Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van KD025 bij proefpersonen met cGVHD na ten minste 2 eerdere lijnen van systemische therapie

14 november 2024 bijgewerkt door: Kadmon, a Sanofi Company

Een gerandomiseerde, multicentrische fase 2-studie om de werkzaamheid en veiligheid van KD025 te evalueren bij proefpersonen met chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD) na ten minste 2 eerdere lijnen van systemische therapie (de ROCKstar-studie)

Dit is een fase 2, gerandomiseerde, multicenter studie om de werkzaamheid en veiligheid van KD025 te evalueren bij proefpersonen met chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD) na ten minste 2 eerdere lijnen van systemische therapie

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Fase 2, open-label, gerandomiseerde, multicenter studie bij proefpersonen met cGVHD die eerder zijn behandeld met ten minste 2 eerdere lijnen van systemische therapie. Ongeveer 166 proefpersonen met actieve cGVHD worden gerandomiseerd (1:1) om behandeling te krijgen met een van de twee belumosudil (voorheen bekend als KD025) regimes:

  • Arm A: belumosudil 200 mg eenmaal daags
  • Arm B: belumosudil 200 mg tweemaal daags

Met amendement 2 werd de steekproefomvang vergroot van ongeveer 126 proefpersonen, waarbij extra proefpersonen als volgt moesten worden ingeschreven:

  • 20 pubers
  • 20 volwassenen in een locatiespecifieke begeleidende studie om biospecimens te verzamelen

Deze aanvullende proefpersonen worden ook gerandomiseerd (1:1) naar arm A of arm B.

Elke adolescent die een protonpompremmer (PPI) of een sterke CYP3A4-inductor gebruikt, begint cyclus 1 dag 1 met de verhoogde dosis belumosudil 200 mg tweemaal daags.

Randomisatie zal worden gestratificeerd volgens eerdere cGVHD-behandeling met ibrutinib (ja/nee) en ernstige cGVHD bij aanvang (ja/nee). Proefpersonen kunnen worden behandeld in behandelcycli van 28 dagen tot klinisch significante progressie van cGVHD. Proefpersonen die na 12 cycli belumosudil geen respons hebben bereikt, moeten worden teruggetrokken als er naar het oordeel van de onderzoeker geen bewijs is van klinisch voordeel. Proefpersonen ondergaan evaluaties zoals beschreven in de tabel Studiebeoordelingen (bijlage A). Het primaire eindpunt is het totale responspercentage (ORR) met responsen zoals gedefinieerd door het 2014 National Institute of Health (NIH) Consensus Development Project over klinische onderzoeken naar cGVHD.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

159

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital Site Number : 154
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • University of Arizona - Cancer Center Site Number : 122
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • City of Hope Medical Center Site Number : 050
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90059
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center Site Number : 104
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center Site Number : 058
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford Cancer Center Site Number : 108
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute Site Number : 098
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami - Sylvester Cancer Center Site Number : 097
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Moffitt Site Number : 102
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine Site Number : 100
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University Medical Center Site Number : 093
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University of Illinois at Chicago Site Number : 139
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Site Number : 126
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • University of Kansas Cancer Center Site Number : 105
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892-1203
        • Center for Cancer Research National Cancer Institute Site Number : 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 002
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute Site Number : 004
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5718
        • CS Mott Children's Hospital Site Number : 157
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute-4100 John R St Site Number : 094
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota Site Number : 051
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine Site Number : 125
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Site Number : 106
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest Site Number : 123
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation Site Number : 041
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • James Cancer Hospital & Wexner Medical Center at the Ohio State University Comprehensive Cancer Center Site Number : 103
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University (OHSU) Site Number : 095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Hillman Cancer Center Site Number : 132
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute Site Number : 007
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-6868
        • Vanderbilt University Medical Center Site Number : 063
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78704
        • South Austin Medical Center Site Number : 091
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-4009
        • MD Anderson Cancer Center Site Number : 057
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Texas Transplant Institute Site Number : 079
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center Site Number : 052
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center Site Number : 135
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin Site Number : 101

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van ten minste 12 jaar die een allogene hematopoëtische celtransplantatie (HCT) hebben ondergaan.
  2. Eerder minimaal 2 en niet meer dan 5 lijnen systemische therapie voor cGVHD ontvangen
  3. Behandeling met glucocorticoïden ontvangen met een stabiele dosis gedurende de 2 weken voorafgaand aan de screening
  4. Heb aanhoudende cGVHD-manifestaties en systemische therapie is geïndiceerd
  5. Karnofsky-prestatiescore van ≥ 60 (indien 16 jaar of ouder); Lansky Performance Score van ≥ 60 (indien leeftijd < 16 jaar)
  6. Gewicht ≥ 40kg

Uitsluitingscriteria:

  1. De patiënt heeft gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening geen stabiele dosis/regime van systemische cGVHD-behandelingen gehad. (Opmerking: gelijktijdige corticosteroïden, calcineurineremmers, sirolimus, MMF, methotrexaat, rituximab en extracorporale fotoforese (ECP) zijn acceptabel. Systemische onderzoekende GVHD-behandelingen zijn niet toegestaan).
  2. Histologische terugval van de onderliggende kanker of lymfoproliferatieve ziekte na transplantatie op het moment van screening.
  3. Huidige behandeling met ibrutinib. Voorafgaande behandeling met ibrutinib is toegestaan ​​met een wash-out van ten minste 28 dagen voorafgaand aan randomisatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm A: belumosudil 200 mg, QD, volwassen arm
In aanmerking komende personen, gerandomiseerd naar arm A, zullen eenmaal daags 200 mg belumosudil innemen
Geneesmiddel: Belumosudil (KD025)
Belumosudil is een oraal beschikbare Rho-geassocieerde proteïnekinase-2 (ROCK2) selectieve remmer.
Andere namen:
  • REZUROCK
Experimenteel: Arm B: belumosudil 200 mg, BID, volwassen arm
In aanmerking komende personen, gerandomiseerd naar arm B, zullen tweemaal daags 200 mg belumosudil innemen
Geneesmiddel: Belumosudil (KD025)
Belumosudil is een oraal beschikbare Rho-geassocieerde proteïnekinase-2 (ROCK2) selectieve remmer.
Andere namen:
  • REZUROCK
Experimenteel: Adolescente arm A: belumosudil 200 mg eenmaal daags
In aanmerking komende personen, gerandomiseerd naar arm A, zullen eenmaal daags 200 mg belumosudil innemen
Geneesmiddel: Belumosudil (KD025)
Belumosudil is een oraal beschikbare Rho-geassocieerde proteïnekinase-2 (ROCK2) selectieve remmer.
Andere namen:
  • REZUROCK
Experimenteel: Adolescente arm B: belumosudil 200 mg tweemaal daags
In aanmerking komende personen, gerandomiseerd naar arm B, zullen tweemaal daags 200 mg belumosudil innemen
Geneesmiddel: Belumosudil (KD025)
Belumosudil is een oraal beschikbare Rho-geassocieerde proteïnekinase-2 (ROCK2) selectieve remmer.
Andere namen:
  • REZUROCK

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van de eerste documentatie van progressie of overlijden als gevolg van welke oorzaak dan ook of data-cut-off, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
De ORR werd gedefinieerd als het percentage deelnemers met een beste respons die voldeed aan de algemene beoordeling van de responscriteria van volledige respons (CR) of gedeeltelijke respons (PR) bij elke responsbeoordeling na aanvang. CR werd gedefinieerd als de resolutie van alle manifestaties van cGVHD in elk orgaan of elke plaats. PR werd gedefinieerd als de verbetering in ten minste één orgaan of plaats zonder progressie in enig ander orgaan of andere plaats. De reacties werden beoordeeld door het Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD uit 2014 van de National Institutes of Health (NIH).
Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van de eerste documentatie van progressie of overlijden als gevolg van welke oorzaak dan ook of data-cut-off, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van de respons (DOR)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van de eerste documentatie van progressie of overlijden als gevolg van welke oorzaak dan ook of data-cut-off, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
DOR wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste documentatie van de respons tot de tijd van de eerste documentatie van verslechtering ten opzichte van de beste respons (bijvoorbeeld CR naar PR, of PR naar Gebrek aan respons [LR]). CR werd gedefinieerd als de resolutie van alle manifestaties van cGVHD in elk orgaan of elke plaats. PR werd gedefinieerd als de verbetering in ten minste één orgaan of plaats zonder progressie in enig ander orgaan of andere plaats. LR omvatte de responsstatus van gemengd, onveranderd of progressie. Gemengde LR werd gedefinieerd als een volledige of gedeeltelijke respons in ten minste één orgaan, vergezeld van progressie in een ander orgaan. Onveranderde LR werd gedefinieerd als uitkomsten die niet voldeden aan de criteria voor volledige respons, gedeeltelijke respons, progressie of gemengde respons. Progressie LR-P werd gedefinieerd als progressie in ten minste één orgaan of plaats zonder een reactie in een ander orgaan of andere plaats. Het betrouwbaarheidsinterval (CI) wordt berekend met behulp van de Kaplan-Meier-methode.
Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van de eerste documentatie van progressie of overlijden als gevolg van welke oorzaak dan ook of data-cut-off, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
Aantal deelnemers met verbetering (>=7-puntsreductie [7-PtR] ten opzichte van de basislijn) zoals beoordeeld door de Lee Symptom Scale (LSS)-score
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot 40,5 maanden voor volwassen armen; Basislijn (dag 1) tot 27,6 maanden voor adolescentenarmen
In de vragenlijst werd de deelnemers gevraagd aan te geven in welke mate zij last ondervonden van symptomen in zeven domeinen die mogelijk door chronische GVHD worden beïnvloed. Het bestaat uit 30 items van 7 domeinen: huid, ogen en mond, ademhaling, eten en spijsvertering, spieren en gewrichten, energie, en mentaal en emotioneel. Elke vraag krijgt een score van 0, 1, 2, 3 of 4. Voor elk domein werd een domeinscore berekend door het gemiddelde te nemen van alle voltooide items als meer dan 50% beantwoord was en te normaliseren naar een schaal van 0 tot 100. Er werd een samenvattende score berekend als het gemiddelde van alle niet-ontbrekende domeinscores als meer dan 50% daarvan niet-ontbrekend was. Een hogere score duidde op meer hinderlijke symptomen. Een verschil van 7 punten op de samenvattende score van de cGVHD-symptoomschaal bleek klinisch betekenisvol.
Basislijn (dag 1) tot 40,5 maanden voor volwassen armen; Basislijn (dag 1) tot 27,6 maanden voor adolescentenarmen
Aantal deelnemers met de beste respons per orgaansysteem
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot ziekteprogressie of data-cut-off, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
De beste respons (CR, PR) voor individuele organen (huid, ogen, mond, slokdarm, bovenste deel van het maagdarmkanaal [GI], onderste deel van het maagdarmkanaal, lever, longen, gewrichten en fascia) werden samengevat. CR werd gedefinieerd als de resolutie van alle manifestaties van cGVHD in elk orgaan of elke plaats. PR werd gedefinieerd als de verbetering in ten minste één orgaan of plaats zonder progressie in enig ander orgaan of andere plaats.
Vanaf de datum van randomisatie tot ziekteprogressie of data-cut-off, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
Percentage deelnemers met de beste respons op PR en CR
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van de eerste documentatie van progressie of overlijden als gevolg van welke oorzaak dan ook of data-cut-off, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
PR werd gedefinieerd als de verbetering in ten minste één orgaan of plaats zonder progressie in enig ander orgaan of andere plaats. CR werd gedefinieerd als de resolutie van alle manifestaties van cGVHD in elk orgaan of elke plaats. De reacties werden beoordeeld door het NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD uit 2014.
Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van de eerste documentatie van progressie of overlijden als gevolg van welke oorzaak dan ook of data-cut-off, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de dosis corticosteroïden tot de grootste reductie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en 40,5 maanden voor volwassen armen; Basislijn (dag 1) en 27,6 maanden voor adolescentenarmen
De verandering in de dosis corticosteroïden werd geanalyseerd met behulp van dosisequivalenten van prednison. Als deelnemers geen prednison als systemisch corticosteroïde gebruikten, zou het dosisequivalent van prednison worden bepaald aan de hand van de volgende conversieverhoudingen: 1 mg prednison komt overeen met: 4,0 mg hydrocortison; 0,8 mg Methylprednisolon; 0,15 mg dexamethason; 1,0 mg prednisolon en 0,8 mg triamcinolon.
Basislijn (dag 1) en 40,5 maanden voor volwassen armen; Basislijn (dag 1) en 27,6 maanden voor adolescentenarmen
Percentage deelnemers met verlaging en stopzetting van de dosis calcineurineremmer
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot 40,5 maanden voor volwassen armen; Basislijn (dag 1) tot 27,6 maanden voor adolescentenarmen
Calcineurineremmers omvatten systemische tacrolimus en cyclosporine. Het percentage deelnemers bij wie de dosis calcineurineremmer is verlaagd en stopgezet, wordt weergegeven.
Basislijn (dag 1) tot 40,5 maanden voor volwassen armen; Basislijn (dag 1) tot 27,6 maanden voor adolescentenarmen
Foutloze overleving (FFS)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het tijdstip van de eerste documentatie van de respons of het afsluiten van de gegevens, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
FFS werd gedefinieerd als de afwezigheid van nieuwe systemische cGVHD-therapie, mortaliteit zonder terugval en recidiverende maligniteit (d.w.z. onderliggende ziekte) en werd gecensureerd door de beoordeling van de laatste respons of de follow-upbeoordeling op lange termijn, afhankelijk van wat het meest recent en beschikbaar was.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het tijdstip van de eerste documentatie van de respons of het afsluiten van de gegevens, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
Totale overleving (OS)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot de datum van overlijden door welke oorzaak of gegevensgrens dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
OS werd gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste dosis belumosudil tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot de datum van overlijden door welke oorzaak of gegevensgrens dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
Aantal deelnemers met de beste respons op basis van de mondiale ernstbeoordelingsscore op basis van de door de arts gerapporteerde mondiale cGVHD-activiteitenbeoordeling
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot 40,5 maanden voor volwassen armen; Basislijn (dag 1) tot 27,6 maanden voor adolescentenarmen
De door de arts gerapporteerde mondiale cGVHD-activiteitsbeoordeling is een numerieke beoordelingsschaal van 0-10 punten, waarbij een score van 0 aangeeft dat “cGVHD-symptomen helemaal niet ernstig zijn” en een score van 10 “de ernstigste cGVHD-symptomen mogelijk is”. Hogere scores duidden op slechtere symptomen. De beste respons werd gedefinieerd als PR+CR. PR werd gedefinieerd als de verbetering in ten minste één orgaan of plaats zonder progressie in enig ander orgaan of andere plaats. CR werd gedefinieerd als de resolutie van alle manifestaties van cGVHD in elk orgaan of elke plaats. Deelnemers werden bij aanvang in 3 categorieën ingedeeld op basis van de globale ernstscores van <6, =6-7 en >7 en het aantal deelnemers met de beste respons daarop werd gerapporteerd.
Basislijn (dag 1) tot 40,5 maanden voor volwassen armen; Basislijn (dag 1) tot 27,6 maanden voor adolescentenarmen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in zelfgerapporteerde symptoomactiviteit van de patiënt op basis van cGVHD-activiteitsbeoordeling
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en 40,5 maanden voor volwassen armen; Basislijn (dag 1) en 27,6 maanden voor adolescentenarmen
Het symptoomactiviteitsitem is een numerieke beoordelingsschaal van 0-10 punten, waarbij een score van 0 aangeeft dat “cGVHD-symptomen helemaal niet ernstig zijn” en een score van 10 “de ernstigste cGVHD-symptomen mogelijk is”. De door de deelnemers gerapporteerde status werd gecategoriseerd als geen, mild, matig en ernstig. Hogere scores duidden op slechtere symptomen. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de geldige en laatste niet-ontbrekende waarde die werd verkregen binnen 14 dagen voordat deelnemers het eerste onderzoeksgeneesmiddel kregen.
Basislijn (dag 1) en 40,5 maanden voor volwassen armen; Basislijn (dag 1) en 27,6 maanden voor adolescentenarmen
Maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van Belumosudil
Tijdsspanne: Cycli 1 en 2: vóór de dosis en 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 en 12 uur na de dosis op dag 1 voor volwassen armen; Cycli 2 en 4: vóór de dosis en 3 en 5 uur na de dosis op dag 1 voor adolescentenarmen
Op de gespecificeerde tijdstippen werden bloedmonsters afgenomen om de Cmax van belumosudil te beoordelen. Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, werden farmacokinetische (PK) parameters alleen berekend voor deelnemers met volledige PK-monsters. De PK-parameters werden dus niet berekend voor adolescente deelnemers die slechts schaarse PK-monsters hadden.
Cycli 1 en 2: vóór de dosis en 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 en 12 uur na de dosis op dag 1 voor volwassen armen; Cycli 2 en 4: vóór de dosis en 3 en 5 uur na de dosis op dag 1 voor adolescentenarmen
Waargenomen tijd tot het bereiken van de piekplasmaconcentratie (Tmax) van Belumosudil
Tijdsspanne: Cycli 1 en 2: vóór de dosis en 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 en 12 uur na de dosis op dag 1 voor volwassen armen; Cycli 2 en 4: vóór de dosis en 3 en 5 uur na de dosis op dag 1 voor adolescentenarmen
Op de gespecificeerde tijdstippen werden bloedmonsters verzameld om de Tmax van belumosudil te evalueren. Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol werden PK-parameters alleen berekend voor deelnemers met volledige PK-monsters. De PK-parameters werden dus niet berekend voor adolescente deelnemers die slechts schaarse PK-monsters hadden.
Cycli 1 en 2: vóór de dosis en 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 en 12 uur na de dosis op dag 1 voor volwassen armen; Cycli 2 en 4: vóór de dosis en 3 en 5 uur na de dosis op dag 1 voor adolescentenarmen
Oppervlakte onder de curve in de loop van de tijd Van 0 tot 6 uur (AUC0-6) Belumosudil
Tijdsspanne: Cycli 1 en 2: vóór de dosis en 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 en 12 uur na de dosis op dag 1 voor volwassen armen; Cycli 2 en 4: vóór de dosis en 3 en 5 uur na de dosis op dag 1 voor adolescentenarmen
Op de gespecificeerde tijdstippen werden bloedmonsters verzameld om de AUC0-6 van belumosudil te evalueren. Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol werden PK-parameters alleen berekend voor deelnemers met volledige PK-monsters. De PK-parameters werden dus niet berekend voor adolescente deelnemers die slechts schaarse PK-monsters hadden.
Cycli 1 en 2: vóór de dosis en 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 en 12 uur na de dosis op dag 1 voor volwassen armen; Cycli 2 en 4: vóór de dosis en 3 en 5 uur na de dosis op dag 1 voor adolescentenarmen
Tijd tot respons (TTR)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het tijdstip van de eerste documentatie van de respons of het afsluiten van de gegevens, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
TTR werd gemeten als de tijd vanaf de eerste behandeling tot het moment van de eerste documentatie van de respons.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het tijdstip van de eerste documentatie van de respons of het afsluiten van de gegevens, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
Tijd tot volgende behandeling (TTNT)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het tijdstip van de nieuwe behandeling of de censuurdatum, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)
De TTNT werd gemeten als de tijd vanaf de eerste behandeling tot het tijdstip van de nieuwe systemische cGVHD-behandeling, gecensureerd door de beoordeling van de laatste respons of de follow-upbeoordeling op lange termijn, afhankelijk van wat het meest recent en beschikbaar was.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het tijdstip van de nieuwe behandeling of de censuurdatum, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed (maximale duur: tot 40,5 maanden voor volwassen armen en 27,6 maanden voor adolescentenarmen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 oktober 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 december 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 december 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DRI17633 (Andere identificatie: Sanofi Identifier)
  • KD025-213 (Andere identificatie: Kadmon)
  • U1111-1279-2518 (Register-ID: ICTRP)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren