bedeutet. Der von den Teilnehmern gemeldete Status wurde in die Kategorien „kein“, „leicht“, „mäßig“ und „schwer“ eingeteilt. Höhere Werte deuteten auf schlimmere Symptome hin. Der Ausgangswert wurde als der gültige und letzte nicht fehlende Wert definiert, der innerhalb von 14 Tagen vor der Einnahme des ersten Studienmedikaments durch die Teilnehmer ermittelt wurde.
Ausgangswert (Tag 1) und 40,5 Monate für erwachsene Arme; Ausgangswert (Tag 1) und 27,6 Monate für jugendliche Arme
Beobachtete maximale Konzentration (Cmax) von Belumosudil
Zeitfenster: Zyklen 1 und 2: Vor der Einnahme und 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 1 für erwachsene Arme; Zyklen 2 und 4: Vor der Einnahme und 3 und 5 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag für jugendliche Arme
Zu den angegebenen Zeitpunkten wurden Blutproben entnommen, um die Cmax von Belumosudil zu bestimmen. Wie im Protokoll vorab festgelegt, wurden pharmakokinetische (PK) Parameter nur für Teilnehmer mit vollständigen PK-Proben berechnet. Daher wurden die PK-Parameter nicht für jugendliche Teilnehmer berechnet, die nur spärliche PK-Proben hatten.
Zyklen 1 und 2: Vor der Einnahme und 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 1 für erwachsene Arme; Zyklen 2 und 4: Vor der Einnahme und 3 und 5 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag für jugendliche Arme
Beobachtete Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Belumosudil
Zeitfenster: Zyklen 1 und 2: Vor der Einnahme und 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 1 für erwachsene Arme; Zyklen 2 und 4: Vor der Einnahme und 3 und 5 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag für jugendliche Arme
Zu den angegebenen Zeitpunkten wurden Blutproben entnommen, um Tmax von Belumosudil zu bestimmen. Wie im Protokoll vorab festgelegt, wurden die PK-Parameter nur für Teilnehmer mit vollständigen PK-Proben berechnet. Daher wurden die PK-Parameter nicht für jugendliche Teilnehmer berechnet, die nur spärliche PK-Proben hatten.
Zyklen 1 und 2: Vor der Einnahme und 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 1 für erwachsene Arme; Zyklen 2 und 4: Vor der Einnahme und 3 und 5 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag für jugendliche Arme
Fläche unter der Kurve im Zeitintervall von 0 bis 6 Stunden (AUC0-6) Belumosudil
Zeitfenster: Zyklen 1 und 2: Vor der Einnahme und 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 1 für erwachsene Arme; Zyklen 2 und 4: Vor der Einnahme und 3 und 5 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag für jugendliche Arme
Zu den angegebenen Zeitpunkten wurden Blutproben entnommen, um die AUC0-6 von Belumosudil zu bewerten. Wie im Protokoll vorab festgelegt, wurden die PK-Parameter nur für Teilnehmer mit vollständigen PK-Proben berechnet. Daher wurden die PK-Parameter nicht für jugendliche Teilnehmer berechnet, die nur spärliche PK-Proben hatten.
Zyklen 1 und 2: Vor der Einnahme und 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 und 12 Stunden nach der Einnahme am Tag 1 für erwachsene Arme; Zyklen 2 und 4: Vor der Einnahme und 3 und 5 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag für jugendliche Arme
Reaktionszeit (TTR)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Zeitpunkt der ersten Dokumentation des Ansprechens oder der Datenunterbrechung, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)
Die TTR wurde als die Zeit von der ersten Behandlung bis zum Zeitpunkt der ersten Dokumentation des Ansprechens gemessen.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Zeitpunkt der ersten Dokumentation des Ansprechens oder der Datenunterbrechung, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)
Zeit bis zur nächsten Behandlung (TTNT)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Zeitpunkt der neuen Behandlung oder dem Zensurdatum, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)
Die TTNT wurde als die Zeit von der ersten Behandlung bis zum Zeitpunkt einer neuen systemischen cGVHD-Behandlung gemessen, zensiert durch die Beurteilung des letzten Ansprechens oder die Beurteilung des langfristigen Follow-up, je nachdem, was zuletzt und verfügbar war.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Zeitpunkt der neuen Behandlung oder dem Zensurdatum, je nachdem, was zuerst eintrat (maximale Dauer: bis zu 40,5 Monate für die Arme für Erwachsene und 27,6 Monate für die Arme für Jugendliche)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Oktober 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Dezember 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Dezember 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DRI17633 (Andere Kennung: Sanofi Identifier)
  • KD025-213 (Andere Kennung: Kadmon)
  • U1111-1279-2518 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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