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Uno studio clinico su CK0801 (un nuovo farmaco) in pazienti con sindrome di Guillain-Barré resistente al trattamento (GBS)

3 gennaio 2023 aggiornato da: Cellenkos, Inc.

Studio di fase I per valutare la sicurezza di CK0801 nella sindrome di Guillain-Barré resistente al trattamento (GBS)

L'obiettivo di questo studio di ricerca è determinare se sia sicuro e pratico somministrare CK0801 (un prodotto di cellule T regolatorie derivato dal sangue del cordone ombelicale) a pazienti con sindrome di Guillain-Barré (GBS). I ricercatori vogliono anche determinare la dose più alta possibile che è sicura da somministrare e sapere se CK0801 può migliorare i sintomi di GBS. Durante questo studio verranno somministrate tre dosi di CK0801. Verranno trattati un minimo di tre pazienti per ciascun livello di dose. La dose che un paziente riceve dipende dal momento in cui entra nello studio, poiché dopo che ogni livello di dose è stato completato, i seguenti pazienti riceveranno il successivo livello di dose più alto.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

CK0801 (cellule T regolatrici derivate dal sangue del cordone ombelicale) è costituito da cellule T regolatrici espanse ex vivo con un fenotipo di citometria a flusso di ≥ 60% di cellule T regolatrici CD4+CD25+ e < 10% di cellule T regolatrici CD4-CD8+/ cellule soppressori. Il materiale cellulare di partenza di CK0801 è una singola unità di sangue del cordone ombelicale (CBU) proveniente da un donatore normale e sano non imparentato. Poiché le cellule Treg sono presenti solo a bassa frequenza nel sangue circolante o nel sangue del cordone ombelicale, la produzione di dosi di cellule Treg clinicamente rilevanti richiede l'arricchimento ex vivo e l'espansione delle cellule Treg con un fenotipo CD4+CD25+. Nel loro stato naturale, le cellule T-regolatrici (Treg) svolgono un ruolo importante nel mantenimento dell'omeostasi immunitaria e nel limitare le risposte autoimmuni modulando l'immunità sia innata che adattativa. Sulla base dei rapporti della letteratura sugli studi sugli animali che mostrano l'induzione della tolleranza immunitaria da parte delle cellule Treg nelle malattie autoimmuni, nella malattia del trapianto contro l'ospite e nel rigetto del trapianto di organi solidi, la somministrazione di cellule Treg negli studi clinici sull'uomo è diventata una strategia interessante per indurre la tolleranza immunitaria nei pazienti in una varietà di contesti clinici.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto soddisfa i criteri diagnostici per la sindrome di Guillain-Barré (GBS) (Appendice 1).
  2. HLA abbinato (≥ 3/6 a HLA-A, HLA-B e HLA-DRB1) unità di sangue cordonale disponibile per la generazione CK0801.
  3. Soggetti di età compresa tra 18 e 70 anni.
  4. Il soggetto ha un punteggio della scala di disabilità GBS di 4 e invariato 1 settimana dopo il trattamento IVIG o PE (Appendice 2).
  5. Il soggetto ha completato il trattamento IVIG/PE ≥ 4 settimane prima dell'infusione di CK0801.
  6. Il soggetto ha modificato il punteggio dell'esito Erasmus GBS (punteggio mEGOS) di ≥7 al momento della presentazione e invariato 1 settimana dopo il trattamento IVIG o PE (Tabella 3).
  7. Bilirubina ≤ 2 x ULN e, ALT ≤ 2 x ULN (tranne la sindrome di Gilbert).
  8. Clearance della creatinina calcolata > 50 ml/min utilizzando l'equazione di Cockroft-Gault per pazienti adulti di età compresa tra 18 e 70 anni.
  9. Le donne in età fertile (FPCP) devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo. NOTA: FPCP è definito come premenopausa e non sterilizzato chirurgicamente. FPCP deve accettare di utilizzare il controllo delle nascite massimamente efficace o di astenersi dall'attività eterosessuale durante lo studio. Metodi contraccettivi efficaci includono dispositivi intrauterini, ormonali orali e/o iniettabili; contraccezione o 2 metodi di barriera adeguati (ad es. cappuccio cervicale con spermicida, diaframma con spermicida).
  10. Il soggetto ha accettato di rispettare tutte le procedure richieste dal protocollo, comprese le valutazioni relative allo studio, le visite e il follow-up a lungo termine.
  11. - Il soggetto è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto. Se il soggetto non è temporaneamente in grado di firmare il consenso a causa di complicazioni correlate alla malattia (ad esempio, paralisi degli arti superiori), verrà utilizzato un rappresentante legalmente autorizzato (LAR). Il soggetto firmerà il consenso non appena ne sarà in grado.

Criteri di esclusione:

  1. - Il soggetto ha ricevuto immunoterapia, chemioterapia, agente biologico o sperimentale entro 4 settimane prima dell'infusione di CK0801.
  2. Il soggetto ha ricevuto una precedente terapia CB Treg.
  3. Il soggetto ha un'infezione incontrollata, che non risponde agli agenti antimicrobici appropriati dopo sette giorni di terapia. Il protocollo PI è l'arbitro finale dell'ammissibilità.
  4. Il soggetto ha ricevuto una vaccinazione con un virus vivo (ad esempio morbillo, parotite, rosolia, varicella).
  5. Il soggetto è incinta o sta allattando.
  6. sieropositività HIV
  7. Soggetti che non sono in grado di fornire il consenso o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, difficilmente rispetteranno pienamente i requisiti del protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CK0801, 50 ml

Tutti i soggetti riceveranno una terapia adottiva con un'infusione di cellule T regolatorie derivate dal sangue del cordone ombelicale non correlate: CK0801. I soggetti riceveranno una dose endovenosa da 50 ml di CK0801 (cellule Treg) il giorno 0 dello studio. Verrà valutato un totale di tre coorti.

Il dosaggio di coorte sarà il seguente:

Livello di dose 1 = 1x10e6/kg di cellule Treg per kg di peso corporeo ideale del ricevente (IBW); Livello di dose 2 = 3x10e6/kg di cellule Treg per kg di peso corporeo ideale del ricevente (IBW); Livello di dose 3 = 1x10e7/kg di cellule Treg per kg di peso corporeo ideale (IBW) del ricevente.
Biologico: CK0801
CK0801 (cellule T regolatrici derivate dal sangue cordonale)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con grave tossicità da infusione come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'intervento
Numero di partecipanti con tossicità grave (grado 3 o 4).
24 ore dopo l'intervento
Numero di partecipanti con sindrome da rilascio di citochine grave (CRS)
Lasso di tempo: 30 giorni dopo l'intervento
Numero di partecipanti con CRS grave (grado 3 o 4).
30 giorni dopo l'intervento
Numero di partecipanti con morte correlata al regime
Lasso di tempo: 30 giorni dopo l'intervento
• sindrome da rilascio di citochine (CRS) grave (grado 3 o 4) entro 30 giorni
30 giorni dopo l'intervento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cellenkos, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Tara Sadeghi, Sponsor GmbH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 novembre 2022

Completamento primario (Anticipato)

1 febbraio 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

1 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

12 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CK0801-201-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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