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Eine klinische Studie mit CK0801 (einem neuen Medikament) bei Patienten mit behandlungsresistentem Guillain-Barré-Syndrom (GBS)

3. Januar 2023 aktualisiert von: Cellenkos, Inc.

Phase-I-Studie zur Bewertung der Sicherheit von CK0801 beim behandlungsresistenten Guillain-Barré-Syndrom (GBS)

Ziel dieser Forschungsstudie ist es festzustellen, ob es sicher und praktikabel ist, Patienten mit Guillain-Barré-Syndrom (GBS) CK0801 (ein aus Nabelschnurblut gewonnenes T-regulatorisches Zellprodukt) zu verabreichen. Die Forscher wollen auch die höchstmögliche Dosis bestimmen, die sicher verabreicht werden kann, und herausfinden, ob CK0801 die Symptome von GBS verbessern kann. Während dieser Studie werden drei Dosen von CK0801 verabreicht. In jeder Dosisstufe werden mindestens drei Patienten behandelt. Die Dosis, die ein Patient erhält, hängt von dem Zeitpunkt ab, zu dem er in die Studie aufgenommen wird, da nach Abschluss jeder Dosisstufe die folgenden Patienten die nächsthöhere Dosisstufe erhalten.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

CK0801 (aus Nabelschnurblut stammende T-regulatorische Zellen) besteht aus ex vivo expandierten T-regulatorischen Zellen mit einem Durchflusszytometrie-Phänotyp von ≥ 60 % CD4+CD25+ T-regulatorischen (Treg) Zellen und < 10 % CD4-CD8+ T-zytotoxischen/ Unterdrückerzellen. Das zelluläre Ausgangsmaterial von CK0801 ist eine einzelne Einheit Nabelschnurblut (CBU) von einem normalen, gesunden, nicht verwandten Spender. Da Treg-Zellen in zirkulierendem Blut oder Nabelschnurblut nur in geringer Häufigkeit vorhanden sind, erfordert die Produktion klinisch relevanter Treg-Zelldosen eine ex-vivo-Anreicherung und Expansion von Treg-Zellen mit einem CD4+CD25+-Phänotyp. In ihrem natürlichen Zustand spielen regulatorische T-Zellen (Treg) eine wichtige Rolle bei der Aufrechterhaltung der Immunhomöostase und der Begrenzung von Autoimmunreaktionen, indem sie sowohl die angeborene als auch die adaptive Immunität modulieren. Basierend auf Literaturberichten über Tierstudien, die die Induktion von Immuntoleranz durch Treg-Zellen bei Autoimmunerkrankungen, der Graft-versus-Host-Krankheit und der Abstoßung fester Organtransplantate zeigen, ist die Verabreichung von Treg-Zellen in klinischen Studien am Menschen zu einer attraktiven Strategie zur Induktion von Immuntoleranz geworden bei Patienten in einer Vielzahl von klinischen Situationen.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Das Subjekt erfüllt die diagnostischen Kriterien für das Guillain-Barré-Syndrom (GBS) (Anhang 1).
  2. HLA-angepasste (≥ 3/6 bei HLA-A, HLA-B und HLA-DRB1) Nabelschnurbluteinheiten für die CK0801-Generation verfügbar.
  3. Probanden im Alter von 18 bis 70 Jahren.
  4. Das Subjekt hat einen GBS-Behinderungsskalenwert von 4 und ist 1 Woche nach der IVIG- oder PE-Behandlung unverändert (Anhang 2).
  5. Der Proband hat die IVIG/PE-Behandlung ≥ 4 Wochen vor der CK0801-Infusion abgeschlossen.
  6. Das Subjekt hat zum Zeitpunkt der Vorstellung einen modifizierten Erasmus GBS-Ergebniswert (mEGOS-Wert) von ≥ 7 und ist 1 Woche nach der IVIG- oder PE-Behandlung unverändert (Tabelle 3).
  7. Bilirubin ≤ 2 x ULN und ALT ≤ 2 x ULN (außer Gilbert-Syndrom).
  8. Berechnete Kreatinin-Clearance von > 50 ml/min unter Verwendung der Cockroft-Gault-Gleichung für erwachsene Patienten im Alter von 18 bis 70 Jahren.
  9. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter (FPCP) müssen einen negativen Urin- oder Serum-Schwangerschaftstest haben. HINWEIS: FPCP wird als prämenopausal und nicht chirurgisch sterilisiert definiert. FPCP muss zustimmen, während der gesamten Studie eine maximal wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden oder auf heterosexuelle Aktivitäten zu verzichten. Zu wirksamen Verhütungsmethoden gehören Intrauterinpessare, orale und/oder injizierbare Hormonpräparate; Empfängnisverhütung oder 2 adäquate Barrieremethoden (z. B. Portiokappe mit Spermizid, Diaphragma mit Spermizid).
  10. Der Proband hat zugestimmt, alle im Protokoll erforderlichen Verfahren einzuhalten, einschließlich studienbezogener Bewertungen, Besuche und Langzeitnachsorge.
  11. Das Subjekt ist bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben. Wenn der Proband aufgrund krankheitsbedingter Komplikationen (z. B. Lähmung der oberen Extremitäten) vorübergehend nicht in der Lage ist, die Einwilligung zu unterzeichnen, wird ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter (LAR) eingesetzt. Die betroffene Person wird die Einwilligung unterzeichnen, sobald sie dazu in der Lage ist.

Ausschlusskriterien:

  1. Das Subjekt hat innerhalb von 4 Wochen vor der CK0801-Infusion eine Immuntherapie, Chemotherapie, ein biologisches Mittel oder ein Prüfmittel erhalten.
  2. Das Subjekt hat eine vorherige CB-Treg-Therapie erhalten.
  3. Das Subjekt hat eine unkontrollierte Infektion und spricht nach sieben Tagen Therapie nicht auf geeignete antimikrobielle Mittel an. Der Protokoll-PI ist der letzte Schiedsrichter der Berechtigung.
  4. Das Subjekt hat eine Impfung mit einem lebenden Virus (z. B. Masern, Mumps, Röteln, Varizellen) erhalten.
  5. Das Subjekt ist schwanger oder stillt.
  6. HIV-Seropositivität
  7. Probanden, die nicht in der Lage sind, ihre Einwilligung zu erteilen, oder die nach Ansicht des Ermittlers die Protokollanforderungen wahrscheinlich nicht vollständig erfüllen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CK0801, 50ml

Alle Probanden erhalten eine adoptive Therapie mit einer Infusion von nicht verwandten, aus Nabelschnurblut stammenden regulatorischen T-Zellen: CK0801. Die Probanden erhalten am Studientag 0 eine intravenöse Dosis von 50 ml CK0801 (Treg-Zellen). Insgesamt werden drei Kohorten ausgewertet.

Die Kohortendosierung wird wie folgt sein:

Dosisstufe 1 = 1x10e6/kg Treg-Zellen pro kg ideales Körpergewicht (IBW) des Empfängers; Dosisstufe 2 = 3x10e6/kg Treg-Zellen pro kg ideales Körpergewicht (IBW) des Empfängers; Dosisstufe 3 = 1 x 10e7/kg Treg-Zellen pro kg ideales Körpergewicht (IBW) des Empfängers.
Biologisch: CK0801
CK0801 (T-regulatorische Zellen aus Nabelschnurblut)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schwerer Infusionstoxizität gemäß CTCAE v4.0
Zeitfenster: 24 Stunden nach dem Eingriff
Anzahl der Teilnehmer mit schwerer Toxizität (Grad 3 oder 4).
24 Stunden nach dem Eingriff
Anzahl der Teilnehmer mit schwerem Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS)
Zeitfenster: 30 Tage nach dem Eingriff
Anzahl der Teilnehmer mit schwerem (Grad 3 oder 4) CRS
30 Tage nach dem Eingriff
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingtem Tod
Zeitfenster: 30 Tage nach dem Eingriff
• schweres (Grad 3 oder 4) Zytokin-Freisetzungs-Syndrom (CRS) innerhalb von 30 Tagen
30 Tage nach dem Eingriff

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cellenkos, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Tara Sadeghi, Sponsor GmbH

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. November 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Februar 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Oktober 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CK0801-201-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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