Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность KD025 у субъектов с хРТПХ после как минимум 2 предшествующих линий системной терапии

14 ноября 2024 г. обновлено: Kadmon, a Sanofi Company

Рандомизированное многоцентровое исследование фазы 2 для оценки эффективности и безопасности KD025 у субъектов с хронической болезнью трансплантата против хозяина (cGVHD) после как минимум 2 предшествующих линий системной терапии (исследование ROCKstar)

Это рандомизированное многоцентровое исследование фазы 2 для оценки эффективности и безопасности KD025 у субъектов с хронической болезнью трансплантата против хозяина (cGVHD) после как минимум 2 предшествующих линий системной терапии.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Фаза 2, открытое, рандомизированное, многоцентровое исследование с участием пациентов с хРТПХ, ранее получавших по крайней мере 2 предшествующие линии системной терапии. Приблизительно 166 пациентов с активной РТПХ будут рандомизированы (1:1) для лечения одной из двух схем лечения белумосудилом (ранее известным как KD025):

  • Группа A: белумосудил 200 мг QD
  • Группа B: белумосудил 200 мг два раза в день

С поправкой 2 размер выборки был увеличен примерно со 126 субъектов, при этом дополнительные субъекты должны быть зарегистрированы следующим образом:

  • 20 подростков
  • 20 взрослых участвуют в дополнительном исследовании для сбора биологических образцов

Эти дополнительные субъекты также будут рандомизированы (1:1) в группу A или группу B.

Любой подросток, принимающий ингибитор протонной помпы (ИПП) или сильный индуктор CYP3A4, начнет цикл 1 в день 1 с увеличенной дозы белумосудила 200 мг два раза в сутки.

Рандомизация будет стратифицирована в соответствии с предшествующим лечением ХБТПХ ибрутинибом (Да/Нет) и тяжелой ХБТПХ на исходном уровне (Да/Нет). Субъекты могут получать лечение в виде 28-дневных циклов лечения до клинически значимого прогрессирования хРТПХ. Субъекты, не достигшие ответа после 12 циклов белумосудила, должны быть исключены из исследования, если, по мнению исследователя, нет доказательств клинической пользы. Субъекты будут подвергаться оценке, как указано в таблице оценок исследования (Приложение A). Первичной конечной точкой является общая частота ответов (ЧОО) с ответами, как определено в Проекте разработки консенсуса Национального института здравоохранения (NIH) 2014 года по клиническим испытаниям хБТПХ.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

159

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital Site Number : 154
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • University of Arizona - Cancer Center Site Number : 122
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • City of Hope Medical Center Site Number : 050
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90059
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center Site Number : 104
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center Site Number : 058
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford Cancer Center Site Number : 108
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute Site Number : 098
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami - Sylvester Cancer Center Site Number : 097
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Moffitt Site Number : 102
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University School of Medicine Site Number : 100
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Augusta University Medical Center Site Number : 093
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • University of Illinois at Chicago Site Number : 139
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Site Number : 126
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • University of Kansas Cancer Center Site Number : 105
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892-1203
        • Center for Cancer Research National Cancer Institute Site Number : 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 002
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute Site Number : 004
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5718
        • CS Mott Children's Hospital Site Number : 157
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute-4100 John R St Site Number : 094
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota Site Number : 051
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine Site Number : 125
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Site Number : 106
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest Site Number : 123
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation Site Number : 041
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • James Cancer Hospital & Wexner Medical Center at the Ohio State University Comprehensive Cancer Center Site Number : 103
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University (OHSU) Site Number : 095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Hillman Cancer Center Site Number : 132
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute Site Number : 007
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-6868
        • Vanderbilt University Medical Center Site Number : 063
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78704
        • South Austin Medical Center Site Number : 091
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-4009
        • MD Anderson Cancer Center Site Number : 057
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Texas Transplant Institute Site Number : 079
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center Site Number : 052
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center Site Number : 135
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin Site Number : 101

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

  1. Субъекты мужского и женского пола в возрасте не менее 12 лет, перенесшие аллогенную трансплантацию гемопоэтических клеток (HCT).
  2. Ранее получали не менее 2 и не более 5 линий системной терапии хРТПХ
  3. Терапия глюкокортикоидами в стабильной дозе в течение 2 недель до скрининга
  4. Имеются стойкие проявления ХРТПХ и показана системная терапия
  5. Оценка эффективности Карновски ≥ 60 (для лиц в возрасте 16 лет и старше); Оценка эффективности Лански ≥ 60 (для детей младше 16 лет)
  6. Вес ≥ 40 кг

Критерий исключения:

  1. Субъект не получал стабильной дозы/схемы лечения системной РТПХ по крайней мере за 2 недели до скрининга. (Примечание: допустимы сопутствующие кортикостероиды, ингибиторы кальциневрина, сиролимус, ММФ, метотрексат, ритуксимаб и экстракорпоральный фотофорез (ЭКФ). Системное экспериментальное лечение РТПХ не разрешено).
  2. Гистологический рецидив основного рака или посттрансплантационного лимфопролиферативного заболевания на момент скрининга.
  3. Текущее лечение ибрутинибом. Допускается предварительное лечение ибрутинибом с вымыванием не менее чем за 28 дней до рандомизации.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа А: белумосудил 200 мг, один раз в день, группа для взрослых.
Подходящие субъекты, рандомизированные в группу А, будут принимать белумосудил по 200 мг один раз в день.
Лекарство: Белумосудил (KD025)
Белумосудил представляет собой перорально доступный селективный ингибитор Rho-ассоциированной протеинкиназы-2 (ROCK2).
Другие имена:
  • РЕЗУРОК
Экспериментальный: Группа B: белумосудил 200 мг, два раза в день, группа для взрослых.
Подходящие субъекты, рандомизированные в группу B, будут принимать белумосудил по 200 мг два раза в день.
Лекарство: Белумосудил (KD025)
Белумосудил представляет собой перорально доступный селективный ингибитор Rho-ассоциированной протеинкиназы-2 (ROCK2).
Другие имена:
  • РЕЗУРОК
Экспериментальный: Подростковая группа А: белумосудил 200 мг один раз в день.
Подходящие субъекты, рандомизированные в группу А, будут принимать белумосудил по 200 мг один раз в день.
Лекарство: Белумосудил (KD025)
Белумосудил представляет собой перорально доступный селективный ингибитор Rho-ассоциированной протеинкиназы-2 (ROCK2).
Другие имена:
  • РЕЗУРОК
Экспериментальный: Подростковая группа B: белумосудил 200 мг два раза в день.
Подходящие субъекты, рандомизированные в группу B, будут принимать белумосудил по 200 мг два раза в день.
Лекарство: Белумосудил (KD025)
Белумосудил представляет собой перорально доступный селективный ингибитор Rho-ассоциированной протеинкиназы-2 (ROCK2).
Другие имена:
  • РЕЗУРОК

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая частота ответов (ORR)
Временное ограничение: С даты рандомизации до даты первого документального подтверждения прогрессирования заболевания или смерти по любой причине или прекращения данных, в зависимости от того, что произошло раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)
ЧОО определялся как процент участников с лучшим ответом, соответствующим общим критериям оценки полного ответа (CR) или частичного ответа (PR) при любой оценке ответа после исходного уровня. Полное восстановление определялось как разрешение всех проявлений хРТПХ в каждом органе или участке. ПР определяли как улучшение хотя бы в одном органе или участке без прогрессирования в каком-либо другом органе или участке. Ответы были оценены в рамках проекта разработки консенсуса Национальных институтов здравоохранения (NIH) 2014 года по клиническим исследованиям цРТПХ.
С даты рандомизации до даты первого документального подтверждения прогрессирования заболевания или смерти по любой причине или прекращения данных, в зависимости от того, что произошло раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Продолжительность ответа (DOR)
Временное ограничение: С даты рандомизации до даты первого документального подтверждения прогрессирования заболевания или смерти по любой причине или прекращения данных, в зависимости от того, что произошло раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)
DOR определяется как время от первого документирования реакции до момента первого документирования ухудшения от наилучшего ответа (например, от CR до PR или от PR до отсутствия ответа [LR]). Полное восстановление определялось как разрешение всех проявлений хРТПХ в каждом органе или участке. ПР определяли как улучшение хотя бы в одном органе или участке без прогрессирования в каком-либо другом органе или участке. LR включал статус ответа: смешанный, неизмененный или прогрессирующий. Смешанный LR определялся как полный или частичный ответ хотя бы в одном органе, сопровождающийся прогрессированием в другом органе. Неизмененный LR определялся как исходы, которые не соответствовали критериям полного ответа, частичного ответа, прогрессирования или смешанного ответа. Прогрессирование LR-P определялось как прогрессирование по крайней мере в одном органе или участке без ответа в каком-либо другом органе или участке. Доверительный интервал (ДИ) рассчитывается с использованием метода Каплана-Мейера.
С даты рандомизации до даты первого документального подтверждения прогрессирования заболевания или смерти по любой причине или прекращения данных, в зависимости от того, что произошло раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)
Количество участников с улучшением (>=7-балльное снижение [7-PtR] от исходного уровня) по оценке шкалы симптомов Ли (LSS)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до 40,5 месяцев для взрослых рук; Исходный уровень (день 1) до 27,6 месяцев для подростковой группы
В анкете участникам предлагалось указать степень беспокойства, которое они испытывали из-за симптомов в 7 областях, потенциально затронутых хронической РТПХ. Он состоит из 30 пунктов из 7 областей: кожа, глаза и рот, дыхание, питание и пищеварение, мышцы и суставы, энергия, а также умственное и эмоциональное. Каждый вопрос оценивается в 0, 1, 2, 3 или 4 балла. Оценка предметной области рассчитывалась для каждой предметной области путем взятия среднего значения всех заполненных вопросов, если были даны ответы более чем на 50%, и нормализации по шкале от 0 до 100. Суммарный балл рассчитывался как среднее всех непропущенных баллов домена, если более 50% из них были непропущенными. Более высокий балл указывал на более беспокоящие симптомы. Разница в 7 баллов по суммарному баллу шкалы симптомов цРТПХ оказалась клинически значимой.
Исходный уровень (день 1) до 40,5 месяцев для взрослых рук; Исходный уровень (день 1) до 27,6 месяцев для подростковой группы
Количество участников с лучшим ответом по системам органов
Временное ограничение: От даты рандомизации до прогрессирования заболевания или прекращения сбора данных, в зависимости от того, что произошло раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)
Был суммирован лучший ответ (CR, PR) для отдельных органов (кожа, глаза, ротовая полость, пищевод, верхний отдел желудочно-кишечного тракта [ЖКТ], нижний отдел ЖКТ, печень, легкие, суставы и фасции). Полное восстановление определялось как разрешение всех проявлений хРТПХ в каждом органе или участке. ПР определяли как улучшение хотя бы в одном органе или участке без прогрессирования в каком-либо другом органе или участке.
От даты рандомизации до прогрессирования заболевания или прекращения сбора данных, в зависимости от того, что произошло раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)
Процент участников с лучшим ответом на PR и CR
Временное ограничение: С даты рандомизации до даты первого документального подтверждения прогрессирования заболевания или смерти по любой причине или прекращения данных, в зависимости от того, что произошло раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)
ПР определяли как улучшение хотя бы в одном органе или участке без прогрессирования в каком-либо другом органе или участке. Полное восстановление определялось как разрешение всех проявлений хРТПХ в каждом органе или участке. Ответы были оценены в рамках проекта разработки консенсуса НИЗ 2014 года по клиническим исследованиям цРТПХ.
С даты рандомизации до даты первого документального подтверждения прогрессирования заболевания или смерти по любой причине или прекращения данных, в зависимости от того, что произошло раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)
Процентное изменение дозы кортикостероидов от исходного уровня до максимального снижения
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и 40,5 месяцев для взрослых рук; Исходный уровень (день 1) и 27,6 месяцев для подростковых групп.
Изменение доз кортикостероидов анализировали с использованием эквивалентов дозы преднизолона. Если бы участники не использовали преднизолон в качестве системного кортикостероида, то эквивалент дозы преднизолона определялся бы в соответствии со следующими коэффициентами пересчета: 1 мг преднизона эквивалентен: 4,0 мг гидрокортизона; 0,8 мг метилпреднизолона; 0,15 мг дексаметазона; 1,0 мг преднизолона и 0,8 мг триамцинолона.
Исходный уровень (день 1) и 40,5 месяцев для взрослых рук; Исходный уровень (день 1) и 27,6 месяцев для подростковых групп.
Процент участников, сокративших и прекративших прием ингибитора кальциневрина
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до 40,5 месяцев для взрослых рук; Исходный уровень (день 1) до 27,6 месяцев для подростковой группы
Ингибиторы кальциневрина включают системный такролимус и циклоспорин. Представлен процент участников, которым удалось снизить или прекратить прием ингибитора кальциневрина.
Исходный уровень (день 1) до 40,5 месяцев для взрослых рук; Исходный уровень (день 1) до 27,6 месяцев для подростковой группы
Безотказное выживание (FFS)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до момента первого документального подтверждения ответа или прекращения данных, в зависимости от того, что произошло раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)
СБП определялась как отсутствие новой системной терапии ХРТПХ, безрецидивной смертности и рецидива злокачественных новообразований (т.е. основное заболевание) и подвергался цензуре по последней оценке ответа или долгосрочной последующей оценке, в зависимости от того, какая из них была последней и доступной.
От первой дозы исследуемого препарата до момента первого документального подтверждения ответа или прекращения данных, в зависимости от того, что произошло раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до даты смерти по любой причине или прекращения данных, в зависимости от того, что наступило раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)
ОВ определялась как время от первой дозы белумосудила до даты смерти по любой причине.
От первой дозы исследуемого препарата до даты смерти по любой причине или прекращения данных, в зависимости от того, что наступило раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)
Количество участников с лучшим ответом по шкале глобального рейтинга тяжести на основе глобальной оценки активности цРТПХ, сообщаемой клиницистами
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до 40,5 месяцев для взрослых рук; Исходный уровень (день 1) до 27,6 месяцев для подростковой группы
Глобальная оценка активности хРТПХ, сообщаемая клиницистами, представляет собой числовую рейтинговую шкалу с 0–10 баллами, где балл 0 указывает на то, что «симптомы хРТПХ совсем не тяжелые», а балл 10 означает «наиболее тяжелые возможные симптомы хРТПХ». Более высокие баллы указывали на ухудшение симптомов. Лучший ответ был определен как PR+CR. ПР определяли как улучшение хотя бы в одном органе или участке без прогрессирования в каком-либо другом органе или участке. Полное восстановление определялось как разрешение всех проявлений хРТПХ в каждом органе или участке. Участники были разделены на 3 категории на исходном уровне на основе общих оценок тяжести <6, =6-7 и >7, а также указано количество участников с лучшим ответом на них.
Исходный уровень (день 1) до 40,5 месяцев для взрослых рук; Исходный уровень (день 1) до 27,6 месяцев для подростковой группы
Изменение по сравнению с исходным уровнем активности симптомов, о которых пациенты сообщают сами, на основании оценки активности хРТПХ
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и 40,5 месяцев для взрослых рук; Исходный уровень (день 1) и 27,6 месяцев для подростковых групп.
Элемент активности симптомов представляет собой числовую рейтинговую шкалу от 0 до 10 баллов, где балл 0 означает «симптомы цРТПХ совсем не тяжелые», а балл 10 означает «наиболее тяжелые возможные симптомы РТПХ». Состояние, о котором сообщили участники, было разделено на отсутствие, легкое, среднее и тяжелое. Более высокие баллы указывали на ухудшение симптомов. Базовый уровень определялся как действительное и последнее непропущенное значение, полученное в течение 14 дней до того, как участники получили первый исследуемый препарат.
Исходный уровень (день 1) и 40,5 месяцев для взрослых рук; Исходный уровень (день 1) и 27,6 месяцев для подростковых групп.
Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) белумосудила
Временное ограничение: Циклы 1 и 2: до введения дозы и через 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 и 12 часов после введения дозы в первый день для взрослых групп; Циклы 2 и 4: до введения дозы и через 3 и 5 часов после введения в первый день для подростков.
Образцы крови собирали в указанные моменты времени для оценки Cmax белумосудила. Как заранее указано в протоколе, фармакокинетические (ФК) параметры рассчитывались только для участников с полными образцами ФК. Таким образом, параметры ФК не рассчитывались для участников-подростков, у которых были только редкие образцы ФК.
Циклы 1 и 2: до введения дозы и через 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 и 12 часов после введения дозы в первый день для взрослых групп; Циклы 2 и 4: до введения дозы и через 3 и 5 часов после введения в первый день для подростков.
Наблюдаемое время достижения пиковой концентрации белумосудила в плазме (Tmax)
Временное ограничение: Циклы 1 и 2: до введения дозы и через 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 и 12 часов после введения дозы в первый день для взрослых групп; Циклы 2 и 4: до введения дозы и через 3 и 5 часов после введения в первый день для подростков.
Образцы крови собирали в указанные моменты времени для оценки Tmax белумосудила. Как заранее указано в протоколе, параметры ФК рассчитывались только для участников с полными образцами ФК. Таким образом, параметры ФК не рассчитывались для участников-подростков, у которых были только редкие образцы ФК.
Циклы 1 и 2: до введения дозы и через 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 и 12 часов после введения дозы в первый день для взрослых групп; Циклы 2 и 4: до введения дозы и через 3 и 5 часов после введения в первый день для подростков.
Площадь под кривой в зависимости от временного интервала от 0 до 6 часов (AUC0-6) Белумосудила
Временное ограничение: Циклы 1 и 2: до введения дозы и через 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 и 12 часов после введения дозы в первый день для взрослых групп; Циклы 2 и 4: до введения дозы и через 3 и 5 часов после введения в первый день для подростков.
Образцы крови собирали в указанные моменты времени для оценки AUC0-6 белумосудила. Как заранее указано в протоколе, параметры ФК рассчитывались только для участников с полными образцами ФК. Таким образом, параметры ФК не рассчитывались для участников-подростков, у которых были только редкие образцы ФК.
Циклы 1 и 2: до введения дозы и через 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 и 12 часов после введения дозы в первый день для взрослых групп; Циклы 2 и 4: до введения дозы и через 3 и 5 часов после введения в первый день для подростков.
Время ответа (TTR)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до момента первого документирования ответа или прекращения данных, в зависимости от того, что произошло раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)
TTR измеряли как время от первого лечения до момента первого документирования ответа.
От первой дозы исследуемого препарата до момента первого документирования ответа или прекращения данных, в зависимости от того, что произошло раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков)
Время до следующего лечения (TTNT)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до момента начала нового лечения или даты цензуры, в зависимости от того, что наступило раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков).
TTNT измеряли как время от первого лечения до момента нового системного лечения цРТПХ, цензурированное по последней оценке ответа или долгосрочной последующей оценке, в зависимости от того, что было последним и доступным.
От первой дозы исследуемого препарата до момента начала нового лечения или даты цензуры, в зависимости от того, что наступило раньше (максимальная продолжительность: до 40,5 месяцев для групп взрослых и 27,6 месяцев для групп подростков).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Kadmon, a Sanofi Company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 октября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 августа 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 августа 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 августа 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 декабря 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DRI17633 (Другой идентификатор: Sanofi Identifier)
  • KD025-213 (Другой идентификатор: Kadmon)
  • U1111-1279-2518 (Идентификатор реестра: ICTRP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться