Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A KD025 hatékonysága és biztonságossága cGVHD-ben szenvedő betegeknél legalább 2 korábbi szisztémás terápia után

2024. november 14. frissítette: Kadmon, a Sanofi Company

Egy 2. fázisú, randomizált, többközpontú vizsgálat a KD025 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére krónikus graft versus host betegségben (cGVHD) szenvedő alanyoknál, legalább 2 korábbi szisztémás terápia után (a ROCKstar vizsgálat)

Ez egy 2. fázisú, randomizált, többközpontú vizsgálat a KD025 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére krónikus graft versus gazdabetegségben (cGVHD) szenvedő betegeknél legalább 2 korábbi szisztémás terápia után.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

2. fázis, nyílt elrendezésű, randomizált, többközpontú vizsgálat cGVHD-ben szenvedő alanyokon, akiket korábban legalább 2 korábbi szisztémás terápiával kezeltek. Körülbelül 166 aktív cGVHD-ben szenvedő alanyt randomizálnak (1:1), hogy részesüljenek a két belumosudil (korábbi nevén KD025) kezelési rend egyikével:

  • A kar: belumosudil 200 mg QD
  • B kar: belumosudil 200 mg BID

A 2. módosítással a minta mérete körülbelül 126 alanyról nőtt, és további alanyokat vettek fel az alábbiak szerint:

  • 20 serdülő
  • 20 felnőtt bevonásával egy helyspecifikus Companion Study-ba, hogy biomintákat gyűjtsenek

Ezeket a további alanyokat is véletlenszerűen (1:1) az A vagy a B karba soroljuk.

Minden olyan serdülő, aki protonpumpa-gátlót (PPI) vagy erős CYP3A4-induktort szed, az 1. ciklust az 1. napon a belumosudil 200 mg-os napi kétszeri emelt adagjával kezdi.

A véletlenszerű besorolást az ibrutinibbel végzett korábbi cGVHD-kezelés (Igen / Nem) és a kiindulási állapot súlyos cGVHD-kezelése (Igen / Nem) szerint kell rétegezni. Az alanyok 28 napos kezelési ciklusokban kaphatnak kezelést a cGVHD klinikailag jelentős progressziójáig. Azokat az alanyokat, akik 12 belumosudil ciklus után nem értek el választ, vissza kell vonni, ha a vizsgáló véleménye szerint nincs bizonyíték a klinikai előnyökre. Az alanyok értékelésen esnek át a Tanulmányi értékelések táblázatban (A. függelék) leírtak szerint. Az elsődleges végpont a teljes válaszarány (ORR), a válaszokkal a Nemzeti Egészségügyi Intézet (NIH) cGVHD klinikai vizsgálatairól szóló 2014. évi konszenzusfejlesztési projektje szerint.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

159

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital Site Number : 154
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • University of Arizona - Cancer Center Site Number : 122
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • City of Hope Medical Center Site Number : 050
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90059
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center Site Number : 104
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center Site Number : 058
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford Cancer Center Site Number : 108
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute Site Number : 098
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami - Sylvester Cancer Center Site Number : 097
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Moffitt Site Number : 102
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University School of Medicine Site Number : 100
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Augusta University Medical Center Site Number : 093
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois at Chicago Site Number : 139
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Site Number : 126
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Egyesült Államok, 66205
        • University of Kansas Cancer Center Site Number : 105
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892-1203
        • Center for Cancer Research National Cancer Institute Site Number : 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 002
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute Site Number : 004
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-5718
        • CS Mott Children's Hospital Site Number : 157
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute-4100 John R St Site Number : 094
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota Site Number : 051
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine Site Number : 125
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester Site Number : 106
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest Site Number : 123
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation Site Number : 041
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • James Cancer Hospital & Wexner Medical Center at the Ohio State University Comprehensive Cancer Center Site Number : 103
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University (OHSU) Site Number : 095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Hillman Cancer Center Site Number : 132
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute Site Number : 007
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-6868
        • Vanderbilt University Medical Center Site Number : 063
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78704
        • South Austin Medical Center Site Number : 091
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030-4009
        • MD Anderson Cancer Center Site Number : 057
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Texas Transplant Institute Site Number : 079
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center Site Number : 052
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center Site Number : 135
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin Site Number : 101

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Legalább 12 éves férfi és női alanyok, akiknek allogén hematopoietikus sejt transzplantációja (HCT) esett át.
  2. Korábban legalább 2 és legfeljebb 5 sor szisztémás terápiát kapott a cGVHD miatt
  3. Stabil dózisú glükokortikoid terápia a szűrést megelőző 2 hétben
  4. Tartós cGVHD megnyilvánulásai vannak, és szisztémás terápia javasolt
  5. Karnofsky teljesítménypontszám ≥ 60 (ha 16 éves vagy idősebb); Lansky teljesítmény pontszám ≥ 60 (ha 16 év alatti)
  6. Súly ≥ 40 kg

Kizárási kritériumok:

  1. Az alany a szűrés előtt legalább 2 hétig nem részesült szisztémás cGVHD-kezelések stabil dózisában/kezelésében. (Megjegyzés: Kortikoszteroidok, kalcineurin-gátlók, szirolimusz, MMF, metotrexát, rituximab és extracorporalis fotoforézis (ECP) elfogadhatók. Szisztémás vizsgálati GVHD-kezelések nem megengedettek).
  2. A mögöttes rák vagy a transzplantáció utáni limfoproliferatív betegség szövettani visszaesése a szűrés időpontjában.
  3. Jelenlegi kezelés ibrutinibbel. Előzetes ibrutinib-kezelés megengedett, legalább 28 nappal a randomizálás előtt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A kar: belumosudil 200 mg, QD, felnőtt kar
Az A csoportba randomizált jogosult alanyok naponta egyszer 200 mg belumosudilt kapnak
Drog: Belumosudil (KD025)
A Belumosudil egy szájon át beszerezhető Rho-asszociált protein kináz-2 (ROCK2) szelektív inhibitor.
Más nevek:
  • REZUROCK
Kísérleti: B kar: belumosudil 200 mg, BID, felnőtt kar
A B csoportba véletlenszerűen besorolt ​​jogosult alanyok naponta kétszer 200 mg belumosudilt kapnak
Drog: Belumosudil (KD025)
A Belumosudil egy szájon át beszerezhető Rho-asszociált protein kináz-2 (ROCK2) szelektív inhibitor.
Más nevek:
  • REZUROCK
Kísérleti: Serdülő A kar: belumosudil 200 mg QD
Az A csoportba randomizált jogosult alanyok naponta egyszer 200 mg belumosudilt kapnak
Drog: Belumosudil (KD025)
A Belumosudil egy szájon át beszerezhető Rho-asszociált protein kináz-2 (ROCK2) szelektív inhibitor.
Más nevek:
  • REZUROCK
Kísérleti: Serdülő B kar: belumosudil 200 mg BID
A B csoportba véletlenszerűen besorolt ​​jogosult alanyok naponta kétszer 200 mg belumosudilt kapnak
Drog: Belumosudil (KD025)
A Belumosudil egy szájon át beszerezhető Rho-asszociált protein kináz-2 (ROCK2) szelektív inhibitor.
Más nevek:
  • REZUROCK

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes válaszarány (ORR)
Időkeret: A véletlenszerű besorolás időpontjától a progresszió vagy bármilyen okból vagy adatlezárás miatti halálozás első dokumentálásáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
Az ORR-t azon résztvevők százalékos arányaként határozták meg, akik a legjobb választ teljesítették a teljes válasz (CR) vagy részleges válasz (PR) általános válaszkritérium-értékelésében bármely kiindulási válasz értékelése során. A CR-t úgy határoztuk meg, mint a cGVHD összes megnyilvánulásának feloldását az egyes szervekben vagy helyeken. A PR-t legalább egy szerv vagy hely javulásaként határozták meg anélkül, hogy bármely más szervben vagy helyen javult volna. A válaszokat a National Institutes of Health (NIH) 2014-es konszenzusfejlesztési projektje a cGVHD klinikai vizsgálatairól értékelte.
A véletlenszerű besorolás időpontjától a progresszió vagy bármilyen okból vagy adatlezárás miatti halálozás első dokumentálásáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A válasz időtartama (DOR)
Időkeret: A véletlenszerű besorolás időpontjától a progresszió vagy bármilyen okból vagy adatlezárás miatti halálozás első dokumentálásáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
A DOR a válasz első dokumentálásától a legjobb választól való romlás első dokumentálásáig eltelt idő (pl. CR-től PR-ig vagy PR-tól válaszhiányig [LR]). A CR-t úgy határoztuk meg, mint a cGVHD összes megnyilvánulásának feloldását az egyes szervekben vagy helyeken. A PR-t legalább egy szerv vagy hely javulásaként határozták meg anélkül, hogy bármely más szervben vagy helyen javult volna. Az LR tartalmazta a vegyes, változatlan vagy progressziós válaszstátuszt. A vegyes LR-t úgy határozták meg, mint teljes vagy részleges választ legalább egy szervben, amelyet egy másik szervben progresszió kísért. A változatlan LR-t olyan eredményekként határozták meg, amelyek nem feleltek meg a teljes válasz, a részleges válasz, a progresszió vagy a vegyes válasz kritériumainak. Progresszió Az LR-P úgy definiált, mint legalább egy szervben vagy helyen bekövetkezett progresszió anélkül, hogy bármely más szervben vagy helyen reagálna. A bizalmi intervallumot (CI) Kaplan-Meier módszerrel számítjuk ki.
A véletlenszerű besorolás időpontjától a progresszió vagy bármilyen okból vagy adatlezárás miatti halálozás első dokumentálásáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
A javulást mutató résztvevők száma (>=7 pontos csökkenés [7-PtR] az alapvonalhoz képest) Lee Tünetskála (LSS) pontszáma alapján
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) 40,5 hónapig felnőtt karok esetében; Kiindulási érték (1. nap) 27,6 hónapig a serdülőknél
A kérdőívben a résztvevőket arra kérték, hogy jelezzék, milyen mértékű zavart tapasztaltak a tünetek miatt a krónikus GVHD által potenciálisan érintett 7 területen. 30 elemből áll, 7 területen: bőr, szem és száj, légzés, étkezés és emésztés, izmok és ízületek, energia, valamint mentális és érzelmi. Minden kérdést 0, 1, 2, 3 vagy 4-re értékelnek. A tartomány pontszámát minden egyes tartományra úgy számítottuk ki, hogy az összes kitöltött tétel átlagát vettük, ha több mint 50%-ot válaszoltak meg, és normalizáltuk egy 0-tól 100-ig terjedő skálára. Az összesített pontszámot az összes nem hiányzó domain pontszám átlagaként számítottuk ki, ha több mint 50%-uk nem hiányzott. A magasabb pontszám zavaróbb tüneteket jelez. A cGVHD tüneti skála összesített pontszáma 7 pontos különbségét klinikailag jelentősnek találták.
Kiindulási állapot (1. nap) 40,5 hónapig felnőtt karok esetében; Kiindulási érték (1. nap) 27,6 hónapig a serdülőknél
A legjobb választ adó résztvevők száma szervrendszerenként
Időkeret: A véletlen besorolás dátumától a betegség progressziójáig vagy az adatok határértékéig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
Összefoglaltuk az egyes szervekre (bőr, szem, száj, nyelőcső, felső gasztrointesztinális [GI], alsó GI, máj, tüdő, ízületek és fascia) a legjobb választ (CR, PR). A CR-t úgy határoztuk meg, mint a cGVHD összes megnyilvánulásának feloldását az egyes szervekben vagy helyeken. A PR-t legalább egy szerv vagy hely javulásaként határozták meg anélkül, hogy bármely más szervben vagy helyen javult volna.
A véletlen besorolás dátumától a betegség progressziójáig vagy az adatok határértékéig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
A legjobban reagáló PR és CR résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A véletlenszerű besorolás időpontjától a progresszió vagy bármilyen okból vagy adatlezárás miatti halálozás első dokumentálásáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
A PR-t legalább egy szerv vagy hely javulásaként határozták meg anélkül, hogy bármely más szervben vagy helyen javult volna. A CR-t úgy határoztuk meg, mint a cGVHD összes megnyilvánulásának feloldását az egyes szervekben vagy helyeken. A válaszokat a 2014-es NIH konszenzusfejlesztési projekt a cGVHD klinikai vizsgálatairól értékelte.
A véletlenszerű besorolás időpontjától a progresszió vagy bármilyen okból vagy adatlezárás miatti halálozás első dokumentálásáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
Százalékos változás a kortikoszteroid dózis kiindulási értékétől a legnagyobb csökkenésig
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) és 40,5 hónap felnőtt karoknál; Kiindulási érték (1. nap) és 27,6 hónap a serdülőknél
A kortikoszteroid dózisok változását prednizon dózisegyenértékekkel elemeztük. Ha a résztvevők nem prednizont használnak szisztémás kortikoszteroidként, akkor a prednizon dózisegyenértékét a következő konverziós arányok szerint határozzák meg: 1 mg prednizon egyenértékű: 4,0 mg hidrokortizon; 0,8 mg metilprednizolon; 0,15 mg dexametazon; 1,0 mg prednizolon és 0,8 mg triamcinolon.
Kiindulási állapot (1. nap) és 40,5 hónap felnőtt karoknál; Kiindulási érték (1. nap) és 27,6 hónap a serdülőknél
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél csökkentették és abbahagyták a kalcineurin-inhibitor adagját
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) 40,5 hónapig felnőtt karok esetében; Kiindulási érték (1. nap) 27,6 hónapig a serdülőknél
A kalcineurin inhibitorok közé tartozik a szisztémás takrolimusz és a ciklosporin. Bemutatjuk azon résztvevők százalékos arányát, akik csökkentették vagy abbahagyták a kalcineurin-inhibitor dózisát.
Kiindulási állapot (1. nap) 40,5 hónapig felnőtt karok esetében; Kiindulási érték (1. nap) 27,6 hónapig a serdülőknél
Hibamentes túlélés (FFS)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a válasz vagy az adatok határértékének első dokumentálásáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
Az FFS-t úgy határozták meg, mint az új cGVHD szisztémás terápia hiányát, a nem relapszusos mortalitást és a kiújuló rosszindulatú daganatokat (pl. alapbetegség), és a legutóbbi válaszértékelés vagy a hosszú távú nyomon követési értékelés cenzúrázta, attól függően, hogy melyik volt a legújabb és elérhető.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a válasz vagy az adatok határértékének első dokumentálásáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a halálozás időpontjáig bármilyen okból vagy adatbezárásig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
Az OS-t a belumosudil első adagjától a bármilyen okból bekövetkezett halálesetig eltelt időként határozták meg.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a halálozás időpontjáig bármilyen okból vagy adatbezárásig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
Azon résztvevők száma, akik a legjobb választ adták a globális súlyossági besorolási pontszám alapján a klinikus által jelentett globális cGVHD aktivitásértékelés alapján
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) 40,5 hónapig felnőtt karok esetében; Kiindulási érték (1. nap) 27,6 hónapig a serdülőknél
A klinikusok által jelentett globális cGVHD-aktivitás-értékelés egy 0-10 pontos numerikus értékelési skála, amelynek 0-s pontszáma azt jelzi, hogy „a cGVHD tünetei egyáltalán nem súlyosak”, a 10-es pedig „a lehetséges legsúlyosabb cGVHD-tünetek”. A magasabb pontszámok rosszabb tüneteket jeleztek. A legjobb válasz a PR+CR volt. A PR-t legalább egy szerv vagy hely javulásaként határozták meg anélkül, hogy bármely más szervben vagy helyen javult volna. A CR-t úgy határoztuk meg, mint a cGVHD összes megnyilvánulásának feloldását az egyes szervekben vagy helyeken. A résztvevőket kiinduláskor 3 kategóriába sorolták a <6, =6-7 és >7 globális súlyossági pontszámok alapján, valamint a legjobb választ adó résztvevők számát jelentették.
Kiindulási állapot (1. nap) 40,5 hónapig felnőtt karok esetében; Kiindulási érték (1. nap) 27,6 hónapig a serdülőknél
Változás a kiindulási állapothoz képest a páciens saját maga által bejelentett tüneti tevékenységében a cGVHD aktivitásértékelés alapján
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) és 40,5 hónap felnőtt karoknál; Kiindulási érték (1. nap) és 27,6 hónap a serdülőknél
A tünetaktivitási elem egy 0-10 pontos numerikus besorolási skála, amelynek 0-s pontszáma azt jelzi, hogy „a cGVHD tünetei egyáltalán nem súlyosak”, a 10-es pedig „a lehetséges legsúlyosabb cGVHD-tünetek”. A résztvevők által jelentett állapotot a „nincs”, az enyhe, a közepes és a súlyos kategóriába sorolták. A magasabb pontszámok rosszabb tüneteket jeleztek. A kiindulási érték az az érvényes és utolsó nem hiányzó érték, amelyet 14 nappal azelőtt kaptunk, hogy a résztvevők megkapták az első vizsgálati gyógyszert.
Kiindulási állapot (1. nap) és 40,5 hónap felnőtt karoknál; Kiindulási érték (1. nap) és 27,6 hónap a serdülőknél
A Belumosudil maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax).
Időkeret: 1. és 2. ciklus: Adagolás előtti és 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. és 12 órával az adag beadása után az 1. napon felnőtt karok esetében; 2. és 4. ciklus: Adagolás előtt, valamint 3. és 5. órával az adag után az 1. napon serdülő karoknál
Vérmintákat vettünk a megadott időpontokban a belumosudil Cmax-értékének értékelésére. A protokollban előre meghatározottak szerint a farmakokinetikai (PK) paramétereket csak a teljes PK mintával rendelkező résztvevők esetében számítottuk ki. Így a PK paramétereket nem számították ki azoknál a serdülőknél, akiknek csak ritka PK mintái voltak.
1. és 2. ciklus: Adagolás előtti és 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. és 12 órával az adag beadása után az 1. napon felnőtt karok esetében; 2. és 4. ciklus: Adagolás előtt, valamint 3. és 5. órával az adag után az 1. napon serdülő karoknál
A Belumosudil plazma csúcskoncentrációjának (Tmax) elérésének megfigyelt ideje
Időkeret: 1. és 2. ciklus: Adagolás előtti és 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. és 12 órával az adag beadása után az 1. napon felnőtt karok esetében; 2. és 4. ciklus: Adagolás előtt, valamint 3. és 5. órával az adag után az 1. napon serdülő karoknál
Vérmintákat vettünk a megadott időpontokban a belumosudil Tmax értékének értékelésére. A protokollban előre meghatározottak szerint a PK paramétereket csak a teljes PK mintával rendelkező résztvevők esetében számítottuk ki. Így a PK paramétereket nem számították ki azoknál a serdülőknél, akiknek csak ritka PK mintái voltak.
1. és 2. ciklus: Adagolás előtti és 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. és 12 órával az adag beadása után az 1. napon felnőtt karok esetében; 2. és 4. ciklus: Adagolás előtt, valamint 3. és 5. órával az adag után az 1. napon serdülő karoknál
Görbe alatti terület a Belumosudil időintervallumában 0-6 óra (AUC0-6)
Időkeret: 1. és 2. ciklus: Adagolás előtti és 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. és 12 órával az adag beadása után az 1. napon felnőtt karok esetében; 2. és 4. ciklus: Adagolás előtt, valamint 3. és 5. órával az adag után az 1. napon serdülő karoknál
Vérmintákat vettünk a megadott időpontokban a belumosudil AUC0-6 értékének értékelésére. A protokollban előre meghatározottak szerint a PK paramétereket csak a teljes PK mintával rendelkező résztvevők esetében számítottuk ki. Így a PK paramétereket nem számították ki azoknál a serdülőknél, akiknek csak ritka PK mintái voltak.
1. és 2. ciklus: Adagolás előtti és 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. és 12 órával az adag beadása után az 1. napon felnőtt karok esetében; 2. és 4. ciklus: Adagolás előtt, valamint 3. és 5. órával az adag után az 1. napon serdülő karoknál
Válaszidő (TTR)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a válasz vagy az adatok határértékének első dokumentálásáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
A TTR-t az első kezeléstől a válasz első dokumentálásáig eltelt időként mérték.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a válasz vagy az adatok határértékének első dokumentálásáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
A következő kezelés ideje (TTNT)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az új kezelés időpontjáig vagy a cenzúra dátumáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)
A TTNT-t az első kezeléstől az új szisztémás cGVHD-kezelés időpontjáig eltelt időként mérték, amelyet az utolsó válaszértékelés vagy a hosszú távú követés értékelése cenzúrázott, attól függően, hogy melyik volt a legújabb és elérhető.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az új kezelés időpontjáig vagy a cenzúra dátumáig, attól függően, hogy melyik következett be előbb (maximális időtartam: legfeljebb 40,5 hónap a felnőtt karoknál és 27,6 hónap a serdülőknél)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Kadmon, a Sanofi Company

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. október 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. december 11.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. december 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. augusztus 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. augusztus 17.

Első közzététel (Tényleges)

2018. augusztus 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. december 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. november 14.

Utolsó ellenőrzés

2024. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DRI17633 (Egyéb azonosító: Sanofi Identifier)
  • KD025-213 (Egyéb azonosító: Kadmon)
  • U1111-1279-2518 (Registry Identifier: ICTRP)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel