Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av KD025 hos personer med cGVHD etter minst 2 tidligere linjer med systemisk terapi

14. november 2024 oppdatert av: Kadmon, a Sanofi Company

En fase 2, randomisert, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til KD025 hos personer med kronisk graft versus vertssykdom (cGVHD) etter minst 2 tidligere linjer med systemisk terapi (ROCKstar-studien)

Dette er en fase 2, randomisert, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til KD025 hos personer med kronisk graft versus vertssykdom (cGVHD) etter minst 2 tidligere linjer med systemisk terapi

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Fase 2, åpen, randomisert, multisenterstudie i forsøkspersoner med cGVHD som tidligere har blitt behandlet med minst 2 tidligere linjer med systemisk terapi. Omtrent 166 personer med aktiv cGVHD vil bli randomisert (1:1) for å motta behandling med ett av to belumosudil-regimer (tidligere kjent som KD025):

  • Arm A: belumosudil 200 mg QD
  • Arm B: belumosudil 200 mg BID

Med endring 2 ble utvalgsstørrelsen økt fra omtrent 126 forsøkspersoner, med flere emner som skal registreres som følger:

  • 20 ungdommer
  • 20 voksne inn i en stedsspesifikk følgestudie for å samle bioprøver

Disse tilleggspersonene vil også bli randomisert (1:1) til arm A eller arm B.

Enhver ungdom som tar en protonpumpehemmer (PPI) eller en sterk CYP3A4-induktor vil begynne syklus 1 dag 1 med den eskalerte dosen belumosudil 200 mg BID.

Randomisering vil bli stratifisert i henhold til tidligere cGVHD-behandling med ibrutinib (Ja/Nei) og alvorlig cGVHD ved baseline (Ja/Nei). Pasienter kan få behandling i 28-dagers behandlingssykluser inntil klinisk signifikant progresjon av cGVHD. Pasienter som ikke har oppnådd respons etter 12 sykluser med belumosudil, bør trekkes tilbake dersom etterforskeren vurderer det ikke er bevis for klinisk fordel. Emner vil gjennomgå evalueringer som beskrevet i tabellen for studievurderinger (vedlegg A). Det primære endepunktet er den samlede responsraten (ORR) med svar som definert av 2014 National Institute of Health (NIH) Consensus Development Project om kliniske studier i cGVHD.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

159

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital Site Number : 154
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • University of Arizona - Cancer Center Site Number : 122
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope Medical Center Site Number : 050
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90059
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center Site Number : 104
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center Site Number : 058
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford Cancer Center Site Number : 108
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute Site Number : 098
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami - Sylvester Cancer Center Site Number : 097
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Moffitt Site Number : 102
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine Site Number : 100
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University Medical Center Site Number : 093
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago Site Number : 139
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Site Number : 126
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • University of Kansas Cancer Center Site Number : 105
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892-1203
        • Center for Cancer Research National Cancer Institute Site Number : 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 002
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute Site Number : 004
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5718
        • CS Mott Children's Hospital Site Number : 157
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute-4100 John R St Site Number : 094
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota Site Number : 051
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine Site Number : 125
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Site Number : 106
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest Site Number : 123
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation Site Number : 041
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • James Cancer Hospital & Wexner Medical Center at the Ohio State University Comprehensive Cancer Center Site Number : 103
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University (OHSU) Site Number : 095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Hillman Cancer Center Site Number : 132
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute Site Number : 007
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-6868
        • Vanderbilt University Medical Center Site Number : 063
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78704
        • South Austin Medical Center Site Number : 091
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030-4009
        • MD Anderson Cancer Center Site Number : 057
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Texas Transplant Institute Site Number : 079
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center Site Number : 052
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center Site Number : 135
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin Site Number : 101

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner minst 12 år gamle som har gjennomgått allogen hematopoietisk celletransplantasjon (HCT).
  2. Tidligere mottatt minst 2 og ikke mer enn 5 linjer med systemisk terapi for cGVHD
  3. Får glukokortikoidbehandling med stabil dose over de 2 ukene før screening
  4. Har vedvarende cGVHD-manifestasjoner og systemisk terapi er indisert
  5. Karnofsky Performance Score på ≥ 60 (hvis du er 16 år eller eldre); Lansky Performance Score på ≥ 60 (hvis alderen <16 år)
  6. Vekt ≥ 40 kg

Ekskluderingskriterier:

  1. Personen har ikke vært på en stabil dose/regime av systemiske cGVHD-behandlinger i minst 2 uker før screening. (Merk: Samtidige kortikosteroider, kalsineurinhemmere, sirolimus, MMF, metotreksat, rituximab og ekstrakorporal fotoforese (ECP) er akseptable. Systemiske GVHD-behandlinger er ikke tillatt).
  2. Histologisk tilbakefall av den underliggende kreftsykdommen eller lymfoproliferativ sykdom etter transplantasjon på tidspunktet for screening.
  3. Nåværende behandling med ibrutinib. Tidligere behandling med ibrutinib er tillatt med utvasking i minst 28 dager før randomisering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm A: belumosudil 200 mg, QD, voksen arm
Kvalifiserte forsøkspersoner randomisert til arm A vil ta belumosudil 200 mg én gang daglig
Legemiddel: Belumosudil (KD025)
Belumosudil er en oralt tilgjengelig Rho-assosiert proteinkinase-2 (ROCK2) selektiv hemmer.
Andre navn:
  • REZUROCK
Eksperimentell: Arm B: belumosudil 200 mg, to ganger daglig, voksen arm
Kvalifiserte personer randomisert til arm B vil ta belumosudil 200 mg to ganger daglig
Legemiddel: Belumosudil (KD025)
Belumosudil er en oralt tilgjengelig Rho-assosiert proteinkinase-2 (ROCK2) selektiv hemmer.
Andre navn:
  • REZUROCK
Eksperimentell: Ungdomsarm A: belumosudil 200 mg QD
Kvalifiserte forsøkspersoner randomisert til arm A vil ta belumosudil 200 mg én gang daglig
Legemiddel: Belumosudil (KD025)
Belumosudil er en oralt tilgjengelig Rho-assosiert proteinkinase-2 (ROCK2) selektiv hemmer.
Andre navn:
  • REZUROCK
Eksperimentell: Ungdomsarm B: belumosudil 200 mg BID
Kvalifiserte personer randomisert til arm B vil ta belumosudil 200 mg to ganger daglig
Legemiddel: Belumosudil (KD025)
Belumosudil er en oralt tilgjengelig Rho-assosiert proteinkinase-2 (ROCK2) selektiv hemmer.
Andre navn:
  • REZUROCK

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total responsrate (ORR)
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til datoen for første dokumentasjon av progresjon eller død på grunn av en hvilken som helst årsak eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksenarmer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
ORR ble definert som prosentandelen av deltakerne med en beste respons som tilfredsstilte vurderingen av de generelle responskriteriene for fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR) ved enhver post-baseline responsvurdering. CR ble definert som oppløsning av alle manifestasjoner av cGVHD i hvert organ eller sted. PR ble definert som forbedringen i minst ett organ eller sted uten progresjon i noe annet organ eller sted. Svarene ble vurdert av 2014 National Institutes of Health (NIH) Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD.
Fra datoen for randomisering til datoen for første dokumentasjon av progresjon eller død på grunn av en hvilken som helst årsak eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksenarmer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Varighet av respons (DOR)
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til datoen for første dokumentasjon av progresjon eller død på grunn av en hvilken som helst årsak eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksenarmer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
DOR er definert som tiden fra første dokumentasjon av respons til tidspunktet for første dokumentasjon av forverring fra beste respons (f.eks. CR til PR, eller PR til Mangel på respons [LR]). CR ble definert som oppløsning av alle manifestasjoner av cGVHD i hvert organ eller sted. PR ble definert som forbedringen i minst ett organ eller sted uten progresjon i noe annet organ eller sted. LR inkluderte responsstatus for blandet, uendret eller progresjon. Blandet LR ble definert som fullstendig eller delvis respons i minst ett organ ledsaget av progresjon i et annet organ. Uendret LR ble definert som utfall som ikke oppfylte kriteriene for fullstendig respons, delvis respons, progresjon eller blandet respons. Progresjon LR-P ble definert som progresjon i minst ett organ eller sted uten respons i noe annet organ eller sted. Konfidensintervall (CI) beregnes ved hjelp av Kaplan-Meier-metoden.
Fra datoen for randomisering til datoen for første dokumentasjon av progresjon eller død på grunn av en hvilken som helst årsak eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksenarmer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
Antall deltakere med forbedring (>=7-punktsreduksjon [7-PtR] fra baseline) som vurdert av Lee Symptom Scale (LSS)-poengsum
Tidsramme: Baseline (dag 1) opptil 40,5 måneder for voksne armer; Baseline (dag 1) opptil 27,6 måneder for ungdomsarmer
Spørreskjemaet ba deltakerne om å angi graden av plager de opplevde på grunn av symptomer i 7 domener potensielt påvirket av kronisk GVHD. Den består av 30 elementer av 7 domener: hud, øyne og munn, pust, spising og fordøyelse, muskler og ledd, energi og mental og emosjonell. Hvert spørsmål får poengsummen 0, 1, 2, 3 eller 4. En domenepoengsum ble beregnet for hvert domene ved å ta gjennomsnittet av alle fullførte elementer hvis mer enn 50 % ble besvart og normalisert til en skala fra 0 til 100. En oppsummerende poengsum ble beregnet som gjennomsnitt av alle ikke-manglende domenepoeng hvis mer enn 50 % av dem manglet. En høyere score indikerte mer plagsomme symptomer. En 7-punkts forskjell på den oppsummerende poengsummen for cGVHD-symptomskalaen ble funnet å være klinisk meningsfull.
Baseline (dag 1) opptil 40,5 måneder for voksne armer; Baseline (dag 1) opptil 27,6 måneder for ungdomsarmer
Antall deltakere med best respons etter organsystem
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til sykdomsprogresjon eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksne armer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
Den beste responsen (CR, PR) for individuelle organer (hud, øyne, munn, spiserør, øvre gastrointestinal [GI], nedre GI, lever, lunger, ledd og fascia) ble oppsummert. CR ble definert som oppløsning av alle manifestasjoner av cGVHD i hvert organ eller sted. PR ble definert som forbedringen i minst ett organ eller sted uten progresjon i noe annet organ eller sted.
Fra randomiseringsdato til sykdomsprogresjon eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksne armer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
Andel deltakere med best respons på PR og CR
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til datoen for første dokumentasjon av progresjon eller død på grunn av en hvilken som helst årsak eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksenarmer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
PR ble definert som forbedringen i minst ett organ eller sted uten progresjon i noe annet organ eller sted. CR ble definert som oppløsning av alle manifestasjoner av cGVHD i hvert organ eller sted. Svarene ble vurdert av 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD.
Fra datoen for randomisering til datoen for første dokumentasjon av progresjon eller død på grunn av en hvilken som helst årsak eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksenarmer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
Prosentvis endring fra baseline i kortikosteroiddose til størst reduksjon
Tidsramme: Baseline (dag 1) og 40,5 måneder for voksne armer; Baseline (dag 1) og 27,6 måneder for ungdomsarmer
Endring i kortikosteroiddoser ble analysert ved å bruke prednisondoseekvivalenter. Hvis deltakerne ikke brukte prednison som systemisk kortikosteroid, ville prednisondosekvivalenten bli bestemt i henhold til følgende konverteringsforhold: 1 mg prednison tilsvarer: 4,0 mg hydrokortison; 0,8 mg metylprednisolon; 0,15 mg deksametason; 1,0 mg prednisolon og 0,8 mg triamcinolon.
Baseline (dag 1) og 40,5 måneder for voksne armer; Baseline (dag 1) og 27,6 måneder for ungdomsarmer
Prosentandel av deltakere med reduksjon og seponering av kalsineurinhemmerdose
Tidsramme: Baseline (dag 1) opptil 40,5 måneder for voksne armer; Baseline (dag 1) opptil 27,6 måneder for ungdomsarmer
Calcineurin-hemmere inkluderer systemisk takrolimus og ciklosporin. Prosentandelen av deltakerne med reduksjon og seponering av kalsineurinhemmerdosen er presentert.
Baseline (dag 1) opptil 40,5 måneder for voksne armer; Baseline (dag 1) opptil 27,6 måneder for ungdomsarmer
Feilfri overlevelse (FFS)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til tidspunktet for første dokumentasjon av respons eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksne armer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
FFS ble definert som fravær av ny cGVHD systemisk terapi, ikke-tilbakefallsdødelighet og tilbakevendende malignitet (dvs. underliggende sykdom) og ble sensurert ved vurdering av siste respons eller langsiktig oppfølgingsvurdering, avhengig av hva som var den siste og tilgjengelige.
Fra første dose av studiemedikamentet til tidspunktet for første dokumentasjon av respons eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksne armer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til dødsdato uansett årsak eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksne armer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
OS ble definert som tiden fra første dose belumosudil til dødsdatoen på grunn av en hvilken som helst årsak.
Fra første dose av studiemedikamentet til dødsdato uansett årsak eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksne armer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
Antall deltakere med beste respons av global alvorlighetsvurdering basert på den kliniske rapporterte globale cGVHD-aktivitetsvurderingen
Tidsramme: Baseline (dag 1) opptil 40,5 måneder for voksne armer; Baseline (dag 1) opptil 27,6 måneder for ungdomsarmer
Den klinikerrapporterte globale cGVHD-aktivitetsvurderingen er en 0-10 poengs numerisk vurderingsskala med en poengsum på 0 som indikerer "cGVHD-symptomer er ikke i det hele tatt alvorlige" og en poengsum på 10 er "mest alvorlige cGVHD-symptomer mulig". Høyere skårer indikerte verre symptomer. Beste respons ble definert som PR+CR. PR ble definert som forbedringen i minst ett organ eller sted uten progresjon i noe annet organ eller sted. CR ble definert som oppløsning av alle manifestasjoner av cGVHD i hvert organ eller sted. Deltakerne ble kategorisert i 3 kategorier ved baseline basert på den globale alvorlighetsgraden på <6, =6-7 og >7, og antall deltakere med best respons for dem er rapportert.
Baseline (dag 1) opptil 40,5 måneder for voksne armer; Baseline (dag 1) opptil 27,6 måneder for ungdomsarmer
Endring fra baseline i pasientens selvrapporterte symptomaktivitet basert på cGVHD-aktivitetsvurdering
Tidsramme: Baseline (dag 1) og 40,5 måneder for voksne armer; Baseline (dag 1) og 27,6 måneder for ungdomsarmer
Symptomaktivitetselementet er en 0-10-punkts numerisk vurderingsskala med en poengsum på 0 som indikerer "cGVHD-symptomer ikke i det hele tatt alvorlige" og en poengsum på 10 er "mest alvorlige cGVHD-symptomer mulig". Statusen rapportert av deltakerne ble kategorisert som ingen, mild, moderat og alvorlig. Høyere skårer indikerte verre symptomer. Baseline ble definert som den gyldige og siste ikke-manglende verdien oppnådd innen 14 dager før deltakerne fikk det første studiemedikamentet.
Baseline (dag 1) og 40,5 måneder for voksne armer; Baseline (dag 1) og 27,6 måneder for ungdomsarmer
Maksimal konsentrasjon observert (Cmax) av Belumosudil
Tidsramme: Syklus 1 og 2: Før dose og 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 og 12 timer etter dose på dag 1 for voksne armer; Syklus 2 og 4: Før dose og 3 og 5 timer etter dose på dag 1 for ungdomsarmer
Blodprøver ble tatt på de angitte tidspunktene for å evaluere Cmax for belumosudil. Som forhåndsspesifisert i protokollen ble farmakokinetiske (PK) parametere kun beregnet for deltakere med fulle PK-prøver. Dermed ble ikke PK-parametere beregnet for ungdomsdeltakere som kun hadde sparsomme PK-prøver.
Syklus 1 og 2: Før dose og 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 og 12 timer etter dose på dag 1 for voksne armer; Syklus 2 og 4: Før dose og 3 og 5 timer etter dose på dag 1 for ungdomsarmer
Observert tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av Belumosudil
Tidsramme: Syklus 1 og 2: Før dose og 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 og 12 timer etter dose på dag 1 for voksne armer; Syklus 2 og 4: Før dose og 3 og 5 timer etter dose på dag 1 for ungdomsarmer
Blodprøver ble tatt på de angitte tidspunktene for å evaluere Tmax for belumosudil. Som forhåndsspesifisert i protokollen ble PK-parametere kun beregnet for deltakere med fulle PK-prøver. Dermed ble ikke PK-parametere beregnet for ungdomsdeltakere som kun hadde sparsomme PK-prøver.
Syklus 1 og 2: Før dose og 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 og 12 timer etter dose på dag 1 for voksne armer; Syklus 2 og 4: Før dose og 3 og 5 timer etter dose på dag 1 for ungdomsarmer
Areal under kurven over tidsintervall fra 0 til 6 timer (AUC0-6) med Belumosudil
Tidsramme: Syklus 1 og 2: Før dose og 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 og 12 timer etter dose på dag 1 for voksne armer; Syklus 2 og 4: Før dose og 3 og 5 timer etter dose på dag 1 for ungdomsarmer
Blodprøver ble tatt på de angitte tidspunktene for å evaluere AUC0-6 for belumosudil. Som forhåndsspesifisert i protokollen ble PK-parametere kun beregnet for deltakere med fulle PK-prøver. Dermed ble ikke PK-parametere beregnet for ungdomsdeltakere som kun hadde sparsomme PK-prøver.
Syklus 1 og 2: Før dose og 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 og 12 timer etter dose på dag 1 for voksne armer; Syklus 2 og 4: Før dose og 3 og 5 timer etter dose på dag 1 for ungdomsarmer
Tid til respons (TTR)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til tidspunktet for første dokumentasjon av respons eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksne armer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
TTR ble målt som tiden fra første behandling til tidspunktet for første dokumentasjon av respons.
Fra første dose av studiemedikamentet til tidspunktet for første dokumentasjon av respons eller dataavbrudd, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksne armer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
Tid til neste behandling (TTNT)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til tidspunktet for ny behandling eller sensureringsdato, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksne armer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)
TTNT ble målt som tiden fra første behandling til tidspunktet for ny systemisk cGVHD-behandling, sensurert ved vurdering av siste respons eller langsiktig oppfølgingsvurdering, avhengig av hva som var den siste og tilgjengelige.
Fra første dose av studiemedikamentet til tidspunktet for ny behandling eller sensureringsdato, avhengig av hva som inntraff først (maksimal varighet: opptil 40,5 måneder for voksne armer og 27,6 måneder for ungdomsarmer)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. oktober 2018

Primær fullføring (Faktiske)

11. desember 2023

Studiet fullført (Faktiske)

11. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

21. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. desember 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. november 2024

Sist bekreftet

1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DRI17633 (Annen identifikator: Sanofi Identifier)
  • KD025-213 (Annen identifikator: Kadmon)
  • U1111-1279-2518 (Registeridentifikator: ICTRP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang, finner du på: https://vivli.org.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere