Un ensayo clínico de CK0801 (un nuevo fármaco) en pacientes con síndrome de Guillain-Barré resistente al tratamiento (GBS)

Criterios de inclusión:

1. El sujeto cumple con los criterios de diagnóstico para el síndrome de Guillain-Barré (GBS) (Apéndice 1).
2. Unidad de sangre de cordón compatible con HLA (≥ 3/6 en HLA-A, HLA-B y HLA-DRB1) disponible para la generación CK0801.
3. Sujetos de 18 a 70 años de edad.
4. El sujeto tiene una puntuación en la escala de discapacidad GBS de 4 y sin cambios 1 semana después del tratamiento con IVIG o PE (Apéndice 2).
5. El sujeto completó el tratamiento con IVIG/PE ≥ 4 semanas antes de la infusión de CK0801.
6. El sujeto tiene una puntuación de resultado Erasmus GBS modificada (puntuación mEGOS) de ≥7 en el momento de la presentación y sin cambios 1 semana después del tratamiento con IVIG o PE (Tabla 3).
7. Bilirrubina ≤ 2 x ULN y ALT ≤ 2 x ULN (a menos que el síndrome de Gilbert).
8. Aclaramiento de creatinina calculado de > 50 ml/min utilizando la ecuación de Cockroft-Gault para pacientes adultos de 18 a 70 años.
9. Las mujeres en edad fértil (FPCP) deben tener una prueba de embarazo en orina o suero negativa. NOTA: FPCP se define como premenopáusica y no esterilizada quirúrgicamente. La FPCP debe aceptar usar un método anticonceptivo de máxima eficacia o abstenerse de actividad heterosexual durante todo el estudio. Los métodos anticonceptivos efectivos incluyen dispositivos intrauterinos, orales y/o hormonales inyectables; anticoncepción, o 2 métodos de barrera adecuados (p. ej., capuchón cervical con espermicida, diafragma con espermicida).
10. El sujeto acordó cumplir con todos los procedimientos requeridos por el protocolo, incluidas las evaluaciones relacionadas con el estudio, las visitas y el seguimiento a largo plazo.
11. El sujeto está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado por escrito. Si el sujeto no puede firmar el consentimiento temporalmente debido a complicaciones relacionadas con la enfermedad (p. ej., parálisis de las extremidades superiores), se utilizará un representante legalmente autorizado (LAR). El sujeto firmará el consentimiento tan pronto como sea capaz.

Criterio de exclusión:

1. El sujeto ha recibido inmunoterapia, quimioterapia, agente biológico o en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la infusión de CK0801.
2. El sujeto ha recibido terapia previa con CB Treg.
3. El sujeto tiene una infección no controlada, que no responde a los agentes antimicrobianos apropiados después de siete días de terapia. El IP del Protocolo es el árbitro final de la elegibilidad.
4. El sujeto ha recibido una vacuna con un virus vivo (p. ej., sarampión, paperas, rubéola, varicela).
5. El sujeto está embarazada o amamantando.
6. seropositividad al VIH
7. Sujetos que no pueden dar su consentimiento o que, en opinión del investigador, es poco probable que cumplan plenamente con los requisitos del protocolo.