Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo KD025 u pacjentów z cGVHD po co najmniej 2 wcześniejszych liniach terapii systemowej

14 listopada 2024 zaktualizowane przez: Kadmon, a Sanofi Company

Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo KD025 u pacjentów z przewlekłą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD) po co najmniej 2 wcześniejszych liniach terapii systemowej (badanie ROCKstar)

Jest to randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa KD025 u pacjentów z przewlekłą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD) po co najmniej 2 wcześniejszych liniach leczenia systemowego

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Faza 2, otwarte, randomizowane, wieloośrodkowe badanie z udziałem pacjentów z cGVHD, którzy byli wcześniej leczeni co najmniej 2 liniami terapii systemowej. Około 166 pacjentów z aktywną cGVHD zostanie losowo przydzielonych (w stosunku 1:1) do leczenia jednym z dwóch schematów leczenia belumosudilem (wcześniej znanym jako KD025):

  • Ramię A: belumosudil 200 mg QD
  • Ramię B: belumosudil 200 mg BID

Wraz z poprawką 2 wielkość próby została zwiększona z około 126 osób, z dodatkowymi podmiotami do zapisania w następujący sposób:

  • 20 nastolatków
  • 20 osób dorosłych do badania towarzyszącego specyficznego dla danego miejsca w celu zebrania próbek biologicznych

Ci dodatkowi pacjenci zostaną również przydzieleni losowo (1:1) do Grupy A lub Grupy B.

Każdy nastolatek przyjmujący inhibitor pompy protonowej (PPI) lub silny induktor CYP3A4 rozpocznie pierwszy dzień cyklu od zwiększonej dawki belumosudylu 200 mg dwa razy na dobę.

Randomizacja będzie stratyfikowana zgodnie z wcześniejszym leczeniem cGVHD ibrutynibem (tak/nie) i ciężką cGVHD na początku badania (tak/nie). Osobnicy mogą otrzymywać leczenie w 28-dniowych cyklach leczenia aż do klinicznie istotnej progresji cGVHD. Pacjenci, u których nie uzyskano odpowiedzi po 12 cyklach belumosudylu, powinni zostać wycofani, jeśli w ocenie badacza nie ma dowodów na korzyści kliniczne. Uczestnicy zostaną poddani ocenie zgodnie z tabelą Oceny badania (Załącznik A). Pierwszorzędowym punktem końcowym jest ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) z odpowiedziami zdefiniowanymi w projekcie opracowywania konsensusu Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH) z 2014 r. dotyczącym badań klinicznych dotyczących cGVHD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

159

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital Site Number : 154
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • University of Arizona - Cancer Center Site Number : 122
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope Medical Center Site Number : 050
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90059
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center Site Number : 104
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center Site Number : 058
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Cancer Center Site Number : 108
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute Site Number : 098
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami - Sylvester Cancer Center Site Number : 097
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Moffitt Site Number : 102
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine Site Number : 100
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University Medical Center Site Number : 093
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois at Chicago Site Number : 139
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Site Number : 126
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • University of Kansas Cancer Center Site Number : 105
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892-1203
        • Center for Cancer Research National Cancer Institute Site Number : 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 002
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute Site Number : 004
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5718
        • CS Mott Children's Hospital Site Number : 157
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute-4100 John R St Site Number : 094
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Site Number : 051
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine Site Number : 125
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Site Number : 106
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest Site Number : 123
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation Site Number : 041
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • James Cancer Hospital & Wexner Medical Center at the Ohio State University Comprehensive Cancer Center Site Number : 103
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University (OHSU) Site Number : 095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Hillman Cancer Center Site Number : 132
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute Site Number : 007
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-6868
        • Vanderbilt University Medical Center Site Number : 063
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78704
        • South Austin Medical Center Site Number : 091
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-4009
        • MD Anderson Cancer Center Site Number : 057
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Texas Transplant Institute Site Number : 079
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center Site Number : 052
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center Site Number : 135
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin Site Number : 101

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku co najmniej 12 lat, którzy przeszli allogeniczny przeszczep komórek krwiotwórczych (HCT).
  2. Wcześniej otrzymał co najmniej 2 i nie więcej niż 5 linii leczenia systemowego cGVHD
  3. Otrzymywanie terapii glukokortykoidami w stabilnej dawce przez 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym
  4. Jeśli występują uporczywe objawy cGVHD, wskazana jest terapia ogólnoustrojowa
  5. Wynik Karnofsky'ego ≥ 60 (w wieku 16 lat lub starszy); Wynik Lansky'ego ≥ 60 (w wieku < 16 lat)
  6. Waga ≥ 40 kg

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent nie był na stałej dawce/schemacie ogólnoustrojowego leczenia cGVHD przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym. (Uwaga: jednoczesne stosowanie kortykosteroidów, inhibitorów kalcyneuryny, sirolimusu, MMF, metotreksatu, rytuksymabu i pozaustrojowej fotoforezy (ECP) jest dopuszczalne. Ogólnoustrojowe eksperymentalne terapie GVHD są niedozwolone).
  2. Nawrót histologiczny raka podstawowego lub choroby limfoproliferacyjnej po przeszczepie w czasie badania przesiewowego.
  3. Obecne leczenie ibrutynibem. Dozwolone jest wcześniejsze leczenie ibrutynibem z wymywaniem na co najmniej 28 dni przed randomizacją.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię A: belumosudil 200 mg, raz na dobę, ramię dla dorosłych
Kwalifikujący się pacjenci przydzieleni losowo do ramienia A będą przyjmować belumosudil w dawce 200 mg raz na dobę
Lek: Belumosudil (KD025)
Belumosudil jest dostępnym po podaniu doustnym selektywnym inhibitorem kinazy białkowej 2 związanej z Rho (ROCK2).
Inne nazwy:
  • REŻUROCK
Eksperymentalny: Ramię B: belumosudil 200 mg, BID, ramię dla dorosłych
Kwalifikujący się pacjenci przydzieleni losowo do ramienia B będą przyjmowali belumosudil w dawce 200 mg dwa razy na dobę
Lek: Belumosudil (KD025)
Belumosudil jest dostępnym po podaniu doustnym selektywnym inhibitorem kinazy białkowej 2 związanej z Rho (ROCK2).
Inne nazwy:
  • REŻUROCK
Eksperymentalny: Młodzież ramię A: belumosudil 200 mg raz na dobę
Kwalifikujący się pacjenci przydzieleni losowo do ramienia A będą przyjmować belumosudil w dawce 200 mg raz na dobę
Lek: Belumosudil (KD025)
Belumosudil jest dostępnym po podaniu doustnym selektywnym inhibitorem kinazy białkowej 2 związanej z Rho (ROCK2).
Inne nazwy:
  • REŻUROCK
Eksperymentalny: Grupa B dla młodzieży: belumosudil 200 mg BID
Kwalifikujący się pacjenci przydzieleni losowo do ramienia B będą przyjmowali belumosudil w dawce 200 mg dwa razy na dobę
Lek: Belumosudil (KD025)
Belumosudil jest dostępnym po podaniu doustnym selektywnym inhibitorem kinazy białkowej 2 związanej z Rho (ROCK2).
Inne nazwy:
  • REŻUROCK

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny współczynnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty pierwszego udokumentowania progresji lub zgonu z dowolnej przyczyny lub daty odcięcia danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych i 27,6 miesięcy w ramionach młodzieży)
ORR zdefiniowano jako odsetek uczestników z najlepszą odpowiedzią, spełniających kryteria oceny ogólnej odpowiedzi obejmującej odpowiedź całkowitą (CR) lub odpowiedź częściową (PR) w dowolnej ocenie odpowiedzi po rozpoczęciu leczenia. CR zdefiniowano jako ustąpienie wszystkich objawów cGVHD w każdym narządzie lub miejscu. PR zdefiniowano jako poprawę w co najmniej jednym narządzie lub miejscu bez progresji w jakimkolwiek innym narządzie lub miejscu. Odpowiedzi zostały ocenione w ramach projektu Consensus Development Project National Institutes of Health (NIH) z 2014 r. dotyczącego badań klinicznych w cGVHD.
Od daty randomizacji do daty pierwszego udokumentowania progresji lub zgonu z dowolnej przyczyny lub daty odcięcia danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych i 27,6 miesięcy w ramionach młodzieży)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty pierwszego udokumentowania progresji lub zgonu z dowolnej przyczyny lub daty odcięcia danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych i 27,6 miesięcy w ramionach młodzieży)
DOR definiuje się jako czas od pierwszego udokumentowania odpowiedzi do czasu pierwszego udokumentowania pogorszenia najlepszej odpowiedzi (np. CR do PR lub PR do braku odpowiedzi [LR]). CR zdefiniowano jako ustąpienie wszystkich objawów cGVHD w każdym narządzie lub miejscu. PR zdefiniowano jako poprawę w co najmniej jednym narządzie lub miejscu bez progresji w jakimkolwiek innym narządzie lub miejscu. LR obejmował stan odpowiedzi mieszany, niezmieniony lub progresję. Mieszaną LR zdefiniowano jako całkowitą lub częściową odpowiedź w co najmniej jednym narządzie, której towarzyszyła progresja w innym narządzie. Niezmienny LR zdefiniowano jako wyniki, które nie spełniały kryteriów odpowiedzi całkowitej, odpowiedzi częściowej, progresji lub odpowiedzi mieszanej. Progresję LR-P zdefiniowano jako progresję w co najmniej jednym narządzie lub miejscu bez odpowiedzi w jakimkolwiek innym narządzie lub miejscu. Przedział ufności (CI) oblicza się metodą Kaplana-Meiera.
Od daty randomizacji do daty pierwszego udokumentowania progresji lub zgonu z dowolnej przyczyny lub daty odcięcia danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych i 27,6 miesięcy w ramionach młodzieży)
Liczba uczestników, u których nastąpiła poprawa (>=7-punktowa redukcja [7-PtR] w porównaniu z wartością wyjściową) zgodnie z oceną punktacji w skali objawów Lee Symptom Scale (LSS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych; Wartość wyjściowa (dzień 1) do 27,6 miesiąca w grupie młodzieży
W kwestionariuszu poproszono uczestników o wskazanie stopnia niepokoju, jakiego doświadczyli z powodu objawów w 7 obszarach potencjalnie dotkniętych przewlekłą GVHD. Składa się z 30 pozycji z 7 domen: skóra, oczy i usta, oddychanie, jedzenie i trawienie, mięśnie i stawy, energia oraz mentalność i emocje. Każdemu pytaniu przyznawana jest liczba punktów 0, 1, 2, 3 lub 4. Wynik domeny został obliczony dla każdej domeny, biorąc średnią ze wszystkich wypełnionych pozycji, jeśli odpowiedzi udzielono na więcej niż 50%, i normalizując do skali od 0 do 100. Wynik podsumowujący obliczono jako średnią wszystkich wyników w domenach, w których nie brakowało danych, jeśli nie brakowało więcej niż 50% z nich. Wyższy wynik wskazywał na bardziej dokuczliwe objawy. Stwierdzono, że 7-punktowa różnica w sumarycznym wyniku skali objawów cGVHD ma znaczenie kliniczne.
Wartość wyjściowa (dzień 1) do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych; Wartość wyjściowa (dzień 1) do 27,6 miesiąca w grupie młodzieży
Liczba uczestników z najlepszą odpowiedzią według układu narządów
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do progresji choroby lub zakończenia zbierania danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych i 27,6 miesięcy w ramionach młodzieży)
Podsumowano najlepszą odpowiedź (CR, PR) dla poszczególnych narządów (skóra, oczy, usta, przełyk, górny odcinek przewodu pokarmowego [GI], dolny odcinek przewodu pokarmowego, wątroba, płuca, stawy i powięź). CR zdefiniowano jako ustąpienie wszystkich objawów cGVHD w każdym narządzie lub miejscu. PR zdefiniowano jako poprawę w co najmniej jednym narządzie lub miejscu bez progresji w jakimkolwiek innym narządzie lub miejscu.
Od daty randomizacji do progresji choroby lub zakończenia zbierania danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych i 27,6 miesięcy w ramionach młodzieży)
Procent uczestników z najlepszą odpowiedzią PR i CR
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty pierwszego udokumentowania progresji lub zgonu z dowolnej przyczyny lub daty odcięcia danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych i 27,6 miesięcy w ramionach młodzieży)
PR zdefiniowano jako poprawę w co najmniej jednym narządzie lub miejscu bez progresji w jakimkolwiek innym narządzie lub miejscu. CR zdefiniowano jako ustąpienie wszystkich objawów cGVHD w każdym narządzie lub miejscu. Odpowiedzi oceniano w ramach projektu NIH Consensus Development Project z 2014 r. dotyczącego badań klinicznych w cGVHD.
Od daty randomizacji do daty pierwszego udokumentowania progresji lub zgonu z dowolnej przyczyny lub daty odcięcia danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych i 27,6 miesięcy w ramionach młodzieży)
Procentowa zmiana dawki kortykosteroidów od wartości początkowej do największej redukcji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i 40,5 miesiąca w grupie dorosłych; Wartość wyjściowa (dzień 1) i 27,6 miesiąca w grupie młodzieży
Zmianę dawek kortykosteroidów analizowano, stosując równoważniki dawki prednizonu. Jeżeli uczestnicy nie stosowali prednizonu jako kortykosteroidu o działaniu ogólnoustrojowym, wówczas równoważnik dawki prednizonu zostanie określony zgodnie z następującymi przelicznikami: 1 mg prednizonu odpowiada: 4,0 mg hydrokortyzonu; 0,8 mg metyloprednizolonu; 0,15 mg deksametazonu; 1,0 mg prednizolonu i 0,8 mg triamcynolonu.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i 40,5 miesiąca w grupie dorosłych; Wartość wyjściowa (dzień 1) i 27,6 miesiąca w grupie młodzieży
Odsetek uczestników, którzy zmniejszyli i zaprzestali podawania dawki inhibitora kalcyneuryny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych; Wartość wyjściowa (dzień 1) do 27,6 miesiąca w grupie młodzieży
Inhibitory kalcyneuryny obejmują ogólnoustrojowy takrolimus i cyklosporynę. Przedstawiono odsetek uczestników, którzy zmniejszyli i zaprzestali stosowania dawki inhibitora kalcyneuryny.
Wartość wyjściowa (dzień 1) do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych; Wartość wyjściowa (dzień 1) do 27,6 miesiąca w grupie młodzieży
Bezawaryjne przetrwanie (FFS)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do czasu pierwszej dokumentacji odpowiedzi lub momentu odcięcia danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w grupie dorosłych i 27,6 miesiąca w grupie młodzieży)
FFS zdefiniowano jako brak nowej terapii systemowej cGVHD, śmiertelność bez nawrotu i nawrót choroby nowotworowej (tj. choroba podstawowa) i została ocenzurowana na podstawie ostatniej oceny odpowiedzi lub długoterminowej oceny uzupełniającej, w zależności od tego, która z nich była najnowsza i dostępna.
Od pierwszej dawki badanego leku do czasu pierwszej dokumentacji odpowiedzi lub momentu odcięcia danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w grupie dorosłych i 27,6 miesiąca w grupie młodzieży)
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do daty śmierci z dowolnej przyczyny lub punktu odcięcia danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w grupie dorosłych i 27,6 miesiąca w grupie młodzieży)
OS zdefiniowano jako czas od pierwszej dawki belumosudylu do daty zgonu z jakiejkolwiek przyczyny.
Od pierwszej dawki badanego leku do daty śmierci z dowolnej przyczyny lub punktu odcięcia danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w grupie dorosłych i 27,6 miesiąca w grupie młodzieży)
Liczba uczestników z najlepszą odpowiedzią w skali globalnej oceny ciężkości na podstawie globalnej oceny aktywności cGVHD zgłoszonej przez klinicystę
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych; Wartość wyjściowa (dzień 1) do 27,6 miesiąca w grupie młodzieży
Globalna ocena aktywności cGVHD zgłaszana przez klinicystę to liczbowa skala ocen składająca się z 0–10 punktów, w której wynik 0 oznacza „objawy cGVHD wcale nie są poważne”, a wynik 10 oznacza „najpoważniejsze możliwe objawy cGVHD”. Wyższe wyniki wskazywały na gorsze objawy. Najlepszą odpowiedź zdefiniowano jako PR+CR. PR zdefiniowano jako poprawę w co najmniej jednym narządzie lub miejscu bez progresji w jakimkolwiek innym narządzie lub miejscu. CR zdefiniowano jako ustąpienie wszystkich objawów cGVHD w każdym narządzie lub miejscu. Na początku badania uczestników podzielono na 3 kategorie w oparciu o globalne wyniki ciężkości <6, =6-7 i >7 oraz podano liczbę uczestników, którzy uzyskali najlepszą odpowiedź na leczenie.
Wartość wyjściowa (dzień 1) do 40,5 miesiąca w ramionach dorosłych; Wartość wyjściowa (dzień 1) do 27,6 miesiąca w grupie młodzieży
Zmiana w stosunku do wartości początkowej aktywności objawowej zgłaszanej przez pacjenta na podstawie oceny aktywności cGVHD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i 40,5 miesiąca w grupie dorosłych; Wartość wyjściowa (dzień 1) i 27,6 miesiąca w grupie młodzieży
Element aktywności objawów to numeryczna skala ocen od 0 do 10 punktów, w której wynik 0 oznacza „objawy cGVHD wcale nie są poważne”, a wynik 10 oznacza „najpoważniejsze możliwe objawy cGVHD”. Stan zgłaszany przez uczestników został sklasyfikowany jako brak, łagodny, umiarkowany i ciężki. Wyższe wyniki wskazywały na gorsze objawy. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią brakującą wartość uzyskaną w ciągu 14 dni przed przyjęciem przez uczestników pierwszego badanego leku.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i 40,5 miesiąca w grupie dorosłych; Wartość wyjściowa (dzień 1) i 27,6 miesiąca w grupie młodzieży
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) belumosudylu
Ramy czasowe: Cykle 1 i 2: Przed podaniem dawki oraz 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 i 12 godzin po podaniu w dniu 1 w ramionach dorosłych; Cykle 2 i 4: Przed podaniem dawki oraz 3 i 5 godzin po podaniu w dniu 1 w przypadku ramion młodzieży
W określonych punktach czasowych pobierano próbki krwi w celu oceny Cmax belumosudylu. Jak określono wcześniej w protokole, parametry farmakokinetyczne (PK) obliczono wyłącznie dla uczestników z pełnymi próbkami PK. Zatem parametrów PK nie obliczono dla nastoletnich uczestników, którzy mieli jedynie nieliczne próbki PK.
Cykle 1 i 2: Przed podaniem dawki oraz 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 i 12 godzin po podaniu w dniu 1 w ramionach dorosłych; Cykle 2 i 4: Przed podaniem dawki oraz 3 i 5 godzin po podaniu w dniu 1 w przypadku ramion młodzieży
Obserwowany czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia belumosudylu w osoczu (Tmax).
Ramy czasowe: Cykle 1 i 2: Przed podaniem dawki oraz 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 i 12 godzin po podaniu w dniu 1 w ramionach dorosłych; Cykle 2 i 4: Przed podaniem dawki oraz 3 i 5 godzin po podaniu w dniu 1 w przypadku ramion młodzieży
W określonych punktach czasowych pobierano próbki krwi w celu oceny Tmax belumosudylu. Jak określono wcześniej w protokole, parametry PK obliczono tylko dla uczestników z pełnymi próbkami PK. Zatem parametrów PK nie obliczono dla nastoletnich uczestników, którzy mieli jedynie nieliczne próbki PK.
Cykle 1 i 2: Przed podaniem dawki oraz 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 i 12 godzin po podaniu w dniu 1 w ramionach dorosłych; Cykle 2 i 4: Przed podaniem dawki oraz 3 i 5 godzin po podaniu w dniu 1 w przypadku ramion młodzieży
Pole pod krzywą w przedziale czasowym od 0 do 6 godzin (AUC0-6) Belumosudilu
Ramy czasowe: Cykle 1 i 2: Przed podaniem dawki oraz 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 i 12 godzin po podaniu w dniu 1 w ramionach dorosłych; Cykle 2 i 4: Przed podaniem dawki oraz 3 i 5 godzin po podaniu w dniu 1 w przypadku ramion młodzieży
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny AUC0-6 belumosudylu. Jak określono wcześniej w protokole, parametry PK obliczono tylko dla uczestników z pełnymi próbkami PK. Zatem parametrów PK nie obliczono dla nastoletnich uczestników, którzy mieli jedynie nieliczne próbki PK.
Cykle 1 i 2: Przed podaniem dawki oraz 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 i 12 godzin po podaniu w dniu 1 w ramionach dorosłych; Cykle 2 i 4: Przed podaniem dawki oraz 3 i 5 godzin po podaniu w dniu 1 w przypadku ramion młodzieży
Czas odpowiedzi (TTR)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do czasu pierwszej dokumentacji odpowiedzi lub momentu odcięcia danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w grupie dorosłych i 27,6 miesiąca w grupie młodzieży)
TTR mierzono jako czas od pierwszego leczenia do momentu uzyskania pierwszej dokumentacji odpowiedzi.
Od pierwszej dawki badanego leku do czasu pierwszej dokumentacji odpowiedzi lub momentu odcięcia danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w grupie dorosłych i 27,6 miesiąca w grupie młodzieży)
Czas do następnego leczenia (TTNT)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do czasu rozpoczęcia nowego leczenia lub daty cenzury, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w grupie dorosłych i 27,6 miesiąca w grupie młodzieży)
TTNT mierzono jako czas od pierwszego leczenia do czasu nowego ogólnoustrojowego leczenia cGVHD, ocenzurowany na podstawie ostatniej oceny odpowiedzi lub długoterminowej oceny kontrolnej, w zależności od tego, co było najnowsze i dostępne.
Od pierwszej dawki badanego leku do czasu rozpoczęcia nowego leczenia lub daty cenzury, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (maksymalny czas trwania: do 40,5 miesiąca w grupie dorosłych i 27,6 miesiąca w grupie młodzieży)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 października 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 grudnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DRI17633 (Inny identyfikator: Sanofi Identifier)
  • KD025-213 (Inny identyfikator: Kadmon)
  • U1111-1279-2518 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Belumosudil (KD025)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj