Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg med CK0801 (et nyt lægemiddel) hos patienter med behandlingsresistent Guillain-Barré syndrom (GBS)

3. januar 2023 opdateret af: Cellenkos, Inc.

Fase I-forsøg for at evaluere sikkerheden af ​​CK0801 ved behandlingsresistent Guillain-Barré-syndrom (GBS)

Målet med dette forskningsstudie er at afgøre, om det er sikkert og praktisk at give CK0801 (et navlestrengsblod-afledt T-regulatorisk celleprodukt) til patienter med Guillain-Barré Syndrom (GBS). Forskere ønsker også at bestemme den højest mulige dosis, der er sikker at blive givet, og at lære, om CK0801 kan forbedre symptomerne på GBS. Der vil være tre doser af CK0801 givet i løbet af denne undersøgelse. Mindst tre patienter vil blive behandlet i hvert dosisniveau. Den dosis, en patient modtager, afhænger af tidspunktet for, hvornår de går ind i undersøgelsen, da efter hvert dosisniveau er afsluttet, vil følgende patienter modtage det næsthøjeste dosisniveau.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CK0801 (Navlestrengsblod-afledte T-regulatoriske celler) består af ex vivo udvidede T-regulatoriske celler med en flowcytometri fænotype på ≥ 60 % CD4+CD25+ T-regulatoriske (Treg) celler og < 10 % CD4-CD8+ T-cytotoksiske/ suppressorceller. Det cellulære udgangsmateriale af CK0801 er en enkelt enhed af navlestrengsblod (CBU) fra en normal, sund, ikke-beslægtet donor. Fordi Treg-celler kun er til stede ved lav frekvens i cirkulerende blod eller navlestrengsblod, kræver produktion af klinisk relevante Treg-celledoser ex vivo berigelse og ekspansion af Treg-celler med en CD4+CD25+-fænotype. I deres naturlige tilstand spiller T-regulatoriske (Treg) celler en vigtig rolle i at opretholde immunhomeostase og begrænse autoimmune responser ved at modulere både medfødt og adaptiv immunitet. Baseret på litteraturrapporter om dyreforsøg, der viser induktion af immuntolerance af Treg-celler i autoimmune sygdomme, graft-versus-host-sygdom og afstødning af solide organtransplantater, er administrationen af ​​Treg-celler i humane kliniske forsøg blevet en attraktiv strategi til at inducere immuntolerance hos patienter i en række forskellige kliniske omgivelser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Personen opfylder de diagnostiske kriterier for Guillain-Barrés syndrom (GBS) (bilag 1).
  2. HLA-matchet (≥ 3/6 ved HLA-A, HLA-B og HLA-DRB1) navlestrengsblodsenhed tilgængelig for CK0801-generation.
  3. Forsøgspersoner i alderen 18 til 70 år.
  4. Forsøgspersonen har en GBS handicap skala score på 4 og uændret 1 uge efter IVIG eller PE behandling (bilag 2).
  5. Forsøgspersonen har afsluttet IVIG/PE-behandling ≥ 4 uger før CK0801-infusion.
  6. Forsøgspersonen har ændret Erasmus GBS-resultatscore (mEGOS-score) på ≥7 på præsentationstidspunktet og uændret 1 uge efter IVIG- eller PE-behandling (tabel 3).
  7. Bilirubin ≤ 2 x ULN og ALT ≤ 2 x ULN (medmindre Gilberts syndrom).
  8. Beregnet kreatininclearance på > 50 ml/min ved hjælp af Cockroft-Gault-ligningen for voksne patienter 18 - 70 år.
  9. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (FPCP) skal have en negativ urin- eller serumgraviditetstest. BEMÆRK: FPCP er defineret som præmenopausalt og ikke kirurgisk steriliseret. FPCP skal acceptere at bruge maksimal effektiv prævention eller at afholde sig fra heteroseksuel aktivitet under hele undersøgelsen. Effektive svangerskabsforebyggende metoder omfatter intrauterin enhed, oral og/eller injicerbar hormonel; prævention eller 2 passende barrieremetoder (f.eks. cervikal hætte med spermicid, diafragma med spermicid).
  10. Forsøgspersonen har accepteret at overholde alle krævede protokolprocedurer, herunder undersøgelsesrelaterede vurderinger, besøg og langsigtet opfølgning.
  11. Forsøgspersonen er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke. Hvis forsøgspersonen midlertidigt er ude af stand til at underskrive samtykket på grund af sygdomsrelaterede komplikationer (f.eks. lammelser i øvre ekstremiteter), vil en juridisk autoriseret repræsentant (LAR) blive brugt. Forsøgspersonen vil underskrive samtykket, så snart de er i stand til det.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har modtaget immunterapi, kemoterapi, biologisk eller forsøgsmiddel inden for 4 uger før CK0801-infusion.
  2. Forsøgspersonen har tidligere modtaget CB Treg-behandling.
  3. Forsøgspersonen har ukontrolleret infektion og reagerer ikke på passende antimikrobielle midler efter syv dages behandling. Protokol PI er den endelige dommer over berettigelse.
  4. Forsøgspersonen har modtaget en vaccination med en levende virus (f.eks. mæslinger, fåresyge, røde hunde, skoldkopper).
  5. Forsøgspersonen er gravid eller ammer.
  6. HIV seropositivitet
  7. Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at give samtykke, eller som efter efterforskerens opfattelse sandsynligvis ikke vil overholde protokolkravene fuldt ud.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CK0801, 50 ml

Alle forsøgspersoner vil modtage adoptivbehandling med en infusion af ikke-beslægtede regulatoriske T-celler fra navlestrengsblod: CK0801. Forsøgspersonerne vil modtage en 50 ml intravenøs dosis af CK0801 (Treg-celler) på undersøgelsesdag 0. I alt tre kohorter vil blive evalueret.

Kohortedosering vil være som følger:

Dosisniveau 1 = 1x10e6/kg Treg-celler pr. kg modtagers ideel kropsvægt (IBW); Dosisniveau 2 = 3x10e6/kg Treg-celler pr. kg modtagers ideel kropsvægt (IBW); Dosisniveau 3 = 1x10e7/kg Treg-celler pr. kg modtagers ideel kropsvægt (IBW).
Biologisk: CK0801
CK0801 (Navlestrengsblod-afledte T-regulatoriske celler)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med alvorlig infusionstoksicitet som vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: 24 timer efter indgrebet
Antal deltagere med svær (grad 3 eller 4) toksicitet
24 timer efter indgrebet
Antal deltagere med alvorligt cytokinfrigivelsessyndrom (CRS)
Tidsramme: 30 dage efter indgrebet
Antal deltagere med svær (grade 3 eller 4) CRS
30 dage efter indgrebet
Antal deltagere med regimerelateret død
Tidsramme: 30 dage efter indgrebet
• alvorligt (grad 3 eller 4) cytokinfrigivelsessyndrom (CRS) inden for 30 dage
30 dage efter indgrebet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cellenkos, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Tara Sadeghi, Sponsor GmbH

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. november 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. februar 2025

Studieafslutning (Forventet)

1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. december 2018

Først opslået (Faktiske)

12. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CK0801-201-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Guillain-Barrés syndrom

Kliniske forsøg med CK0801

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner