CK0801:n (uusi lääke) kliininen tutkimus potilailla, joilla on hoitoresistentti Guillain-Barrén oireyhtymä (GBS)
tiistai 3. tammikuuta 2023 päivittänyt: Cellenkos, Inc.
Vaiheen I koe CK0801:n turvallisuuden arvioimiseksi hoitoresistentissä Guillain-Barrén oireyhtymässä (GBS)
Tämän tutkimustutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko turvallista ja käytännöllistä antaa CK0801:tä (napanuoraverestä peräisin oleva T-säätelysolutuote) potilaille, joilla on Guillain-Barrén oireyhtymä (GBS).
Tutkijat haluavat myös määrittää suurimman mahdollisen annoksen, joka on turvallinen antaa, ja selvittää, voiko CK0801 parantaa GBS:n oireita.
Tämän tutkimuksen aikana annetaan kolme annosta CK0801:tä.
Jokaisella annostasolla hoidetaan vähintään kolme potilasta.
Potilaan saama annos riippuu tutkimukseen osallistumisen ajoituksesta, koska kunkin annostason päätyttyä seuraavat potilaat saavat seuraavaksi suurimman annostason.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
CK0801 (napanuoraverestä peräisin olevat T-säätelysolut) koostuu ex vivo laajennetuista T-säätelysoluista, joiden virtaussytometrinen fenotyyppi on ≥ 60 % CD4+CD25+ T-säätelysoluista (Treg) ja < 10 % CD4-CD8+ T-sytotoksista/ suppressorisolut.
CK0801:n solulähtöaine on yksittäinen yksikkö napanuoraverta (CBU) normaalilta, terveeltä riippumattomalta luovuttajalta.
Koska Treg-soluja esiintyy vain harvoin kiertävässä veressä tai napanuoraveressä, kliinisesti merkityksellisten Treg-soluannosten tuottaminen edellyttää CD4+CD25+-fenotyypin Treg-solujen ex vivo rikastamista ja laajentamista.
Luonnollisessa tilassaan T-säätelysoluilla (Treg) on tärkeä rooli immuunihomeostaasin ylläpitämisessä ja autoimmuunivasteiden rajoittamisessa moduloimalla sekä synnynnäistä että adaptiivista immuniteettia.
Perustuu kirjallisuusraportteihin eläintutkimuksista, jotka osoittavat Treg-solujen immuunitoleranssin indusoimista autoimmuunisairauksissa, siirrännäis-isäntätaudissa ja kiinteän elinsiirron hylkimisreaktiossa, Treg-solujen antamisesta ihmisillä tehdyissä kliinisissä kokeissa on tullut houkutteleva strategia immuunitoleranssin indusoimiseksi. potilailla erilaisissa kliinisissä olosuhteissa.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilö täyttää Guillain-Barrén oireyhtymän (GBS) diagnostiset kriteerit (liite 1).
- HLA-yhteensopiva (≥ 3/6 HLA-A:ssa, HLA-B:ssä ja HLA-DRB1:ssä) napanuoraveriyksikkö saatavilla CK0801-sukupolvelle.
- Koehenkilöt ovat iältään 18-70 vuotta.
- Koehenkilön GBS-vammaisuusasteikon pistemäärä on 4 ja se ei muuttunut 1 viikko IVIG- tai PE-hoidon jälkeen (Liite 2).
- Koehenkilö on saanut IVIG/PE-hoidon ≥ 4 viikkoa ennen CK0801-infuusiota.
- Koehenkilön Erasmus GBS -tulospisteet (mEGOS-pisteet) ovat ≥7 esityshetkellä ja ennallaan 1 viikko IVIG- tai PE-hoidon jälkeen (taulukko 3).
- Bilirubiini ≤ 2 x ULN ja ALAT ≤ 2 x ULN (ellei Gilbertin oireyhtymä).
- Laskettu kreatiniinipuhdistuma > 50 ml/min käyttäen Cockroft-Gault-yhtälöä 18-70-vuotiaille aikuispotilaille.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (FPCP) on oltava negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti. HUOMAA: FPCP määritellään premenopausaaliseksi eikä kirurgisesti steriloiduksi. FPCP:n on suostuttava käyttämään mahdollisimman tehokasta ehkäisyä tai pidättymään heteroseksuaalisesta aktiivisuudesta koko tutkimuksen ajan. Tehokkaat ehkäisymenetelmät sisältävät kohdunsisäisen laitteen, oraalisen ja/tai injektoitavan hormonaalisen; ehkäisy tai 2 sopivaa estemenetelmää (esim. kohdunkaulan korkki spermisidillä, pallea spermisidillä).
- Tutkittava on suostunut noudattamaan kaikkia protokollan edellyttämiä menettelyjä, mukaan lukien tutkimukseen liittyvät arvioinnit, vierailut ja pitkän aikavälin seuranta.
- Tutkittava on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen. Jos tutkittava ei tilapäisesti pysty allekirjoittamaan suostumusta sairauteen liittyvien komplikaatioiden vuoksi (esim. yläraajan halvaantuminen), käytetään laillisesti valtuutettua edustajaa (LAR). Tutkittava allekirjoittaa suostumuksen heti kun siihen on mahdollisuus.
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde on saanut immunoterapiaa, kemoterapiaa, biologista tai tutkittavaa ainetta 4 viikon sisällä ennen CK0801-infuusiota.
- Kohde on saanut aikaisempaa CB Treg -hoitoa.
- Potilaalla on hallitsematon infektio, joka ei reagoi sopiviin mikrobilääkkeisiin seitsemän päivän hoidon jälkeen. Protokolla PI on viimeinen kelpoisuuden ratkaiseja.
- Koehenkilö on saanut rokotuksen elävällä viruksella (esim. tuhkarokko, sikotauti, vihurirokko, vesirokko).
- Kohde on raskaana tai imettää.
- HIV-seropositiivisuus
- Koehenkilöt, jotka eivät pysty antamaan suostumusta tai jotka tutkijan mielestä eivät todennäköisesti täytä protokollan vaatimuksia täysin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CK0801, 50 ml
Kaikki koehenkilöt saavat adoptiivista terapiaa, jossa infuusio napanuoraverestä peräisin olevia sääteleviä T-soluja: CK0801. Koehenkilöt saavat yhden 50 ml:n laskimonsisäisen annoksen CK0801:tä (Treg-solut) tutkimuspäivänä 0. Arvioidaan yhteensä kolme kohorttia. Kohorttiannostus on seuraava: Annostaso 1 = 1 x 10e6/kg Treg-soluja per kg vastaanottajan ihannepainoa (IBW); Annostaso 2 = 3 x 10e6/kg Treg-soluja/kg vastaanottajan ihannepainoa (IBW); Annostaso 3 = 1x10e7/kg Treg-soluja per kg vastaanottajan ihannepainoa (IBW). |
CK0801 (napanuoraverestä peräisin olevat T-säätelysolut)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakava infuusiotoksisuus CTCAE v4.0:n mukaan
Aikaikkuna: 24 tuntia toimenpiteen jälkeen
|
Osallistujien määrä, joilla on vakava (aste 3 tai 4) toksisuus
|
24 tuntia toimenpiteen jälkeen
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vaikea sytokiinin vapautumisoireyhtymä (CRS)
Aikaikkuna: 30 päivää toimenpiteen jälkeen
|
Osallistujien määrä, joilla on vakava (luokka 3 tai 4) CRS
|
30 päivää toimenpiteen jälkeen
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyvä kuolema
Aikaikkuna: 30 päivää toimenpiteen jälkeen
|
• vaikea (asteen 3 tai 4) sytokiinin vapautumisoireyhtymä (CRS) 30 päivän kuluessa
|
30 päivää toimenpiteen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Tara Sadeghi, Sponsor GmbH
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. helmikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 23. lokakuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. joulukuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 12. joulukuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 4. tammikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. tammikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. tammikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CK0801-201-1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .