Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af KD025 hos forsøgspersoner med cGVHD efter mindst 2 tidligere linjer med systemisk terapi

14. november 2024 opdateret af: Kadmon, a Sanofi Company

Et fase 2, randomiseret, multicenter-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​KD025 hos personer med kronisk graft-versus-værtssygdom (cGVHD) efter mindst 2 tidligere linjer med systemisk terapi (ROCKstar-studiet)

Dette er et fase 2, randomiseret, multicenter studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​KD025 hos personer med kronisk graft versus host sygdom (cGVHD) efter mindst 2 tidligere linjer med systemisk terapi

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fase 2, åbent, randomiseret, multicenterstudie i forsøgspersoner med cGVHD, som tidligere er blevet behandlet med mindst 2 tidligere linjer af systemisk terapi. Cirka 166 forsøgspersoner med aktiv cGVHD vil blive randomiseret (1:1) til at modtage behandling med en af ​​to belumosudil (tidligere kendt som KD025) regimer:

  • Arm A: belumosudil 200 mg QD
  • Arm B: belumosudil 200 mg BID

Med ændringsforslag 2 blev stikprøvestørrelsen øget fra ca. 126 forsøgspersoner, med yderligere emner, der skulle tilmeldes som følger:

  • 20 unge
  • 20 voksne ind i et stedspecifikt ledsagerstudie for at indsamle bioprøver

Disse yderligere emner vil også blive randomiseret (1:1) til Arm A eller Arm B.

Enhver ung, der tager en protonpumpehæmmer (PPI) eller en stærk CYP3A4-inducer, vil begynde cyklus 1 dag 1 med den eskalerede dosis af belumosudil 200 mg 2D.

Randomisering vil blive stratificeret i henhold til tidligere cGVHD-behandling med ibrutinib (Ja/Nej) og svær cGVHD ved baseline (Ja/Nej). Forsøgspersoner kan modtage behandling i 28-dages behandlingscyklusser indtil klinisk signifikant progression af cGVHD. Forsøgspersoner, der ikke har opnået respons efter 12 cyklusser med belumosudil, skal seponeres, hvis der efter investigators vurdering ikke er bevis for klinisk fordel. Emner vil gennemgå evalueringer som skitseret i tabellen med undersøgelsesvurderinger (bilag A). Det primære endepunkt er den overordnede responsrate (ORR) med svar som defineret af 2014 National Institute of Health (NIH) Consensus Development Project om kliniske forsøg med cGVHD.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

159

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital Site Number : 154
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University of Arizona - Cancer Center Site Number : 122
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope Medical Center Site Number : 050
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90059
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - Medical Center Site Number : 104
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center Site Number : 058
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Cancer Center Site Number : 108
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute Site Number : 098
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami - Sylvester Cancer Center Site Number : 097
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Moffitt Site Number : 102
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine Site Number : 100
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University Medical Center Site Number : 093
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago Site Number : 139
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Site Number : 126
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • University of Kansas Cancer Center Site Number : 105
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892-1203
        • Center for Cancer Research National Cancer Institute Site Number : 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 002
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute Site Number : 004
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5718
        • CS Mott Children's Hospital Site Number : 157
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute-4100 John R St Site Number : 094
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Site Number : 051
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine Site Number : 125
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Site Number : 106
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Site Number : 123
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation Site Number : 041
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • James Cancer Hospital & Wexner Medical Center at the Ohio State University Comprehensive Cancer Center Site Number : 103
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University (OHSU) Site Number : 095
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Hillman Cancer Center Site Number : 132
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute Site Number : 007
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-6868
        • Vanderbilt University Medical Center Site Number : 063
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78704
        • South Austin Medical Center Site Number : 091
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-4009
        • MD Anderson Cancer Center Site Number : 057
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Texas Transplant Institute Site Number : 079
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center Site Number : 052
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center Site Number : 135
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin Site Number : 101

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner på mindst 12 år, som har fået foretaget en allogen hæmatopoietisk celletransplantation (HCT).
  2. Har tidligere modtaget mindst 2 og ikke mere end 5 linjer med systemisk terapi for cGVHD
  3. Modtager glukokortikoidbehandling med en stabil dosis over de 2 uger før screening
  4. Har vedvarende cGVHD-manifestationer og systemisk terapi er indiceret
  5. Karnofsky Performance Score på ≥ 60 (hvis du er 16 år eller ældre); Lansky Performance Score på ≥ 60 (hvis alderen <16 år)
  6. Vægt ≥ 40 kg

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har ikke været på en stabil dosis/regimen af ​​systemiske cGVHD-behandlinger i mindst 2 uger før screening. (Bemærk: Samtidige kortikosteroider, calcineurinhæmmere, sirolimus, MMF, methotrexat, rituximab og ekstrakorporal fotoforese (ECP) er acceptable. Systemiske undersøgelser af GVHD-behandlinger er ikke tilladt).
  2. Histologisk tilbagefald af den underliggende cancer eller post-transplantation lymfoproliferativ sygdom på tidspunktet for screening.
  3. Nuværende behandling med ibrutinib. Forudgående behandling med ibrutinib er tilladt med en udvaskning på mindst 28 dage før randomisering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A: belumosudil 200 mg, QD, voksen arm
Kvalificerede forsøgspersoner randomiseret til arm A vil tage belumosudil 200 mg én gang dagligt
Medicin: Belumosudil (KD025)
Belumosudil er en oralt tilgængelig Rho-associeret proteinkinase-2 (ROCK2) selektiv hæmmer.
Andre navne:
  • REZUROCK
Eksperimentel: Arm B: belumosudil 200 mg, BID, voksen arm
Kvalificerede forsøgspersoner randomiseret til arm B vil tage belumosudil 200 mg to gange dagligt
Medicin: Belumosudil (KD025)
Belumosudil er en oralt tilgængelig Rho-associeret proteinkinase-2 (ROCK2) selektiv hæmmer.
Andre navne:
  • REZUROCK
Eksperimentel: Ungdomsarm A: belumosudil 200 mg QD
Kvalificerede forsøgspersoner randomiseret til arm A vil tage belumosudil 200 mg én gang dagligt
Medicin: Belumosudil (KD025)
Belumosudil er en oralt tilgængelig Rho-associeret proteinkinase-2 (ROCK2) selektiv hæmmer.
Andre navne:
  • REZUROCK
Eksperimentel: Ungdomsarm B: belumosudil 200 mg BID
Kvalificerede forsøgspersoner randomiseret til arm B vil tage belumosudil 200 mg to gange dagligt
Medicin: Belumosudil (KD025)
Belumosudil er en oralt tilgængelig Rho-associeret proteinkinase-2 (ROCK2) selektiv hæmmer.
Andre navne:
  • REZUROCK

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til datoen for første dokumentation for progression eller død på grund af en hvilken som helst årsag eller data cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for unge arme)
ORR blev defineret som procentdelen af ​​deltagere med det bedste svar, der opfyldte vurderingen af ​​de overordnede svarkriterier af komplet respons (CR) eller delvis respons (PR) ved enhver post-baseline responsvurdering. CR blev defineret som opløsning af alle manifestationer af cGVHD i hvert organ eller sted. PR blev defineret som forbedringen i mindst ét ​​organ eller sted uden progression i noget andet organ eller sted. Svarene blev vurderet af 2014 National Institutes of Health (NIH) Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD.
Fra datoen for randomisering til datoen for første dokumentation for progression eller død på grund af en hvilken som helst årsag eller data cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for unge arme)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af svar (DOR)
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til datoen for første dokumentation for progression eller død på grund af en hvilken som helst årsag eller data cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for unge arme)
DOR er defineret som tiden fra første dokumentation af respons til tidspunktet for første dokumentation af forringelse fra bedste respons (f.eks. CR til PR eller PR til Manglende respons [LR]). CR blev defineret som opløsning af alle manifestationer af cGVHD i hvert organ eller sted. PR blev defineret som forbedringen i mindst ét ​​organ eller sted uden progression i noget andet organ eller sted. LR inkluderede responsstatus for blandet, uændret eller progression. Blandet LR blev defineret som fuldstændig eller delvis respons i mindst ét ​​organ ledsaget af progression i et andet organ. Uændret LR blev defineret som resultater, der ikke opfyldte kriterierne for fuldstændig respons, delvis respons, progression eller blandet respons. Progression LR-P blev defineret som progression i mindst ét ​​organ eller sted uden respons i noget andet organ eller sted. Konfidensinterval (CI) beregnes ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden.
Fra datoen for randomisering til datoen for første dokumentation for progression eller død på grund af en hvilken som helst årsag eller data cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for unge arme)
Antal deltagere med forbedring (>=7-punktsreduktion [7-PtR] fra baseline) som vurderet af Lee Symptom Scale (LSS) score
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til 40,5 måneder for voksne arme; Baseline (dag 1) op til 27,6 måneder for unge arme
I spørgeskemaet blev deltagerne bedt om at angive graden af ​​gener, som de oplevede på grund af symptomer i 7 domæner, der potentielt var påvirket af kronisk GVHD. Den består af 30 genstande af 7 domæner: hud, øjne og mund, vejrtrækning, spisning og fordøjelse, muskler og led, energi og mental og følelsesmæssig. Hvert spørgsmål får en score på 0, 1, 2, 3 eller 4. En domænescore blev beregnet for hvert domæne ved at tage gennemsnittet af alle færdige punkter, hvis mere end 50 % blev besvaret, og normalisere til en skala fra 0 til 100. En sammenfattende score blev beregnet som gennemsnit af alle ikke-manglende domænescores, hvis mere end 50 % af dem manglede. En højere score indikerede mere generende symptomer. En 7-punkts forskel på den sammenfattende score for cGVHD-symptomskalaen viste sig at være klinisk meningsfuld.
Baseline (dag 1) op til 40,5 måneder for voksne arme; Baseline (dag 1) op til 27,6 måneder for unge arme
Antal deltagere med bedste respons efter organsystem
Tidsramme: Fra randomiseringsdatoen indtil sygdomsprogression eller data cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for teenagere arme)
Den bedste respons (CR, PR) for individuelle organer (hud, øjne, mund, spiserør, øvre gastrointestinale [GI], nedre GI, lever, lunger, led og fascia) blev opsummeret. CR blev defineret som opløsning af alle manifestationer af cGVHD i hvert organ eller sted. PR blev defineret som forbedringen i mindst ét ​​organ eller sted uden progression i noget andet organ eller sted.
Fra randomiseringsdatoen indtil sygdomsprogression eller data cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for teenagere arme)
Procentdel af deltagere med den bedste respons af PR og CR
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til datoen for første dokumentation for progression eller død på grund af en hvilken som helst årsag eller data cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for unge arme)
PR blev defineret som forbedringen i mindst ét ​​organ eller sted uden progression i noget andet organ eller sted. CR blev defineret som opløsning af alle manifestationer af cGVHD i hvert organ eller sted. Svarene blev vurderet af 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in cGVHD.
Fra datoen for randomisering til datoen for første dokumentation for progression eller død på grund af en hvilken som helst årsag eller data cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for unge arme)
Procentvis ændring fra baseline i kortikosteroiddosis til største reduktion
Tidsramme: Baseline (dag 1) og 40,5 måneder for voksne arme; Baseline (dag 1) og 27,6 måneder for teenagers arme
Ændring i corticosteroiddoser blev analyseret ved at bruge prednisondosisækvivalenter. Hvis deltagerne ikke brugte prednison som det systemiske kortikosteroid, ville prædnisondosisækvivalenten blive bestemt i henhold til følgende konverteringsforhold: 1 mg prednison svarer til: 4,0 mg hydrocortison; 0,8 mg Methylprednisolon; 0,15 mg dexamethason; 1,0 mg Prednisolon og 0,8 mg Triamcinolon.
Baseline (dag 1) og 40,5 måneder for voksne arme; Baseline (dag 1) og 27,6 måneder for teenagers arme
Procentdel af deltagere med reduktion og seponering af Calcineurin-hæmmerdosis
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til 40,5 måneder for voksne arme; Baseline (dag 1) op til 27,6 måneder for unge arme
Calcineurinhæmmere omfatter systemisk tacrolimus og cyclosporin. Procentdel af deltagere med reduktion og seponering af calcineurin-hæmmerdosis er præsenteret.
Baseline (dag 1) op til 40,5 måneder for voksne arme; Baseline (dag 1) op til 27,6 måneder for unge arme
Fejlfri overlevelse (FFS)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til tidspunktet for første dokumentation af respons eller data-cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for unge arme)
FFS blev defineret som fraværet af ny cGVHD systemisk terapi, ikke-tilbagefaldsdødelighed og tilbagevendende malignitet (dvs. underliggende sygdom) og blev censureret ved vurdering af sidste respons eller langsigtet opfølgningsvurdering, alt efter hvad der var den seneste og tilgængelige.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til tidspunktet for første dokumentation af respons eller data-cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for unge arme)
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til datoen for dødsfald af enhver årsag eller data-cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for unge arme)
OS blev defineret som tiden fra første dosis af belumosudil til datoen for dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag.
Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til datoen for dødsfald af enhver årsag eller data-cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for unge arme)
Antal deltagere med det bedste svar af den globale alvorlighedsvurdering baseret på den klinikerrapporterede globale cGVHD-aktivitetsvurdering
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til 40,5 måneder for voksne arme; Baseline (dag 1) op til 27,6 måneder for unge arme
Den klinikerrapporterede globale cGVHD Activity Assessment er en 0-10 point numerisk vurderingsskala med en score på 0, der indikerer "cGVHD symptomer slet ikke alvorlige" og en score på 10 er "mest alvorlige cGVHD symptomer muligt". Højere score indikerede værre symptomer. Bedste respons blev defineret som PR+CR. PR blev defineret som forbedringen i mindst ét ​​organ eller sted uden progression i noget andet organ eller sted. CR blev defineret som opløsning af alle manifestationer af cGVHD i hvert organ eller sted. Deltagerne blev kategoriseret i 3 kategorier ved baseline baseret på den globale sværhedsgrad på <6, =6-7 og >7, og antallet af deltagere med bedst respons for dem er rapporteret.
Baseline (dag 1) op til 40,5 måneder for voksne arme; Baseline (dag 1) op til 27,6 måneder for unge arme
Ændring fra baseline i patientens selvrapporterede symptomaktivitet baseret på cGVHD-aktivitetsvurdering
Tidsramme: Baseline (dag 1) og 40,5 måneder for voksne arme; Baseline (dag 1) og 27,6 måneder for teenagers arme
Symptomaktivitetspunktet er en 0-10-punkts numerisk vurderingsskala med en score på 0, der indikerer "cGVHD-symptomer slet ikke alvorlige" og en score på 10 er "mest alvorlige cGVHD-symptomer muligt". Status rapporteret af deltagerne blev kategoriseret som ingen, mild, moderat og svær. Højere score indikerede værre symptomer. Baseline blev defineret som den gyldige og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 14 dage før deltagerne fik det første studielægemiddel.
Baseline (dag 1) og 40,5 måneder for voksne arme; Baseline (dag 1) og 27,6 måneder for teenagers arme
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af Belumosudil
Tidsramme: Cyklus 1 og 2: Præ-dosis og 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 og 12 timer efter dosis på dag 1 for voksne arme; Cyklus 2 og 4: Præ-dosis og 3 og 5 timer efter dosis på dag 1 til teenagerarme
Blodprøver blev indsamlet på de specificerede tidspunkter for at evaluere Cmax for belumosudil. Som forudspecificeret i protokollen blev farmakokinetiske (PK) parametre kun beregnet for deltagere med fulde PK-prøver. PK-parametre blev således ikke beregnet for unge deltagere, som kun havde sparsomme PK-prøver.
Cyklus 1 og 2: Præ-dosis og 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 og 12 timer efter dosis på dag 1 for voksne arme; Cyklus 2 og 4: Præ-dosis og 3 og 5 timer efter dosis på dag 1 til teenagerarme
Observeret tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax) af Belumosudil
Tidsramme: Cyklus 1 og 2: Præ-dosis og 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 og 12 timer efter dosis på dag 1 for voksne arme; Cyklus 2 og 4: Præ-dosis og 3 og 5 timer efter dosis på dag 1 til teenagerarme
Blodprøver blev indsamlet på de specificerede tidspunkter for at evaluere Tmax for belumosudil. Som forudspecificeret i protokollen blev PK-parametre kun beregnet for deltagere med fulde PK-prøver. PK-parametre blev således ikke beregnet for unge deltagere, som kun havde sparsomme PK-prøver.
Cyklus 1 og 2: Præ-dosis og 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 og 12 timer efter dosis på dag 1 for voksne arme; Cyklus 2 og 4: Præ-dosis og 3 og 5 timer efter dosis på dag 1 til teenagerarme
Område under kurven over tidsinterval fra 0 til 6 timer (AUC0-6) af Belumosudil
Tidsramme: Cyklus 1 og 2: Præ-dosis og 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 og 12 timer efter dosis på dag 1 for voksne arme; Cyklus 2 og 4: Præ-dosis og 3 og 5 timer efter dosis på dag 1 til teenagerarme
Blodprøver blev indsamlet på de specificerede tidspunkter for at evaluere AUC0-6 for belumosudil. Som forudspecificeret i protokollen blev PK-parametre kun beregnet for deltagere med fulde PK-prøver. PK-parametre blev således ikke beregnet for unge deltagere, som kun havde sparsomme PK-prøver.
Cyklus 1 og 2: Præ-dosis og 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 og 12 timer efter dosis på dag 1 for voksne arme; Cyklus 2 og 4: Præ-dosis og 3 og 5 timer efter dosis på dag 1 til teenagerarme
Tid til svar (TTR)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til tidspunktet for første dokumentation af respons eller data-cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for unge arme)
TTR blev målt som tiden fra første behandling til tidspunktet for første dokumentation af respons.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til tidspunktet for første dokumentation af respons eller data-cut-off, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for unge arme)
Tid til næste behandling (TTNT)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til tidspunktet for ny behandling eller censurdato, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for teenagere)
TTNT blev målt som tiden fra første behandling til tidspunktet for ny systemisk cGVHD-behandling, censureret ved vurdering af sidste respons eller langsigtet opfølgningsvurdering, alt efter hvad der var den seneste og tilgængelige.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til tidspunktet for ny behandling eller censurdato, alt efter hvad der indtrådte først (maksimal varighed: op til 40,5 måneder for voksne arme og 27,6 måneder for teenagere)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

11. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2018

Først opslået (Faktiske)

21. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DRI17633 (Anden identifikator: Sanofi Identifier)
  • KD025-213 (Anden identifikator: Kadmon)
  • U1111-1279-2518 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk graft-versus-vært-sygdom

Kliniske forsøg med Belumosudil (KD025)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner